Studie zaměřená na bližší poznání dlouhodobé bezpečnosti přípravku Tofersen (Qalsody) u čínských účastníků se SOD-1 amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
Multicentrická, otevřená, postmarketingová observační studie přípravku Tofersen (BIIB067) u dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) spojenou s mutací genu pro superoxid dismutázu 1 (SOD1) v Číně
V této studii budou výzkumníci zjišťovat více informací o bezpečnosti přípravku tofersen, známého také jako Qalsody®. Jedná se o léčivo, které mohou lékaři předepisovat pacientům s určitým typem amyotrofické laterální sklerózy, známé také jako ALS. Tento typ se vyskytuje u lidí s mutací genu pro superoxid dismutázu 1, známého také jako SOD-1.
Tato studie je známá jako „postmarketingový“ výzkum. Cílem tohoto typu studie je získat více informací o tom, jak lék funguje poté, co byl schválen pro použití u široké veřejnosti. Tofersen byl v Číně schválen v září 2024. Hlavním cílem této studie je shromáždit dlouhodobé údaje o bezpečnosti u čínských účastníků se SOD-1 ALS.
Hlavní otázka, na kterou chtějí výzkumníci v této studii odpovědět, je:
• Kolik účastníků má nežádoucí účinky (AE) a závažné nežádoucí účinky (SAE)?
AE je zdravotní problém, který může nebo nemusí být způsoben léčivem během studie. AE je považován za závažný, když vede k úmrtí, je život ohrožující, způsobuje trvalé problémy nebo vyžaduje hospitalizaci.
Výzkumníci se také dozví více o:
- Jak tělo zpracovává tofersen.
- Kolik tofersenu se nachází v mozkomíšním moku (CSF), tedy tekutině obklopující mozek a míchu.
Tato studie bude provedena následovně:
- Účastníci budou podrobeni screeningu, aby se zjistilo, zda se mohou studie zúčastnit. Screeningové období bude trvat až 4 týdny.
- Po zařazení do studie účastníci obdrží první 3 dávky po 100 miligramech (mg) tofersenu v přibližně 14denních intervalech. To bude podáno pomocí intratekální (IT) injekce. To znamená, že bude aplikováno do tekutiny obklopující míchu.
- Poté účastníci obdrží dalších 10 dávek každých 28 dnů prostřednictvím IT injekcí. Účastníci v této studii obdrží celkem až 13 dávek tofersenu.
- Účastníci uskuteční až 15 návštěv ve svém výzkumném centru. Každý účastník bude ve studii po dobu až 52 týdnů (1 rok).
Přehled studie
Detailní popis
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost tofersen u účastníků se SOD1-ALS v postmarketingovém prostředí v Číně.
Sekundárním cílem této studie je vyhodnotit farmakokinetiku (PK) tofersen u účastníků se SOD1-ALS v postmarketingovém prostředí v Číně.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonní číslo: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní místa
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100083
- Nábor
- Peking University Third Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let v době informovaného souhlasu.
- Musí mít diagnózu SOD1-ALS.
- Pokud užívá riluzol, musí být účastník na stabilní dávce ≥ 30 dní před Dnem 1 a očekává se, že na této dávce zůstane až do poslední návštěvy studie.
- Pokud užívá edaravon, musí účastník zahájit edaravon ≥ 60 dní (2 léčebné cykly) před Dnem 1 a očekává se, že na této dávce zůstane až do poslední návštěvy studie, pokud lékař nerozhodne, že by měl být edaravon z lékařských důvodů ukončen, v takovém případě nesmí být během studie znovu zahájen.
- Všechny ženy v plodném věku musí během studie praktikovat účinnou antikoncepci.
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Přecitlivělost na účinnou látku nebo kteroukoli z pomocných látek injekce tofersen.
- Aktuální nebo minulé podání injekce tofersen, ať už v komerčním nebo klinickém studijním prostředí.
- Předchozí nebo současná léčba malou interferující ribonukleovou kyselinou (RNA), buněčnou terapií nebo genovou terapií.
- Léčba jiným vyšetřovaným léčivem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce nebo 5 poločasů rozpadu studijního činidla, podle toho, co je delší, před základní návštěvou.
- Účastnice, které jsou těhotné nebo aktuálně kojí, a ty, které mají v úmyslu otěhotnět během studie.
Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná v protokolu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tofersen 100 miligramů (mg)
Účastníci obdrží tofersen v dávce 100 mg intratekálně (IT) ve formě 3 nasycovacích dávek podávaných jednou za 2 týdny (dny 1, 15 a 29), následovaných 10 udržovacími dávkami podávanými jednou za 4 týdny (přibližně každých 28 dní), s maximálním celkovým počtem 13 dávek na účastníka během 44týdenního léčebného období.
|
Podáno IT injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs) a závažnými nežádoucími účinky (SAEs)
Časové okno: Od screeningu až po konec sledování ve studii (až 52 týdnů)
|
Od screeningu až po konec sledování ve studii (až 52 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální naměřená plazmatická koncentrace (Cmax) tofersen
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech po podání dávky v den 1
|
Před podáním dávky a v několika časových bodech po podání dávky v den 1
|
|
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) tofersen
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech po podání dávky v den 1
|
Před podáním dávky a v několika časových bodech po podání dávky v den 1
|
|
Plocha pod koncentračně-časovou křivkou (AUC) tofersenového léčiva v plazmě
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech po podání dávky v den 1
|
Před podáním dávky a v několika časových bodech po podání dávky v den 1
|
|
Koncentrace tofersenu v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Až 44 týdnů
|
Až 44 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 233AS402
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .