Um Estudo para Saber Mais Sobre a Segurança a Longo Prazo do Tofersen (Qalsody) em Participantes Chineses com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) Relacionada com SOD-1
Um Estudo Multicêntrico, Aberto, de Vigilância Pós-Comercialização de Tofersen (BIIB067) em Adultos com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) Associada a uma Mutação no Gene da Superóxido Dismutase 1 (SOD1) na China
Neste estudo, os investigadores irão aprender mais sobre a segurança do tofersen, também conhecido como Qalsody®. Este é um medicamento disponível para os médicos prescreverem a pessoas com um certo tipo de esclerose lateral amiotrófica, também conhecida como ELA. Este tipo ocorre em pessoas que têm uma mutação no gene da superóxido dismutase 1, também conhecido como SOD-1.
Este é conhecido como um estudo "pós-comercialização". Neste tipo de estudo, o objetivo é aprender mais sobre como um medicamento funciona após ter sido aprovado para uso no público em geral. O tofersen foi aprovado na China em setembro de 2024. O principal objetivo deste estudo é recolher informações de segurança a longo prazo em participantes chineses com ELA SOD-1.
A principal questão que os investigadores querem responder neste estudo é:
• Quantos participantes têm eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)?
Um EA é um problema de saúde que pode ou não ser causado por um medicamento durante o estudo. Um EA é considerado grave quando resulta em morte, é potencialmente fatal, causa problemas duradouros ou requer cuidados hospitalares.
Os investigadores também irão aprender mais sobre:
- Como o corpo processa o tofersen.
- Quanto tofersen é encontrado no líquido cefalorraquidiano (LCR), ou o líquido que envolve o cérebro e a medula espinhal.
Este estudo será realizado da seguinte forma:
- Os participantes serão rastreados para verificar se podem participar no estudo. O período de rastreio será de até 4 semanas.
- Após aderirem ao estudo, os participantes receberão as primeiras 3 doses de 100 miligramas (mg) de tofersen com cerca de 14 dias de intervalo. Isto será administrado através de uma injeção intratecal (IT). Isto significa que será administrado no líquido que envolve a espinal medula.
- Depois disso, os participantes receberão mais 10 doses a cada 28 dias através de injeções IT. Os participantes terão até 13 doses totais de tofersen neste estudo.
- Os participantes terão até 15 visitas ao seu centro de investigação do estudo. Cada participante estará no estudo por até 52 semanas (1 ano).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança do tofersen em participantes com ALS-SOD1 no contexto pós-comercialização na China.
O objetivo secundário deste estudo é avaliar a farmacocinética (PK) do tofersen em participantes com ALS-SOD1 no contexto pós-comercialização na China.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100083
- Peking University Third Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios Chave de Inclusão:
- Idade ≥ 18 anos no momento do consentimento informado.
- Deve ter diagnóstico de ELA-SOD1.
- Se estiver a tomar riluzol, o participante deve estar com uma dose estável por ≥ 30 dias antes do Dia 1 e espera-se que mantenha essa dose até à visita final do estudo.
- Se estiver a tomar edaravona, o participante deve ter iniciado edaravona ≥ 60 dias (2 ciclos de tratamento) antes do Dia 1 e espera-se que mantenha essa dose até à visita final do estudo, a menos que o Investigador determine que a edaravona deve ser descontinuada por razões médicas, caso em que não pode ser reiniciada durante o estudo.
- Todas as mulheres em idade fértil devem praticar contraceção eficaz durante o estudo.
Critérios Chave de Exclusão:
- Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes da injeção de tofersen.
- Administração atual ou passada da injeção de tofersen, seja em contexto comercial ou de estudo clínico.
- Tratamento prévio ou atual com ácido ribonucleico interferente pequeno (RNA), terapia com células estaminais ou terapia genética.
- Tratamento com outro fármaco em investigação, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo, antes da Visita de Base.
- Participantes que estão grávidas ou atualmente a amamentar, e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo.
Nota: Podem aplicar-se outros critérios de Inclusão/Exclusão definidos pelo protocolo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tofersen 100 miligramas (mg)
Os participantes receberão 100 mg de tofersen por injeção intratecal (IT) como 3 doses de carga uma vez a cada 2 semanas (Dias 1, 15 e 29), seguido de 10 doses de manutenção uma vez a cada 4 semanas (aproximadamente a cada 28 dias), para um máximo total de 13 doses por participante durante um período de tratamento de 44 semanas.
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Administrado por injeção IT.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG)
Prazo: Desde o rastreamento até ao final do acompanhamento do estudo (até 52 semanas)
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Desde o rastreamento até ao final do acompanhamento do estudo (até 52 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração Máxima Observada no Plasma (Cmax) do Tofersen
Prazo: Pré-dose e em múltiplos momentos após a dose no Dia 1
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Pré-dose e em múltiplos momentos após a dose no Dia 1
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Tempo para Alcançar a Concentração Plasmática Máxima (Tmax) do Tofersen
Prazo: Pré-dose e em múltiplos momentos pós-dose no Dia 1
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Pré-dose e em múltiplos momentos pós-dose no Dia 1
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Área Sob a Curva de Concentração-Tempo (AUC) do Tofersen no Plasma
Prazo: Pré-dose e em múltiplos momentos após a dose no Dia 1
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Pré-dose e em múltiplos momentos após a dose no Dia 1
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Concentração de Tofersen no Líquido Cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Até 44 semanas
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Até 44 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Tofersen
Outros números de identificação do estudo
- 233AS402
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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