En studie för att lära sig mer om den långsiktiga säkerheten för Tofersen (Qalsody) hos kinesiska deltagare med SOD-1 amyotrofisk lateralskleros (ALS)
En multicentrisk, öppen, postmarknadsövervakningsstudie av Tofersen (BIIB067) hos vuxna med amyotrofisk lateralskleros (ALS) associerad med en mutation i superoxiddismutas 1 (SOD1)-genen i Kina
I denna studie kommer forskare att lära sig mer om säkerheten hos tofersen, även känt som Qalsody®. Detta är ett läkemedel som finns tillgängligt för läkare att ordinera till personer med en viss typ av amyotrofisk lateralskleros, även känt som ALS. Denna typ finns hos personer som har en mutation i superoxiddismutas 1-genen, även känd som SOD-1.
Detta är känt som en "postmarknadsstudie". I denna typ av studie är målet att lära sig mer om hur ett läkemedel fungerar efter att det har godkänts för användning i allmänheten. Tofersen godkändes i Kina i september 2024. Huvudmålet med denna studie är att samla långsiktig säkerhetsinformation hos kinesiska deltagare med SOD-1 ALS.
Huvudfrågan forskare vill besvara i denna studie är:
• Hur många deltagare har biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)?
En AE är ett hälsoproblem som kan eller inte kan orsakas av ett läkemedel under studien. En AE anses vara allvarlig när den leder till död, är livshotande, orsakar bestående problem eller kräver sjukhusvård.
Forskare kommer också att lära sig mer om:
- Hur kroppen bearbetar tofersen.
- Hur mycket tofersen som finns i cerebrospinalvätskan (CSF), eller vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen.
Denna studie kommer att genomföras enligt följande:
- Deltagare kommer att screenas för att kontrollera om de kan delta i studien. Screeningsperioden kommer att vara upp till 4 veckor.
- Efter att ha gått med i studien kommer deltagare att få de första 3 doserna på 100 milligram (mg) tofersen med cirka 14 dagars mellanrum. Detta kommer att ges genom en intratekal (IT) injektion. Detta innebär att det kommer att ges i vätskan som omger ryggmärgen.
- Efter det kommer deltagare att få 10 ytterligare doser var 28:e dag genom IT-injektioner. Deltagare kommer att få upp till 13 totala doser av tofersen i denna studie.
- Deltagare kommer att ha upp till 15 besök på sitt studieforskningscenter. Varje deltagare kommer att vara med i studien i upp till 52 veckor (1 år).
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten hos tofersen hos deltagare med SOD1-ALS i en postmarknadsföringsmiljö i Kina.
Det sekundära syftet med denna studie är att utvärdera farmakokinetiken (PK) för tofersen hos deltagare med SOD1-ALS i postmarknadsföringsmiljön i Kina.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100083
- Peking University Third Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Viktiga inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
- Måste ha diagnosen SOD1-ALS.
- Om riluzol används måste deltagaren ha haft en stabil dos i ≥ 30 dagar före Dag 1 och förväntas fortsätta med samma dos fram till sista studiebesöket.
- Om edaravon används måste deltagaren ha påbörjat edaravon ≥ 60 dagar (2 behandlingscykler) före Dag 1 och förväntas fortsätta med samma dos fram till sista studiebesöket, om inte utredaren bedömer att edaravon ska avbrytas av medicinska skäl, i vilket fall det inte får återupptas under studien.
- Alla kvinnor i barnafödande ålder måste använda effektiv preventivmedel under studien.
Viktiga exklusionskriterier:
- Överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena i tofersen-injektion.
- Aktuell eller tidigare administrering av tofersen-injektion, antingen i kommersiellt eller kliniskt studiesammanhang.
- Tidigare eller pågående behandling med small interfering ribonukleinsyra (RNA), stamcellsterapi eller genterapi.
- Behandling med en annan undersökningspreparat, biologiskt ämne eller anordning inom 1 månad eller 5 halveringstider av studiepreparatet, beroende på vilket som är längre, före baseline-besöket.
- Deltagare som är gravida eller för närvarande ammar, och de som avser att bli gravida under studien.
Obs: Andra protokoll-definierade inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tofersen 100 milligram (mg)
Deltagarna kommer att få tofersen 100 mg genom intratekal (IT) injektion som 3 laddningsdoser en gång varannan vecka (dag 1, 15 och 29), följt av 10 underhållsdoser en gång var fjärde vecka (ungefär var 28:e dag), för maximalt totalt 13 doser per deltagare under en 44-veckors behandlingsperiod.
|
Administrerad genom IT-injektion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från screening till uppföljning vid studiens slut (upp till 52 veckor)
|
Från screening till uppföljning vid studiens slut (upp till 52 veckor)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) för Tofersen
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter efter dos på Dag 1
|
Före dos och vid flera tidpunkter efter dos på Dag 1
|
|
Tid för att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) för Tofersen
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter efter dos på dag 1
|
Före dos och vid flera tidpunkter efter dos på dag 1
|
|
Area Under the Concentration-Time Curve (AUC) för Tofersen i Plasma
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter efter dos på dag 1
|
Före dos och vid flera tidpunkter efter dos på dag 1
|
|
Tofersen Cerebrospinalvätska (CSF) Koncentration
Tidsram: Upp till 44 veckor
|
Upp till 44 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Medical Director, Biogen
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 233AS402
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .