Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению долгосрочной безопасности тоферсена (Qalsody) у китайских участников с БАС, связанным с SOD-1

12 августа 2026 г. обновлено: Biogen

Многоцентровое, открытое, пострегистрационное наблюдательное исследование тоферсена (BIIB067) у взрослых с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), ассоциированным с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1), в Китае

В этом исследовании учёные изучат дополнительную информацию о безопасности тоферсена, также известного как Qalsody®. Это препарат, доступный врачам для назначения пациентам с определённым типом бокового амиотрофического склероза, также известного как БАС. Этот тип встречается у людей с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1, также известном как SOD-1.

Это известно как «постмаркетинговое» исследование. В таком исследовании цель заключается в изучении дополнительной информации о том, как работает препарат после его одобрения для применения среди широкой публики. Тоферсен был одобрен в Китае в сентябре 2024 года. Основная цель этого исследования — сбор долгосрочной информации о безопасности у китайских участников с SOD-1 БАС.

Основной вопрос, на который исследователи хотят ответить в этом исследовании:

• Сколько участников имеют нежелательные явления (НЯ) и серьёзные нежелательные явления (СНЯ)?

НЯ — это проблема со здоровьем, которая может быть или не быть вызвана препаратом во время исследования. НЯ считается серьёзным, когда оно приводит к смерти, угрожает жизни, вызывает долговременные проблемы или требует госпитализации.

Исследователи также изучат:

  • Как организм перерабатывает тоферсен.
  • Какое количество тоферсена обнаруживается в цереброспинальной жидкости (ЦСЖ), или жидкости, окружающей головной и спинной мозг.

Это исследование будет проводиться следующим образом:

  • Участники будут проходить скрининг для проверки возможности участия в исследовании. Период скрининга составит до 4 недель.
  • После включения в исследование участники получат первые 3 дозы тоферсена по 100 миллиграмм (мг) примерно с интервалом в 14 дней. Это будет проводиться посредством интратекальной (ИТ) инъекции. Это означает, что препарат будет вводиться в жидкость, окружающую спинной мозг.
  • После этого участники получат ещё 10 доз каждые 28 дней посредством ИТ инъекций. Участники получат до 13 общих доз тоферсена в этом исследовании.
  • Участники совершат до 15 визитов в свой исследовательский центр. Каждый участник будет участвовать в исследовании до 52 недель (1 год).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основной целью данного исследования является оценка безопасности тоферсена у участников с СОД1-БАС в условиях постмаркетингового наблюдения в Китае.

Вторичной целью данного исследования является оценка фармакокинетики (ФК) тоферсена у участников с СОД1-БАС в условиях постмаркетингового наблюдения в Китае.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100083
        • Peking University Third Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения:

  • Возраст ≥ 18 лет на момент подписания информированного согласия.
  • Должен иметь диагноз БАС с мутацией SOD1.
  • При приеме рилузола участник должен находиться на стабильной дозе в течение ≥ 30 дней до Дня 1 и ожидается, что останется на этой дозе до окончательного визита исследования.
  • При приеме эдаравона участник должен начать прием эдаравона ≥ 60 дней (2 цикла лечения) до Дня 1 и ожидается, что останется на этой дозе до окончательного визита исследования, если только Исследователь не определит, что эдаравон следует отменить по медицинским причинам, в этом случае его нельзя возобновлять в течение исследования.
  • Все женщины детородного потенциала должны применять эффективную контрацепцию в течение исследования.

Основные критерии исключения:

  • Гиперчувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ инъекции тоферсена.
  • Текущее или прошлое введение инъекции тоферсена в коммерческих или клинических исследовательских условиях.
  • Предыдущее или текущее лечение малой интерферирующей рибонуклеиновой кислотой (РНК), терапией стволовыми клетками или генной терапией.
  • Лечение другим исследуемым препаратом, биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца или 5 периодов полувыведения исследуемого агента (в зависимости от того, что дольше) до визита скрининга.
  • Участницы, которые беременны или в настоящее время кормят грудью, а также те, кто планирует беременность в течение исследования.

Примечание: Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тоферсен 100 миллиграмм (мг)
Участники будут получать тоферсен 100 мг путем интратекальной инъекции в виде 3 нагрузочных доз один раз в 2 недели (дни 1, 15 и 29), затем 10 поддерживающих доз один раз в 4 недели (приблизительно каждые 28 дней), максимум 13 доз на участника в течение 44-недельного периода лечения.
Лекарство: Тоферсен
Введено внутрикожно.
Другие имена:
  • БИИБ067, КАЛСОДИ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От скрининга до окончания наблюдения по завершении исследования (до 52 недель)
От скрининга до окончания наблюдения по завершении исследования (до 52 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) тоферсена
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках после приема дозы в День 1
До приема дозы и в нескольких временных точках после приема дозы в День 1
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) тоферсена
Временное ограничение: До введения дозы и в нескольких временных точках после введения дозы в День 1
До введения дозы и в нескольких временных точках после введения дозы в День 1
Площадь под кривой «концентрация–время» (ППК) тоферсена в плазме
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках после приема дозы в День 1
До приема дозы и в нескольких временных точках после приема дозы в День 1
Концентрация тоферсена в спинномозговой жидкости (СМЖ)
Временное ограничение: До 44 недель
До 44 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Учебный стул: Medical Director, Biogen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

26 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

26 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 октября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 233AS402

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на https://www.biogentrialtransparency.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться