Un estudio para obtener más información sobre la seguridad a largo plazo de Tofersen (Qalsody) en participantes chinos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a SOD-1
Un estudio multicéntrico, abierto y de farmacovigilancia postcomercialización de Tofersen (BIIB067) en adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) en China
En este estudio, los investigadores aprenderán más sobre la seguridad de tofersen, también conocido como Qalsody®. Este es un medicamento disponible para que los médicos lo receten a personas con un tipo específico de esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como ELA. Este tipo se presenta en personas que tienen una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1, también conocido como SOD-1.
Esto se conoce como un estudio "postcomercialización". En este tipo de estudio, el objetivo es aprender más sobre cómo funciona un medicamento después de que ha sido aprobado para su uso en el público en general. Tofersen fue aprobado en China en septiembre de 2024. El objetivo principal de este estudio es recopilar información de seguridad a largo plazo en participantes chinos con ELA SOD-1.
La pregunta principal que los investigadores quieren responder en este estudio es:
• ¿Cuántos participantes presentan eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)?
Un EA es un problema de salud que puede o no ser causado por un medicamento durante el estudio. Un EA se considera grave cuando resulta en muerte, es potencialmente mortal, causa problemas duraderos o requiere atención hospitalaria.
Los investigadores también aprenderán más sobre:
- Cómo el cuerpo procesa el tofersen.
- Cuánto tofersen se encuentra en el líquido cefalorraquídeo (LCR), o el fluido que rodea el cerebro y la médula espinal.
Este estudio se realizará de la siguiente manera:
- Los participantes serán evaluados para comprobar si pueden unirse al estudio. El período de evaluación será de hasta 4 semanas.
- Después de unirse al estudio, los participantes recibirán las primeras 3 dosis de 100 miligramos (mg) de tofersen con aproximadamente 14 días de diferencia. Esto se administrará mediante una inyección intratecal (IT). Esto significa que se administrará en el fluido que rodea la médula espinal.
- Después de eso, los participantes recibirán 10 dosis más cada 28 días mediante inyecciones IT. Los participantes recibirán hasta 13 dosis totales de tofersen en este estudio.
- Los participantes tendrán hasta 15 visitas a su centro de investigación del estudio. Cada participante estará en el estudio durante hasta 52 semanas (1 año).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de tofersen en participantes con ELA-SOD1 en el entorno postcomercialización en China.
El objetivo secundario de este estudio es evaluar la farmacocinética (PK) de tofersen en participantes con ELA-SOD1 en el entorno postcomercialización en China.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100083
- Peking University Third Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Edad ≥ 18 años en el momento del consentimiento informado.
- Debe tener diagnóstico de ELA-SOD1.
- Si toma riluzol, el participante debe estar con una dosis estable durante ≥ 30 días antes del Día 1 y se espera que mantenga esa dosis hasta la visita final del estudio.
- Si toma edaravona, el participante debe haber iniciado edaravona ≥ 60 días (2 ciclos de tratamiento) antes del Día 1 y se espera que mantenga esa dosis hasta la visita final del estudio, a menos que el Investigador determine que la edaravona debe suspenderse por razones médicas, en cuyo caso no podrá reiniciarse durante el estudio.
- Todas las mujeres en edad fértil deben practicar una anticoncepción eficaz durante el estudio.
Criterios clave de exclusión:
- Hipersensibilidad al principio activo o a cualquiera de los excipientes de la inyección de tofersen.
- Administración actual o pasada de la inyección de tofersen, ya sea en un entorno comercial o de estudio clínico.
- Tratamiento previo o actual con ARN de interferencia pequeña, terapia con células madre o terapia génica.
- Tratamiento con otro fármaco en investigación, agente biológico o dispositivo dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo, antes de la Visita Basal.
- Participantes que estén embarazadas o amamantando actualmente, y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio.
Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tofersen 100 miligramos (mg)
Los participantes recibirán tofersen 100 mg mediante inyección intratecal (IT) como 3 dosis de carga una vez cada 2 semanas (Días 1, 15 y 29), seguidas de 10 dosis de mantenimiento una vez cada 4 semanas (aproximadamente cada 28 días), para un máximo total de 13 dosis por participante durante un período de tratamiento de 44 semanas.
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Administrado por inyección IT.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de Participantes con Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el final del seguimiento del estudio (hasta 52 semanas)
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Desde el cribado hasta el final del seguimiento del estudio (hasta 52 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de Tofersen
Periodo de tiempo: Predosis y en múltiples momentos posteriores a la dosis en el Día 1
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Predosis y en múltiples momentos posteriores a la dosis en el Día 1
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Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de Tofersen
Periodo de tiempo: Predosis y en múltiples momentos postdosis en el Día 1
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Predosis y en múltiples momentos postdosis en el Día 1
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Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo (ABC) de Tofersen en Plasma
Periodo de tiempo: Predosis y en múltiples momentos posteriores a la dosis en el Día 1
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Predosis y en múltiples momentos posteriores a la dosis en el Día 1
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Concentración de Tofersen en Líquido Cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Hasta 44 semanas
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Hasta 44 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Medical Director, Biogen
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- tofersen
Otros números de identificación del estudio
- 233AS402
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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