En studie for å lære mer om langsiktig sikkerhet ved bruk av Tofersen (Qalsody) hos kinesiske deltakere med SOD-1 amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Et multicenter, åpent merket, postmarketing overvåkingsstudie av Tofersen (BIIB067) hos voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) assosiert med en mutasjon i superoksiddismutase 1 (SOD1)-genet i Kina
I denne studien vil forskerne lære mer om sikkerheten til tofersen, også kjent som Qalsody®. Dette er et legemiddel som leger kan foreskrive for personer med en bestemt type amyotrofisk lateral sklerose, også kjent som ALS. Denne typen forekommer hos personer som har en mutasjon i superoksid dismutase 1-genet, også kjent som SOD-1.
Dette er kjent som en "postmarkedsførings"-studie. I denne typen studie er målet å lære mer om hvordan et legemiddel virker etter at det er godkjent for bruk i allmennheten. Tofersen ble godkjent i Kina i september 2024. Hovedmålet med denne studien er å samle langsiktig sikkerhetsinformasjon hos kinesiske deltakere med SOD-1 ALS.
Hovedspørsmålet forskerne ønsker å besvare i denne studien er:
• Hvor mange deltakere har bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)?
En AE er et helseproblem som kan eller ikke kan være forårsaket av et legemiddel under studien. En AE anses som alvorlig når den resulterer i død, er livstruende, forårsaker varige problemer, eller krever sykehusbehandling.
Forskere vil også lære mer om:
- Hvordan kroppen prosesserer tofersen.
- Hvor mye tofersen som finnes i cerebrospinalvæsken (CSF), eller væsken som omgir hjernen og ryggmargen.
Denne studien vil gjennomføres som følger:
- Deltakere vil bli vurdert for å sjekke om de kan delta i studien. Vurderingsperioden vil være opptil 4 uker.
- Etter å ha blitt med i studien, vil deltakerne motta de første 3 dosene på 100 milligram (mg) tofersen med omtrent 14 dagers mellomrom. Dette vil bli gitt gjennom en intratekal (IT) injeksjon. Dette betyr at det vil bli gitt inn i væsken som omgir ryggmargen.
- Etter det vil deltakerne motta 10 flere doser hver 28. dag gjennom IT-injeksjoner. Deltakerne vil ha totalt opptil 13 doser tofersen i denne studien.
- Deltakerne vil ha opptil 15 besøk på sitt studieforskningssenter. Hver deltaker vil være med i studien i opptil 52 uker (1 år).
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til tofersen hos deltakere med SOD1-ALS i et post-markedssetting i Kina.
Det sekundære målet med denne studien er å evaluere farmakokinetikken (PK) til tofersen hos deltakere med SOD1-ALS i et post-markedssetting i Kina.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100083
- Peking University Third Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Viktige inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 år ved tidspunktet for informert samtykke.
- Må ha diagnosen SOD1-ALS.
- Hvis deltakeren tar riluzol, må de ha vært på en stabil dose i ≥ 30 dager før dag 1 og forventes å forbli på samme dose til den endelige studieveisitten.
- Hvis deltakeren tar edaravon, må de ha startet edaravon ≥ 60 dager (2 behandlingssykluser) før dag 1 og forventes å forbli på samme dose til den endelige studieveisitten, med mindre investigatoren vurderer at edaravon bør avsluttes av medisinske grunner, i så fall kan det ikke startes på nytt under studien.
- Alle kvinner i fruktbar alder må praktisere effektiv prevensjon under studien.
Viktige eksklusjonskriterier:
- Overfølsomhet mot virkestoffet eller noe av hjelpestoffene i tofersen-injeksjonen.
- Nåværende eller tidligere administrering av tofersen-injeksjon, enten i kommersiell eller klinisk studie sammenheng.
- Tidligere eller pågående behandling med små interfererende ribonukleinsyre (RNA), stamcelleterapi eller genterapi.
- Behandling med et annet undersøkslegemiddel, biologisk agens eller medisinsk utstyr innen 1 måned eller 5 halveringstider for studielegemiddelet, avhengig av hva som er lengst, før baseline-visitten.
- Deltakere som er gravide eller som ammer, og de som planlegger å bli gravide under studien.
Merk: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tofersen 100 milligram (mg)
Deltakerne vil motta tofersen 100 mg gjennom intratekal (IT) injeksjon som 3 oppstartdoseringer en gang hver 2. uke (dag 1, 15 og 29), etterfulgt av 10 vedlikeholdsdoseringer en gang hver 4. uke (omtrent hver 28. dag), for maksimalt totalt 13 doseringer per deltaker over en 44-ukers behandlingsperiode.
|
Administrert ved IT-injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra screening til oppfølging ved studiens slutt (opptil 52 uker)
|
Fra screening til oppfølging ved studiens slutt (opptil 52 uker)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av tofersen
Tidsramme: Før dosering og på flere tidspunkter etter dosering på dag 1
|
Før dosering og på flere tidspunkter etter dosering på dag 1
|
|
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for tofersen
Tidsramme: Predose og på flere tidspunkter etter dosering på dag 1
|
Predose og på flere tidspunkter etter dosering på dag 1
|
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) for tofersen i plasma
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter etter dose på dag 1
|
Før dose og ved flere tidspunkter etter dose på dag 1
|
|
Tofersen Cerebrospinalvæske (CSF) Konsentrasjon
Tidsramme: Opptil 44 uker
|
Opptil 44 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Medical Director, Biogen
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 233AS402
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .