一项关于Tofersen（Qalsody）在中国SOD-1肌萎缩侧索硬化症（ALS）受试者中长期安全性的研究
2026年8月12日 更新者：Biogen
一项在中国开展的多中心、开放标签、托夫森（BIIB067）用于超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）成人患者的上市后监督研究
在这项研究中，研究人员将进一步了解托夫生（商品名：Qalsody®）的安全性。这是一种可供医生为特定类型肌萎缩侧索硬化（简称ALS）患者开具的药物。该类型ALS患者携带超氧化物歧化酶1基因（简称SOD-1）突变。
这被称为“上市后”研究。此类研究旨在进一步了解药物在获准用于普通公众后的实际效果。托夫生于2024年9月在中国获批上市。本研究主要目的是收集中国SOD-1型ALS参与者的长期安全性信息。
研究人员希望通过本研究回答的主要问题是：
• 有多少参与者出现不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）？
不良事件是指研究期间可能由药物引起（也可能无关）的健康问题。当导致死亡、危及生命、造成持久性损伤或需要住院治疗时，即被视为严重不良事件。
研究人员还将进一步了解：
- 人体对托夫生的代谢过程
- 脑脊液（即包围大脑和脊髓的液体）中托夫生的浓度
本研究将按以下流程进行：
- 参与者需经过筛选以确定是否符合研究条件。筛选期最长持续4周
- 入组后，参与者将接受前3剂100毫克托夫生注射，每次间隔约14天。通过鞘内注射给药，即注入脊柱周围液体中
- 此后，参与者将每28天通过鞘内注射接受10次额外给药。本研究累计给药最多达13剂
- 参与者最多需前往研究中心15次。每位参与者的研究周期最长52周（1年）
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是在中国上市后环境中评估tofersen在SOD1-ALS（超氧化物歧化酶1基因突变导致的肌萎缩侧索硬化症）参与者中的安全性。
本研究的次要目的是在中国上市后环境中评估tofersen在SOD1-ALS参与者中的药代动力学（PK）。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100083
- Peking University Third Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄≥18岁。
- 必须确诊为SOD1-ALS（超氧化物歧化酶1基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症）。
- 若正在服用利鲁唑，受试者须在第1天前已保持稳定剂量≥30天，并预计维持该剂量至研究最终访视。
- 若正在服用依达拉奉，受试者须在第1天前已开始使用依达拉奉≥60天（2个治疗周期），并预计维持该剂量至研究最终访视，除非研究者因医学原因决定停用依达拉奉，此种情况在研究期间不可重新启用。
- 所有有生育潜力的女性必须在研究期间采取有效避孕措施。
主要排除标准：
- 对tofersen注射液活性成分或任何辅料过敏。
- 当前或既往在商业或临床研究环境中接受过tofersen注射液治疗。
- 既往或当前接受过小干扰核糖核酸（RNA）治疗、干细胞治疗或基因治疗。
- 在基线访视前1个月或研究药物5个半衰期内（以较长者为准）接受过其他研究性药物、生物制剂或器械治疗。
- 妊娠期或哺乳期受试者，以及计划在研究期间妊娠的受试者。
注：可能适用其他方案定义的纳入/排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Tofersen 100毫克
参与者将通过鞘内注射方式接受100 mg托夫生，先以每2周一次的频率（第1、15和29天）注射3次负荷剂量，随后以每4周一次（约每28天）的频率注射10次维持剂量，每位参与者在44周治疗期间最多共接受13次剂量。
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通过IT注射给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的受试者数量
大体时间：从筛选至研究随访结束（最长52周）
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从筛选至研究随访结束（最长52周）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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托夫森的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：给药前及第1天给药后多个时间点
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给药前及第1天给药后多个时间点
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托夫生达到最大血浆浓度的时间（Tmax）
大体时间：给药前及给药后第1天多个时间点
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给药前及给药后第1天多个时间点
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托夫森在血浆中的浓度-时间曲线下面积(AUC)
大体时间：第1天给药前及给药后多个时间点
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第1天给药前及给药后多个时间点
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Tofersen脑脊液浓度
大体时间：最长44周
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最长44周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 学习椅：Medical Director、Biogen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年12月11日
初级完成 (估计的)
2027年5月26日
研究完成 (估计的)
2027年5月26日
研究注册日期
首次提交
2025年10月31日
首先提交符合 QC 标准的
2025年10月31日
首次发布 (实际的)
2025年11月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月12日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 233AS402
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
依据百健（Biogen）临床试验透明度与数据共享政策，详情请访问：https://www.biogentrialtransparency.com/
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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