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Uno studio per saperne di più sulla sicurezza a lungo termine di Tofersen (Qalsody) in partecipanti cinesi con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) SOD-1

16 gennaio 2026 aggiornato da: Biogen

Uno studio di sorveglianza post-marketing multicentrico, in aperto, su Tofersen (BIIB067) in adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1) in Cina

In questo studio, i ricercatori apprenderanno maggiori informazioni sulla sicurezza del tofersen, noto anche come Qalsody®. Questo è un farmaco disponibile per i medici da prescrivere a persone con un certo tipo di sclerosi laterale amiotrofica, nota anche come SLA. Questo tipo riguarda persone che hanno una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1, noto anche come SOD-1.

Questo è noto come studio "post-marketing". In questo tipo di studio, l'obiettivo è apprendere maggiori informazioni su come funziona un farmaco dopo che è stato approvato per l'uso nel pubblico generale. Il tofersen è stato approvato in Cina nel settembre 2024. L'obiettivo principale di questo studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza a lungo termine nei partecipanti cinesi con SLA SOD-1.

La domanda principale a cui i ricercatori vogliono rispondere in questo studio è:

• Quanti partecipanti hanno eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)?

Un EA è un problema di salute che può o non può essere causato da un farmaco durante lo studio. Un EA è considerato grave quando risulta in morte, è pericoloso per la vita, causa problemi permanenti o richiede cure ospedaliere.

I ricercatori apprenderanno anche maggiori informazioni su:

  • Come il corpo processa il tofersen.
  • Quanto tofersen si trova nel liquido cerebrospinale (LCS), o il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale.

Questo studio sarà condotto come segue:

  • I partecipanti saranno sottoposti a screening per verificare se possono partecipare allo studio. Il periodo di screening sarà fino a 4 settimane.
  • Dopo aver aderito allo studio, i partecipanti riceveranno le prime 3 dosi da 100 milligrammi (mg) di tofersen a circa 14 giorni di distanza. Questo sarà somministrato tramite un'iniezione intratecale (IT). Ciò significa che sarà somministrato nel fluido che circonda la colonna vertebrale.
  • Successivamente, i partecipanti riceveranno altre 10 dosi ogni 28 giorni tramite iniezioni IT. I partecipanti avranno fino a 13 dosi totali di tofersen in questo studio.
  • I partecipanti avranno fino a 15 visite al loro centro di ricerca dello studio. Ogni partecipante sarà nello studio per un massimo di 52 settimane (1 anno).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza di tofersen nei partecipanti con SOD1-ALS nell'ambito post-marketing in Cina.

L'obiettivo secondario di questo studio è valutare la farmacocinetica (PK) di tofersen nei partecipanti con SOD1-ALS nell'ambito post-marketing in Cina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100083
        • Reclutamento
        • Peking University Third Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni al momento del consenso informato.
  • Deve avere diagnosi di SLA-SOD1.
  • Se assume riluzolo, il partecipante deve essere a un dosaggio stabile per ≥ 30 giorni prima del Giorno 1 e si prevede che rimanga a quel dosaggio fino alla visita finale dello studio.
  • Se assume edaravone, il partecipante deve aver iniziato l'edaravone ≥ 60 giorni (2 cicli di trattamento) prima del Giorno 1 e si prevede che rimanga a quel dosaggio fino alla visita finale dello studio, a meno che lo Sperimentatore non ritenga che l'edaravone debba essere sospeso per motivi medici, nel qual caso non può essere ripreso durante lo studio.
  • Tutte le donne in età fertile devono praticare una contraccezione efficace durante lo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Ipersensibilità al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti dell'iniezione di tofersen.
  • Somministrazione attuale o passata dell'iniezione di tofersen, in contesto commerciale o di studio clinico.
  • Trattamento precedente o attuale con acido ribonucleico interferente piccolo (RNA), terapia cellulare staminale o terapia genica.
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente dello studio, qualunque sia più lungo, prima della Visita Baseline.
  • Partecipanti in gravidanza o che allattano attualmente, e quelli che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di Inclusione/Esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tofersen 100 milligrammi (mg)
I partecipanti riceveranno tofersen 100 mg mediante iniezione intratecale (IT) come 3 dosi di carico una volta ogni 2 settimane (Giorni 1, 15 e 29), seguite da 10 dosi di mantenimento una volta ogni 4 settimane (circa ogni 28 giorni), per un massimo totale di 13 dosi per partecipante in un periodo di trattamento di 44 settimane.
Droga: Tofersen
Somministrato per iniezione IT.
Altri nomi:
  • BIIB067, QALSODY

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dallo screening fino al termine del follow-up dello studio (fino a 52 settimane)
Dallo screening fino al termine del follow-up dello studio (fino a 52 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione Plasmatica Massima Osservata (Cmax) di Tofersen
Lasso di tempo: Predose e in più momenti postdose nel Giorno 1
Predose e in più momenti postdose nel Giorno 1
Tempo per Raggiungere la Concentrazione Plasmatica Massima (Tmax) di Tofersen
Lasso di tempo: Predose e a più momenti postdose il Giorno 1
Predose e a più momenti postdose il Giorno 1
Area Sotto la Curva Concentrazione-Tempo (AUC) di Tofersen nel Plasma
Lasso di tempo: Predose e a più momenti dopo la dose il Giorno 1
Predose e a più momenti dopo la dose il Giorno 1
Concentrazione di Tofersen nel Liquido Cefalorachidiano (CSF)
Lasso di tempo: Fino a 44 settimane
Fino a 44 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

16 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

16 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2025

Primo Inserito (Stimato)

3 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 233AS402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica di Trasparenza degli Studi Clinici e Condivisione dei Dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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