Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu lepsze poznanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania tofersenu (Qalsody) u chińskich uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) związanym z SOD-1

16 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Wieloośrodkowe, otwarte, porejestracyjne badanie obserwacyjne tofersenu (BIIB067) u dorosłych z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) związanym z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1) w Chinach

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o bezpieczeństwie stosowania tofersen, znanego również jako Qalsody®. Jest to lek dostępny dla lekarzy do przepisywania osobom z określonym typem stwardnienia zanikowego bocznego, znanego również jako ALS. Ten typ dotyczy osób z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej 1, znanego również jako SOD-1.

Jest to tak zwane badanie „porejestracyjne”. W tego rodzaju badaniu celem jest poznanie więcej informacji o działaniu leku po jego zatwierdzeniu do stosowania w ogólnej populacji. Tofersen został zatwierdzony w Chinach we wrześniu 2024 roku. Głównym celem tego badania jest zebranie długoterminowych informacji o bezpieczeństwie u chińskich uczestników z SOD-1 ALS.

Główne pytanie, na które naukowcy chcą odpowiedzieć w tym badaniu, to:

• Ilu uczestników doświadcza działań niepożądanych (AE) i poważnych działań niepożądanych (SAE)?

AE to problem zdrowotny, który może, ale nie musi, być spowodowany przez lek podczas badania. AE uważa się za poważny, gdy skutkuje śmiercią, zagraża życiu, powoduje trwałe problemy lub wymaga hospitalizacji.

Naukowcy dowiedzą się również więcej o:

  • Jak organizm przetwarza tofersen.
  • Ile tofersen znajduje się w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), czyli płynie otaczającym mózg i rdzeń kręgowy.

Badanie będzie przeprowadzone w następujący sposób:

  • Uczestnicy zostaną poddani badaniom przesiewowym, aby sprawdzić, czy mogą wziąć udział w badaniu. Okres badań przesiewowych wyniesie do 4 tygodni.
  • Po dołączeniu do badania uczestnicy otrzymają pierwsze 3 dawki po 100 miligramów (mg) tofersen w odstępach około 14 dni. Będzie to podane przez wstrzyknięcie dooponowe (IT). Oznacza to, że zostanie podane do płynu otaczającego rdzeń kręgowy.
  • Następnie uczestnicy otrzymają kolejne 10 dawek co 28 dni poprzez wstrzyknięcia IT. Uczestnicy otrzymają w sumie do 13 dawek tofersen w tym badaniu.
  • Uczestnicy będą mieli do 15 wizyt w ośrodku badawczym. Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu do 52 tygodni (1 rok).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania tofersenu u uczestników z SOD1-ALS w warunkach porejestracyjnych w Chinach.

Drugorzędnym celem tego badania jest ocena farmakokinetyki (PK) tofersenu u uczestników z SOD1-ALS w warunkach porejestracyjnych w Chinach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100083
        • Rekrutacyjny
        • Peking University Third Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek ≥ 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Musi mieć rozpoznanie SOD1-ALS.
  • Jeśli przyjmuje ryluzol, uczestnik musi być na stabilnej dawce przez ≥ 30 dni przed Dniem 1 i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do końcowej wizyty w badaniu.
  • Jeśli przyjmuje edarawon, uczestnik musi był rozpoczął edarawon ≥ 60 dni (2 cykle leczenia) przed Dniem 1 i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do końcowej wizyty w badaniu, chyba że badacz uzna, że edarawon należy przerwać z przyczyn medycznych, w takim przypadku nie można go ponownie włączyć podczas badania.
  • Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nadwrażliwość na substancję czynną lub którykolwiek z substancji pomocniczych wstrzyknięcia tofersenu.
  • Aktualne lub przeszłe podawanie wstrzyknięcia tofersenu, w warunkach komercyjnych lub w ramach badania klinicznego.
  • Wcześniejsze lub obecne leczenie małymi interferującymi rybonukleinami (RNA), terapią komórkami macierzystymi lub terapią genową.
  • Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed wizytą wyjściową.
  • Uczestniczki w ciąży lub obecnie karmiące piersią oraz te, które planują zajść w ciążę podczas badania.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tofersen 100 miligramów (mg)
Uczestnicy otrzymają tofersen w dawce 100 mg drogą iniekcji dokanałowej (IT) jako 3 dawki nasycające co 2 tygodnie (dzień 1, 15 i 29), a następnie 10 dawek podtrzymujących co 4 tygodnie (około co 28 dni), co stanowi maksymalnie 13 dawek na uczestnika w ciągu 44-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Tofersen
Podawane przez wstrzyknięcie IT.
Inne nazwy:
  • BIIB067, QALSODY

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AEs) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAEs)
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do zakończenia obserwacji po zakończeniu badania (do 52 tygodni)
Od badań przesiewowych do zakończenia obserwacji po zakończeniu badania (do 52 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie tofersen w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych po podaniu w Dniu 1
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych po podaniu w Dniu 1
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) tofersenu
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach czasowych po podaniu w Dniu 1
Przed podaniem i w wielu punktach czasowych po podaniu w Dniu 1
Obszar pod krzywą stężenie-czas (AUC) tofersen w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych po podaniu dawki w Dniu 1
Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych po podaniu dawki w Dniu 1
Stężenie tofersenu w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Do 44 tygodni
Do 44 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

16 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2025

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 233AS402

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką Przejrzystości Badań Klinicznych i Udostępniania Danych firmy Biogen na stronie https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Tofersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj