Egy tanulmány a tofersen (Qalsody) hosszú távú biztonságosságáról kínai SOD-1 amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő résztvevőkben
Egy multicentrikus, nyílt címkéjű, piacfigyelő vizsgálat a tofersennel (BIIB067) kapcsolatban felnőtt amyotrófiás laterálszklerózis (ALS) betegeknél, akiknél a szuperoxid-dismutáz 1 (SOD1) gén mutációja kimutatható Kínában
Ebben a tanulmányban a kutatók többet fognak megtudni a tofersen, más néven Qalsody® biztonságosságáról. Ez egy olyan gyógyszer, amely orvosok számára felírható bizonyos típusú amiotrófiás laterális sclerosisban, más néven ALS-ben szenvedő betegek számára. Ez a típus a szuperoxid-dizmutáz 1 gén, más néven SOD-1 mutációjával rendelkező személyekben fordul elő.
Ezt "piackövető" tanulmánynak nevezik. Az ilyen típusú tanulmány célja, hogy többet megtudjanak egy gyógyszer működéséről, miután az engedélyezést kapott a nagyközönség számára. A tofersen 2024 szeptemberében kapta meg az engedélyt Kínában. A tanulmány fő célja a hosszú távú biztonsági információk gyűjtése kínai SOD-1 ALS résztvevőknél.
A fő kérdés, amelyre a kutatók választ szeretnének találni ebben a tanulmányban:
• Hány résztvevőnél fordulnak elő káros hatások (AE) és súlyos káros hatások (SAE)?
Az AE egy egészségügyi probléma, amelyet a tanulmány során a gyógyszer okozhat vagy nem. Az AE-t akkor tekintik súlyosnak, ha halált, életveszélyt, tartós problémákat okoz, vagy kórházi ellátást igényel.
A kutatók további információkra is szert tesznek:
- Hogyan dolgozza fel a szervezet a tofersent.
- Mennyi tofersen található a cerebrospinális folyadékban (CSF), vagyis az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékban.
A tanulmányt a következőképpen fogják végrehajtani:
- A résztvevőket kivizsgálják, hogy megállapítsák, részt vehetnek-e a tanulmányban. A szűrési időszak legfeljebb 4 hét lesz.
- A tanulmányba való belépést követően a résztvevők körülbelül 14 napos különbséggel kapják meg az első 3, egyenként 100 milligrammos (mg) tofersen adagot. Ezt intrathekális (IT) injekció formájában adják be. Ez azt jelenti, hogy a gerincet körülvevő folyadékba juttatják.
- Ezután a résztvevők további 10 adagot kapnak 28 naponként IT injekciók formájában. A résztvevők összesen legfeljebb 13 tofersen adagot kapnak ebben a tanulmányban.
- A résztvevők legfeljebb 15 alkalommal látogatják meg tanulmányi kutatóközpontjukat. Minden résztvevő legfeljebb 52 hétig (1 évig) vesz részt a tanulmányban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a tofersen biztonságosságának értékelése a SOD1-ALS-ben szenvedő résztvevőknél a kínai forgalomba hozatal utáni környezetben.
A vizsgálat másodlagos célja a tofersen farmakokinetikájának (PK) értékelése a SOD1-ALS-ben szenvedő résztvevőknél a kínai forgalomba hozatal utáni környezetben.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100083
- Peking University Third Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Kulcsfontosságú bevonási kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év a tájékoztatott beleegyezés időpontjában.
- SOD1-ALS diagnózissal kell rendelkeznie.
- Ha riluzolt szed, a résztvevőnek stabil adagon kell lennie ≥ 30 napig az 1. nap előtt, és várhatóan ezen az adagon marad a végső vizsgálati látogatásig.
- Ha edaravont szed, a résztvevőnek ≥ 60 nappal (2 kezelési ciklus) az 1. nap előtt kell elkezdenie az edaravon szedését, és várhatóan ezen az adagon marad a végső vizsgálati látogatásig, kivéve ha a Vizsgálatvezető orvosi okokból úgy dönt, hogy az edaravont le kell állítani, amely esetben a vizsgálat alatt nem indítható újra.
- Minden gyermekvállalásra képes nőnek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia a vizsgálat alatt.
Kulcsfontosságú kizárási kritériumok:
- Túlfogékonyság a tofersen injekció hatóanyagára vagy bármely kiegészítő anyagára.
- Tofersen injekció jelenlegi vagy múltbeli alkalmazása, akár kereskedelmi, akár klinikai vizsgálati keretben.
- Kis interferáló ribonukleinsav (RNA), őssejt-kezelés vagy génterápia korábbi vagy jelenlegi kezelése.
- Egyéb vizsgálati gyógyszer, biológiai agens vagy eszköz kezelése az alapvizsgálat előtt 1 hónapon vagy a vizsgálati szer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- Terhes vagy jelenleg szoptató résztvevők, valamint azok, akik a vizsgálat alatt terhességet terveznek.
Megjegyzés: Egyéb protokoll által meghatározott bevonási/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Tofersen 100 milligram (mg)
A résztvevők tofersent 100 mg-ot kapnak intrathékális (IT) injekció formájában, mint 3 terhelő adag 2 hetente egyszer (1., 15. és 29. nap), majd 10 karbantartó adag 4 hetente egyszer (kb. 28 naponta), összesen maximum 13 adag résztvevőnként egy 44 hetes kezelési időszak alatt.
|
IT injekcióval beadva.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A résztvevők száma mellékhatásokkal (AE) és súlyos mellékhatásokkal (SAE)
Időkeret: A szűréstől a vizsgálat utáni követés végéig (legfeljebb 52 hét)
|
A szűréstől a vizsgálat utáni követés végéig (legfeljebb 52 hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Tofersen maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Predózisban és több időpontban posztdozisban az 1. napon
|
Predózisban és több időpontban posztdozisban az 1. napon
|
|
A Tofersen maximális plazmakoncentrációjának eléréséhez szükséges idő (Tmax)
Időkeret: Predózisban és a kezelés utáni több időpontban az 1. napon
|
Predózisban és a kezelés utáni több időpontban az 1. napon
|
|
A Tofersen koncentráció-idő görbe alatti területe (AUC) a plazmában
Időkeret: Predózisban és több időpontban posztdozisban az 1. napon
|
Predózisban és több időpontban posztdozisban az 1. napon
|
|
Tofersen Cerebrospinális Folyadék (CSF) Koncentráció
Időkeret: Legfeljebb 44 hét
|
Legfeljebb 44 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Medical Director, Biogen
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Motoros neuron betegség
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Amiotróf laterális szklerózis
- tofer
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 233AS402
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .