Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære mere om den langsigtede sikkerhed af Tofersen (Qalsody) hos kinesiske deltagere med SOD-1 amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

16. januar 2026 opdateret af: Biogen

Et multicenter, åbent, postmarketing overvågningsstudie af Tofersen (BIIB067) hos voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) associeret med en mutation i superoxid dismutase 1 (SOD1)-genet i Kina

I denne undersøgelse vil forskere lære mere om sikkerheden af tofersen, også kendt som Qalsody®. Dette er et lægemiddel, som læger kan ordinere til personer med en bestemt type amyotrofisk lateral sklerose, også kendt som ALS. Denne type forekommer hos personer, der har en mutation i superoxid dismutase 1 genet, også kendt som SOD-1.

Dette er kendt som en "postmarketing"-undersøgelse. I denne type undersøgelse er målet at lære mere om, hvordan et lægemiddel virker, efter det er blevet godkendt til brug i den generelle befolkning. Tofersen blev godkendt i Kina i september 2024. Hovedformålet med denne undersøgelse er at indsamle langtids sikkerhedsinformation hos kinesiske deltagere med SOD-1 ALS.

Det primære spørgsmål, forskerne ønsker at besvare i denne undersøgelse, er:

• Hvor mange deltagere har bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)?

En AE er et helbredsproblem, der kan eller ikke kan være forårsaget af et lægemiddel under undersøgelsen. En AE betragtes som alvorlig, når den resulterer i død, er livstruende, forårsager varige problemer eller kræver hospitalsbehandling.

Forskere vil også lære mere om:

  • Hvordan kroppen bearbejder tofersen.
  • Hvor meget tofersen der findes i cerebrospinalvæsken (CSF), eller væsken der omgiver hjernen og rygraden.

Denne undersøgelse vil blive udført som følger:

  • Deltagere vil blive screenet for at kontrollere, om de kan deltage i undersøgelsen. Screeningsperioden vil være op til 4 uger.
  • Efter at have deltaget i undersøgelsen vil deltagerne modtage de første 3 doser på 100 milligram (mg) tofersen med ca. 14 dages mellemrum. Dette vil blive givet gennem en intratekal (IT) injektion. Dette betyder, at det vil blive givet ind i væsken omkring rygraden.
  • Derefter vil deltagerne modtage 10 yderligere doser hver 28. dag gennem IT-injektioner. Deltagerne vil have op til 13 doser tofersen i alt i denne undersøgelse.
  • Deltagere vil have op til 15 besøg på deres undersøgelsescenter. Hver deltager vil være i undersøgelsen i op til 52 uger (1 år).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af tofersen hos deltagere med SOD1-ALS i et postmarkedsføringsmiljø i Kina.

Det sekundære formål med denne undersøgelse er at evaluerer farmakokinetikken (PK) af tofersen hos deltagere med SOD1-ALS i et postmarkedsføringsmiljø i Kina.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100083
        • Rekruttering
        • Peking University Third Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Skal have diagnosen SOD1-ALS.
  • Hvis deltageren tager riluzol, skal de have været på en stabil dosis i ≥ 30 dage før dag 1 og forventes at forblive på samme dosis indtil den endelige studievejledning.
  • Hvis deltageren tager edaravon, skal de have påbegyndt edaravon ≥ 60 dage (2 behandlingscyklusser) før dag 1 og forventes at forblive på samme dosis indtil den endelige studievejledning, medmindre undersøgeren vurderer, at edaravon skal afbrydes af medicinske årsager, hvorefter det ikke må genoptages under studiet.
  • Alle kvinder i den fødedygtige alder skal praktisere effektiv prævention under studiet.

Nøgleeksklusionskriterier:

  • Overfølsomhed overfor det aktive stof eller et af hjælpestofferne i tofersen-injektionen.
  • Nuværende eller tidligere administration af tofersen-injektion, enten i kommerciel eller klinisk undersøgelsessammenhæng.
  • Tidligere eller nuværende behandling med small interfering ribonukleinsyre (RNA), stamcelletearapi eller genterapi.
  • Behandling med et andet undersøgelseslægemiddel, biologisk agens eller apparat inden for 1 måned eller 5 halveringstider for undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst, før baseline-besøget.
  • Deltagere, der er gravide eller ammer, og dem, der planlægger at blive gravide under studiet.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tofersen 100 milligram (mg)
Deltagerne vil modtage tofersen 100 mg ved intratekal (IT) injektion som 3 opladningsdoser en gang hver 2. uge (dag 1, 15 og 29), efterfulgt af 10 vedligeholdelsesdoser en gang hver 4. uge (ca. hver 28. dag), for i alt maksimalt 13 doser pr. deltager over en 44-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Tofersen
Administreret ved IT-injektion.
Andre navne:
  • BIIB067, QALSODY

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra screening til opfølgning efter afslutning af undersøgelsen (op til 52 uger)
Fra screening til opfølgning efter afslutning af undersøgelsen (op til 52 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Tofersen
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på Dag 1
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis på Dag 1
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) for tofersen
Tidsramme: Før dosering og på flere tidspunkter efter dosering på dag 1
Før dosering og på flere tidspunkter efter dosering på dag 1
Areal under koncentrations-tids-kurven (AUC) for Tofersen i plasma
Tidsramme: Før dosering og på flere tidspunkter efter dosering på dag 1
Før dosering og på flere tidspunkter efter dosering på dag 1
Tofersen Cerebrospinalvæske (CSF) Koncentration
Tidsramme: Op til 44 uger
Op til 44 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

16. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2025

Først opslået (Anslået)

3. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 233AS402

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I henhold til Biogens politik for åbenhed i kliniske forsøg og datadeling på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner