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Eine Studie zur weiteren Erforschung der Langzeitsicherheit von Tofersen (Qalsody) bei chinesischen Teilnehmern mit SOD-1-Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

16. Januar 2026 aktualisiert von: Biogen

Eine multizentrische, offene, postmarketingsurveillance-Studie mit Tofersen (BIIB067) bei Erwachsenen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) im Zusammenhang mit einer Mutation im Superoxiddismutase-1 (SOD1)-Gen in China

In dieser Studie erforschen die Wissenschaftler mehr über die Sicherheit von Tofersen, auch bekannt als Qalsody®. Dies ist ein Medikament, das Ärzten zur Verschreibung für Menschen mit einer bestimmten Form der amyotrophen Lateralsklerose, auch ALS genannt, zur Verfügung steht. Diese Form tritt bei Menschen auf, die eine Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen, auch SOD-1 genannt, haben.

Dies ist als „Post-Marketing“-Studie bekannt. Bei dieser Art von Studie besteht das Ziel darin, mehr darüber zu erfahren, wie ein Medikament wirkt, nachdem es für die Anwendung in der Allgemeinbevölkerung zugelassen wurde. Tofersen wurde im September 2024 in China zugelassen. Das Hauptziel dieser Studie ist die Erhebung langfristiger Sicherheitsinformationen bei chinesischen Teilnehmern mit SOD-1-ALS.

Die Hauptfrage, die Forscher in dieser Studie beantworten wollen, lautet:

• Wie viele Teilnehmer haben unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)?

Ein AE ist ein Gesundheitsproblem, das während der Studie durch ein Medikament verursacht sein kann oder nicht. Ein AE wird als schwerwiegend eingestuft, wenn es zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, dauerhafte Probleme verursacht oder einen Krankenhausaufenthalt erfordert.

Die Forscher werden auch mehr darüber erfahren:

  • Wie der Körper Tofersen verarbeitet.
  • Wie viel Tofersen in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) oder der Flüssigkeit, die das Gehirn und das Rückenmark umgibt, gefunden wird.

Diese Studie wird wie folgt durchgeführt:

  • Teilnehmer werden gescreent, um zu prüfen, ob sie an der Studie teilnehmen können. Der Screening-Zeitraum beträgt bis zu 4 Wochen.
  • Nach dem Beitritt zur Studie erhalten die Teilnehmer die ersten 3 Dosen von 100 Milligramm (mg) Tofersen im Abstand von etwa 14 Tagen. Dies wird durch eine intrathekale (IT) Injektion verabreicht. Das bedeutet, dass es in die Flüssigkeit um das Rückenmark herum injiziert wird.
  • Danach erhalten die Teilnehmer 10 weitere Dosen alle 28 Tage durch IT-Injektionen. Die Teilnehmer erhalten in dieser Studie insgesamt bis zu 13 Dosen Tofersen.
  • Die Teilnehmer haben bis zu 15 Besuche in ihrem Studienforschungszentrum. Jeder Teilnehmer wird bis zu 52 Wochen (1 Jahr) in der Studie sein.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von Tofersen bei Teilnehmern mit SOD1-ALS in einem postmarketing Setting in China.

Das sekundäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von Tofersen bei Teilnehmern mit SOD1-ALS im postmarketing Setting in China.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100083
        • Rekrutierung
        • Peking University Third Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung.
  • Muss die Diagnose SOD1-ALS haben.
  • Falls Riluzol eingenommen wird, muss der Teilnehmer mindestens 30 Tage vor Tag 1 eine stabile Dosis einnehmen und wird voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch bei dieser Dosis bleiben.
  • Falls Edaravon eingenommen wird, muss der Teilnehmer die Einnahme mindestens 60 Tage (2 Behandlungszyklen) vor Tag 1 begonnen haben und wird voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch bei dieser Dosis bleiben, es sei denn, der Prüfarzt entscheidet, dass Edaravon aus medizinischen Gründen abgesetzt werden sollte, in diesem Fall darf es während der Studie nicht wieder aufgenommen werden.
  • Alle Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der Studie eine wirksame Empfängnisverhütung praktizieren.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der Hilfsstoffe der Tofersen-Injektion.
  • Derzeitige oder vergangene Verabreichung von Tofersen-Injektion, entweder im kommerziellen oder im klinischen Studienumfeld.
  • Frühere oder aktuelle Behandlung mit klein interferierender Ribonukleinsäure (RNA), Stammzelltherapie oder Gentherapie.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienpräparats, je nachdem, was länger ist, vor dem Baseline-Besuch.
  • Teilnehmer, die schwanger sind oder derzeit stillen, und diejenigen, die beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden.

Hinweis: Weitere protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können anwendbar sein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tofersen 100 Milligramm (mg)
Die Teilnehmer erhalten Tofersen 100 mg als intrathekale (IT) Injektion mit 3 Ladedosen einmal alle 2 Wochen (Tag 1, 15 und 29), gefolgt von 10 Erhaltungsdosen einmal alle 4 Wochen (ungefähr alle 28 Tage), für maximal insgesamt 13 Dosen pro Teilnehmer über einen 44-wöchigen Behandlungszeitraum.
Arzneimittel: Tofersen
Verabreicht durch IT-Injektion.
Andere Namen:
  • BIIB067, QALSODY

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Vom Screening bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie (bis zu 52 Wochen)
Vom Screening bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase der Studie (bis zu 52 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximale beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Tofersen
Zeitfenster: Prädosis und zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosis an Tag 1
Prädosis und zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosis an Tag 1
Zeit bis zur Erreichung der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Tofersen
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosis an Tag 1
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosis an Tag 1
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Tofersen im Plasma
Zeitfenster: Prädosis und zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosis an Tag 1
Prädosis und zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosis an Tag 1
Tofersen-Konzentration in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Bis zu 44 Wochen
Bis zu 44 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Director, Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

16. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 233AS402

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß Biogens Richtlinie zur Transparenz von klinischen Studien und Datenaustausch auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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