Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om meer te leren over de langetermijnveiligheid van Tofersen (Qalsody) bij Chinese deelnemers met SOD-1 Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

12 augustus 2026 bijgewerkt door: Biogen

Een multicenter, open-label, postmarketing surveillance studie van Tofersen (BIIB067) bij volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in het superoxide dismutase 1 (SOD1)-gen in China

In deze studie zullen onderzoekers meer leren over de veiligheid van tofersen, ook bekend als Qalsody®. Dit is een geneesmiddel dat artsen kunnen voorschrijven aan mensen met een bepaald type amyotrofische laterale sclerose, ook bekend als ALS. Dit type komt voor bij mensen met een mutatie in het superoxide dismutase 1-gen, ook bekend als SOD-1.

Dit staat bekend als een "postmarketing"-studie. Bij dit soort onderzoek is het doel om meer te leren over hoe een geneesmiddel werkt nadat het is goedgekeurd voor gebruik bij het grote publiek. Tofersen werd in september 2024 goedgekeurd in China. Het hoofddoel van deze studie is het verzamelen van langetermijnveiligheidsinformatie bij Chinese deelnemers met SOD-1 ALS.

De belangrijkste vraag die onderzoekers in deze studie willen beantwoorden is:

• Hoeveel deelnemers hebben bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)?

Een AE is een gezondheidsprobleem dat tijdens de studie al dan niet door een geneesmiddel wordt veroorzaakt. Een AE wordt als ernstig beschouwd wanneer het leidt tot overlijden, levensbedreigend is, blijvende problemen veroorzaakt of ziekenhuisopname vereist.

Onderzoekers zullen ook meer leren over:

  • Hoe het lichaam tofersen verwerkt.
  • Hoeveel tofersen wordt aangetroffen in het cerebrospinale vocht (CSF), ofwel de vloeistof die de hersenen en het ruggenmerg omringt.

Deze studie wordt als volgt uitgevoerd:

  • Deelnemers worden gescreend om te controleren of ze aan de studie kunnen deelnemen. De screeningsperiode duurt maximaal 4 weken.
  • Na deelname aan de studie krijgen deelnemers de eerste 3 doses van 100 milligram (mg) tofersen met ongeveer 14 dagen tussenpozen. Dit wordt toegediend via een intrathecale (IT) injectie. Dit betekent dat het in de vloeistof rond het ruggenmerg wordt gegeven.
  • Daarna krijgen deelnemers nog 10 doses elke 28 dagen via IT-injecties. Deelnemers krijgen in totaal maximaal 13 doses tofersen in deze studie.
  • Deelnemers brengen maximaal 15 bezoeken aan hun onderzoekscentrum. Elke deelnemer neemt maximaal 52 weken (1 jaar) deel aan de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van tofersen bij deelnemers met SOD1-ALS in een postmarketing setting in China.

Het secundaire doel van deze studie is het evalueren van de farmacokinetiek (PK) van tofersen bij deelnemers met SOD1-ALS in de postmarketing setting in China.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100083
        • Peking University Third Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijke inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Moet de diagnose SOD1-ALS hebben.
  • Indien riluzol wordt gebruikt, moet de deelnemer minstens 30 dagen vóór Dag 1 op een stabiele dosering zijn en wordt verwacht dat deze dosering wordt gehandhaafd tot het laatste studiebezoek.
  • Indien edaravon wordt gebruikt, moet de deelnemer edaravon minstens 60 dagen (2 behandelcycli) vóór Dag 1 hebben gestart en wordt verwacht dat deze behandeling wordt voortgezet tot het laatste studiebezoek, tenzij de onderzoeker bepaalt dat edaravon om medische redenen moet worden gestaakt, in welk geval het niet opnieuw mag worden gestart tijdens de studie.
  • Alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten tijdens de studie effectieve anticonceptie toepassen.

Belangrijke exclusiecriteria:

  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof of een van de hulpstoffen van tofersen-injectie.
  • Huidige of eerdere toediening van tofersen-injectie, hetzij in commerciële setting hetzij in een klinische studie.
  • Eerdere of huidige behandeling met small interfering ribonucleic acid (RNA), stamceltherapie of gentherapie.
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch agens of apparaat binnen 1 maand of 5 halfwaardetijden van het studieagens, afhankelijk van wat langer is, vóór het baselinebezoek.
  • Deelnemers die zwanger zijn of momenteel borstvoeding geven, en degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de studie.

Opmerking: Andere protocolgedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tofersen 100 milligram (mg)
De deelnemers zullen tofersen 100 mg ontvangen via intrathecale (IT) injectie als 3 laaddoses eenmaal per 2 weken (dag 1, 15 en 29), gevolgd door 10 onderhoudsdoses eenmaal per 4 weken (ongeveer elke 28 dagen), voor een maximaal totaal van 13 doses per deelnemer gedurende een behandelperiode van 44 weken.
Geneesmiddel: Tofersen
Toegediend via IT-injectie.
Andere namen:
  • BIIB067, QALSODY

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van screening tot aan het einde van de follow-up van de studie (tot 52 weken)
Van screening tot aan het einde van de follow-up van de studie (tot 52 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximaal Waargenomen Plasmaconcentratie (Cmax) van Tofersen
Tijdsspanne: Voor de dosering en op meerdere tijdstippen na de dosering op Dag 1
Voor de dosering en op meerdere tijdstippen na de dosering op Dag 1
Tijd om de maximale plasmaconcentratie (Tmax) van Tofersen te bereiken
Tijdsspanne: Vóór dosering en op meerdere tijdstippen na dosering op Dag 1
Vóór dosering en op meerdere tijdstippen na dosering op Dag 1
Oppervlak onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van Tofersen in plasma
Tijdsspanne: Vóór toediening en op meerdere tijdstippen na toediening op Dag 1
Vóór toediening en op meerdere tijdstippen na toediening op Dag 1
Tofersen Cerebrospinale Vloeistof (CSF) Concentratie
Tijdsspanne: Tot 44 weken
Tot 44 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Director, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

26 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

26 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 233AS402

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het klinische proef transparantie- en gegevensdelingbeleid van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren