Tutkimus, jossa selvitetään Tofersenin (Qalsody) pitkäaikaista turvallisuutta kiinalaisilla SOD-1-amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) potilailla
Monikeskuksinen, avoin, markkinoinnin jälkeinen seurantatutkimus Tofersenistä (BIIB067) aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraali skleroosi (ALS) yhdistettynä superoksididismutaasi 1 (SOD1) -geenin mutaatioon Kiinassa
Tässä tutkimuksessa tutkijat saavat lisätietoa toferseniin, joka tunnetaan myös nimellä Qalsody®, liittyvästä turvallisuudesta. Tämä on lääke, jonka lääkärit voivat määrätä tietyn tyyppisestä amyotrofisesta lateraaliskleroosista, joka tunnetaan myös nimellä ALS, kärsiville henkilöille. Tämä tyyppi esiintyy henkilöillä, joilla on mutaatio superoksididismutaasi 1 -geenissä, joka tunnetaan myös nimellä SOD-1.
Tämä on niin sanottu "jälkimarkkinointitutkimus". Tällaisessa tutkimuksessa tavoitteena on saada lisätietoa siitä, kuinka lääke toimii sen jälkeen, kun se on hyväksytty yleiseen käyttöön. Tofersen hyväksyttiin Kiinassa syyskuussa 2024. Tämän tutkimuksen päätavoite on kerätä pitkäaikaista turvallisuustietoa kiinalaisilta osallistujilta, joilla on SOD-1 ALS.
Pääkysymys, johon tutkijat haluavat vastata tässä tutkimuksessa, on:
• Kuinka monella osallistujalla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)?
Haittatapahtuma on terveysongelma, joka saattaa olla tai olla lääkkeen aiheuttama tutkimuksen aikana. Haittatapahtumaa pidetään vakavana, kun se johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, aiheuttaa pysyviä ongelmia tai vaatii sairaalahoitoa.
Tutkijat saavat myös lisätietoa:
- Siitä, miten keho käsittelee toferseniä.
- Siitä, kuinka paljon tofersenia löytyy aivo-selkäydinnesteestä (CSF), eli aivoja ja selkärankaa ympäröivästä nesteestä.
Tämä tutkimus toteutetaan seuraavasti:
- Osallistujat seulotaan tarkistamaan, voivatko he osallistua tutkimukseen. Seulontajakso kestää enintään 4 viikkoa.
- Tutkimukseen osallistumisen jälkeen osallistujat saavat kolme ensimmäistä 100 milligramman (mg) tofersen-annosta noin 14 päivän välein. Tämä annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla. Tämä tarkoittaa, että se annetaan selkärangan ympärillä olevaan nesteeseen.
- Tämän jälkeen osallistujat saavat 10 lisäannosta 28 päivän välein IT-injektioina. Osallistujat saavat tässä tutkimuksessa yhteensä enintään 13 tofersen-annosta.
- Osallistujilla on enintään 15 käyntiä tutkimuskeskuksessaan. Jokainen osallistuja on tutkimuksessa enintään 52 viikkoa (1 vuosi).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida tofersinin turvallisuutta SOD1-ALS-potilaissa Kiinan jälkimarkkinointiympäristössä.
Tutkimuksen toissijainen tavoite on arvioida tofersinin farmakokinetiikkaa (PK) SOD1-ALS-potilaissa Kiinan jälkimarkkinointiympäristössä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100083
- Peking University Third Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeät osallistumiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta informoidun suostumuksen antamisen yhteydessä.
- Potilaalla on oltava SOD1-ALS-diagnoosi.
- Jos osallistuja käyttää rilusolia, hänen on oltut vakaalla annoksella ≥ 30 päivää ennen päivää 1 ja odotettavasti jatkava samaa annosta loppututkimuskäyntiin saakka.
- Jos osallistuja käyttää edaravonia, hänen on aloitettava edaravoni ≥ 60 päivää (2 hoitosykliä) ennen päivää 1 ja odotettavasti jatkava samaa annosta loppututkimuskäyntiin saakka, ellei tutkija päättää lääketieteellisistä syistä edaravonin käytön keskeyttämisestä, jolloin sitä ei saa aloittaa uudelleen tutkimuksen aikana.
- Kaikkien lasten saantiikäisten naisten on käytettävä tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana.
Tärkeät poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys toferseni-injektion vaikuttavaa ainetta tai sen apuaineita kohtaan.
- Tämänhetkinen tai aiempi toferseni-injektion käyttö joko kaupallisesti tai kliinisessä tutkimusympäristössä.
- Aiempi tai nykyinen hoito pienen häiritsevän ribonukleiinihapon (RNA), kantasoluhoidon tai geeni hoidon avulla.
- Toisen tutkittavan lääkeaineen, biologisen tekijän tai laitteen käyttö 1 kuukauden tai 5 pääasiallisen puoliintumisajan kuluessa, kumpi on pidempi, ennen perustamiskäyntiä.
- Osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät tällä hetkellä, sekä ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
Huomio: Voimassa voi olla muita tutkimussuunnitelman mukaisia osallistumis-/poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tofersen 100 milligrammaa (mg)
Osallistujat saavat tofersenia 100 mg intratekaalisena (IT) injektiona kolmena latausannoksena kerran kahden viikon välein (päivät 1, 15 ja 29), jonka jälkeen 10 ylläpitodoosia kerran neljän viikon välein (noin joka 28. päivä), enintään yhteensä 13 annosta osallistujaa kohti 44 viikon hoitojakson aikana.
|
Annettu IT-ruiskeena.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) kanssa
Aikaikkuna: Seulonnasta aina tutkimuksen seurantajakson loppuun saakka (enintään 52 viikkoa)
|
Seulonnasta aina tutkimuksen seurantajakson loppuun saakka (enintään 52 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tofersenin suurin havaittu plasmakon sentraatio (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useina ajanjaksoina annoksen jälkeen 1. päivänä
|
Ennen annostusta ja useina ajanjaksoina annoksen jälkeen 1. päivänä
|
|
Tofersenin maksimitasapainopitoisuuteen (Tmax) saavuttamiseen kuluva aika
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useina aikapisteinä annoksen jälkeen 1. päivänä
|
Ennen annostusta ja useina aikapisteinä annoksen jälkeen 1. päivänä
|
|
Tofersenin pitoisuus-aika-käyrän ala (AUC) plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useina ajanjaksoina annoksen jälkeen päivänä 1
|
Ennen annostusta ja useina ajanjaksoina annoksen jälkeen päivänä 1
|
|
Tofersenin aivokalvonesteen (CSF) pitoisuus
Aikaikkuna: Enintään 44 viikkoa
|
Enintään 44 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- tofersen
Muut tutkimustunnusnumerot
- 233AS402
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .