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Une étude visant à en savoir plus sur la sécurité à long terme du tofersen (Qalsody) chez les participants chinois atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée au SOD-1

12 août 2026 mis à jour par: Biogen

Une étude de surveillance post-commercialisation multicentrique, ouverte, du tofersen (BIIB067) chez les adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) en Chine

Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur la sécurité du tofersen, également connu sous le nom de Qalsody®. Il s'agit d'un médicament disponible pour que les médecins puissent le prescrire aux personnes atteintes d'un certain type de sclérose latérale amyotrophique, également connue sous le nom de SLA. Ce type concerne les personnes présentant une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1, également connu sous le nom de SOD-1.

Ceci est connu comme une étude « post-commercialisation ». Dans ce type d'étude, l'objectif est d'en apprendre davantage sur le fonctionnement d'un médicament après son approbation pour une utilisation dans le grand public. Le tofersen a été approuvé en Chine en septembre 2024. L'objectif principal de cette étude est de collecter des informations de sécurité à long terme chez les participants chinois atteints de SLA SOD-1.

La question principale que les chercheurs souhaitent répondre dans cette étude est :

• Combien de participants présentent des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) ?

Un EI est un problème de santé qui peut ou non être causé par un médicament pendant l'étude. Un EI est considéré comme grave lorsqu'il entraîne la mort, met la vie en danger, cause des problèmes durables ou nécessite des soins hospitaliers.

Les chercheurs en apprendront également davantage sur :

  • Comment le corps métabolise le tofersen.
  • La quantité de tofersen présente dans le liquide céphalo-rachidien (LCR), c'est-à-dire le liquide qui entoure le cerveau et la moelle épinière.

Cette étude sera réalisée comme suit :

  • Les participants seront sélectionnés pour vérifier s'ils peuvent participer à l'étude. La période de sélection durera jusqu'à 4 semaines.
  • Après avoir rejoint l'étude, les participants recevront les 3 premières doses de 100 milligrammes (mg) de tofersen à environ 14 jours d'intervalle. Ceci sera administré par une injection intrathécale (IT). Cela signifie qu'il sera injecté dans le liquide entourant la moelle épinière.
  • Après cela, les participants recevront 10 doses supplémentaires tous les 28 jours par injections IT. Les participants recevront jusqu'à 13 doses totales de tofersen dans cette étude.
  • Les participants effectueront jusqu'à 15 visites dans leur centre de recherche. Chaque participant sera dans l'étude pendant jusqu'à 52 semaines (1 an).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité du tofersen chez les participants atteints de SLA-SOD1 dans le cadre post-commercialisation en Chine.

L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer la pharmacocinétique (PK) du tofersen chez les participants atteints de SLA-SOD1 dans le cadre post-commercialisation en Chine.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100083
        • Peking University Third Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion principaux :

  • Âge ≥ 18 ans au moment du consentement éclairé.
  • Doit avoir un diagnostic de SLA-SOD1.
  • Si le participant prend du riluzole, il doit être sous une dose stable pendant ≥ 30 jours avant le jour 1 et être censé rester à cette dose jusqu'à la visite finale de l'étude.
  • Si le participant prend de l'édaravone, il doit avoir initié l'édaravone ≥ 60 jours (2 cycles de traitement) avant le jour 1 et être censé rester à cette dose jusqu'à la visite finale de l'étude, sauf si l'investigateur détermine que l'édaravone doit être interrompue pour des raisons médicales, auquel cas il ne pourra pas être repris pendant l'étude.
  • Toutes les femmes en âge de procréer doivent pratiquer une contraception efficace pendant l'étude.

Critères d'exclusion principaux :

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients de l'injection de tofersen.
  • Administration actuelle ou passée de l'injection de tofersen, que ce soit dans un cadre commercial ou une étude clinique.
  • Traitement antérieur ou actuel par petit ARN interférent, thérapie cellulaire souche ou thérapie génique.
  • Traitement avec un autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans un délai d'1 mois ou 5 demi-vies de l'agent de l'étude, selon la période la plus longue, avant la visite de base.
  • Participantes enceintes ou actuellement allaitantes, et celles ayant l'intention de devenir enceintes pendant l'étude.

Note : D'autres critères d'inclusion/d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tofersen 100 milligrammes (mg)
Les participants recevront 100 mg de tofersen par injection intrathécale (IT) sous forme de 3 doses de charge administrées une fois toutes les 2 semaines (jours 1, 15 et 29), suivies de 10 doses d'entretien administrées une fois toutes les 4 semaines (environ tous les 28 jours), pour un maximum total de 13 doses par participant sur une période de traitement de 44 semaines.
Médicament: Tofersen
Administré par injection IT.
Autres noms:
  • BIIB067, QALSODY

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du dépistage jusqu'à la fin du suivi de l'étude (jusqu'à 52 semaines)
Du dépistage jusqu'à la fin du suivi de l'étude (jusqu'à 52 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du Tofersen
Délai: Prédose et à plusieurs moments après la dose au Jour 1
Prédose et à plusieurs moments après la dose au Jour 1
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) du tofersen
Délai: Prédose et à plusieurs moments après la dose le Jour 1
Prédose et à plusieurs moments après la dose le Jour 1
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) du tofersen dans le plasma
Délai: Prédose et à plusieurs moments après la dose le Jour 1
Prédose et à plusieurs moments après la dose le Jour 1
Concentration de Tofersen dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Jusqu'à 44 semaines
Jusqu'à 44 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Medical Director, Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

26 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

26 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2025

Première publication (Réel)

3 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 233AS402

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la Politique de Transparence des Essais Cliniques et de Partage des Données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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