TSRA-196을 사용한 PiZZ 알파-1 안티트립신 결핍증(AATD) 성인 대상 연구
2026년 9월 2일 업데이트: Tessera Therapeutics, Inc.
TSRA-196의 1/2상, 개방형, 다기관, 용량 증량, 용량 확장 및 단일 반복 용량 연구: 중증 알파-1 항트립신 결핍과 관련된 폐 및/또는 간 질환을 가진 PiZZ 유전자형 성인 대상
이것은 중증 알파-1 안티트립신 결핍증(AATD)과 관련된 폐 및/또는 간 질환을 가진 PiZZ 유전자형 성인을 대상으로 TSRA-196의 안전성, 내약성, 효능 및 PK/PD 파라미터를 평가하기 위한 1/2상, 개방형, 다기관, 용량 증량(파트 1), 용량 확장(파트 2) 및 단일 반복 투여(파트 3) 연구입니다
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
72
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Tessera Clinical Trials Information
- 전화번호: 857-271-4800
- 이메일: clinicalinfo@tesseratx.com
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- 모병
- Clinical Study Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Clinical Study Center
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-
South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Clinical Study Center
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-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 모병
- Clinical Study Center
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London, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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Nottingham, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, 호주
- 모병
- Clinical Study Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의서 서명 시 만 18세에서 70세 이하(포함)인 남성 또는 여성
- 체질량지수 18~37 kg/m²(포함)
- AATD 및 PiZZ 유전자형 확진
- 혈액 총 AAT 수치 <11 μmol/L의 과거 측정 기록 1회 이상
- 선별 6개월 전부터 비흡연자이며 연구 전체 기간 동안 금연 유지
- AAT 치료 경험이 없거나, TSRA-196 투여 전 모든 연구용 또는 승인된 AAT 수치 변경 치료로부터 5 반감기 또는 최소 4주(더 긴 기간) 동안 약물 배출 완료
파트 1A 및 2A (간 섬유화 없거나 최소한인 AATD 폐질환)
- 임상적으로 유의한 폐질환, 정의: 1) 컴퓨터단층촬영으로 폐기종 또는 기관지확장증 증거 또는 2) DLCO 예측값의 <70% 또는 3) ppFEV1 <80%
- ppFEV1 ≥35%
- 선별 시 간 생검으로 확인된 METAVIR 섬유화 점수 F0 또는 F1, 또는 선별 시 FibroScan 간 강도 측정 ≤7 kPa
- 선별 시 FIB-4 지수 점수 ≤3.25
- 선별 시 ALT 및/또는 AST <정상 상한치(ULN)
파트 1B 및 2B (중등도 또는 중증 간 섬유화를 동반한 AATD 간질환, AATD 폐질환 동반 여부 무관)
- 선별 시 간 생검으로 확인된 METAVIR 섬유화 점수 F2 또는 F3. 선별 12개월 이내 시행된 간 생검은 대체 가능.
- 선별 시 FibroScan 간 강도 측정 >7 및 ≤15 kPa
- 선별 시 ALT 및/또는 AST <2 x 정상 상한치(ULN)
제외 기준:
- 선별 유전자 검사로 확인된 TSRA-196 기능 방해 가능성이 있는 SERPINA1 유전자 변이 보유
- AATD와 무관한 간질환 병력, 또는 간경변 병력 또는 임상적 징후
- 연구자의 판단에 따라 AATD 증상으로 귀속되지 않는 중증 폐질환
- 선별 1년 이내 기저 폐질환 중증 악화로 인한 1회 이상 입원 병력 또는 선별 6개월 이내 폐감염 치료 목적 정맥 내 항생제 투여
- 연구자의 판단에 따라 불안정한 AATD 관련 COPD 또는 중증 기관지확장증
- 선별 1년 이내 폐용적축소술 시행 또는 연구 기간 중 폐용적축소술 계획
- 야간 사용 이상의 지속적 기도 양압 치료 필요성 문서화
- 인간면역결핍바이러스(HIV)(HIV-1 또는 HIV-2) 혈청 양성
- B형 간염 혈청 양성(B형 간염 표면항원[HBsAg] 또는 B형 간염 코어항체[HBcAb] 양성) 및 검출 가능 HBV DNA
- 선별 시 C형 간염 바이러스(HCV) RNA 양성(파트 1A 및 2A), 또는 선별 시 HCV RNA 양성 및/또는 HCV 항체 양성(파트 1B 및 2B)
- 장기 이식 수혜 또는 장기 이식 대기자 명단 등재
- 바이러스 벡터 이용 유전자 치료 또는 환자의 DNA 영구 변경 목적 과거 치료
- 투여 30일 이내 모든 연구용 제품 투여 또는 연구 종료 전 연구용 제품 복용 계획
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TSRA-196 약물 제품
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TSRA-196은 지질 나노입자(LNP)로 제형화된 생체 내 유전자 편집 제제로서, 정맥 내 주입(IV infusion)을 통해 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자를 치료하기 위한 것입니다
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1부 (용량 증량): 치료 관련 이상반응(TEAE) 및 중대한 이상반응(SAE)의 발생률
기간: 1년
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1년
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파트 2 (용량 확장): TSRA-196 치료 후 총 알파-1 항트립신(AAT) 혈청 수치가 정상 하한값(LLN) 이상인 참가자의 비율
기간: 1년
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1년
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파트 3 (단일 반복 투여): TSRA-196 두 번째 투여 후 총 알파-1 항트립신(AAT) 혈청 농도가 정상 하한(LLN) 이상인 참가자 비율
기간: 1년
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1년
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Part 2 (Dose Expansion): Change in functional AAT concentrations (determined using an elastase inhibition assay) from baseline to end of study
기간: 1 Year
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1 Year
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 1 (용량 증량): TSRA-196 치료 후 총 AAT 혈청 농도가 LLN 이상인 참가자 비율
기간: 1년
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1년
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파트 2 (용량 확장): 치료 중 발생한 이상사례 및 중대한 이상사례 발생률
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): TSRA-196 치료 후 총 AAT 혈청 농도가 11 μM 이상인 참가자의 비율
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): 기준선 대비 총 AAT 혈청 수준의 시간 경과에 따른 변화
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): 투여일부터 연구 종료 시점까지 특별 관심 이상사례(AESI) 발생률
기간: 1년
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1년
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1부(용량 증량) 및 2부(용량 확장): 임상 검사실 지표, 활력 징후 및 ECG 지표를 포함한 안전성 평가 항목의 시간 경과에 따른 변화
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): 약동학적(PK) 파라미터: TSRA-196의 혈중 농도-시간 곡선 하면적(AUC)
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): 약동학 파라미터: TSRA-196의 최대 혈중 농도(Cmax)
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): 약동학 파라미터: TSRA-196의 최대 농도 도달 시간(tmax)
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): 약동학 파라미터: TSRA-196의 반감기(t1/2)
기간: 1년
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1년
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1부(용량 증량) 및 2부(용량 확장): 약동학 파라미터: TSRA-196의 청소율(CL)
기간: 1년
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1년
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파트 1(용량 증량) 및 파트 2(용량 확장): 약동학 파라미터: TSRA-196의 말기 분포 용적(Vz)
기간: 1년
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1년
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Part 2 (Dose Expansion): Change in post-bronchodilator percent predicted forced expiratory volume (ppFEV1) from baseline through end of study
기간: 1 Year
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1 Year
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Part 2 (Dose Expansion): Incidence of COPD exacerbations from baseline over time
기간: 1 Year
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1 Year
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 21일
기본 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 7일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TSRA196-AAT-201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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