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맥텔 환자의 시력 보호를 위한 세린 보충제 연구 (SEErine)

2026년 1월 13일 업데이트: The Lowy Medical Research Institute Limited

Serine 보충제가 MacTel에서 시력을 보호하는 효과에 대한 3상 임상시험

이 임상 시험의 목표는 MacTel 2형 환자에서 경구 세린(아미노산) 투여가 망막의 구조적 및 기능적 변화 진행에 미치는 효과와 안전성을 조사하는 것입니다. 이 연구가 해결하려는 주요 질문은 다음과 같습니다:

  • 세린이 MacTel의 진행을 늦추는가?
  • MacTel 환자에서 장기간 세린 보충은 안전한가? 연구자들은 세린이 MacTel 진행을 늦추는 데 효과가 있는지 확인하기 위해 세린과 위약(약물이 포함되지 않은 유사 물질)을 비교할 것입니다.

참가자는 다음과 같은 절차를 따릅니다:

  • 24개월 동안 하루에 두 번 세린 또는 위약을 복용합니다
  • 6개월마다 한 번씩 병원을 방문하여 안과 검진, 안구 영상 촬영 및 혈액 검사를 받습니다
  • 증상, 복용 누락, 약물 변경 사항을 일기에 기록합니다

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

상세 설명

황반 모세혈관확장증 2형(MacTel)은 광수용체 손실, 혈관 이상 및 시기능의 점진적 저하를 특징으로 하는 양측성, 서서히 진행하는 망막 신경퇴행성 질환입니다.

세린 대사 변화와 독성 데옥시스핑고지질의 축적이 MacTel의 병태생리학과 관련이 있는 것으로 밝혀졌습니다. 경구 세린 보충은 이 대사 경로를 변경하고 잠재적으로 신경독성을 가진 대사산물의 형성을 감소시킬 수 있는 잠재적 접근법으로 제안되었습니다.

본 연구는 황반 모세혈관확장증 2형 참가자에서 경구 세린 보충이 질병 진행에 미치는 효과를 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 평행군 임상시험입니다.

참가자는 적격성을 결정하기 위한 선별 평가를 받게 됩니다. 적격 참가자는 자연경과 관찰 등록(NHOR) 연구를 통해 MacTel 진단이 확인된 18세 이상의 성인이어야 합니다. 참가자는 모든 적격 기준을 충족해야 합니다. 적격성 및 연구안 할당은 선별 시 촬영된 영상 검토를 통해 결정됩니다. 양안 모두 적격일 경우, 양안 모두 연구안으로 포함될 수 있습니다. 최소 110명의 참가자가 연구를 완료할 것입니다.

기준선 방문 시, 참가자는 경구 세린 또는 위약을 투여받도록 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 무작위 배정은 치료군 간 제2형 당뇨병 유무에 따른 참가자의 균형 잡힌 분포를 보장하기 위해 당뇨병 상태에 따라 층화됩니다. 참가자, 연구자, 연구 직원 및 결과 평가자는 연구 전반에 걸쳐 치료 배정에 대해 맹검 상태를 유지할 것입니다.

참가자는 24개월 동안 배정된 연구 치료를 받게 됩니다. 대면 연구 방문은 6개월마다 이루어지며, 방문 간 전화 연락을 통해 치료 순응도와 이상반응을 평가할 것입니다. 망막 구조, 시기능 및 참가자 안전성은 24개월 치료 기간 동안 모니터링됩니다. 연구 치료 중단 약 4주 후 추적 전화 연락이 이루어질 것입니다.

각 참가자의 양안에 대한 데이터가 수집되지만, 연구안으로 지정되고 적격 기준을 충족하는 안만 주요 효능 분석에 포함됩니다.

본 연구의 주요 목적은 MacTel에서 광수용체 손실 진행에 대한 세린 보충의 효과를 위약과 비교하여 평가하는 것입니다. 부차적 목적에는 망막의 추가 구조적 변화 및 시기능에 대한 세린 보충의 효과와 이 인구에서 장기 경구 세린 보충의 안전성 및 내약성 평가가 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

120

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Nijmegen, 네덜란드, 6525GA
        • Radboud University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Suzanne Yzer, MD
      • Bonn, 독일, 53127
        • University of Bonn
        • 수석 연구원:
          • Kristina Pfau, MD
        • 연락하다:
      • Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
      • Münster, 독일, 48145
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • Hamilton Glaucoma Center- UCSD
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Chrisopher Toomey, MD, PhD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • 수석 연구원:
          • Grant Comer, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44122
        • Retina Associates of Cleveland, Inc.
        • 수석 연구원:
          • LAWRENCE SINGERMAN, MD
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Health Care, Moran Eye Center
        • 수석 연구원:
          • Paul Bernstein, MD, PhD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • London, 영국, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
        • 수석 연구원:
          • Cathy Egan, MD
        • 연락하다:
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • Oxford Eye Hospital
        • 수석 연구원:
          • Samantha De Silva, MD
        • 연락하다:
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2000
        • Save Sight Institute
        • 수석 연구원:
          • Elisa Cornish, MD
        • 연락하다:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3002
        • Cerulea- RVEEH
        • 수석 연구원:
          • Robyn Guymer, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  • 동의서에 설명된 조건을 읽고 이해하며 동의할 수 있으며 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다;
  • 만 18세 이상이어야 합니다;
  • 자연경과 관찰 및 등록 연구(NHOR)에 등록 중이거나 등록 예정이며, 적어도 한쪽 눈*에서 Reading Center에 의해 MacTel type 2로 확인된 경우;
  • 참가자는 충분한 이미지 품질을 위해 양안 모두 맑은 안구 매체를 가지고 있어야 합니다;
  • 참가자는 중심와 또는 부근 중심와 영역에서 안정적인 고정을 가져야 합니다;
  • 가임 가능 여성 참가자는 동의서 서명 시부터 치료 중단 후 6일까지(이는 임신 및 수유 중인 여성에서 L-세린 사용에 대한 안전성 데이터가 부족하고 치료 중단 후 약물 세척을 허용하기 위함임) 고효율 피임법을 사용하기로 동의해야 합니다. 고효율 피임법에는 다음이 포함됩니다:

    (i)배란 억제와 관련된 복합 호르몬 피임, (ii) 배란 억제와 관련된 프로게스테론 단독 호르몬 피임, (iii) 자궁 내 장치, (iv) 양측 난관 폐쇄 또는 정관 수술을 받은 파트너와 같은 외과적 불임 수술 또는 (v) 진정한 금욕(연구 치료와 관련된 전체 기간 동안 이성 간 성관계를 삼가며, 성적 금욕의 신뢰성이 대상자의 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우)

  • 연구 프로토콜 및 추적 방문을 준수할 의향과 능력이 있어야 합니다;
  • 기부된 샘플, 이미지 및/또는 데이터의 무조건적 사용에 동의합니다;
  • 혈액 채취 전 최소 10시간 동안 금식할 수 있어야 합니다;
  • 연구안에서 전체 EZ 손실의 최소 면적이 0.16 mm2 이상이어야 합니다. Reading Center는 이미지 업로드 후 정확한 크기를 결정할 것입니다.
  • 참가자는 연구안에서 4미터 시작 거리에서 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) 차트를 사용하여 20/100 Snellen 등가 이상(>/= 50 문자)의 BCVA를 가져야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 절차를 수행할 수 없거나 추적 방문을 이용할 수 없는 경우;
  • 획득된 데이터(인체 생물학적 표본 및 이미지 포함) 사용에 대한 포괄적 동의에 동의하지 않는 경우;
  • 연구 기간 동안 임신 중, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 참가자;
  • 지난 3개월 동안 세린 또는 글리신 보충제를 복용한 참가자;
  • 현재 복용 중이거나 지난 3개월 이내에 펜오피브레이트, 클로피브레이트, 시프로피브레이트, 베자피브레이트, 젬피브로질과 같은 피브레이트를 복용한 참가자;
  • 세린 또는 쌀에 알려진 알레르기 또는 과민증이 있는 참가자;
  • 현재 복용 중이거나 지난 6개월 동안 타목시펜, 클로로퀸(또는 하이드록시클로로퀸) 및/또는 기타 망막독성 물질을 복용한 참가자;
  • 조절되지 않은 1형 또는 2형 당뇨병(선별 검사에서 HbA1c 수치가 9% 이상인 경우로 정의됨(약물 복용 여부와 관계없음))이 있는 참가자;
  • 조절되지 않은 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증(선별 검사에서 TSH 수치가 0.4mU/L 미만 또는 4.0mU/L 초과인 경우로 정의됨(치료 여부와 관계없음))이 있는 참가자;
  • 활성 암에 대한 화학요법, 방사선 요법 또는 기타 치료를 받고 있는 참가자;
  • 중요한 신장 질환이 있거나 선별 검사에서 추정 사구체 여과율 <50 ml/min/1.73m2인 참가자;
  • 활성 및/또는 만성 간 질환(바이러스성 간염, 자가면역 간 질환, 혈색소침착증, 동형접합 알파1-안티트립신 결핍 및 윌슨병, 원발성 담즙성 간경변, 원발성 경화성 담관염 포함)이 있거나 선별 검사에서 트랜스아미나제(ALT/AST) 또는 감마 글루타밀 전이효소(GGT) 또는 알칼리성 인산가수분해효소 또는 빌리루빈이 정상 상한치(ULN)의 2배 이상으로 추정되는 간 기능이 좋지 않은 참가자;
  • 현재 다른 임상 치료 시험에 등록되어 있거나 지난 30일 이내에 참여한 참가자;
  • 이전에 CNTF 장치("Encelto"; 양안 중 하나)를 받은 적이 있거나 이 연구 기간 동안 양안 중 하나에 CNTF 장치를 받을 의도가 있는 참가자;
  • 연구자의 판단에 따라 진단, 절차 또는 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 MacTel 이외의 망막 질환(중심장액맥락망막병증, 중증 비증식성 또는 증식성 당뇨병성 망막병증, 당뇨병성 황반부종, 연령관련 황반변성, 망막전막 포함)의 징후를 보이는 참가자(양안);
  • 안압이 >30 mm Hg인 조절되지 않은 녹내장 진단을 받은 참가자(현재 약물 또는 비약물 치료에도 불구하고; 양안);
  • 양안 중 하나에서 병적 근시 증거가 있는 참가자;
  • 양안 중 하나에서 유의한 각막 또는 매체 혼탁이 있는 참가자;
  • Age-Related Eye Disease Study (AREDS) 임상 수정체 등급 시스템(양안)으로 측정했을 때 다음 수정체 혼탁 중 하나를 가진 참가자: 피질 혼탁 > 표준 3, 후낭하 혼탁 > 표준 2, 또는 핵 혼탁 > 표준 3;
  • 지난 3개월 동안 양안 중 하나에서 수정체 제거를 받았거나 지난 4주 이내에 YAG 레이저를 받은 참가자;
  • 안약(비타민, 보충제 및 인공눈물은 허용됨)에 대한 만성적 필요(예: 한 번에 ≥4주)가 있거나 검사 의사의 판단에 따라 시력을 위협하거나 연구안의 주요 결과에 영향을 미칠 수 있는 진단된 질환이 있는 참가자;
  • 연구자의 판단에 따라 중심 망막 평가를 복잡하게 할 수 있는 이전 안과 치료(유리체망막 수술, 중심 레이저 치료, 중심 비손상 망막 레이저 치료(양안) 포함)를 받은 참가자; 이전 말초 레이저 치료 또는 냉동요법은 제외되지 않습니다;
  • 연구안에서 이전에 어떤 안와주위 또는 유리체내 주사(유리체내 항혈관내피성장인자(항-VEGF), 안와주위 또는 유리체내 코르티코스테로이드 주사 포함)도 받은 적이 있거나 지난 3개월 이내에 대안에서 안와주위 또는 유리체내 주사를 받은 참가자
  • 양안 중 하나에서 이전에 활동적이거나 현재 활동적인 망막내 신생혈관형성 또는 망막하 신생혈관형성(SRNV) 증거가 있는 참가자; 양안 중 하나에서 망막하 또는 망막색소상피하 섬유혈관 증식 또는 원반상 반흥(망막하 섬유화)은 제외됩니다;
  • 연구안에서 OCT로 평가된 망막내 과반사성** 증거가 있는 참가자;
  • 연구안에서 중심와 영역(ETDRS 영역 1) 내 직경이 가장 좁은 지점에서 >400um인 전층 황반원공(FTMH)과 외망막 위축이 있는 참가자;
  • 연구안의 약시; 또는
  • 형광소 염료에 알레르기가 있고 임상 현장에 OCT-A가 없는 참가자;
  • 연구자의 의견에 따라 참가자의 연구 참여 위험을 증가시키거나 연구 절차, 평가 및 결과 평가에 방해가 될 수 있는 신체적 또는 정신적 상태가 있는 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: L-세린
참가자는 경구 L-세린을 투여받습니다
하루 두 번 투여되는 L-세린 분말
위약 비교기: 플라시보
참가자는 위약을 받습니다
플라시보 파우더를 하루 두 번 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EZ loss
기간: 기준선부터 24개월까지
기저선(BL)부터 24개월(M24)까지 연구 대상 안구에서 SD-OCT로 평가한 EZ 소실(IS/OS; 황반 광수용체 소실)의 총 면적 변화율의 평균.
기준선부터 24개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
다른 시점에서의 EZ 손실
기간: 기준 시점부터 12개월 및 24개월
연구 안구(들)에서 기저선(BL)부터 12개월(M12)까지, 그리고 대조 안구에서 M12 및 M24까지 SD-OCT를 사용하여 평가한 EZ 손실(IS/OS; 황반 광수용체 손실) 영역의 평균 변화율
기준 시점부터 12개월 및 24개월
질병 중증도 변화
기간: 기준선부터 24개월까지
기저선(BL)부터 24개월(M24)까지 연구 대상 눈과 대조 눈의 질병 중증도 변화(Chew et al의 분류 기준에 따른 단계)
기준선부터 24개월까지
망막 감도 저하
기간: 기준 시점부터 24개월까지
기준선(BL)부터 24개월(M24)까지 연구 대상 안구 및 대조 안구에서 황반 무결성 평가(MAIA)로 측정한 망막 감도 감소의 평균 변화
기준 시점부터 24개월까지
읽기 속도
기간: 기초선부터 24개월까지
연구 안(들) 및 대조안에서 기저선(BL)부터 24개월(M24)까지 국제 독해 속도 텍스트(IReST) 카드를 사용하여 평가한 단안 및 양안 독해 속도의 평균 변화
기초선부터 24개월까지
대비 감도
기간: 기준선부터 24개월까지
Pelli-Robson 대비감도 차트로 평가한 연구 눈과 건측 눈의 기준선(BL)부터 M24까지의 단안 대비감도 평균 변화
기준선부터 24개월까지
저조도 시력
기간: 기준 시점부터 24개월까지
ETDRS 차트로 평가된 연구 눈과 동반 눈에서 기준선(BL)부터 24개월(M24)까지의 단안 저조도 시력(LLVA) 점수 평균 변화
기준 시점부터 24개월까지
저조도 결손
기간: 베이스라인부터 24개월까지
연구 안구와 대조 안구에서 기저선(BL)부터 24개월(M24)까지의 저조도 시력 결손(LLVA - BCVA)의 평균 변화
베이스라인부터 24개월까지
최대 교정 시력
기간: 기준 시점부터 24개월까지
연구 대상 안구 및 건측 안구에서 조기 당뇨병성 망막병증 치료 연구(ETDRS) 차트로 평가한 기준선(BL)부터 24개월차(M24)까지의 단안 최대 교정 시력(BCVA) 점수의 평균 변화
기준 시점부터 24개월까지
각막 신경 섬유 밀도
기간: 기준선부터 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월까지
연구 안구 및 대조 안구에서 기저선(BL)부터 6개월(M6), 12개월(M12), 18개월(M18) 및 24개월(M24)까지의 각막 신경 섬유 및 가지 밀도(말초 신경 건강의 생체지표)의 평균 변화
기준선부터 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월까지
HbA1c
기간: 기준선부터 12개월 및 24개월까지
기저선(BL)에서 M12 및 M24까지의 HbA1c 평균 변화
기준선부터 12개월 및 24개월까지
BMI
기간: 기준선부터 12개월 및 24개월까지
BL에서 M12 및 M24까지의 BMI 평균 변화(체중과 신장은 BMI kg/m^2로 보고하기 위해 결합됨)
기준선부터 12개월 및 24개월까지
혈청 대사체
기간: 기준선부터 12개월 및 24개월까지
기저선(BL)부터 M12 및 M24까지의 금식 혈청 대사체 수치의 평균 변화
기준선부터 12개월 및 24개월까지
MacTel 대사 시그니처
기간: 기준선부터 12개월 및 24개월까지
기저선(BL)부터 M12 및 M24까지 전반적인 "MacTel 대사 시그니처"를 측정하는 복합 혈청 대사 점수의 평균 변화
기준선부터 12개월 및 24개월까지
NEI VFQ-25
기간: 기준점부터 12개월 및 24개월까지
NEI VFQ-25 점수의 기준선(BL)에서 12개월(M12) 및 24개월(M24)까지의 평균 변화
기준점부터 12개월 및 24개월까지
VILL-33
기간: 기준선부터 12개월 및 24개월까지
기저선(BL)에서 12개월(M12) 및 24개월(M24)까지의 VILL-33 점수 평균 변화
기준선부터 12개월 및 24개월까지
TEAEs 및 SAEs
기간: Baseline부터 24개월까지
치료 관련 이상사건(TEAE), 중대한 이상사건(SAE), 및 안구 TEAE 및 SAE의 발생률
Baseline부터 24개월까지
ETDRS 문자 점수
기간: 기준 시점부터 24개월까지
연구 대상안, 대조안의 기준선(BL)부터 24개월(M24)까지 ETDRS 문자 점수 15자 이상 감소, 10자 이상 감소 및 5자 이상 감소
기준 시점부터 24개월까지
신생혈관형성
기간: 기준선부터 24개월까지
BL부터 M24까지 신생혈관 신생이 발생한 총 연구안 및 대조안 수
기준선부터 24개월까지
외부 망막 고반사성
기간: 기준선부터 24개월까지
기저선(BL)부터 24개월(M24)까지 새롭게 발생한 외측 망막 과반사성을 보이는 총 연구안 및 대조안 수
기준선부터 24개월까지
엉덩이 대 허리 둘레 비율
기간: 기준점부터 12개월 및 24개월까지
기준선(BL)에서 M12 및 M24까지의 엉덩이-허리 비율 평균 변화
기준점부터 12개월 및 24개월까지
지질 수치
기간: 기준선부터 12개월 및 24개월까지
기저선(BL)에서 12개월(M12) 및 24개월(M24)까지의 지질 수치 평균 변화
기준선부터 12개월 및 24개월까지
각막 신경 섬유 길이
기간: 기준선부터 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월까지
연구 안구(들)와 대조 안구에서 기준 시점(BL)부터 6개월(M6), 12개월(M12), 18개월(M18) 및 24개월(M24)까지의 각막 신경 섬유 길이(말초 신경 건강의 바이오마커)의 평균 변화
기준선부터 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월까지
각막 신경 섬유 비틀림
기간: 기준선부터 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월까지
연구 안구 및 동측 안구에서 기저선(BL)에서 M6, M12, M18, M24까지의 각막 신경 섬유 굴곡도(말초 신경 건강의 바이오마커) 평균 변화
기준선부터 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 13일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • 2026-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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