Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo da Suplementação com Serina para Proteger a Visão na MacTel (SEErine)

13 de janeiro de 2026 atualizado por: The Lowy Medical Research Institute Limited

Estudo de Fase 3 da Suplementação de Serina para Proteger a Visão na MacTel

O objetivo deste ensaio clínico é analisar a eficácia e segurança da administração de serina oral (um aminoácido) na progressão das alterações estruturais e funcionais da retina em pessoas com MacTel tipo 2. As principais questões que pretende responder são:

  • A serina retarda a progressão do MacTel?
  • A suplementação a longo prazo com serina é segura em pessoas com MacTel? Os investigadores irão comparar a serina com um placebo (uma substância semelhante que não contém medicamento) para verificar se a serina funciona para retardar a progressão do MacTel.

Os participantes irão:

  • Tomar serina ou um placebo duas vezes por dia durante 24 meses
  • Visitar a clínica uma vez a cada 6 meses para exame ocular, imagiologia ocular e análises ao sangue
  • Manter um diário dos seus sintomas, doses esquecidas e alterações na medicação

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A telangiectasia macular tipo 2 (MacTel) é uma doença neurodegenerativa retiniana bilateral, lentamente progressiva, caracterizada por perda de fotorrecetores, anomalias vasculares e declínio gradual da função visual.

Alterações no metabolismo da serina e a acumulação de desoxiesfingolipídios tóxicos têm sido implicadas na fisiopatologia da MacTel. A suplementação oral de serina foi proposta como uma abordagem potencial para modificar esta via metabólica e reduzir a formação de metabolitos potencialmente neurotóxicos.

Este estudo é um ensaio clínico randomizado, duplamente mascarado, controlado por placebo, com grupos paralelos, concebido para avaliar o efeito da suplementação oral de serina na progressão da doença em participantes com telangiectasia macular tipo 2.

Os participantes serão submetidos a uma avaliação de rastreio para determinar a elegibilidade. Os participantes elegíveis serão adultos com 18 anos ou mais, com diagnóstico confirmado de MacTel através do estudo do Registo de Observação da História Natural (NHOR). Os participantes devem cumprir todos os critérios de elegibilidade. A elegibilidade e a atribuição do olho do estudo serão determinadas pela revisão das imagens obtidas no rastreio. Se ambos os olhos forem elegíveis, ambos podem ser incluídos como olhos do estudo. Um mínimo de 110 participantes completará o estudo.

Na visita inicial, os participantes serão randomizados numa proporção de 1:1 para receber serina oral ou placebo. A randomização será estratificada pelo estado de diabetes para garantir uma distribuição equilibrada de participantes com e sem diabetes tipo 2 entre os grupos de tratamento. Os participantes, investigadores, pessoal do estudo e avaliadores de resultados permanecerão mascarados em relação à atribuição do tratamento durante todo o estudo.

Os participantes receberão o tratamento do estudo atribuído durante 24 meses. As visitas presenciais do estudo ocorrerão a cada 6 meses, com contactos telefónicos entre visitas para avaliar a adesão ao tratamento e eventos adversos. A estrutura retiniana, a função visual e a segurança dos participantes serão monitorizadas durante todo o período de tratamento de 24 meses. Um contacto telefónico de seguimento ocorrerá aproximadamente 4 semanas após a descontinuação do tratamento do estudo.

Os dados serão recolhidos em ambos os olhos de cada participante; no entanto, apenas os olhos designados como olhos do estudo e que cumpram os critérios de elegibilidade serão incluídos na análise de eficácia primária.

O objetivo primário do estudo é avaliar o efeito da suplementação de serina, em comparação com o placebo, na progressão da perda de fotorrecetores na MacTel. Os objetivos secundários incluem o efeito da suplementação de serina em alterações estruturais retinianas adicionais e na função visual, bem como a avaliação da segurança e tolerabilidade da suplementação oral de serina a longo prazo nesta população.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

120

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • University of Bonn
        • Investigador principal:
          • Kristina Pfau, MD
        • Contato:
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
      • Münster, Alemanha, 48145
        • St. Franziskus Hospital
        • Investigador principal:
          • Clemens Lange, MD
        • Contato:
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2000
        • Save Sight Institute
        • Investigador principal:
          • Elisa Cornish, MD
        • Contato:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3002
        • Cerulea- RVEEH
        • Investigador principal:
          • Robyn Guymer, MD
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Hamilton Glaucoma Center- UCSD
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chrisopher Toomey, MD, PhD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Investigador principal:
          • Grant Comer, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44122
        • Retina Associates of Cleveland, Inc.
        • Investigador principal:
          • LAWRENCE SINGERMAN, MD
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health Care, Moran Eye Center
        • Investigador principal:
          • Paul Bernstein, MD, PhD
        • Contato:
        • Contato:
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525GA
        • Radboud University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Suzanne Yzer, MD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
        • Investigador principal:
          • Cathy Egan, MD
        • Contato:
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford Eye Hospital
        • Investigador principal:
          • Samantha De Silva, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão

  • Ser capaz de ler, compreender e concordar com as condições descritas no documento de consentimento informado e fornecer consentimento informado por escrito;
  • Ter pelo menos 18 anos de idade;
  • Estar inscrito ou a inscrever-se no Estudo de Observação e Registo de História Natural (NHOR) e ter confirmação de MacTel tipo 2 pelo Centro de Leitura em pelo menos um olho*;
  • O participante tem meios oculares claros (ambos os olhos) para garantir qualidade de imagem suficiente;
  • O participante deve ter fixação estável na área foveal ou parafoveal;

  • Participantes do sexo feminino com potencial de engravidar devem concordar em utilizar um método contracetivo altamente eficaz desde a assinatura do consentimento até seis dias após a descontinuação do tratamento (isto deve-se à falta de dados de segurança sobre o uso de L-serina em mulheres grávidas e lactantes; e para permitir a eliminação da medicação após a descontinuação do tratamento). Métodos contracetivos altamente eficazes incluem:

    (i) Contraceção hormonal combinada associada à inibição da ovulação, (ii) contraceção hormonal apenas com progesterona associada à inibição da ovulação (iii) Dispositivos intrauterinos, (iv) esterilização cirúrgica como oclusão tubárica bilateral ou parceiro vasectomizado ou (v) abstinência verdadeira (abster-se de relações heterossexuais durante todo o período associado aos tratamentos do estudo, e a fiabilidade da abstinência sexual está de acordo com o estilo de vida habitual do sujeito)

  • Estar disposto e ser capaz de cumprir o protocolo do estudo e as visitas de seguimento;
  • Concordar com o uso incondicional das suas amostras doadas, imagens e/ou dados;
  • Ser capaz de jejuar durante pelo menos 10 horas antes da recolha de amostras de sangue;
  • Ter uma área mínima de perda total de EZ de 0,16 mm2 no olho do estudo. O Centro de Leitura determinará o tamanho exato após o carregamento das imagens.
  • O participante tem uma AVCC melhor ou igual a 20/100 equivalente Snellen (>/= 50 letras) usando tabelas do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS) a uma distância inicial de 4 metros no olho do estudo.

Critérios de Exclusão:

  • Incapacidade de realizar os procedimentos do estudo ou indisponibilidade para as visitas de seguimento;
  • Não concordar com o consentimento geral para o uso dos dados adquiridos, incluindo espécimes biológicos humanos e imagens;
  • O participante está grávida, a amamentar ou planeia engravidar durante o período do estudo;
  • O participante tomou suplementos de serina ou glicina nos últimos 3 meses;
  • O participante está atualmente a tomar ou tomou Fibratos como fenofibrato, clofibrato, ciprofibrato, bezafibrato, gemfibrozil nos últimos 3 meses;
  • O participante tem alergia conhecida ou hipersensibilidade à serina ou ao arroz;
  • O participante está atualmente a tomar ou tomou tamoxifeno, cloroquina (ou hidroxicloroquina) e/ou outras substâncias retinotóxicas; por um período total de 6 meses
  • O participante tem diabetes tipo 1 ou tipo 2 não controlada (definida como um nível de HbA1c de 9% ou superior no rastreio (com ou sem medicação);
  • O participante tem hipo- ou hipertiroidismo não controlado, definido como níveis de TSH abaixo de 0,4mU/L ou acima de 4,0mU/L no rastreio, com ou sem tratamento;
  • O participante está a fazer quimioterapia, radioterapia ou outros tratamentos para cancro ativo;
  • O participante tem doença renal significativa ou uma taxa de filtração glomerular estimada <50 ml/min/1,73m2 no rastreio;
  • O participante tem uma doença hepática ativa e/ou crónica (incluindo hepatite viral, doença hepática autoimune, hemocromatose, deficiência homozigótica de alfa1-antitripsina e doença de Wilson, cirrose biliar primária, colangite esclerosante primária) ou função hepática deficiente estimada por transaminases (ALT/AST) ou gama glutamil transferase (GGT) ou fosfatase alcalina ou bilirrubina acima de 2xULN (limite superior normal) no rastreio;
  • O participante está atualmente inscrito noutro ensaio clínico de tratamento ou participou num nos últimos 30 dias;
  • O participante recebeu anteriormente um dispositivo CNTF ("Encelto"; qualquer olho) ou tem intenções de receber um dispositivo CNTF em qualquer olho durante a duração deste estudo;
  • O participante apresenta sinais de doenças da retina além de MacTel (incluindo coriorretinopatia serosa central, retinopatia diabética não proliferativa ou proliferativa grave, edema macular diabético, degeneração macular relacionada com a idade, membrana pré-retiniana) que, na opinião do investigador, podem confundir o diagnóstico, procedimentos ou resultado do estudo (qualquer olho);
  • O participante tem um diagnóstico de glaucoma não controlado com pressão intraocular >30 mm Hg (apesar do tratamento farmacológico ou não farmacológico atual; qualquer olho);
  • O participante tem evidência de miopia patológica em qualquer olho;
  • O participante tem opacidades corneanas ou de meios significativas em qualquer olho;
  • O participante tem qualquer uma das seguintes opacidades do cristalino: opacidade cortical > padrão 3, opacidade subcapsular posterior > padrão 2, ou opacidade nuclear > padrão 3, conforme medido no sistema de classificação clínica do cristalino do Estudo de Doenças Oculares Relacionadas com a Idade (AREDS) (qualquer olho);
  • O participante foi submetido a remoção do cristalino nos últimos 3 meses ou laser YAG nas últimas 4 semanas, em qualquer olho;
  • O participante tem uma necessidade crónica (ex., ≥ 4 semanas de cada vez) de medicação ocular (vitaminas, suplementos e lágrimas artificiais são permitidos) e/ou tem uma doença diagnosticada que, na opinião do médico examinador, pode ser ameaçadora para a visão ou pode afetar o resultado primário no olho do estudo;
  • O participante teve tratamentos oculares anteriores que, na opinião do investigador, podem complicar a avaliação da retina central (incluindo cirurgias vítreo-retinianas, tratamentos a laser centrais, incluindo terapia a laser retiniana central não lesiva (qualquer olho); tratamentos a laser periféricos ou crioterapia anteriores NÃO são excludentes;
  • O participante já recebeu qualquer injeção periocular ou intravítrea (incluindo anti-fator de crescimento endotelial vascular intravítreo (anti-VEGF), injeções perioculares ou intravítreas de corticosteroides) no olho do estudo OU o participante recebeu qualquer injeção periocular ou intravítrea no olho contralateral nos últimos 3 meses
  • O participante tem evidência de neovascularização intraretiniana ou subretiniana (SRNV) previamente ativa ou atualmente ativa, em qualquer olho; proliferação fibrovascular subretiniana ou sub-RPE ou cicatrizes disciformes (fibrose subretiniana) em qualquer olho são excludentes;
  • O participante tem evidência de hiperreflectividade intraretiniana** avaliada por OCT no olho do estudo;
  • O participante tem um buraco macular de espessura total (FTMH) dentro da área foveal (campo ETDRS 1) com um diâmetro >400um no seu ponto mais estreito e atrofia retiniana externa no olho do estudo;
  • Ambliopia no olho do estudo; ou
  • O participante é alérgico ao corante de fluoresceína, e o local clínico não tem OCT-A
  • O participante tem, na opinião do Investigador, qualquer condição física ou mental que aumente o risco do paciente de participação no estudo ou possa interferir com os procedimentos, avaliações e avaliações de resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: L-serina
O participante recebe L-serina oral
Medicamento: L-serina
Pó de L-serina administrado duas vezes ao dia
Comparador de Placebo: Placebo
O participante recebe placebo
Outro: Placebo
Pó de placebo administrado duas vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perda EZ
Prazo: Linha de base até ao mês 24
Taxa média de alteração na área total da perda da zona elipsoide (IS/OS; perda de fotorreceptores maculares) desde a Linha de Base (BL) até ao Mês 24 (M24), conforme avaliado por SD-OCT no(s) olho(s) do estudo.
Linha de base até ao mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perda de EZ em diferentes momentos
Prazo: Linha de base até aos meses 12 e 24
Taxa média de alteração na área de perda da ZE (IS/OS; perda de fotorrecetores maculares) desde a linha de base (BL) até ao mês 12 (M12) no(s) olho(s) do estudo e até aos M12 e M24 no olho contralateral, conforme avaliado por SD-OCT
Linha de base até aos meses 12 e 24
Alterações na Gravidade da Doença
Prazo: Linha de base até ao Mês 24
Alterações na gravidade da doença (estágios, segundo Chew et al) no(s) olho(s) do estudo, e no olho contralateral, do BL para o M24
Linha de base até ao Mês 24
Perda de Sensibilidade Retiniana
Prazo: Baseline até ao Mês 24
Alteração média na perda de sensibilidade retiniana medida por Avaliação da Integridade Macular (MAIA) desde a linha de base (BL) até ao M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho contralateral
Baseline até ao Mês 24
Velocidade de Leitura
Prazo: Linha de base até ao mês 24
Alteração média na velocidade de leitura monocular e binocular avaliada através dos cartões International Reading Speed Texts (IReST) desde a linha de base (BL) até ao M24 no(s) olho(s) do estudo, e no olho contralateral
Linha de base até ao mês 24
Sensibilidade ao Contraste
Prazo: Desde a linha de base até ao mês 24
Alteração média na sensibilidade ao contraste monocular da BL para M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho companheiro, conforme avaliado pelos gráficos de sensibilidade ao contraste Pelli-Robson
Desde a linha de base até ao mês 24
Acuidade Visual com Baixa Luminância
Prazo: Desde a linha de base até ao mês 24
Alteração média nos escores de acuidade visual em baixa luminosidade (LLVA) monocular desde a linha de base (BL) até o M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho contralateral, conforme avaliado por cartões ETDRS
Desde a linha de base até ao mês 24
Défice de Luminância Baixa
Prazo: Linha de base até ao mês 24
Mudança média no défice de baixa luminância (LLVA - BCVA) da linha de base (BL) até ao M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho contralateral
Linha de base até ao mês 24
Acuidade Visual Melhor Corrigida
Prazo: Linha de base até ao mês 24
Alteração média nos valores de acuidade visual melhor corrigida monocular (BCVA) desde a linha de base (BL) até M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho contralateral, conforme avaliado pelos gráficos do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Linha de base até ao mês 24
Densidade de Fibras Nervosas da Córnea
Prazo: Linha de base até ao mês 6, 12, 18 e 24
Alteração média na densidade das fibras nervosas corneanas e dos ramos (biomarcadores da saúde dos nervos periféricos) desde a linha de base (BL) até M6, M12, M18 e M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho contralateral
Linha de base até ao mês 6, 12, 18 e 24
HbA1c
Prazo: Linha de base até aos meses 12 e 24
Alteração média da HbA1c desde BL até M12 e M24
Linha de base até aos meses 12 e 24
IMC
Prazo: Linha de base até aos meses 12 e 24
Alteração média no IMC (o peso e a altura serão combinados para reportar o IMC em kg/m²) desde a linha de base até ao M12 e M24
Linha de base até aos meses 12 e 24
Metabolitos Séricos
Prazo: Linha de base até aos meses 12 e 24
Alterações médias nos valores de metabolitos séricos em jejum desde a BL até ao M12 e M24
Linha de base até aos meses 12 e 24
Assinatura Metabólica MacTel
Prazo: Linha de base até aos meses 12 e 24
Mudanças médias no escore metabólico sérico composto medindo a assinatura metabólica global "MacTel" desde BL até M12 e M24
Linha de base até aos meses 12 e 24
NEI VFQ-25
Prazo: Linha de base até ao mês 12 e 24
Alteração média nos escores NEI VFQ-25 da BL para M12 e M24
Linha de base até ao mês 12 e 24
VILL-33
Prazo: Linha de base através dos meses 12 e 24
Alteração média nos resultados VILL-33 desde a linha de base até ao M12 e M24
Linha de base através dos meses 12 e 24
TEAEs e SAEs
Prazo: Desde a linha de base até ao mês 24
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs), e TEAEs e SAEs oculares
Desde a linha de base até ao mês 24
Pontuação de Letras ETDRS
Prazo: Baseline até ao Mês 24
Número de olhos do estudo, olhos companheiros com perda de >= 15 letras (pontuação de letras ETDRS), perda de >= 10 letras e perda de >= 5 letras do BL para M24
Baseline até ao Mês 24
Neovascularização
Prazo: Linha de base até ao Mês 24
Número total de olhos do estudo, olhos companheiros que mostram um desenvolvimento de novo de neovascularização desde BL até M24
Linha de base até ao Mês 24
Hiper-Reflectividade da Retina Externa
Prazo: Baseline até ao Mês 24
Número total de olhos do estudo, olhos companheiros mostrando um desenvolvimento de novo de hiper-reflectividade da retina externa desde BL até M24
Baseline até ao Mês 24
Relação quadril-cintura
Prazo: Linha de base até aos meses 12 e 24
Alteração média na relação anca-cintura desde a linha de base até ao M12 e M24
Linha de base até aos meses 12 e 24
Níveis de Lipídios
Prazo: Baseline até aos Meses 12 e 24
Alteração média nos Níveis Lipídicos desde a Linha de Base até ao M12 e M24
Baseline até aos Meses 12 e 24
Comprimento da Fibra Nervosa da Córnea
Prazo: Linha de base aos 6, 12, 18 e 24 meses
Alteração média no comprimento das fibras nervosas da córnea (biomarcador da saúde dos nervos periféricos) desde a linha de base até ao M6, M12, M18 e M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho contralateral
Linha de base aos 6, 12, 18 e 24 meses
Tortuosidade das Fibras Nervosas da Córnea
Prazo: Baseline até aos meses 6, 12, 18 e 24
Variação média na tortuosidade das fibras nervosas da córnea (biomarcador da saúde dos nervos periféricos) desde a linha de base (BL) para M6, M12, M18 e M24 no(s) olho(s) do estudo e no olho contralateral
Baseline até aos meses 6, 12, 18 e 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The Lowy Medical Research Institute Limited

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

15 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2026-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever