Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af serintilskud til beskyttelse af synet ved MacTel (SEErine)

13. januar 2026 opdateret af: The Lowy Medical Research Institute Limited

Fase 3-studie af serintilskud for at beskytte synet ved MacTel

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af at give oral serin (en aminosyre) på progressionen af strukturelle og funktionelle forandringer i nethinden hos personer med MacTel type 2. De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare, er:

  • Forsinker serin progressionen af MacTel?
  • Er langtids-tilskud af serin sikkert hos personer med MacTel? Forskerne vil sammenligne serin med et placebo (et lignende stof, der ikke indeholder nogen medicin) for at se, om serin virker til at forsinke progressionen af MacTel.

Deltagerne vil:

  • Tage serin eller et placebo to gange dagligt i 24 måneder
  • Besøge klinikken en gang hver 6. måned for øjenundersøgelse, øjenbilledtagning og blodprøver
  • Føre en dagbog over deres symptomer, udeblivne doser og ændringer i medicinering

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Maculær telangiektasi type 2 (MacTel) er en bilateral, langsomt progressiv retinal neurodegenerativ sygdom, der er kendetegnet ved tab af fotoreceptorer, vaskulære abnormiteter og gradvis forringelse af visuel funktion.

Ændringer i serinmetabolismen og akkumuleringen af toksiske deoxysfingolipider er blevet forbundet med patofysiologien af MacTel. Oral serintilskud er blevet foreslået som en potentiel tilgang til at modificere denne metabolske vej og reducere dannelsen af potentielt neurotoksiske metabolitter.

Dette studie er et randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, parallelgruppeklinisk forsøg designet til at evaluere effekten af oral serintilskud på sygdomsprogression hos deltagere med maculær telangiektasi type 2.

Deltagere vil gennemgå en screeningsvurdering for at fastslå berettigelse. Berettigede deltagere vil være voksne på 18 år eller ældre med en bekræftet diagnose af MacTel gennem Natural History Observation Registry (NHOR)-studiet. Deltagere skal opfylde alle berettigelseskriterier. Berettigelse og tildeling af studieøjet vil blive bestemt ved gennemgang af billederne taget ved screening. Hvis begge øjne er berettigede, kan begge øjne inkluderes som studieøjne. Mindst 110 deltagere vil gennemføre studiet.

Ved baseline-besøget vil deltagerne blive randomiseret i et 1:1-forhold til at modtage enten oral serin eller placebo. Randomiseringen vil blive stratificeret efter diabetesstatus for at sikre en afbalanceret fordeling af deltagere med og uden type 2-diabetes mellem behandlingsgrupperne. Deltagere, undersøgere, studiemedarbejdere og resultatvurderere vil forblive blindet for behandlingstildelingen gennem hele studiet.

Deltagere vil modtage deres tildelte studiemedicin i 24 måneder. Personlige studiebesøg vil finde sted hver 6. måned, med telefonkontakter mellem besøgene for at vurdere behandlingsoverholdelse og bivirkninger. Retinal struktur, visuel funktion og deltagersikkerhed vil blive overvåget gennem hele den 24-måneders behandlingsperiode. En opfølgende telefonkontakt vil finde sted cirka 4 uger efter ophør af studiemedicin.

Data vil blive indsamlet fra begge øjne af hver deltager; dog vil kun øjne udpeget som studieøjne og opfyldende berettigelseskriterier blive inkluderet i den primære effektivitetsanalyse.

Studiets primære formål er at evaluere effekten af serintilskud sammenlignet med placebo på progressionen af fotoreceptortab i MacTel. Sekundære formål inkluderer effekten af serintilskud på yderligere strukturelle retinale ændringer og visuel funktion samt vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af langvarig oral serintilskud i denne population.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2000
        • Save Sight Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Elisa Cornish, MD
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Cerulea- RVEEH
        • Ledende efterforsker:
          • Robyn Guymer, MD
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Cathy Egan, MD
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford Eye Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Samantha De Silva, MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Hamilton Glaucoma Center- UCSD
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chrisopher Toomey, MD, PhD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Ledende efterforsker:
          • Grant Comer, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44122
        • Retina Associates of Cleveland, Inc.
        • Ledende efterforsker:
          • LAWRENCE SINGERMAN, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health Care, Moran Eye Center
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Bernstein, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525GA
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Suzanne Yzer, MD
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University of Bonn
        • Ledende efterforsker:
          • Kristina Pfau, MD
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
      • Münster, Tyskland, 48145

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • At kunne læse, forstå og acceptere betingelserne som forklaret i informeret samtykkedokument og levere skriftligt informeret samtykke;
  • At være mindst 18 år gammel;
  • At være tilmeldt eller tilmelde sig Natural History Observation and Registry Study (NHOR) og bekræftet med MacTel type 2 af Reading Center i mindst ét øje*;
  • Deltager har klare okulære medier (begge øjne) til tilstrækkelig billedkvalitet;
  • Deltager skal have stabil fiksation i foveal eller parafoveal område;

  • Kvindelige deltagere med barnfødende potentiale skal acceptere at bruge en højeffektiv præventionsmetode fra tidspunktet for samtykkeunderskrift og indtil seks dage efter behandlingsophør (dette skyldes mangel på sikkerhedsdata om brug af L-serin hos gravide og ammende kvinder; og for at muliggøre medicinudskylning efter behandlingsophør). Højeffektive præventionsmetoder inkluderer:

    (i) Kombineret hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning, (ii) progesteron kun hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (iii) Spiralfødselskontrol, (iv) kirurgisk sterilisering såsom bilateral tubal okklusion eller vasektomeret partner eller (v) sand afholdenhed (afholdelse fra heteroseksuel samleje i hele perioden forbundet med studibehandlingerne, og pålideligheden af seksuel afholdenhed er i overensstemmelse med forsøgspersonens sædvanlige livsstil)

  • Villig og i stand til at overholde studieprotokol og opfølgningsbesøg
  • Acceptere ubetinget brug af deres donerede prøver, billeder og/eller data;
  • At kunne faste i mindst 10 timer før blodprøveudtagning;
  • Have et minimumsareal af total EZ-tab på 0,16 mm2 i studieøjet. Reading Center vil fastslå den nøjagtige størrelse, når billeder er uploadet.
  • Deltager har en BCVA bedre end eller lig med 20/100 Snellen-ækvivalent (>/= 50 bogstaver) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrammer ved en startafstand på 4 meter i studieøjet.

Eksklusionskriterier:

  • Ikke i stand til at gennemgå studieprocedurerne eller utilgængelig for opfølgningsbesøg;
  • Uvillig til at acceptere generelt samtykke til brug af de indsamlede data, inklusive humane biologiske prøver og billeder;
  • Deltager er gravid, ammer eller planlægger graviditet i studieperioden;
  • Deltager har indtaget serin- eller glycintilskud inden for de sidste 3 måneder;
  • Deltager tager i øjeblikket eller har taget Fibrater såsom fenofibrat, clofibrat, ciprofibrat, bezafibrat, gemfibrozil inden for de sidste 3 måneder;
  • Deltager har kendt allergi eller overfølsomhed over for serin eller ris;
  • Deltager tager i øjeblikket eller har taget tamoxifen, chloroquin (eller hydroxychloroquin) og/eller andre retinotoksiske stoffer; i en samlet periode på 6 måneder
  • Deltager har ukontrolleret type 1 eller type 2 diabetes (defineret som et HbA1c-niveau på 9% eller højere ved screening (med eller uden medicin);
  • Deltager har ukontrolleret hypo- eller hyperthyreose, defineret som TSH-niveauer under 0,4mU/L eller over 4,0mU/L ved screening med eller uden behandling;
  • Deltager gennemgår kemoterapi, stråleterapi eller andre behandlinger for aktiv kræft;
  • Deltager har signifikant nyresygdom eller en estimeret glomerulær filtrationshastighed <50 ml/min/1,73m2 ved screening;
  • Deltager har en aktiv og/eller kronisk leversygdom (inklusive viral hepatitis, autoimmun leversygdom, hemokromatose, homozygot alpha1-antitrypsinmangel og Wilsons sygdom, primær biliær cirrose, primær skleroserende kolangit) eller dårlig leverfunktion estimeret ved transaminaser (ALT/AST) eller gamma glutamyl transferase (GGT) eller alkalisk fosfatase eller bilirubin over 2xULN (øvre normalgrænse) ved screening;
  • Deltager er i øjeblikket tilmeldt et andet klinisk behandlingsforsøg eller har deltaget i et inden for de sidste 30 dage;
  • Deltager har tidligere modtaget en CNTF-enhed ("Encelto"; enten øje) eller har intentioner om at modtage en CNTF-enhed i enten øje i løbet af denne studies varighed;
  • Deltager viser tegn på nethindesygdomme andre end MacTel (inklusive central serøs korioretinopati, alvorlig ikke-proliferativ eller proliferativ diabetisk retinopati, diabetisk makulaødem, aldersrelateret makuladegeneration, præretinal membran) som efter undersøgers skøn kan forvirre diagnosen, procedurerne eller resultatet af studiet (enten øje);
  • Deltager har en diagnose af ukontrolleret glaukom med intraokulært tryk på >30 mm Hg (på trods af nuværende farmakologisk eller ikke-farmakologisk behandling; enten øje);
  • Deltager har tegn på patologisk myopi i enten øje;
  • Deltager har signifikante hornhinde- eller mediaopaciteter i enten øje;
  • Deltager har en af følgende linsopaciteter: kortikal opacitet > standard 3, posterior subkapsulær opacitet > standard 2, eller en nukleær opacitet > standard 3 som målt på Age-Related Eye Disease Study (AREDS) kliniske linsgraderingssystem (enten øje);
  • Deltager har gennemgået linsfjernelse i de foregående 3 måneder eller YAG-laser inden for de sidste 4 uger, i enten øje;
  • Deltager har et kronisk behov (f.eks. ≥ 4 uger ad gangen) for okulære lægemidler (vitaminer, kosttilskud og kunstige tårer er tilladt) og/eller har en diagnosticeret sygdom som efter undersøgende læges skøn kan være synstruende eller kan påvirke det primære udfald i studieøjet;
  • Deltager har haft tidligere okulære behandlinger som efter undersøgers skøn kan komplicere evalueringen af den centrale nethinde (inklusive vitreo-retinale operationer, centrale laserbehandlinger, inklusive central ikke-skadende retinal laserterapi (enten øje); tidligere perifere laserbehandlinger eller kryoterapi er IKKE ekskluderende;
  • Deltager har nogensinde modtaget nogen periokulære eller intravitreale indsprøjtninger (inklusive intravitreale anti-vaskulær endotel vækstfaktor (anti-VEGF), periokulære eller intravitreale kortikosteroidindsprøjtninger) i studieøjet ELLER deltager har modtaget nogen periokulære eller intravitreale indsprøjtninger i det andet øje inden for de sidste 3 måneder
  • Deltager har tegn på tidligere aktiv eller nuværende aktiv intraretinal neovaskularisering eller subretinal neovaskularisering (SRNV), i enten øje; subretinal eller sub-RPE fibrovaskulær proliferation eller disciforme ar (subretinal fibrose) i enten øje er ekskluderende;
  • Deltager har tegn på intraretinal hyperreflektivitet** som evalueret af OCT i studieøjet;
  • Deltager har et fuldt tykkelse makulahul (FTMH) inden for foveal område (ETDRS felt 1) med en diameter på >400um på det smalleste punkt og ydre retinal atrofi i studieøjet;
  • Amblyopi i studieøjet; eller
  • Deltager er allergisk over for fluoresceinfarve, og den kliniske lokalitet har ikke en OCT-A
  • Deltager har efter undersøgers mening enhver fysisk eller mental tilstand, der ville øge patientens risiko for deltagelse i studiet eller kan forstyrre studieprocedurerne, evalueringerne og udfaldsvurderingerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-serin
Deltageren modtager oral L-serin
Medicin: L-serin
L-serinpulver administreret to gange dagligt
Placebo komparator: Placebo
Deltageren modtager placebo
Andet: Placebo
Placebo-pulver administreret to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EZ-tab
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Gennemsnitlig ændringshastighed i det samlede område af EZ-tab (IS/OS; makulær fotoreceptortab) fra baseline (BL) gennem måned 24 (M24), vurderet ved brug af SD-OCT i studieøjet/øjnene.
Baseline gennem måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EZ-tab ved forskellige tidspunkter
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlig ændringshastighed i området med EZ-tab (IS/OS; makulær fotoreceptor-tab) fra BL (baseline) til måned 12 (M12) i studieøjet/øjnene og til M12 og M24 i det andet øje, vurderet ved hjælp af SD-OCT
Baseline gennem måned 12 og 24
Ændringer i sygdomsalvorlighed
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Ændringer i sygdomsalvorlighed (stadier, ifølge Chew et al) i undersøgelsesøje(r) og modpartøje fra BL til M24
Baseline gennem måned 24
Tab af retinal følsomhed
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Gennemsnitlig ændring i tab af retinal følsomhed målt ved Macular Integrity Assessment (MAIA) fra BL til M24 i studieøjet/studieøjnene og det modsatte øje
Baseline gennem måned 24
Læsehastighed
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Gennemsnitlig ændring i monokulær og binokulær læsehastighed vurderet ved hjælp af International Reading Speed Texts (IReST) kort fra baseline (BL) til måned 24 (M24) i studieøjet/øjnene og det medfølgende øje
Baseline gennem måned 24
Kontrastfølsomhed
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Gennemsnitlig ændring i monokulær kontrastfølsomhed fra BL til M24 i studieøjet/øjnene og det andet øje som vurderet ved Pelli-Robson kontrastfølsomhedsdiagrammer
Baseline gennem måned 24
Synsskarphed ved lav belysning
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Gennemsnitlig ændring i monokulær lavbelysningssynsskarphed (LLVA) fra BL til M24 i studieøjet/øjnene og det andet øje vurderet ved ETDRS-diagrammer
Baseline gennem måned 24
Lav Luminans Deficit
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Gennemsnitlig ændring i lavbelysningsdefekt (LLVA - BCVA) fra baseline til M24 i undersøgelsesøjet/øjnene og det andet øje
Baseline gennem måned 24
Bedst korrigerede synsskarphed
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Gennemsnitlig ændring i monokulære bedst-korrigerede synsskarphed (BCVA) score fra BL til M24 i studieøjet/øjnene og det medfølgende øje som vurderet ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrammer
Baseline gennem måned 24
Corneal Nerve fiber Density
Tidsramme: Baseline gennem måned 6, 12, 18 og 24
Gennemsnitlig ændring i hornhindenerves fiber- og forgreningsdensitet (biomarkører for perifer nervehelbred) fra BL til M6, M12, M18 og M24 i studieøjet/øjnene og det modsatte øje
Baseline gennem måned 6, 12, 18 og 24
HbA1c
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlig ændring i HbA1c fra BL til M12 og M24
Baseline gennem måned 12 og 24
BMI
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlig ændring i BMI (vægt og højde kombineres til rapportering af BMI i kg/m²) fra BL til M12 og M24
Baseline gennem måned 12 og 24
Serummetabolitter
Tidsramme: Baseline gennem månederne 12 og 24
Gennemsnitlige ændringer i fastende serum metabolitter fra BL til M12 og M24
Baseline gennem månederne 12 og 24
MacTel Metabolsk Signatur
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlige ændringer i sammensat serummetabolitscore, der måler det globale "MacTel-metabolitsignatur" fra BL til M12 og M24
Baseline gennem måned 12 og 24
NEI VFQ-25
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlig ændring i NEI VFQ-25 score fra BL til M12 og M24
Baseline gennem måned 12 og 24
VILL-33
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlig ændring i VILL-33-scorer fra BL til M12 og M24
Baseline gennem måned 12 og 24
TEAEs og SAEs
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) samt okulære TEAEs og SAEs
Baseline gennem måned 24
ETDRS-bogstavscore
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Antal undersøgelsesøjne, følgeøjne med tab på ≥ 15 bogstaver (ETDRS-bogstavscore), tab på ≥ 10 bogstaver og tab på ≥ 5 bogstaver fra BL til M24
Baseline gennem måned 24
Neovaskularisering
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Samlet antal undersøgelsesøjne, modpartens øjne, der viser en de novo udvikling af neovascularisering fra BL til M24
Baseline gennem måned 24
Ydre Retinal Hyper-Reflektivitet
Tidsramme: Baseline gennem måned 24
Samlet antal undersøgelsesøjne, følgeøjne, der viser en de novo-udvikling af hyperreflektivitet i den ydre netvæv fra BL til M24
Baseline gennem måned 24
Hofte til talje-forhold
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlig ændring i hofter-til-talje-forhold fra BL til M12 og M24
Baseline gennem måned 12 og 24
Lipidniveauer
Tidsramme: Baseline gennem måned 12 og 24
Gennemsnitlig ændring i lipidniveauer fra BL til M12 og M24
Baseline gennem måned 12 og 24
Corneal Nerve Fiber Længde
Tidsramme: Baseline gennem månederne 6, 12, 18 og 24
Gennemsnitlig ændring i hornhindenervefiberlængde (biomarkør for perifer nervehelbred) fra BL til M6, M12, M18 og M24 i undersøgelsesøjet/øjnene og det andet øje
Baseline gennem månederne 6, 12, 18 og 24
Korneal nervefibertortuositet
Tidsramme: Baseline gennem måned 6, 12, 18 og 24
Gennemsnitlig ændring i hornhindenervefibretortuositet (biomarker for perifer nervehelbred) fra BL til M6, M12, M18 og M24 i studieøjet/øjnene og det modsatte øje
Baseline gennem måned 6, 12, 18 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Lowy Medical Research Institute Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

15. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2026-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel)

Kliniske forsøg med L-serin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner