Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av serintilskudd for å beskytte synet ved MacTel (SEErine)

13. januar 2026 oppdatert av: The Lowy Medical Research Institute Limited

Fase 3-studie av serintilskudd for å beskytte synet ved MacTel

Målet med denne kliniske studien er å undersøke effektiviteten og sikkerheten ved å gi oral serin (en aminosyre) på progresjonen av strukturelle og funksjonelle endringer i netthinnen hos personer med MacTel type 2. Hovedspørsmålene den ønsker å besvare er:

  • Forsinker serin progresjonen av MacTel?
  • Er langsiktig serintilskudd trygt hos personer med MacTel? Forskerne vil sammenligne serin med et placebo (et stoff som ser ut som medisinen, men som ikke inneholder noe legemiddel) for å se om serin virker for å forsinke progresjonen av MacTel.

Deltakere vil:

  • Ta serin eller et placebo to ganger daglig i 24 måneder
  • Besøke klinikken en gang hver 6. måned for øyeundersøkelse, øyebilde og blodprøver
  • Føre dagbok om symptomene sine, glemte doser og endringer i medisiner

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Makulær telangiektasi type 2 (MacTel) er en bilateral, langsomt progressiv retinal neurodegenerativ sykdom preget av tap av fotoreseptorer, vaskulære abnormaliteter og gradvis nedgang i visuell funksjon.

Endringer i serinmetabolisme og akkumulering av toksiske deoksysfingolipider har blitt implisert i patofysiologien til MacTel. Oral serintilskudd har blitt foreslått som en potensiell tilnærming for å modifisere denne metabolske veien og redusere dannelsen av potensielt nevrotoksiske metabolitter.

Denne studien er en randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, parallellegruppe klinisk studie designet for å evaluere effekten av oral serintilskudd på sykdomsprogresjon hos deltakere med makulær telangiektasi type 2.

Deltakere vil gjennomgå en screeningsvurdering for å fastslå egnethet. Kvalifiserte deltakere vil være voksne i alderen 18 år eller eldre med en bekreftet diagnose av MacTel gjennom Natural History Observation Registry (NHOR)-studien. Deltakere må oppfylle alle inklusjonskriterier. Egnethet og tilordning av studieøyet vil bli bestemt ved gjennomgang av bilder tatt under screening. Hvis begge øyne er kvalifiserte, kan begge øyne inkluderes som studieøyne. Minimum 110 deltakere vil fullføre studien.

På baseline-besøket vil deltakerne bli randomisert i forholdet 1:1 til å motta enten oral serin eller placebo. Randomisering vil bli stratifisert etter diabetesstatus for å sikre balansert fordeling av deltakere med og uten type 2 diabetes mellom behandlingsgruppene. Deltakere, forskere, studiestab og resultatvurderere vil forbli blindet for behandlingstilordning gjennom hele studien.

Deltakere vil motta sin tildelte studiemedisin i 24 måneder. Personlige studiebesøk vil finne sted hver 6. måned, med telefonkontakter mellom besøkene for å vurdere medisinfølgesomhet og bivirkninger. Retinal struktur, visuell funksjon og deltakersikkerhet vil bli overvåket gjennom hele 24-måneders behandlingsperioden. En oppfølgende telefonkontakt vil finne sted omtrent 4 uker etter avslutning av studiemedisin.

Data vil bli samlet fra begge øyne til hver deltaker; imidlertid vil kun øyne utpekt som studieøyne og som oppfyller inklusjonskriterier inkluderes i den primære effektivitetsanalysen.

Det primære målet med studien er å evaluere effekten av serintilskudd sammenlignet med placebo på progresjonen av fotoreseptortap i MacTel. Sekundære mål inkluderer effekten av serintilskudd på ytterligere strukturelle retinale endringer og visuell funksjon samt vurdering av sikkerhet og tolerabilitet av langvarig oral serintilskudd i denne populasjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Save Sight Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Elisa Cornish, MD
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Cerulea- RVEEH
        • Hovedetterforsker:
          • Robyn Guymer, MD
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Hamilton Glaucoma Center- UCSD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chrisopher Toomey, MD, PhD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
        • Hovedetterforsker:
          • Grant Comer, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44122
        • Retina Associates of Cleveland, Inc.
        • Hovedetterforsker:
          • LAWRENCE SINGERMAN, MD
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Health Care, Moran Eye Center
        • Hovedetterforsker:
          • Paul Bernstein, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525GA
        • Radboud University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Suzanne Yzer, MD
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Cathy Egan, MD
        • Ta kontakt med:
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford Eye Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Samantha De Silva, MD
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University of Bonn
        • Hovedetterforsker:
          • Kristina Pfau, MD
        • Ta kontakt med:
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
      • Münster, Tyskland, 48145

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Kunne lese, forstå og samtykke til vilkårene som er forklart i informert samtykke-dokumentet og gi skriftlig informert samtykke;
  • Være minst 18 år gammel;
  • Innmeldt eller innmeldes i Natural History Observation and Registry Study (NHOR) og bekreftet med MacTel type 2 av lesesenteret i minst ett øye*;
  • Deltaker har klare okulære medier (begge øyne) for tilstrekkelig bildekvalitet;
  • Deltaker må ha stabil fiksering i foveal eller parafoveal område;

  • Kvinnelige deltakere med barnepotensial må samtykke til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra tidspunktet samtykke er signert til seks dager etter behandlingsavslutning (dette skyldes mangel på sikkerhetsdata for bruk av L-serin hos gravide og ammende kvinner; og for å tillate medikamentutvasking etter behandlingsavslutning). Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

    (i) Kombinert hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning, (ii) kun progesteron hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning (iii) Spiralsett, (iv) kirurgisk sterilisering som bilateral tubal okklusjon eller vasektomisert partner eller (v) ekte avholdenhet (avstå fra heteroseksuell samleie i hele perioden assosiert med studibehandlingene, og påliteligheten av seksuell avholdenhet er i tråd med subjektets vanlige livsstil)

  • Villig og i stand til å følge studiprotokollen og oppfølgingsbesøkene
  • Samtykke til ubetinget bruk av deres donerte prøver, bilder og/eller data;
  • Kunne faste i minst 10 timer før blodprøveinnsamling;
  • Ha et minimumsområde av total EZ-tap på 0,16 mm2 i studieøyet. Lesesenteret vil fastslå den nøyaktige størrelsen når bildene er lastet opp.
  • Deltaker har en BCVA bedre enn eller lik 20/100 Snellen-ekvivalent (>/= 50 bokstaver) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-kart ved en startavstand på 4 meter i studieøyet.

Eksklusjonskriterier:

  • Ikke i stand til å gjennomgå studieprosedyrene eller utilgjengelig for oppfølgingsbesøk;
  • Uvillig til å samtykke til generelt samtykke for bruk av innhentede data, inkludert humane biologiske prøver og bilder;
  • Deltaker er gravid, ammer eller planlegger graviditet i studieperioden;
  • Deltaker har tatt serin- eller glysintilskudd de siste 3 månedene;
  • Deltaker tar for tiden eller har tatt fibrater som fenofibrat, klofibrat, ciprofibrat, bezafibrat, gemfibrozil innen de siste 3 månedene;
  • Deltaker har kjent allergi eller overfølsomhet mot serin eller ris;
  • Deltaker tar for tiden eller har tatt tamoksifen, klorokin (eller hydroksyklorokin) og/eller andre retinotoksiske stoffer; i en total periode på 6 måneder
  • Deltaker har ukontrollert type 1 eller type 2 diabetes (definert som et HbA1c-nivå på 9% eller høyere ved screening (med eller uten medikament));
  • Deltaker har ukontrollert hypo- eller hypertreose, definert som TSH-nivåer under 0,4 mU/L eller over 4,0 mU/L ved screening med eller uten behandling;
  • Deltaker gjennomgår kjemoterapi, stråleterapi eller annen behandling for aktiv kreft;
  • Deltaker har betydelig nyresykdom eller en estimert glomerulær filtreringsrate <50 ml/min/1,73m2 ved screening;
  • Deltaker har en aktiv og/eller kronisk leversykdom (inkludert viral hepatitt, autoimmun leversykdom, hemokromatose, homozygot alfa1-antitrypsinmangel og Wilsons sykdom, primær biliær cirrose, primær skleroserende kolangitt) eller dårlig leverfunksjon estimert ved transaminaser (ALT/AST) eller gamma glutamyltransferase (GGT) eller alkalisk fosfatase eller bilirubin over 2xULN (øvre normalgrense) ved screening;
  • Deltaker er for tiden innmeldt i en annen klinisk behandlingsstudie eller deltok i en innen de siste 30 dagene;
  • Deltaker har tidligere mottatt en CNTF-enhet ("Encelto"; enten øye) eller har intensjoner om å motta en CNTF-enhet i noe øye i løpet av denne studiens varighet;
  • Deltaker viser tegn på netthinnesykdommer annet enn MacTel (inkludert sentral serøs korioretinopati, alvorlig ikke-proliferativ eller proliferativ diabetisk retinopati, diabetisk makulaødem, aldersrelatert makuladegenerasjon, preretinal membran) som, etter undersøkerens skjønn, kan forvirre diagnosen, prosedyrene eller utfallet av studien (enten øye);
  • Deltaker har en diagnose på ukontrollert glaukom med intraokulært trykk >30 mm Hg (til tross for nåværende farmakologisk eller ikke-farmakologisk behandling; enten øye);
  • Deltaker har bevis på patologisk myopi i enten øye;
  • Deltaker har betydelige hornhinnetåker eller mediaskyer i enten øye;
  • Deltaker har noen av følgende linseskylapper: kortikal opasitet > standard 3, posterior subkapsulær opasitet > standard 2, eller en nukleær opasitet > standard 3 som målt på Age-Related Eye Disease Study (AREDS) kliniske linsegraderingssystem (enten øye);
  • Deltaker har gjennomgått linseremoving de siste 3 månedene eller YAG-laser innen de siste 4 ukene, i enten øye;
  • Deltaker har et kronisk behov (f.eks. ≥ 4 uker av gangen) for okulære medikamenter (vitaminer, tilskudd og kunstige tårer er tillatt) og/eller har en diagnostisert sykdom som, etter undersøkende leges skjønn, kan være synstruende eller kan påvirke det primære utfallet i studieøyet;
  • Deltaker har hatt tidligere okulære behandlinger som etter undersøkerens skjønn kan komplisere evalueringen av den sentrale netthinnen (inkludert vitreoretinale operasjoner, sentrale laserbehandlinger, inkludert sentral ikke-skadende retinal laserterapi (enten øye); tidligere perifere laserbehandlinger eller kryoterapi er IKKE ekskluderende;
  • Deltaker har noen gang mottatt noen periokulære eller intravitreale injeksjoner (inkludert intravitreale anti-vaskulær endotelial vekstfaktor (anti-VEGF), periokulære eller intravitreale kortikosteroidinjeksjoner) i studieøyet ELLER deltaker har mottatt noen periokulære eller intravitreale injeksjoner i det andre øyet innen de siste 3 månedene
  • Deltaker har bevis på tidligere aktiv eller nå aktiv intraretinal neovaskularisering eller subretinal neovaskularisering (SRNV), i enten øye; subretinal eller sub-RPE fibrovaskulær proliferasjon eller diskiforme arr (subretinal fibrose) i enten øye er ekskluderende;
  • Deltaker har bevis på intraretinal hyperreflektivitet** som evaluert av OCT i studieøyet;
  • Deltaker har et fulltykket makulahull (FTMH) innen foveal område (ETDRS felt 1) med en diameter >400um på sitt smaleste punkt og ytre retinal atrofi i studieøyet;
  • Amblyopi i studieøyet; eller
  • Deltaker er allergisk mot fluoresceinfarge, og det kliniske stedet ikke har en OCT-A
  • Deltaker har, etter undersøkerens mening, noen fysisk eller mental tilstand som vil øke pasientens risiko for deltakelse i studien eller kan forstyrre studieprosedyrene, evalueringene og utfaldsvurderingene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: L-serin
Deltakeren mottar oral L-serin
Legemiddel: L-serin
L-serin pulver administrert to ganger daglig
Placebo komparator: Placebo
Deltaker mottar placebo
Annen: Placebo
Placebopulver administrert to ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
EZ-tap
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Gjennomsnittlig endringshastighet i det totale arealet med EZ-tap (IS/OS; tap av makulære fotoreseptorer) fra utgangspunktet (BL) gjennom måned 24 (M24), vurdert ved bruk av SD-OCT i studieøyet/øyene.
Baseline gjennom måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
EZ-tap på forskjellige tidspunkter
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlig endringshastighet i området med EZ-tap (IS/OS; makulær fotoreseptortap) fra BL gjennom måned 12 (M12) i studieøyet/øynene og gjennom M12 og M24 i det andre øyet, vurdert ved bruk av SD-OCT
Baseline gjennom måned 12 og 24
Endringer i sykdommens alvorlighetsgrad
Tidsramme: Uten behandling gjennom måned 24
Endringer i sykdommens alvorlighetsgrad (stadier, ifølge Chew et al) i studieøye(r) og følgeøye, fra BL til M24
Uten behandling gjennom måned 24
Tap av retinal følsomhet
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Gjennomsnittlig endring i tap av retinal følsomhet målt med Macular Integrity Assessment (MAIA) fra BL til M24 i studieøye(r), og følgeøye
Baseline gjennom måned 24
Lesefart
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom måned 24
Gjennomsnittlig endring i monokulær og binokulær lesehastighet vurdert ved bruk av International Reading Speed Texts (IReST)-kort fra BL gjennom M24 i studieøye(r) og følgeøye
Utgangspunkt gjennom måned 24
Kontrastfølsomhet
Tidsramme: Utgangspunkt til måned 24
Gjennomsnittlig endring i monokulær kontrastsensitivitet fra BL til M24 i studieøyet/øynene og følgeøyet målt med Pelli-Robson kontrastsensitivitetsdiagrammer
Utgangspunkt til måned 24
Lav luminans synsskarphet
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Gjennomsnittlig endring i monokulære lavlys synsskarphetsverdier (LLVA) fra baseline til måned 24 i studieøyet/øynene og det medfølgende øyet vurdert ved hjelp av ETDRS-tabeller
Baseline gjennom måned 24
Lav Luminans Defisit
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Gjennomsnittlig endring i lav luminansdefisitt (LLVA - BCVA) fra BL til M24 i studieøye(r) og følgeøye
Baseline gjennom måned 24
Best korrigerte synsskarphet
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Gjennomsnittlig endring i monokulære best-korrigerte synsskår (BCVA) fra BL til M24 i studieøyet/studieøyene og følgeøyet vurdert ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-kart
Baseline gjennom måned 24
Corneal Nerve fiber Density
Tidsramme: Baseline gjennom måned 6, 12, 18 og 24
Gjennomsnittlig endring i hornhinne nervefiber- og forgreningsdensitet (biomarkører for perifer nervehelse) fra BL til M6, M12, M18 og M24 i studieøyet(e) og det følgende øyet
Baseline gjennom måned 6, 12, 18 og 24
HbA1c
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlig endring i HbA1c fra BL til M12 og M24
Baseline gjennom måned 12 og 24
BMI
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlig endring i KMI (vekt og høyde vil kombineres for å rapportere KMI i kg/m²) fra BL til M12 og M24
Baseline gjennom måned 12 og 24
Serummetabolitter
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlige endringer i fastende serum metabolittverdier fra BL til M12 og M24
Baseline gjennom måned 12 og 24
MacTel metabolsk signatur
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlige endringer i sammensatt serummetabolsk score som måler det globale "MacTel-metabolsk signatur" fra BL til M12 og M24
Utgangspunkt gjennom måned 12 og 24
NEI VFQ-25
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlig endring i NEI VFQ-25-skår fra baseline til måned 12 og måned 24
Baseline gjennom måned 12 og 24
VILL-33
Tidsramme: Grunnlinje gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlig endring i VILL-33-skårer fra BL til M12 og M24
Grunnlinje gjennom måned 12 og 24
TEAE-er og SAE-er
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), og okulære TEAEs og SAEs
Baseline gjennom måned 24
ETDRS-bokstavscore
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Antall studieøyne, følgeøyne med ≥ 15 bokstavtap (ETDRS bokstavscore), ≥ 10 bokstavtap og ≥ 5 bokstavtap fra BL til M24
Baseline gjennom måned 24
Neovaskularisering
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom måned 24
Totalt antall studieøyne, følgeøyne som viser en de novo utvikling av neovaskularisering fra BL til M24
Utgangspunkt gjennom måned 24
Ytre retina hyperreflektivitet
Tidsramme: Baseline gjennom måned 24
Totalt antall studieøyne, følgeøyne som viser en de novo-utvikling av ytre netthinnen hyperreflektivitet fra BL til M24
Baseline gjennom måned 24
Hofte-til-hofte-forhold
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlig endring i hofte-til-midje-forhold fra BL til M12 og M24
Baseline gjennom måned 12 og 24
Lipidnivåer
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom måned 12 og 24
Gjennomsnittlig endring i lipider fra baseline til M12 og M24
Utgangspunkt gjennom måned 12 og 24
Corneal Nerve Fiber Length
Tidsramme: Utsgangspunkt gjennom måned 6, 12, 18 og 24
Gjennomsnittlig endring i hornhinnenervefiberlengde (biomarkør for perifer nervehelse) fra BL til M6, M12, M18 og M24 i studieøye(r) og det andre øyet
Utsgangspunkt gjennom måned 6, 12, 18 og 24
Korneal nervefibertortuositet
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom måned 6, 12, 18 og 24
Gjennomsnittlig endring i hornhinnenervefibertortuositet (biomarkør for perifer nervehelse) fra BL til M6, M12, M18 og M24 i studieøyet(øynene) og det andre øyet
Utgangspunkt gjennom måned 6, 12, 18 og 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Lowy Medical Research Institute Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

15. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2026-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere