고등급 신경교종 환자에서의 AAV 매개 이중 페이로드 유전자 치료 연구 (ADePT)
2026년 6월 11일 업데이트: Trogenix ltd
고등급 신경교종 환자를 대상으로 한 AAV-1 매개 이중 페이로드 유전자 치료의 1/2상 임상시험
이 임상 시험의 목표는 먼저 연구 약물 TGX-007의 안전성과 최적 생물학적 용량(OBD)을 정의한 다음, 새로 진단되거나 재발한 교모세포종 환자에서의 안전성과 효능을 추가로 조사하는 것입니다.
TGX-007은 무해한 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터로 전달되는 유전자 치료 약물로, 두 가지 결합된 치료 페이로드를 전달하여 증식 세포의 사멸과 항종양 면역 반응의 활성화를 가능하게 합니다. 하나는 헤르페스 단순 바이러스 티미딘 키나제(HSV-tk)로, 프로약물 발라시클로비르를 종양 세포를 죽일 수 있는 활성 약물로 전환시키며, 다른 하나는 인터루킨 12(IL-12)로, 신체의 면역 체계를 활성화하여 종양을 인식하고 싸우게 합니다.
표준 치료 수술 및 화학 방사선 요법에 적합한 새로 진단된 교모세포종 환자 또는 추가 수술이 적합한 재발성 교모세포종 환자가 연구에 참여할 수 있습니다. 환자는 직접 종양 내 주사로 TGX-007을 투여받은 후, 표준 치료 수술을 진행하기 전 최대 21일 동안 프로약물 발라시클로비르를 경구로 복용하게 됩니다.
이 연구는 두 단계로 나뉩니다. 1단계는 TGX-007의 다양한 용량 수준에서 환자를 치료하여 2단계로 연구를 확장하는 데 사용될 최적 생물학적 용량을 확인합니다. 2단계는 선택된 OBD에서 치료받는 환자 수를 확대하여 TGX-007이 새로 진단되거나 재발한 GBM을 치료하는 데 얼마나 효과적인지 조사합니다.
약 68명의 18-70세 참가자가 연구에 참여할 예정입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
68
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Project Management
- 전화번호: +44131 287 5960
- 이메일: Contact@trogenix.com
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 모병
- Ohio State University Hospital
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수석 연구원:
- J. Bradley Elder, MD
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연락하다:
- Hanna Smith
- 이메일: Hanna.Smith@osumc.edu
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Edinburgh, 영국
- 모병
- Royal Infirmary of Edinburgh
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연락하다:
- Faye Robertson, MA,MBChB(Hons),PhD,MRCP,FRCR
- 이메일: faye.robertson@nhs.scot
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수석 연구원:
- Faye Robertson, MA,MBChB(Hons),PhD,MRCP,FRCR
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 만 18-70세
- 카르노프스키 수행 상태 ≥70
- 신규 진단 환자: MRI 기반 단일 초점, 일측성 고등급 신경교종
- 재발 환자: 표준 치료 수술 및 화학방사선 치료를 이전에 받은 GBM의 첫 방사선학적 진행(다학제 팀[MDT]이 결정). 환자는 이전에 확인된 GBM의 조직학적/분자적 진단을 받아야 함
- 신규 진단 환자: 6주간의 화학방사선 치료 후 6개월간의 보조 테모졸로미드(스터프 프로토콜) 치료에 적합
- 최적의 환자 관리를 위해 감량 수술이 지시됨
- 경구 약물을 삼킬 수 있음
- 생백신 접종을 피할 의향이 있음
- 적절한 장기 기능
- 가임기 여성 환자는 Day 0 7일 이내에 음성 혈청 임신 검사를 받아야 함
- 모든 환자는 진정한 금욕을 실천하거나 고효율 피임법을 사용하기로 동의해야 함
- 환자가 연구 참여에 대한 동의서를 기꺼이 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
제외 기준:
- 연구 과정 중 임신, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 환자
- 면역결핍 또는 전신 치료가 필요한 활동성 자가면역 질환
- 수술 7일 이내에 동시 항바이러스제 또는 항생제 치료가 필요한 활동성 바이러스, 박테리아 또는 곰팡이 감염
- Day 0 28일 이내 생백신 접종
- Day 0 28일 이내 면역억제제 또는 면역조절제 사용
- 결핵 감염 병력 또는 흉부 X선 또는 컴퓨터단층촬영(CT) 흉부 검사에서 이전 결핵 감염의 방사선학적 증거
- 이전에 유전자 치료를 받은 적 있음
- 연구자의 판단에 따라 등록을 방해할 수 있는 중추신경계 장애의 중대한 병력
- Day 0 28일 이내 대수술. 정위적 생검은 허용됨
- 발라시클로비르, 가돌리늄 또는 TGX-007의 모든 부형제에 대한 알려진 과민증 또는 금기증
- 가돌리늄을 이용한 MRI 금기증
- 감량 수술의 예정된 시기를 방해할 것으로 예상되는 모든 상태
- 3년 이내 이전 비신경교종 암(치료된 편평/기저 세포 피부암, 치료된 조기 자궁경부암 또는 치료/생화학적으로 안정된 장기 제한적 전립선암 제외)
- 연구자의 판단에 따라 연구 참여로 인해 환자에게 위험을 초래할 수 있거나 연구 결과 또는 환자의 연구 참여 능력에 영향을 미칠 수 있는 기타 중대한 질병 또는 장애
- 지난 12주 또는 제품 반감기의 5배 이내에 연구용 제품이 포함된 다른 연구에 참여한 환자
- 연구 프로토콜 및 추적 일정 준수를 잠재적으로 방해할 수 있는 심리적, 가족, 사회학적 또는 지리적 고려 사항; 이러한 조건은 연구 등록 전 환자와 논의해야 함
- 적절한 경우 일반의에게 연구 참여 사실을 통보하는 것을 허용하지 않으려는 경우
신규 진단 환자만 해당:
- 신경교종에 대한 이전 치료
- 종양 치료장 사용 예정
재발 환자만 해당:
- 항암제 또는 방사선 치료로 인한 이전 독성이 ≤등급 1 심각도로 회복되지 않음
- 종양 치료장 사용 예정
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 결정
용량 증량 (용량 단계 -1, 1, 2 포함)
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TGX-007을 단일 종양 내 주사로 투여
구강 발라시클로버를 14일에서 21일 동안 하루 3회 투여
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실험적: 신규 진단 확장
최적 생물학적 용량에서 새로 진단된 고등급 신경교종 환자 대상 확장 연구.
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TGX-007을 단일 종양 내 주사로 투여
구강 발라시클로버를 14일에서 21일 동안 하루 3회 투여
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실험적: 재발성 교모세포종 확장
최적 생물학적 용량에서 재발성 교모세포종 환자의 확대
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TGX-007을 단일 종양 내 주사로 투여
구강 발라시클로버를 14일에서 21일 동안 하루 3회 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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신경교종(HGG)으로 새롭게 진단받거나 재발성 교모세포종(GBM) 환자에게 TGX-007을 투여할 때의 안전성과 내약성을 평가하고 최적 생물학적 용량(OBD)을 확인하기
기간: TGX-007 투여 후 0일차(TGX-007 주사)부터 28일
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각 용량 수준에서 TGX-007 투여 후 28일 이내의 AE/SAE 발생률, DLT 발생률, 및 조직 내 HSV-tk mRNA 발현 또는 이에 상응하는 발현의 발생률
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TGX-007 투여 후 0일차(TGX-007 주사)부터 28일
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신규 진단 HGG 또는 재발성 GBM 환자에서 TGX-007 치료 후 전체 생존율
기간: Day 0(TGX-007 주사)부터 18개월(신규 진단); Day 0(TGX-007 주사)부터 6개월(재발 환자)
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신규 진단 환자의 경우 18개월, 재발 환자의 경우 6개월 생존율
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Day 0(TGX-007 주사)부터 18개월(신규 진단); Day 0(TGX-007 주사)부터 6개월(재발 환자)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 생존율
기간: 기준선부터 5년 추적 관찰까지
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카플란-마이어 분석에 의한 중앙 생존 기간 및 최대 5년 생존율
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기준선부터 5년 추적 관찰까지
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TGX-007 투여 후 체액에서의 바이러스 배출.
기간: 치료 후 최대 5년까지 평가된, 기준선부터 3회 연속 음성 샘플까지.
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환자 샘플에서 드롭렛 디지털 중합효소 연쇄 반응(ddPCR)을 통한 벡터 게놈 검출
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치료 후 최대 5년까지 평가된, 기준선부터 3회 연속 음성 샘플까지.
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새로 진단된 HGG 또는 재발성 GBM 환자를 TGX-007로 치료한 무진행 생존(PFS)
기간: 수술일부터 진행이 문서화된 가장 빠른 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망까지, 수술 후 5년까지 측정
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연구자에 의해 판정된 PFS
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수술일부터 진행이 문서화된 가장 빠른 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망까지, 수술 후 5년까지 측정
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신규 진단된 HGG 또는 재발성 GBM 환자를 TGX-007로 치료한 경우의 객관적 반응률(ORR).
기간: 기준선부터 21일까지
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수술 전 자기공명영상(MRI)에서 신경종양학 2.0 반응 평가(RANO 2.0) 기준에 따른 객관적 반응률(ORR).
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기준선부터 21일까지
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신규 진단된 HGG 또는 재발성 GBM 환자에게 TGX-007을 투여할 때의 안전성과 내약성을 평가합니다
기간: 기초선에서 5년 후속 조사까지
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부작용/심각한 부작용의 발생률.
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기초선에서 5년 후속 조사까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 21일
기본 완료 (추정된)
2030년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2033년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 14일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TGX-CS-701
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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