Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie s dvojitou účinnou látkou zprostředkované AAV u pacientů s vysoce maligním gliomem (ADePT)

28. dubna 2026 aktualizováno: Trogenix ltd

Fáze I/II studie dvojitého nákladu genové terapie zprostředkované AAV-1 u pacientů s vysoce maligním gliomem

Cílem této klinické studie je nejprve definovat bezpečnostní a optimální biologickou dávku (OBD) studovaného léčiva TGX-007 a dále zkoumat jeho bezpečnost a účinnost u pacientů s nově diagnostikovaným nebo recidivujícím glioblastomem.

TGX-007 je genová terapie dodávaná neškodným vektorem adeno-asociovaného viru (AAV), který přenáší dvě kombinované terapeutické složky, aby umožnil usmrcení proliferativních buněk a aktivaci protinádorové imunitní odpovědi. Jednou z nich je thymidinkináza viru herpes simplex (HSV-tk), která přeměňuje proléčivo valaciklovir na aktivní léčivo schopné usmrtit nádorové buňky, a druhou je interleukin 12 (IL-12), který aktivuje imunitní systém těla k rozpoznání a boji proti nádoru.

Do studie mohou být zařazeni pacienti nově diagnostikovaní s glioblastomem vhodným pro standardní chirurgický zákrok a chemoradioterapii nebo pacienti s recidivujícím glioblastomem vhodným pro další chirurgický zákrok. Pacienti obdrží TGX-007 přímou intratumorální injekcí a následně budou perorálně užívat proléčivo valaciklovir po dobu až 21 dní před provedením standardního chirurgického zákroku.

Studie je rozdělena do dvou fází. Fáze I bude léčit pacienty na různých dávkových úrovních TGX-007, aby byla identifikována optimální biologická dávka, která bude použita pro rozšíření studie do fáze II. Fáze II rozšíří počet pacientů léčených vybranou OBD, aby se zjistilo, jak účinný je TGX-007 při léčbě nově diagnostikovaného a recidivujícího GBM.

Studie se zúčastní přibližně 68 osob ve věku 18–70 let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

68

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Věk 18-70 let
  • Karnofského index výkonnosti ≥70
  • Nově diagnostikovaní pacienti: Jednoohniskový, jednostranný vysoce maligní gliom na základě MRI
  • Pacienti s recidivou: První radiologická progrese (podle posouzení multidisciplinárního týmu [MDT]) GBM dříve léčené standardní chirurgií a chemoradioterapií. Pacienti musí mít dříve potvrzenou histologickou/molekulární diagnózu GBM
  • Nově diagnostikovaný pacient: vhodný pro šest týdnů chemoradioterapie následované šesti měsíci adjuvantního temozolomidu (Stuppův protokol)
  • Dekompresní chirurgie je indikována pro optimální péči o pacienta
  • Schopnost polykat perorální léky
  • Ochota vyhnout se živým vakcínám
  • Dostatečná funkce orgánů
  • Ženské pacientky v reprodukčním věku musí mít negativní těhotenský test ze séra do 7 dnů před Dnem 0.
  • Všichni pacienti musí souhlasit s praxí skutečné abstinence nebo používáním vysoce účinné antikoncepce
  • Pacient je ochoten a schopen dát informovaný souhlas k účasti ve studii

Kriteria pro vyloučení:

  • Pacientka, která je těhotná, kojí nebo plánuje těhotenství v průběhu studie
  • Imunodeficience nebo aktivní autoimunitní onemocnění vyžadující systémovou terapii.
  • Aktivní virová, bakteriální nebo plísňová infekce vyžadující souběžné antivirotika nebo antibiotika do 7 dnů po operaci
  • Živá vakcína do 28 dnů před Dnem 0
  • Užití imunosupresiv nebo imunomodulačních léků do 28 dnů před Dnem 0
  • Anamnéza tuberkulózní infekce nebo rentgen hrudníku nebo počítačová tomografie (CT) hrudníku vykazující radiologické známky předchozí tuberkulózní infekce
  • Předchozí léčba genovou terapií
  • Významná anamnéza onemocnění centrálního nervového systému, která by podle názoru vyšetřovatele znemožňovala zařazení
  • Velká operace do 28 dnů před Dnem 0. Stereotaktická biopsie je povolena
  • Známá přecitlivělost nebo kontraindikace na valaciklovir, gadolinium nebo jakékoli pomocné látky pro TGX-007
  • Kontraindikace MRI s gadoliniem
  • Jakýkoli stav, který by mohl narušit plánovaný čas dekompresní chirurgie
  • Předchozí jiný než gliomový nádor do 3 let (kromě léčeného dlaždicobuněčného/bazocelulárního karcinomu kůže, léčeného časného karcinomu děložního hrdla nebo léčeného/biochemicky stabilního, orgánově omezeného karcinomu prostaty)
  • Jakékoli jiné významné onemocnění nebo porucha, která by podle názoru vyšetřovatele mohla pacienta ohrozit v důsledku účasti ve studii nebo by mohla ovlivnit výsledky studie nebo schopnost pacienta účastnit se studie
  • Pacienti, kteří se v posledních 12 týdnech nebo 5 poločasech přípravku účastnili jiné výzkumné studie s experimentálním přípravkem
  • Jakékoli psychologické, rodinné, sociologické nebo geografické důvody potenciálně omezující dodržování studijního protokolu a harmonogramu sledování; tyto podmínky by měly být prodiskutovány s pacientem před registrací do studie
  • Nechtějí, aby byl jejich praktický lékař, je-li to vhodné, informován o účasti ve studii

Pouze pro nově diagnostikované pacienty:

  • Jakákoli předchozí léčba gliomu
  • Plánované použití léčebných polí nádorů

Pouze pro pacienty s recidivou:

  • Předchozí toxicity z protinádorových látek nebo radioterapie, které se neupravily na závažnost ≤Stupeň 1
  • Plánované použití léčebných polí nádorů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Stanovení dávky
Postupné zvyšování dávky (s úrovněmi dávky -1, 1, 2)
Lék: TGX-007
TGX-007 podaný jako jednorázová intratumorální injekce
Lék: Valaciklovir
Orální valaciklovir podávaný 3krát denně po dobu 14 - 21 dní
Experimentální: Rozšíření pro nově diagnostikované
Rozšíření u nově diagnostikovaných pacientů s vysokostupňovým gliomem při optimální biologické dávce.
Lék: TGX-007
TGX-007 podaný jako jednorázová intratumorální injekce
Lék: Valaciklovir
Orální valaciklovir podávaný 3krát denně po dobu 14 - 21 dní
Experimentální: Rekurentní expanze glioblastomu
Expanze u pacientů s rekurentním glioblastomem při optimální biologické dávce.
Lék: TGX-007
TGX-007 podaný jako jednorázová intratumorální injekce
Lék: Valaciklovir
Orální valaciklovir podávaný 3krát denně po dobu 14 - 21 dní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost přípravku TGX-007 při podávání pacientům s nově diagnostikovaným HGG nebo rekurentním GBM a určení optimální biologické dávky
Časové okno: Den 0 (injekce TGX-007) do 28 dnů po podání TGX-007
Výskyt nežádoucích účinků/ závažných nežádoucích účinků, výskyt dávkově limitované toxicity do 28 dnů po podání TGX-007 v každé dávkové hladině a výskyt exprese mRNA HSV-tk, nebo ekvivalentní, ve tkáni
Den 0 (injekce TGX-007) do 28 dnů po podání TGX-007
Celková míra přežití pacientů s nově diagnostikovaným HGG nebo recidivujícím GBM léčených přípravkem TGX-007
Časové okno: Den 0 (injekce TGX-007) do 18 měsíců (nově diagnostikovaní); Den 0 (injekce TGX-007) do 6 měsíců (pacienti s recidivou)
Celkové přežití po 18 měsících (nově diagnostikovaní pacienti) a 6 měsících (pacienti s recidivou).
Den 0 (injekce TGX-007) do 18 měsíců (nově diagnostikovaní); Den 0 (injekce TGX-007) do 6 měsíců (pacienti s recidivou)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: Od výchozího stavu po 5leté sledování
Medián celkového přežití a přežití až do 5 let pomocí Kaplanovy-Meierovy analýzy.
Od výchozího stavu po 5leté sledování
Vylučování viru v tělních tekutinách po podání TGX-007.
Časové okno: Výchozí stav až do 3 po sobě jdoucích negativních vzorků, hodnoceno až 5 let po léčbě.
Detekce vektorových genomů pomocí kapečkové digitální polymerázové řetězové reakce (ddPCR) ve vzorcích pacientů
Výchozí stav až do 3 po sobě jdoucích negativních vzorků, hodnoceno až 5 let po léčbě.
Bezprogresivní přežití (PFS) pacientů s nově diagnostikovaným HGG nebo rekurentním GBM léčených přípravkem TGX-007.
Časové okno: Datum chirurgického zákroku do nejbližšího data, kdy je dokumentována progrese nebo úmrtí z jakékoli příčiny, měřeno až do 5 let po chirurgickém zákroku
PFS stanovené vyšetřujícím lékařem
Datum chirurgického zákroku do nejbližšího data, kdy je dokumentována progrese nebo úmrtí z jakékoli příčiny, měřeno až do 5 let po chirurgickém zákroku
Míra objektivní odpovědi (ORR) u pacientů s nově diagnostikovaným HGG nebo recidivujícím GBM léčených přípravkem TGX-007.
Časové okno: Základní hodnota do 21 dnů
Celková míra odpovědi (ORR) na preoperační magnetické rezonanci podle kritérií Response Assessment in Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0).
Základní hodnota do 21 dnů
Posoudit bezpečnost a snášenlivost přípravku TGX-007 při podávání pacientům s nově diagnostikovaným HGG nebo recidivujícím GBM
Časové okno: Od výchozího stavu po 5leté sledování
Výskyt nežádoucích účinků/ závažných nežádoucích účinků.
Od výchozího stavu po 5leté sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Trogenix ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

16. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TGX-CS-701

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Recidivující glioblastom

Klinické studie na TGX-007

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit