AAV介导的双载荷基因疗法治疗高级别胶质瘤患者的研究 (ADePT)
2026年6月11日 更新者：Trogenix ltd
一项针对高级别胶质瘤患者的AAV-1介导双载荷基因治疗I/II期研究
这项临床试验的目标首先是确定研究药物TGX-007的安全性和最佳生物学剂量（OBD），然后进一步研究其在初诊或复发性胶质母细胞瘤患者中的安全性和有效性。
TGX-007是一种通过无害的腺相关病毒（AAV）载体递送的基因治疗药物，该载体携带两种联合治疗有效载荷，以实现杀死增殖细胞并激活抗肿瘤免疫反应。一种是单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSV-tk），它能将前药伐昔洛韦转化为可杀死肿瘤细胞的活性药物；另一种是白细胞介素12（IL-12），它能激活人体免疫系统以识别并对抗肿瘤。
初诊胶质母细胞瘤且适合接受标准护理手术和放化疗的患者，或复发性胶质母细胞瘤且适合接受进一步手术的患者，可能符合本研究的入组条件。患者将通过直接瘤内注射接受TGX-007治疗，随后口服前药伐昔洛韦长达21天，然后进行标准护理手术。
本研究分为两个阶段。第一阶段将使用不同剂量水平的TGX-007治疗患者，以确定将用于将研究扩展到第二阶段的最佳生物学剂量。第二阶段将扩大以选定OBD治疗的患者数量，以研究TGX-007在治疗初诊和复发性胶质母细胞瘤方面的效果。
大约68名年龄在18-70岁的人将参与本研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
68
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Project Management
- 电话号码：+44131 287 5960
- 邮箱：Contact@trogenix.com
学习地点
-
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- 招聘中
- Ohio State University Hospital
-
首席研究员：
- J. Bradley Elder, MD
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接触：
- Hanna Smith
- 邮箱：Hanna.Smith@osumc.edu
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-
Edinburgh、英国
- 招聘中
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
接触：
- Faye Robertson, MA,MBChB(Hons),PhD,MRCP,FRCR
- 邮箱：faye.robertson@nhs.scot
-
首席研究员：
- Faye Robertson, MA,MBChB(Hons),PhD,MRCP,FRCR
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 年龄18-70岁
- 卡氏功能状态评分≥70
- 新诊断患者：基于MRI的单灶、单侧高级别胶质瘤
- 复发患者：既往接受标准治疗手术和放化疗的胶质母细胞瘤首次影像学进展（由多学科团队[MDT]确定）。患者必须先前有经组织学/分子学确诊的胶质母细胞瘤
- 新诊断患者：适合进行六周放化疗，随后接受六个月替莫唑胺辅助治疗（Stupp方案）
- 减瘤手术符合患者最佳护理需求
- 能够吞咽口服药物
- 愿意避免接种活疫苗
- 器官功能充足
- 有生育潜力的女性患者必须在第0天前7天内血清妊娠试验呈阴性
- 所有患者必须同意实行真正禁欲或使用高效避孕措施
- 患者愿意并能够为参与研究提供知情同意
排除标准：
- 在研究期间怀孕、哺乳或计划怀孕的患者
- 需要系统性治疗的免疫缺陷或活动性自身免疫性疾病
- 手术前7天内需要同时使用抗病毒药物或抗生素的活动性病毒、细菌或真菌感染
- 第0天前28天内接种过活疫苗
- 第0天前28天内使用过免疫抑制剂或免疫调节药物
- 有结核感染史，或胸部X光或计算机断层扫描（CT）显示既往结核感染的放射学证据
- 既往接受过基因治疗
- 根据研究者判断，有显著中枢神经系统疾病史可能妨碍入组
- 第0天前28天内接受过大手术。允许进行立体定向活检
- 已知对伐昔洛韦、钆或TGX-007的任何辅料有过敏反应或禁忌症
- 含钆MRI检查的禁忌症
- 任何预计会干扰减瘤手术预定时间的状况
- 过去3年内有非胶质瘤癌症病史（已治疗的鳞状/基底细胞皮肤癌、已治疗的早期宫颈癌或已治疗/生化稳定、器官局限的前列腺癌除外）
- 根据研究者判断，任何其他可能因参与研究而使患者面临风险，或可能影响研究结果或患者参与研究能力的重大疾病或障碍
- 过去12周或产品5个半衰期内参与过另一项涉及研究性产品的研究的患者
- 任何可能妨碍遵守研究方案和随访计划的心理、家庭、社会或地理因素；这些情况应在患者注册研究前与其讨论
- 不愿在适当时通知其全科医生参与研究的情况
仅适用于新诊断患者：
- 既往接受过任何胶质瘤治疗
- 计划使用肿瘤治疗电场
仅适用于复发患者：
- 抗癌药物或放疗引起的既往毒性未恢复至≤1级严重程度
- 计划使用肿瘤治疗电场
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：剂量探索
剂量递增（包含剂量水平 -1、1、2）
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TGX-007 以单次瘤内注射方式给药
口服伐昔洛韦，每日3次，持续14-21天
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实验性的：新诊断扩展
在最佳生物学剂量下对新诊断高级别胶质瘤患者的扩展研究。
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TGX-007 以单次瘤内注射方式给药
口服伐昔洛韦，每日3次，持续14-21天
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实验性的：复发性胶质母细胞瘤扩展
复发性胶质母细胞瘤患者在最佳生物学剂量下的扩展。
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TGX-007 以单次瘤内注射方式给药
口服伐昔洛韦，每日3次，持续14-21天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估TGX-007在新诊断高级别胶质瘤或复发性胶质母细胞瘤患者中给药的安全性和耐受性，并确定最佳生物剂量
大体时间：TGX-007注射第0天至给药后28天
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各剂量水平下TGX-007给药后28天内不良事件（AEs）／严重不良事件（SAEs）的发生率、剂量限制性毒性（DLT）的发生率，以及组织中HSV-tk mRNA表达（或同等指标）的发生率
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TGX-007注射第0天至给药后28天
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接受TGX-007治疗的初诊HGG或复发GBM患者的总生存率
大体时间：第0天（注射TGX-007）至18个月（新诊断患者）；第0天（注射TGX-007）至6个月（复发患者）
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总生存期：新诊断患者为18个月，复发患者为6个月。
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第0天（注射TGX-007）至18个月（新诊断患者）；第0天（注射TGX-007）至6个月（复发患者）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期
大体时间：基线至5年随访
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通过Kaplan-Meier分析得出的中位总生存期和5年总生存期。
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基线至5年随访
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TGX-007给药后体液中的病毒脱落。
大体时间：基线直至连续3次样本阴性，评估持续至治疗后5年。
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通过液滴数字聚合酶链式反应（ddPCR）在患者样本中检测载体基因组
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基线直至连续3次样本阴性，评估持续至治疗后5年。
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接受TGX-007治疗的初诊高级别胶质瘤（HGG）或复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者的无进展生存期（PFS）。
大体时间：从手术日期到最早记录疾病进展日期或任何原因死亡日期，测量至术后5年
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研究者评估的无进展生存期
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从手术日期到最早记录疾病进展日期或任何原因死亡日期，测量至术后5年
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接受TGX-007治疗的新诊断HGG或复发性GBM患者的客观缓解率（ORR）。
大体时间：基线至21天
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根据神经肿瘤学2.0版（RANO 2.0）标准评估的术前MRI客观缓解率（ORR）。
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基线至21天
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评估TGX-007对新诊断HGG或复发性GBM患者给药时的安全性和耐受性
大体时间：基线至5年随访期
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不良事件/严重不良事件的发生率。
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基线至5年随访期
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月21日
初级完成 (估计的)
2030年3月1日
研究完成 (估计的)
2033年9月1日
研究注册日期
首次提交
2026年1月14日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月14日
首次发布 (实际的)
2026年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TGX-CS-701
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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