타클렙시를 동반한 기면증 치료를 위한 TAK-861 임상시험
2026년 8월 31일 업데이트: Takeda
이중맹검, 위약 대조, 무작위 철회 시험: 기면증과 탈력발작이 동반된 기면증(기면증 유형 1) 치료를 위한 TAK-861의 효능과 안전성 평가
이 연구의 주요 목적은 TAK-861이 기면병 1형 치료에 얼마나 효과적인지 그리고 이 효과가 시간이 지나도 유지되는지 평가하는 것입니다.
참가자들은 몇 달 동안 TAK-861을 복용하며, 특정 기준을 충족하는 경우 무작위로(동전 던지기와 같이 임의로) TAK-861 복용을 계속하거나 최대 4주 동안 위약(가짜 약)을 복용하여 기면병 증상이 재발하는지 확인하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구에서 시험하는 약물은 TAK-861입니다. 이 연구는 TAK-861이 기면증 1형 치료에 얼마나 효과적인지, 그리고 이 효과가 시간이 지남에 따라 얼마나 잘 유지되는지 살펴볼 것입니다. 또한 본 연구는 TAK-861이 얼마나 안전한지, 그리고 NT1 참가자가 약물을 복용하고 중단할 때 어떤 부작용이 발생할 수 있는지 평가합니다.
이 연구에는 약 88명의 참가자가 등록됩니다. 모든 참가자는 개방형(OL) 치료 기간 동안 TAK-861을 복용합니다. OL 치료 기간이 끝날 때 특정 기준을 충족하는 참가자는 최대 4주 동안 진행되는 이중 맹검 무작위 중단(RW) 기간 동안 두 치료 그룹 중 하나에 무작위 배정됩니다. 이중 맹검 RW 기간 동안 참가자는 다음 치료 그룹 중 하나에 무작위 배정됩니다:
- TAK-861 (참가자가 OL 치료 기간 말에 복용하던 동일한 용량)
- 위약
무작위 중단 기간은 최대 4주까지 지속될 수 있습니다. RW 기간 동안 NT1 증상이 악화되고 Epworth Sleepiness Scale 점수가 특정 점수 이상으로 상승한 참가자는 치료를 중단하고 별도의 장기 확장 연구에 계속 참여하도록 초대됩니다. 확장 연구에 참여하지 않기로 선택한 참가자는 마지막 연구 약물 복용 후 4주 동안 추적 관찰됩니다. 이 다기관 시험은 전 세계적으로 진행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
98
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Heemstede, 네덜란드, 2103 SW
- Takeda Site 8
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 10117
- Takeda Site 5
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, 독일, 19053
- Takeda Site 4
-
-
-
-
California
-
Redwood City, California, 미국, 94063
- Takeda Site 15
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, 미국, 33511
- Takeda Site 19
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- Takeda Site 22
-
-
Michigan
-
Southfield, Michigan, 미국, 48075
- Takeda Site 23
-
-
New Jersey
-
Middletown, New Jersey, 미국, 07748
- Takeda Site 20
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710-4000
- Takeda Site 24
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27103
- Takeda Site 25
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45245
- Takeda Site 16
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Takeda Site 18
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, 미국, 29201
- Takeda Site 17
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78731
- Takeda Site 21
-
-
-
-
-
Bern, 스위스, 3010
- Takeda Site 14
-
-
Canton of Aargau
-
Barmelweid, Canton of Aargau, 스위스, 5017
- Takeda Site 13
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08036
- Takeda Site 10
-
Madrid, 스페인, 28043
- Takeda Site 9
-
-
Alava
-
Vitoria-Gasteiz, Alava, 스페인, 01004
- Takeda Site 12
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, 스페인, 46600
- Takeda Site 11
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, 이탈리아, 40139
- Takeda Site 6
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, 이탈리아, 00133
- Takeda Site 7
-
-
-
-
-
Montpellier, 프랑스, 34295
- Takeda Site 1
-
Paris, 프랑스, 75013
- Takeda Site 2
-
Toulouse, 프랑스, 31059
- Takeda Site 3
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자의 체질량지수(BMI)는 18~40kg/m^2 범위 내에 있습니다.
- 참가자는 국제수면장애분류 제3판(ICSD-3) 또는 국제수면장애분류 제3판 개정판(ICSD-3-TR)에서 NT1 진단을 받았습니다.
- 참가자는 인간 백혈구 항원(HLA) 유전자형 주요 조직적합성 복합체 클래스 II DQ 베타 1(HLA-DQB1*06:02) 양성이거나 방사면역분석 결과 참가자의 뇌척수액 OX/하이포크레틴-1 농도가 ≤110pg/mL(또는 동일한 표준화된 분석에서 정상 참가자 평균값의 1/3 미만)입니다.
제외 기준:
- 참가자는 기면증(탄력발작 동반) 이외의 과도한 주간 졸림(EDS)과 관련된 현재 의학적 장애가 있습니다.
- 참가자는 a) 심근경색 병력이 있거나, b) 임상적으로 유의한 간질환, 갑상선질환, 관상동맥질환, 심장 리듬 이상 또는 심부전 병력이 있거나, c) 불안정한 심혈관, 폐, 신장 또는 위장관 질환과 같은 의학적 상태가 있습니다.
- 참가자는 약물 흡수에 영향을 미칠 것으로 예상되는 현재 또는 최근(6개월 이내) 위장관 질환이 있습니다.
- 참가자는 지난 5년간 암 병력이 있습니다.
- 참가자는 임상적으로 유의한 두부 손상 또는 외상 병력이 있습니다.
- 참가자는 간질, 발작 또는 경련 병력이 있습니다(소아기의 단일 열성 경련 제외).
- 참가자는 뇌허혈, 일과성 허혈 발작(선별검사 시점 기준 5년 이내), 두개내 동맥류 또는 동정맥 기형 병력이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 이중맹검 RW 기간: TAK-861
안정적인 TAK-861 용량을 투여 중인 참가자는 개방형 치료 기간 종료 시 투여 중이던 동일한 TAK-861 용량을 이중 맹검 재발 방지 기간 동안 최대 4주간 투여받게 됩니다.
|
TAK-861 정제
|
|
위약 비교기: 이중 맹검 RW 기간: 위약
참가자는 이중맹검 무작위배정 치료 기간 동안 최대 4주 동안 TAK-861 대조 위약을 투여받게 됩니다.
|
TAK-861 대조 위약 정제
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
최대 4주간의 RW 기간 동안 Epworth 졸음 척도(ESS) 점수의 반응 소실까지의 시간
기간: 최대 4주 RW 기간
|
ESS는 일상생활의 8가지 다른 상황을 개인에게 제공하고, 해당 상황에서 잠들 가능성이 얼마나 되는지(0~3점으로 점수화) 묻습니다. 또한, 실제로 동일한 상황에 처하지 않았더라도 졸음 가능성을 상상해 보도록 요청합니다. 점수를 합산하여 총점 0~24점을 산출합니다.
높은 점수는 주관적인 주간 졸음이 더 강함을 나타내며, 10점 미만의 점수는 정상 범위 내로 간주됩니다.
|
최대 4주 RW 기간
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
개방 라벨 치료 기간 종료 시점부터 제약 중단 기간 2주차까지의 유지 각성 검사(MWT) 변화
기간: OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
MWT는 사람이 정의된 시간 동안 최면 상태에서 깨어 있을 수 있는 능력을 평가합니다.
각성을 생물학적으로 측정할 수 있는 방법이 없기 때문에, 각성은 잠들지 못하거나 잠들려는 경향이 지연되는 정도로 간접적으로 측정됩니다.
이러한 잠들려는 경향은 MWT에서 뇌파(EEG)를 통해 측정된 수면 잠복기로 측정됩니다.
MWT는 40분씩 네 차례의 세션으로 구성됩니다.
각각의 각성 시도에서 수면 잠복기가 기록됩니다.
참가자는 네 차례의 세션 사이에도 깨어 있어야 합니다.
|
OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
|
RW 기간 2주차의 주간 카타플렉시 발생률(WCR)
기간: RW 기간 2주차
|
RW 기간 2주차
|
|
|
개방 라벨 치료 기간 종료 시점부터 약물 중단 기간 2주차까지의 정신운동 각성 검사(PVT) 평균 주의력 저하 횟수 변화
기간: OL 치료 기간 종료 시점(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
PVT는 지속적 주의력을 측정하는 것을 목표로 하는 10분 동안 지속되는 단순 반응 수행 과제입니다.
|
OL 치료 기간 종료 시점(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
|
RW 기간 2주차 환자 전반적 인상 변화(PGI-C) 점수에서 훨씬 더 나빠짐 또는 매우 많이 나빠짐을 보고한 참가자 수
기간: RW 기간의 2주차
|
PGI-C는 주간 졸음 및 전반적인 기면증 증상의 개선을 평가하기 위한 참가자 자가 평가 척도입니다.
이 척도는 1점("매우 많이 개선됨")에서 7점("매우 많이 악화됨")까지의 7점 척도로, 치료로 인한 변화를 기준선에 비해 측정합니다.
|
RW 기간의 2주차
|
|
개방 라벨 치료 기간 종료 시점부터 위약 대조 기간 2주차까지의 임상시험용 기면증 중증도 척도(NSS-CT) 총점 변화
기간: OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
NSS-CT는 주간 졸음, 탈력발작, 환각, 수면마비, 야간 수면 장애(DNS)와 같은 5가지 주요 기면증 증상의 심각성과 결과를 평가하는 15개 항목의 자가 보고 설문지로, 총점 범위는 0에서 57점입니다(증상 심각도를 평가하는 6개 항목은 6점 리커트 척도[0-5]를 사용하여 평가하고, 일상생활에 미치는 증상 효과를 설명하는 9개 항목은 4점 리커트 척도[0-3]를 사용하여 평가합니다). 총점이 높을수록 결과가 더 나쁨을 의미합니다.
|
OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
|
개방형 라벨 치료 기간 종료 시점부터 무작위 배제 기간 2주차까지의 기간 동안의 기면증 기능 영향 평가 도구(FINI) 영역 점수 변화
기간: OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
FINI는 6가지 영역에 걸쳐 기면증의 기능적 영향을 측정합니다.
각 영역은 0에서 4까지 점수가 매겨지며, 0은 최상의 건강 상태를, 4는 최악의 건강 상태를 나타냅니다.
|
OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
|
OL 치료 기간 종료 시점부터 RW 기간 2주차까지의 국제 숫자 기호 대체 검사-기호(iDSST-s) 정반응 수 변화
기간: OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
iDSST-s는 기존의 연필과 종이 버전의 Digit Symbol Substitution Test를 기반으로 한 처리 속도 테스트입니다.
참가자들에게 1부터 9까지의 숫자에 각각 대응하는 9개의 기호를 정의하는 범례가 제시됩니다. 그런 다음 참가자는 화면 중앙에 숫자로 표시된 일련의 빈 상자가 표시되는 컨베이어 벨트를 보게 됩니다.
참가자는 화면 하단에 제시된 기호 옵션 중에서 주어진 강조 표시된 상자의 숫자에 해당하는 기호를 선택해야 합니다.
참가자는 테스트 기간 동안 가능한 한 많은 올바른 기호를 상자에 배치하려고 시도해야 합니다.
|
OL 치료 기간 종료(16주차)부터 RW 기간 2주차(18주차)까지
|
|
치료 중 발생한 이상사건(TEAE)이 적어도 한 건 이상 발생한 참가자 수
기간: 선별 검사부터 연구 종료까지(약 31주)
|
부작용(AE)은 임상 연구 참가자에게 약물 제품을 투여한 후 발생한 모든 의학적 이상 사건을 의미합니다.
TEAE는 연구 개입 또는 의약품 치료 시작 시 또는 이후에 새로 발생하거나 나타나는 모든 사건, 또는 연구 개입 또는 의약품에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 기존 사건으로 정의됩니다.
|
선별 검사부터 연구 종료까지(약 31주)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 1월 29일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 2일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 22일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
타케다는 자격을 갖춘 연구자들이 합법적인 과학적 목표를 해결하는 데 도움을 주기 위해 적격 연구에 대한 비식별화된 개별 참가자 데이터(IPD)에 대한 접근을 제공합니다(타케다의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5에서 확인할 수 있습니다).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청이 승인된 후, 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준과 절차에 따라 자격을 갖춘 연구자들과 공유됩니다. 승인된 요청의 경우, 연구자들은 익명화된 데이터(관련 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보를 보호하기 위해)와 데이터 공유 계약 조건 하에서 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 접근 권한을 부여받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .