TAK-861:n kliininen tutkimus narkolepsian hoitoon katapleksialla
maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Takeda
Kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu, satunnaistettu katkaisukoe, jossa arvioidaan TAK-861:n tehoa ja turvallisuutta katapleksian kanssa esiintyvän narkolepsian (narkolepsia tyyppi 1) hoidossa
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida, kuinka tehokas TAK-861 on narkolepsian tyypin 1 hoidossa ja säilyykö tämä vaikutus ajan myötä.
Osallistujat ottavat TAK-861:ta muutaman kuukauden ajan, ja jos he täyttävät tietyt kriteerit, heidät arvotaan satunnaisesti (kuin kolikon heittämällä) joko jatkamaan TAK-861:n ottamista tai ottamaan lumelääkettä enintään 4 viikon ajan nähdäkseen, palaavatko narkolepsian oireet.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa testattavaa lääkettä kutsutaan nimellä TAK-861. Tämä tutkimus tarkastelee, kuinka tehokas TAK-861 on narkolepsia tyypin 1 hoidossa ja kuinka hyvin tämä vaikutus säilyy ajan myötä. Tämä tutkimus arvioi myös, kuinka turvallinen TAK-861 on ja mitä haittatapahtumia voi liittyä lääkkeen ottamiseen ja lääkityksen lopettamiseen NT1:ä sairastavilla osallistujilla.
Tutkimukseen osallistuu noin 88 osallistujaa. Kaikki osallistujat ottavat TAK-861:ä avoimen leiman (OL) hoidon aikana. Osallistujat, jotka täyttävät tietyt kriteerit OL-hoidon päätyttyä, arvotaan yhteen kahdesta hoitoryhmästä enintään 4 viikon kaksisokeaan satunnaistettuun keskeytysjaksoon (RW). Osallistujat arvotaan yhteen seuraavista hoitoryhmistä kaksisokean RW-jakson aikana:
- TAK-861 (sama annos, jota osallistuja käytti OL-hoidon lopussa)
- Placebo
Satunnaistettu keskeytysjakso voi kestää enintään 4 viikkoa. Osallistujat, joiden NT1-oireet pahenevat RW-jakson aikana ja joiden Epworthin uneliaisuusasteikon pistemäärä nousee tietyn pistemäärän yli, lopettavat hoidon ja heitä kutsutaan osallistumaan erilliseen pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen. Osallistujat, jotka eivät halua osallistua jatkotutkimukseen, seurataan 4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Tämä monikeskustutkimus toteutetaan maailmanlaajuisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
98
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Heemstede, Alankomaat, 2103 SW
- Takeda Site 8
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Takeda Site 10
-
Madrid, Espanja, 28043
- Takeda Site 9
-
-
Alava
-
Vitoria-Gasteiz, Alava, Espanja, 01004
- Takeda Site 12
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Espanja, 46600
- Takeda Site 11
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- Takeda Site 6
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00133
- Takeda Site 7
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Takeda Site 1
-
Paris, Ranska, 75013
- Takeda Site 2
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Takeda Site 3
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Takeda Site 5
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Saksa, 19053
- Takeda Site 4
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Takeda Site 14
-
-
Canton of Aargau
-
Barmelweid, Canton of Aargau, Sveitsi, 5017
- Takeda Site 13
-
-
-
-
California
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Takeda Site 15
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Yhdysvallat, 33511
- Takeda Site 19
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Takeda Site 22
-
-
Michigan
-
Southfield, Michigan, Yhdysvallat, 48075
- Takeda Site 23
-
-
New Jersey
-
Middletown, New Jersey, Yhdysvallat, 07748
- Takeda Site 20
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710-4000
- Takeda Site 24
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
- Takeda Site 25
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45245
- Takeda Site 16
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Takeda Site 18
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29201
- Takeda Site 17
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
- Takeda Site 21
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Osallistujan painoindeksi (BMI) on 18–40 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m²).
- Osallistujalla on Unihäiriöiden kansainvälisen luokituksen kolmannen painoksen (ICSD-3) tai Unihäiriöiden kansainvälisen luokituksen kolmannen painoksen tekstin tarkistuksen (ICSD-3-TR) mukainen NT1-diagnoosi.
- Osallistuja on positiivinen ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) genotyypille Major Histocompatibility Complex, Class II, DQ Beta 1 (HLA-DQB1*06:02) tai radioimmunoassay-tulokset osoittavat, että osallistujan aivo-selkäydinnesteen oreksiinin/hypokretiini-1 pitoisuus on ≤110 pg/ml (tai alle kolmasosa normaaliosallistujien keskiarvoista samassa standardoidussa testissä).
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on nykyinen lääketieteellinen häiriö, joka ei ole narkolepsia katapleksian kanssa, liittyen liialliseen päiväuneliaisuuteen (EDS).
- Osallistujalla on a) sydäninfarktin historia, b) kliinisesti merkittävän maksataudin, kilpirauhassairauden, sepelvaltimotaudin, sydämen rytmihäiriön tai sydämen vajaatoiminnan historia tai c) mikä tahansa lääketieteellinen tila (kuten epävakaa sydän- ja verisuoni-, keuhko-, munuais- tai ruoansulatuskanavatauti).
- Osallistujalla on nykyinen tai äskettäinen (viimeisen 6 kuukauden aikana) ruoansulatuskanavan sairaus, jonka odotetaan vaikuttavan lääkkeiden imeytymiseen.
- Osallistujalla on syövän historia viimeisen 5 vuoden aikana.
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä päävamman tai päävamman aiheuttaman trauma historia.
- Osallistujalla on epilepsian, kohtauksen tai kouristuksen historia (paitsi yksi kuumekouristus lapsuudessa).
- Osallistujalla on aivoiskemian, ohimenevä iskeeminen kohtaus (alle 5 vuotta seulonnasta), aivovaltimoiden aneurysman tai arteriovenuusmalformaation historia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaksoissokkoutettu RW-jakso: TAK-861
Osallistujat, jotka ovat vakaalla TAK 861 -annoksella, saavat saman annoksen TAK-861:a, jota he käyttivät OL-hoidonjakson lopussa, jopa 4 viikon ajan kaksoissokkoutetussa RW-jaksossa.
|
TAK-861 tabletit
|
|
Placebo Comparator: Kaksoissokkomenetelmän RW-jakso: Plasebo
Osallistujat saavat TAK-861:n vastaavaa lumelääkettä jopa 4 viikon ajan kaksoissokkokokeen jälkeisessä kokeiluvaiheessa.
|
TAK-861-vastaavat lumelääketaulut
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasteen häviämiseen kuluva aika Epworthin uneliaisuusasteikon (ESS) pisteytyksessä enintään 4 viikon RW-jakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 4 viikon RW-jakso
|
ESS esittelee yksilöille 8 erilaista arkipäivän tilannetta ja kysyy, kuinka todennäköisesti he nukahtavat näissä tilanteissa (arvosteltu 0–3), ja pyytää heitä yrittämään kuvitella nukahtamistodennäköisyytensä, vaikka he eivät olisikaan olleet täsmälleen samassa tilanteessa; pisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan kokonaispistemäärä 0–24.
Korkeammat pisteet osoittavat voimakkaampaa subjektiivista päiväaikaista uneliaisuutta, ja alle 10 pistettä pidetään normaalialueella. |
Jopa 4 viikon RW-jakso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos OL-hoidonjakson lopusta RW-jakson viikkoon 2 Maintenance of Wakefulness Test -testissä (MWT)
Aikaikkuna: OL-hoidon jakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
MWT arvioi henkilön kykyä pysyä hereillä unettavissa olosuhteissa määritellyn ajan.
Koska hereilläolon biologista mittaria ei ole, hereilläolo mitataan epäsuorasti kyvyttömyydellä tai viivästyneellä taipumuksella nukahtaa.
Tätä nukahtamisen taipumusta mitataan MWT:ssä elektroenkefalografialla (EEG) mitatun nukahtamislatenssin avulla.
MWT koostuu neljästä 40 minuutin istunnosta.
Jokaisessa hereilläolotestissä nukahtamislatenssi tullaan tallentamaan.
Osallistujien tulee pysyä hereillä neljän istunnon välillä.
|
OL-hoidon jakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
|
Viikoittainen katapleksiaprosentti (WCR) RW-jakson 2. viikolla
Aikaikkuna: RW-kauden viikko 2
|
RW-kauden viikko 2
|
|
|
Muutos OL-hoidonjakson lopusta RW-jakson viikkoon 2 keskiarvossa virheiden määrässä Psychomotor Vigilance Testissä (PVT)
Aikaikkuna: OL-hoidon jakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
PVT on yksinkertainen reaktiosuoritustehtävä, jonka kesto on 10 minuuttia ja jonka tavoitteena on mitata jatkuvaa tarkkaavaisuutta.
|
OL-hoidon jakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
|
Potilaiden määrä, jotka raportoivat paljon tai erittäin paljon huonommaksi potilaan yleisen muutoksen käsityksen (PGI-C) pisteissä viikolla 2 RW-jaksolla
Aikaikkuna: RW-jakson viikko 2
|
PGI-C on osallistujan itsearviointiasteikko päiväaikaisen uneliaisuuden ja kokonaisvaltaisten narkolepsiaoireiden parantamisen arviointiin.
Se mittaa muutosta hoidon vuoksi suhteessa lähtötilanteeseen 7-portaisella asteikolla, joka vaihtelee pisteestä 1 ("erittäin paljon parantunut") pisteeseen 7 ("erittäin paljon huonontunut").
|
RW-jakson viikko 2
|
|
Muutos OL-hoidon jakson päättymisestä RW-jakson viikkoon 2 Narcolepsy Severity Scale for Clinical Trials (NSS-CT) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: OL-hoidon jakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
NSS-CT on 15 kohdan itse täytettävä kysely, joka arvioi viiden tärkeimmän narkolepsian oireen, kuten päiväaikaista uneliaisuutta, katapleksia, hallusinaatioita, unihalvauksia ja häiriintynyttä yöunta (DNS), vakavuutta ja seurauksia. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–57 (6 oireiden vakavuutta arvioivaa kohdetta arvioidaan kuusiportaisella Likert-asteikolla [0–5] ja 9 oireiden päivittäiseen elämään kohdistuvia vaikutuksia kuvaavaa kohdetta arvioidaan neliportaisella Likert-asteikolla [0–3]). Korkeammat kokonaispistemäärät tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
OL-hoidon jakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
|
Muutos OL-hoidon jakson lopusta RW-jakson viikkoon 2 toiminnallisten vaikutusten mittarissa (FINI) domeenipisteissä
Aikaikkuna: OL-hoidonjakson lopusta (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
FINI mittaa narkolepsian toiminnallisia vaikutuksia kuudella alueella.
Jokainen alue pisteytetään 0–4, jossa 0 tarkoittaa parasta terveyttä ja 4 huonointa.
|
OL-hoidonjakson lopusta (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
|
Muutos OL-hoidon jakson päättymisestä RW-jakson viikkoon 2 kansainvälisen numerosymbolikorvauskokeen symbolien (iDSST-s) oikeiden vastausten lukumäärässä
Aikaikkuna: OL-hoidonjakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
iDSST-s on käsittelynopeustesti, joka perustuu olemassa olevaan kynä- ja paperiversioon Digit Symbol Substitution Testistä.
Osallistujille esitetään selite, joka määrittelee 9 symbolia, joista jokainen vastaa numeroa 1-9. Osallistujalle esitetään sitten näytön keskellä oleva kuljetinhihna, joka näyttää sarjan tyhjiä laatikoita, jotka on merkitty numerolla.
Osallistujan on valittava symboli, joka vastaa tietyn korostetun laatikon numeroa, valitsemalla se näytön alareunassa esitettävistä symboleista.
Osallistujan on yritettävä sijoittaa mahdollisimman monta oikeaa symbolia laatikoihin testin keston aikana.
|
OL-hoidonjakson päättymisestä (viikko 16) RW-jakson viikkoon 2 (viikko 18)
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE)
Aikaikkuna: Seulonnasta tutkimuksen loppuun (noin 31 viikkoa)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, jolle on annettu lääkinnällinen tuote.
Hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) määritellään minkä tahansa tapahtumaksi, joka ilmaantuu tai ilmenee tutkimusväliaineen tai lääkevalmisteiden hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai minkä tahansa olemassa olevan tapahtuman pahentumiseksi intensiteetissä tai taajuudessa altistumisen jälkeen tutkimusväliaineelle tai lääkevalmisteelle.
|
Seulonnasta tutkimuksen loppuun (noin 31 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 2. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 2. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 23. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöityihin, tunnistamattomiin osallistujatietoihin (IPD) kelvollisissa tutkimuksissa auttaakseen päteviä tutkijoita oikeutetun tieteellisen tavoitteen saavuttamisessa (Takedan tiedonjakositoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tietojen jakamispyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-tiedot kelvollisista tutkimuksista jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa https://vivli.org/ourmember/takeda/-sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksytyille pyynnöille tutkijoille annetaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) sekä tietoihin, jotka ovat tarpeellisia tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tietojen jakamisesta tehdyn sopimuksen ehtojen puitteissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .