En studie av TAK-861 for behandling av narkolepsi med katapleksi
31. august 2026 oppdatert av: Takeda
En dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert uttrekningstest for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til TAK-861 for behandling av narkolepsi med katapleksi (Narkolepsi type 1)
Hovedmålet med denne studien er å vurdere hvor effektiv TAK-861 er for behandling av narkolepsi type 1 og om denne effekten opprettholdes over tid.
Deltakerne vil ta TAK-861 i noen måneder, og hvis de oppfyller visse kriterier, vil de bli tilfeldig tildelt (ved loddtrekning, som å kaste en mynt) til å fortsette å ta TAK-861 eller ta placebo (falsk medisin) i opptil 4 uker for å se om narkolepsisymptomene deres kommer tilbake.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Legemiddelet som testes i denne studien heter TAK-861. Denne studien vil undersøke hvor effektiv TAK-861 er for behandling av narkolepsi type 1 og hvor godt denne effekten opprettholdes over tid. Denne studien vurderer også hvor trygt TAK-861 er og hvilke bivirkninger som kan være forbundet med å ta legemiddelet og slutte med legemiddelet hos deltakere med NT1.
Studien vil inkludere omtrent 88 deltakere. Alle deltakere vil ta TAK-861 i løpet av den åpne (OL) behandlingsperioden. Deltakere som oppfyller visse kriterier på slutten av OL-behandlingsperioden vil bli randomisert til en av to behandlingsgrupper for den opptil 4-ukers dobbeltblindede randomiserte tilbakeholdsperioden (RW). Deltakere vil bli randomisert til en av følgende behandlingsgrupper i løpet av den dobbeltblindede RW-perioden:
- TAK-861 (samme dose deltakeren tok på slutten av OL-behandlingsperioden)
- Placebo
Den randomiserte tilbakeholdsperioden kan vare opptil 4 uker. Deltakere hvis NT1-symptomer forverres i løpet av RW-perioden og hvis Epworth Sleepiness Scale-score stiger over en viss poengsum vil avslutte behandlingen og bli invitert til å fortsette i en separat langtidsforlengelsesstudie. Deltakere som velger å ikke delta i forlengelsesstudien vil bli fulgt opp i 4 uker etter deres siste dose av studielgemiddelet. Denne multiserterstudien vil bli gjennomført globalt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
98
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Takeda Site 15
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Forente stater, 33511
- Takeda Site 19
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Takeda Site 22
-
-
Michigan
-
Southfield, Michigan, Forente stater, 48075
- Takeda Site 23
-
-
New Jersey
-
Middletown, New Jersey, Forente stater, 07748
- Takeda Site 20
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710-4000
- Takeda Site 24
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
- Takeda Site 25
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45245
- Takeda Site 16
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Takeda Site 18
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29201
- Takeda Site 17
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78731
- Takeda Site 21
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Takeda Site 1
-
Paris, Frankrike, 75013
- Takeda Site 2
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Takeda Site 3
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- Takeda Site 6
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00133
- Takeda Site 7
-
-
-
-
-
Heemstede, Nederland, 2103 SW
- Takeda Site 8
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Takeda Site 10
-
Madrid, Spania, 28043
- Takeda Site 9
-
-
Alava
-
Vitoria-Gasteiz, Alava, Spania, 01004
- Takeda Site 12
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Spania, 46600
- Takeda Site 11
-
-
-
-
-
Bern, Sveits, 3010
- Takeda Site 14
-
-
Canton of Aargau
-
Barmelweid, Canton of Aargau, Sveits, 5017
- Takeda Site 13
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Takeda Site 5
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 19053
- Takeda Site 4
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren har en kroppsmasseindeks (KMI) innenfor området 18 til 40 kilogram per kvadratmeter (kg/m²).
- Deltakeren har en International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) eller International Classification of Sleep Disorders, Third Edition, Text Revision (ICSD-3-TR) diagnose av NT1.
- Deltakeren er positiv for humant leukocytantigen (HLA) genotypen Major Histocompatibility Complex, Class II, DQ Beta 1 (HLA-DQB1*06:02) eller resultater fra radioimmunoassay indikerer at deltakerens CSF OX/hypokretin-1 konsentrasjon er ≤110 pg/mL (eller mindre enn en tredjedel av gjennomsnittsverdiene oppnådd hos normale deltakere innenfor samme standardiserte assay).
Eksklusjonskriterier:
- Deltakeren har en nåværende medisinsk lidelse, annet enn narkolepsi med katapleksi, assosiert med EDS.
- Deltakeren a) har en historie med hjerteinfarkt, b) har en historie med klinisk signifikant leversykdom, skjoldbruskkjertelsykdom, kransåresykdom, hjerterytmeforstyrrelse eller hjertesvikt, eller c) har en hvilken som helst medisinsk tilstand (slik som ustabil kardiovaskulær, pulmonal, renal eller gastrointestinal sykdom.
- Deltakeren har nåværende eller nylig (innen 6 måneder) gastrointestinal sykdom som forventes å påvirke absorpsjonen av legemidler.
- Deltakeren har en historie med kreft de siste 5 årene.
- Deltakeren har en klinisk signifikant historie med hodeskade eller hodetraume.
- Deltakeren har en historie med epilepsi, anfall eller kramper (unntatt et enkelt febritt anfall i barndommen).
- Deltakeren har en historie med cerebral iskemi, forbigående iskemisk anfall (mindre enn 5 år fra screening), intrakranielt aneurisme eller arteriovenøs misdannelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dobbeltblind RW-periode: TAK-861
Deltakere på stabil TAK 861-dose vil motta samme dose TAK-861 som de tok ved slutten av OL-behandlingsperioden, i opptil 4 uker i den dobbeltblindede RW-perioden.
|
TAK-861 tabletter
|
|
Placebo komparator: Dobbeltblind RW-periode: Placebo
Deltakerne vil motta TAK-861 matching-placebo i opptil 4 uker i den dobbeltblindede RW-perioden.
|
TAK-861-matching placebo-tabletter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til responsreduksjon i Epworth Sleepiness Scale (ESS)-skåren i løpet av opptil 4-ukers RW-periode
Tidsramme: Opptil 4-ukers RW-periode
|
ESS gir enkeltpersoner 8 ulike situasjoner fra dagliglivet og spør dem hvor sannsynlig det er at de vil sovne i disse situasjonene (scoret 0 til 3) og ber dem prøve å forestille seg sannsynligheten for å døse selv om de kanskje ikke faktisk har vært i den identiske situasjonen; poengene summeres for å gi en total poengsum på 0 til 24.
Høyere poengsummer indikerer sterkere subjektiv dagtidssøvnighet, og poengsummer under 10 anses å være innenfor normalområdet.
|
Opptil 4-ukers RW-periode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra slutten av OL-behandlingsperioden til uke 2 i RW-perioden på Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tidsramme: Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 av RW-perioden (uke 18)
|
MWT evaluerer en persons evne til å forbli våken under søvnige forhold i en definert tidsperiode.
Siden det ikke finnes noen biologisk måling av våkenhet, måles våkenhet indirekte ved manglende evne eller forsinket tendens til å sovne.
Denne tendensen til å sovne måles via elektroencefalografi (EEG)-avledet søvnlatens i MWT.
MWT består av fire 40-minutters økter.
Søvnlatens i hver våkentest vil bli registrert.
Deltakerne må forbli våkne mellom de 4 øktene.
|
Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 av RW-perioden (uke 18)
|
|
Ukentlig katapleksirate (WCR) ved uke 2 i RW-perioden
Tidsramme: Uke 2 av RW-perioden
|
Uke 2 av RW-perioden
|
|
|
Endring fra slutten av OL-behandlingsperioden til uke 2 i RW-perioden i gjennomsnittlig antall feiltrinn på Psychomotor Vigilance Test (PVT)
Tidsramme: Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 i RW-perioden (uke 18)
|
PVT er en enkel reaksjonsprestasjonsøvelse med en varighet på 10 minutter som har som mål å måle vedvarende oppmerksomhet.
|
Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 i RW-perioden (uke 18)
|
|
Antall deltakere som rapporterte mye eller svært mye dårligere i Patient Global Impression of Change (PGI-C)-skår i uke 2 av RW-perioden
Tidsramme: Uke 2 av RW-perioden
|
PGI-C er en deltaker-vurdert skala for å vurdere forbedring i døgnvakenhet og generelle narkolepsi-symptomer.
Den måler endring på grunn av behandling i forhold til utgangspunktet på en 7-punkts skala som går fra en score på 1 ("svært mye forbedret") til en score på 7 ("svært mye verre").
|
Uke 2 av RW-perioden
|
|
Endring fra slutten av OL-behandlingsperioden til uke 2 i RW-perioden i Narcolepsi alvorlighetsskala for kliniske studier (NSS-CT) totalpoengsum
Tidsramme: Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 i RW-perioden (uke 18)
|
NSS-CT er et selvadministrert spørreskjema med 15 punkter som vurderer alvorlighetsgraden og konsekvensene av de 5 hoved symptomene på narkolepsi, som dagtidssøvnighet, katapleksi, hallusinasjoner, søvnparalyse og forstyrret nattesøvn (DNS), med en total poengsum på 0 til 57 (summen av 6 punkter som vurderer symptomers alvorlighetsgrad er rangert ved hjelp av en seks-punkts Likert-skala [0-5] og 9 punkter som beskriver symptomets effekt på dagliglivet er rangert ved hjelp av en fire-punkts Likert-skala [0-3]. Høyere totalpoengsum betyr dårligere resultat.
|
Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 i RW-perioden (uke 18)
|
|
Endring fra slutten av OL-behandlingsperioden til uke 2 av RW-perioden i Functional Impacts of Narcolepsy Instrument (FINI) domene-skårer
Tidsramme: Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 i RW-perioden (uke 18)
|
FINI måler de funksjonelle påvirkningene av narkolepsi på 6 områder.
Hvert område poengsummes fra 0 til 4, hvor 0 indikerer best helse og 4 dårligst.
|
Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 i RW-perioden (uke 18)
|
|
Endring fra slutten av OL-behandlingsperioden til uke 2 i RW-perioden i antall korrekte svar på International Digit Symbol Substitution Test-symboler (iDSST-s)
Tidsramme: Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 av RW-perioden (uke 18)
|
iDSST-s er en prosesseringshastighetstest som er basert på den eksisterende papir-og-blyant-versjonen av Digit Symbol Substitution Test.
Deltakerne presenteres med en forklaring som definerer 9 symboler, hvor hvert symbol tilsvarer et siffer fra 1 til 9. Deltakeren blir deretter presentert med et transportbånd midt på skjermen som viser en rekke tomme bokser merket med et tall.
Deltakeren må velge symbolet som tilsvarer tallet til en gitt uthevet boks fra symbolalternativene som presenteres nederst på skjermen.
Deltakeren må prøve å plassere så mange riktige symboler i boksene som mulig i løpet av testperioden.
|
Fra slutten av OL-behandlingsperioden (uke 16) til uke 2 av RW-perioden (uke 18)
|
|
Antall deltakere med minst én behandlingsrelatert bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Fra screening til studiens slutt (omtrent 31 uker)
|
En bivirkning (AE) er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk undersøkelse som får et legemiddel.
En TEAE er definert som enhver hendelse som oppstår eller manifesterer seg ved eller etter start av behandling med en studieintervensjon eller legemiddel, eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller hyppighet etter eksponering for studieintervensjonen eller legemiddelet.
|
Fra screening til studiens slutt (omtrent 31 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. januar 2026
Primær fullføring (Antatt)
2. oktober 2026
Studiet fullført (Antatt)
2. oktober 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. januar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. januar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
23. januar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Disse IPD-ene vil bli tilgjengeliggjort i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasienters personvern i samsvar med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datafordelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .