Een onderzoek naar TAK-861 voor de behandeling van narcolepsie met cataplexie
31 augustus 2026 bijgewerkt door: Takeda
Een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde terugtrekkingsstudie om de werkzaamheid en veiligheid van TAK-861 voor de behandeling van narcolepsie met kataplexie (Narcolepsie Type 1) te evalueren
Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe effectief TAK-861 is voor de behandeling van narcolepsie type 1 en of dit effect in de loop van de tijd behouden blijft.
Deelnemers zullen TAK-861 gedurende enkele maanden innemen en als ze aan bepaalde criteria voldoen, zullen ze willekeurig worden toegewezen (door toeval, zoals bij het opgooien van een munt) om TAK-861 te blijven innemen of een placebo (nepmedicijn) te nemen gedurende maximaal 4 weken om te zien of hun narcolepsiesymptomen terugkeren.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het geneesmiddel dat in deze studie wordt getest, heet TAK-861. Deze studie zal onderzoeken hoe effectief TAK-861 is voor de behandeling van narcolepsie type 1 en hoe goed dit effect in de loop van de tijd wordt gehandhaafd. Deze studie evalueert ook hoe veilig TAK-861 is en welke bijwerkingen kunnen worden geassocieerd met het innemen en stoppen van het geneesmiddel bij deelnemers met NT1.
De studie zal ongeveer 88 deelnemers inschrijven. Alle deelnemers zullen TAK-861 innemen tijdens de open-label (OL) behandelingsperiode. Deelnemers die aan het einde van de OL-behandelingsperiode aan bepaalde criteria voldoen, zullen worden gerandomiseerd naar een van de twee behandelingsgroepen voor de maximaal 4 weken durende dubbelblinde gerandomiseerde onttrekking (RW) periode. Deelnemers zullen tijdens de dubbelblinde RW-periode worden gerandomiseerd naar een van de volgende behandelingsgroepen:
- TAK-861 (zelfde dosis als de deelnemer aan het einde van de OL-behandelingsperiode innam)
- Placebo
De gerandomiseerde onttrekkingsperiode kan maximaal 4 weken duren. Deelnemers van wie de NT1-symptomen tijdens de RW-periode verergeren en van wie de Epworth Sleepiness Scale-score boven een bepaalde score uitkomt, zullen de behandeling stoppen en worden uitgenodigd om deel te nemen aan een aparte langetermijnvervolgstudie. Deelnemers die ervoor kiezen niet deel te nemen aan de vervolgstudie, zullen nog 4 weken worden opgevolgd na hun laatste dosis van het studie-geneesmiddel. Deze multicentrische studie zal wereldwijd worden uitgevoerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
98
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Takeda Site 5
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Duitsland, 19053
- Takeda Site 4
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- Takeda Site 1
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Takeda Site 2
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Takeda Site 3
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italië, 40139
- Takeda Site 6
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italië, 00133
- Takeda Site 7
-
-
-
-
-
Heemstede, Nederland, 2103 SW
- Takeda Site 8
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Takeda Site 10
-
Madrid, Spanje, 28043
- Takeda Site 9
-
-
Alava
-
Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanje, 01004
- Takeda Site 12
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Spanje, 46600
- Takeda Site 11
-
-
-
-
California
-
Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
- Takeda Site 15
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Verenigde Staten, 33511
- Takeda Site 19
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Takeda Site 22
-
-
Michigan
-
Southfield, Michigan, Verenigde Staten, 48075
- Takeda Site 23
-
-
New Jersey
-
Middletown, New Jersey, Verenigde Staten, 07748
- Takeda Site 20
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710-4000
- Takeda Site 24
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
- Takeda Site 25
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
- Takeda Site 16
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Takeda Site 18
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
- Takeda Site 17
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
- Takeda Site 21
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland, 3010
- Takeda Site 14
-
-
Canton of Aargau
-
Barmelweid, Canton of Aargau, Zwitserland, 5017
- Takeda Site 13
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer heeft een body mass index (BMI) binnen het bereik van 18 tot 40 kilogram per vierkante meter (kg/m²).
- De deelnemer heeft een International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) of International Classification of Sleep Disorders, Third Edition, Text Revision (ICSD-3-TR) diagnose van NT1.
- De deelnemer is positief voor het humane leukocytenantigeen (HLA) genotype Major Histocompatibility Complex, Class II, DQ Beta 1 (HLA-DQB1*06:02) of resultaten van radio-immunoassay geven aan dat de OX/hypocretine-1 concentratie in het CSF van de deelnemer ≤110 pg/mL is (of minder dan een derde van de gemiddelde waarden verkregen bij normale deelnemers binnen dezelfde gestandaardiseerde assay).
Exclusiecriteria:
- De deelnemer heeft een huidige medische aandoening, anders dan narcolepsie met cataplexie, geassocieerd met EDS.
- De deelnemer a) heeft een voorgeschiedenis van een myocardinfarct, b) heeft een voorgeschiedenis van klinisch significante leverziekte, schildklieraandoening, coronaire hartziekte, hartritmestoornis of hartfalen, of c) heeft een medische aandoening (zoals instabiele cardiovasculaire, pulmonale, renale of gastro-intestinale ziekte).
- De deelnemer heeft een huidige of recente (binnen 6 maanden) gastro-intestinale aandoening waarvan wordt verwacht dat deze de absorptie van geneesmiddelen beïnvloedt.
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van kanker in de afgelopen 5 jaar.
- De deelnemer heeft een klinisch significante voorgeschiedenis van hoofdletsel of hoofdtrauma.
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van epilepsie, insulten of convulsies (behalve een enkelvoudig koortsconvulsie in de kindertijd).
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van cerebrale ischemie, voorbijgaande ischemische aanval (minder dan 5 jaar voor screening), intracranieel aneurysma of arterioveneuze malformatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dubbelblinde RW-periode: TAK-861
Deelnemers met een stabiele TAK 861-dosering zullen dezelfde dosis TAK-861 ontvangen die zij aan het einde van de OL-behandelingsperiode gebruikten, gedurende maximaal 4 weken in de dubbelblinde RW-periode.
|
TAK-861-tabletten
|
|
Placebo-vergelijker: Dubbelblinde RW-periode: Placebo
Deelnemers zullen TAK-861 matching-placebo ontvangen, gedurende maximaal 4 weken in de dubbelblinde RW-periode.
|
TAK-861-matching placebo-tabletten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot verlies van respons in de Epworth Sleepiness Scale (ESS)-score tijdens de tot 4 weken durende RW-periode
Tijdsspanne: Tot 4 weken RW-periode
|
De ESS biedt individuen 8 verschillende situaties uit het dagelijks leven en vraagt hen hoe waarschijnlijk het is dat ze in die situaties in slaap vallen (gescoord van 0 tot 3) en om te proberen zich hun kans op dommelen voor te stellen, zelfs als ze niet daadwerkelijk in de identieke situatie zijn geweest; de scores worden opgeteld om een totaalscore van 0 tot 24 te geven.
Hogere scores duiden op een sterkere subjectieve slaperigheid overdag, en scores onder de 10 worden beschouwd als binnen het normale bereik.
|
Tot 4 weken RW-periode
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van het einde van de OL-behandelingsperiode tot week 2 van de RW-periode op de Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tijdsspanne: Van het einde van de OL-behandelingsperiode (Week 16) tot Week 2 van de RW-periode (Week 18)
|
De MWT evalueert het vermogen van een persoon om gedurende een bepaalde periode wakker te blijven onder slaperige omstandigheden.
Omdat er geen biologische maatstaf is voor waakzaamheid, wordt waakzaamheid indirect gemeten door het onvermogen of de vertraagde neiging om in slaap te vallen.
Deze neiging om in slaap te vallen wordt gemeten via elektro-encefalografie (EEG)-afgeleide slaaplatentie in de MWT.
De MWT bestaat uit vier sessies van 40 minuten.
De slaaplatentie in elke wakker-proef zal worden geregistreerd.
Deelnemers zullen worden verplicht om wakker te blijven tussen de 4 sessies.
|
Van het einde van de OL-behandelingsperiode (Week 16) tot Week 2 van de RW-periode (Week 18)
|
|
Wekelijkse Kataplexie Frequentie (WKF) bij Week 2 van de RW-periode
Tijdsspanne: Week 2 van de RW-periode
|
Week 2 van de RW-periode
|
|
|
Verandering vanaf het einde van de OL-behandelingsperiode tot week 2 van de RW-periode in het gemiddeld aantal fouten op de Psychomotorische Alertheidstest (PVT)
Tijdsspanne: Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
De PVT is een eenvoudige reactietest met een duur van 10 minuten die gericht is op het meten van aanhoudende aandacht.
|
Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
|
Aantal deelnemers dat veel of zeer veel verslechtering rapporteerde op de Patient Global Impression of Change (PGI-C) score in week 2 van de RW-periode
Tijdsspanne: Week 2 van de RW-periode
|
De PGI-C is een door de deelnemer zelf beoordeelde schaal om verbetering van slaperigheid overdag en algehele narcolepsiesymptomen te beoordelen.
Het meet verandering door behandeling ten opzichte van de uitgangswaarde op een 7-puntsschaal variërend van een score van 1 ("zeer sterk verbeterd") tot een score van 7 ("zeer sterk verslechterd").
|
Week 2 van de RW-periode
|
|
Verandering van het einde van de OL-behandelingsperiode tot week 2 van de RW-periode in de totale score van de Narcolepsie Ernstschaal voor Klinische Onderzoeken (NSS-CT)
Tijdsspanne: Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
De NSS-CT is een zelfin te vullen vragenlijst met 15 items die de ernst en gevolgen van de 5 belangrijkste narcolepsie-symptomen beoordeelt, zoals overdag slaperigheid, kataplexie, hallucinaties, slaapverlamming en verstoorde nachtrust (DNS), met een totaalscorebereik van 0 tot 57 (som van 6 items die de ernst van de symptomen beoordelen, beoordeeld met een zes-punts Likertschaal [0-5], en 9 items die het effect van het symptoom op het dagelijks leven beschrijven, beoordeeld met een vier-punts Likertschaal [0-3]). Hogere totaalscores betekenen een slechtere uitkomst.
|
Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
|
Verandering van het einde van de OL-behandelperiode tot week 2 van de RW-periode in Functionele Impact Scores van het Narcolepsie Instrument (FINI)-domein
Tijdsspanne: Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
De FINI meet de functionele gevolgen van narcolepsie over 6 domeinen.
Elk domein wordt gescoord van 0 tot 4, waarbij 0 de beste gezondheid aangeeft en 4 de slechtste. |
Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
|
Verandering vanaf het einde van de OL-behandelingsperiode tot week 2 van de RW-periode in het aantal correcte antwoorden op de International Digit Symbol Substitution Test-symbolen (iDSST-s)
Tijdsspanne: Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
De iDSST-s is een verwerkingssnelheidstest die gebaseerd is op de bestaande pen-en-papier versie van de Digit Symbol Substitution Test.
De deelnemers krijgen een legenda te zien die 9 symbolen definieert, waarbij elk symbool overeenkomt met een cijfer van 1 tot 9. Vervolgens krijgt de deelnemer een transportband in het midden van het scherm te zien die een reeks lege vakjes weergeeft die zijn gelabeld met een nummer.
De deelnemer moet het symbool selecteren dat overeenkomt met het nummer van een gegeven gemarkeerd vakje uit de symboolopties die onderaan het scherm worden gepresenteerd.
De deelnemer moet proberen zoveel mogelijk correcte symbolen in de vakjes te plaatsen gedurende de duur van de test.
|
Van het einde van de OL-behandelingsperiode (week 16) tot week 2 van de RW-periode (week 18)
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één behandeling-gerelateerde bijwerking (TEAE)
Tijdsspanne: Van screening tot einde studie (ongeveer 31 weken)
|
Een nadelige gebeurtenis (AE) is elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek aan wie een geneesmiddel is toegediend.
Een TEAE wordt gedefinieerd als elk voorval dat zich voordoet of manifesteert bij of na de start van de behandeling met een studie-interventie of geneesmiddel, of elk bestaand voorval dat verergert in intensiteit of frequentie na blootstelling aan de studie-interventie of het geneesmiddel.
|
Van screening tot einde studie (ongeveer 31 weken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Takeda
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 januari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
2 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
2 oktober 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 januari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 januari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 januari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen legitieme wetenschappelijke doelstellingen te behalen (Takeda's gegevensdelingstoewijding is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een gegevensdelingsverzoek en onder de voorwaarden van een gegevensdelings-overeenkomst.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en voorschriften) en met informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een gegevensdelingsovereenkomst.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .