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Uno studio su TAK-861 per il trattamento della narcolessia con cataplessia

7 maggio 2026 aggiornato da: Takeda

Uno Studio in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, con Ritiro Randomizzato per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di TAK-861 per il Trattamento della Narcolessia con Cataplessia (Narcolessia di Tipo 1)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare quanto sia efficace TAK-861 nel trattamento della narcolessia di tipo 1 e se questo effetto si mantiene nel tempo. I partecipanti assumeranno TAK-861 per alcuni mesi e, se soddisfano determinati criteri, verranno assegnati in modo casuale (per caso, come lanciare una moneta) a continuare ad assumere TAK-861 o a prendere un placebo (medicina fittizia) per un massimo di 4 settimane per verificare se i sintomi della narcolessia si ripresentano.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in studio in questo studio si chiama TAK-861. Questo studio valuterà l'efficacia di TAK-861 per il trattamento della narcolessia di tipo 1 e quanto bene questo effetto si mantiene nel tempo. Questo studio valuta anche la sicurezza di TAK-861 e quali eventi avversi possono essere associati all'assunzione del farmaco e all'interruzione del farmaco nei partecipanti con NT1.

Lo studio arruolerà circa 88 partecipanti. Tutti i partecipanti assumeranno TAK-861 durante il periodo di trattamento in aperto (OL). I partecipanti che soddisfano determinati criteri alla fine del Periodo di Trattamento OL saranno randomizzati in uno dei due gruppi di trattamento per il periodo di ritiro randomizzato (RW) in doppio cieco, della durata fino a 4 settimane. I partecipanti saranno randomizzati in uno dei seguenti gruppi di trattamento durante il Periodo RW in Doppio Cieco:

  1. TAK-861 (stessa dose che il partecipante assumeva alla fine del Periodo di Trattamento OL)
  2. Placebo

Il periodo di ritiro randomizzato può durare fino a 4 settimane. I partecipanti i cui sintomi di NT1 peggiorano durante il periodo RW e il cui punteggio sulla Scala della Sonnolenza di Epworth supera un certo valore interromperanno il trattamento e saranno invitati a continuare in uno studio di estensione a lungo termine separato. I partecipanti che scelgono di non prendere parte allo studio di estensione saranno seguiti per 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Questo studio multicentrico sarà condotto a livello globale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

88

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamento
        • Takeda Site 8
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Takeda Site 9
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Takeda Site 10
  • Germania
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Germania, 19053
        • Reclutamento
        • Takeda Site 11
  • Olanda
      • Heemstede, Olanda, 2103 SW
        • Reclutamento
        • Takeda Site 12
  • Stati Uniti
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Reclutamento
        • Takeda Site 1
    • Florida
      • Brandon, Florida, Stati Uniti, 33511
        • Reclutamento
        • Takeda Site 4
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Reclutamento
        • Takeda Site 6
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Stati Uniti, 48075
        • Reclutamento
        • Takeda Site 7
    • New Jersey
      • Middletown, New Jersey, Stati Uniti, 07748
        • Reclutamento
        • Takeda Site 16
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710-4000
        • Reclutamento
        • Takeda Site 17
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
        • Reclutamento
        • Takeda Site 18
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • Reclutamento
        • Takeda Site 2
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Takeda Site 15
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • Reclutamento
        • Takeda Site 3
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • Reclutamento
        • Takeda Site 5
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Takeda Site 14
    • Canton of Aargau
      • Barmelweid, Canton of Aargau, Svizzera, 5017
        • Reclutamento
        • Takeda Site 13

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante ha un indice di massa corporea (BMI) compreso nell'intervallo 18-40 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).
  2. Il partecipante ha una diagnosi di NT1 secondo la Classificazione Internazionale dei Disturbi del Sonno, Terza Edizione (ICSD-3) o la Classificazione Internazionale dei Disturbi del Sonno, Terza Edizione, Revisione del Testo (ICSD-3-TR).
  3. Il partecipante è positivo per il genotipo dell'antigene leucocitario umano (HLA) Complesso Maggiore di Istocompatibilità, Classe II, DQ Beta 1 (HLA-DQB1*06:02) o i risultati del dosaggio radioimmunologico indicano che la concentrazione di CSF OX/ipocretina-1 del partecipante è ≤110 pg/mL (o inferiore a un terzo dei valori medi ottenuti in partecipanti normali all'interno dello stesso dosaggio standardizzato).

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha un disturbo medico attuale, diverso dalla narcolessia con cataplessia, associato a EDS.
  2. Il partecipante a) ha una storia di infarto miocardico, b) ha una storia di malattia epatica clinicamente significativa, malattia tiroidea, malattia coronarica, anomalia del ritmo cardiaco o insufficienza cardiaca, o c) ha qualsiasi condizione medica (come malattia cardiovascolare, polmonare, renale o gastrointestinale instabile).
  3. Il partecipante ha una malattia gastrointestinale attuale o recente (entro 6 mesi) che si prevede influenzi l'assorbimento dei farmaci.
  4. Il partecipante ha una storia di cancro negli ultimi 5 anni.
  5. Il partecipante ha una storia clinicamente significativa di trauma cranico o lesione alla testa.
  6. Il partecipante ha una storia di epilessia, convulsioni o crisi convulsive (ad eccezione di una singola convulsione febbrile nell'infanzia).
  7. Il partecipante ha una storia di ischemia cerebrale, attacco ischemico transitorio (meno di 5 anni dallo screening), aneurisma intracranico o malformazione artero-venosa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo RW in Doppio Cieco: TAK-861
I partecipanti in trattamento stabile con TAK-861 riceveranno la stessa dose di TAK-861 assunta al termine del periodo di trattamento OL, per un massimo di 4 settimane nel periodo RW in doppio cieco.
Droga: TAK-861
Compresse TAK-861
Comparatore placebo: Periodo RW in doppio cieco: Placebo
I partecipanti riceveranno TAK-861 placebo corrispondente, per un massimo di 4 settimane nel periodo RW in doppio cieco.
Droga: Placebo
compresse di placebo corrispondenti TAK-861

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino alla perdita di risposta nel punteggio della Scala di Sonnolenza di Epworth (ESS) durante il Periodo di RW fino a 4 settimane
Lasso di tempo: Periodo RW fino a 4 settimane
La ESS fornisce agli individui 8 diverse situazioni di vita quotidiana e chiede loro quanto è probabile che si addormentino in quelle situazioni (punteggio da 0 a 3) e di provare a immaginare la loro probabilità di assopirsi anche se non si sono effettivamente trovati nella situazione identica; i punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio complessivo da 0 a 24. Punteggi più alti indicano una maggiore sonnolenza soggettiva diurna, e punteggi inferiori a 10 sono considerati entro il range normale.
Periodo RW fino a 4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dalla Fine del Periodo di Trattamento OL alla Settimana 2 del Periodo RW sul Test di Mantenimento della Veglia (MWT)
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di trattamento con OL (Settimana 16) alla Settimana 2 del periodo di RW (Settimana 18)
Il MWT valuta la capacità di una persona di rimanere sveglia in condizioni soporifere per un periodo di tempo definito. Poiché non esiste una misura biologica della veglia, la veglia viene misurata indirettamente dall'incapacità o dalla tendenza ritardata ad addormentarsi. Questa tendenza ad addormentarsi viene misurata tramite la latenza del sonno derivata dall'elettroencefalografia (EEG) nel MWT. Il MWT consiste in quattro sessioni da 40 minuti. La latenza del sonno in ogni prova di veglia verrà registrata. Ai partecipanti sarà richiesto di rimanere svegli tra le 4 sessioni.
Dalla fine del periodo di trattamento con OL (Settimana 16) alla Settimana 2 del periodo di RW (Settimana 18)
Tasso Settimanale di Cataplessia (WCR) alla Settimana 2 del Periodo RW
Lasso di tempo: Settimana 2 del periodo RW
Settimana 2 del periodo RW
Variazione dalla fine del periodo di trattamento OL alla settimana 2 del periodo RW nel numero medio di errori di attenzione nel Psychomotor Vigilance Test (PVT)
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
Il PVT è un semplice compito di performance di reazione della durata di 10 minuti che mira a misurare l'attenzione sostenuta.
Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
Numero di partecipanti che hanno riportato un peggioramento molto o moltissimo nel punteggio Patient Global Impression of Change (PGI-C) alla Settimana 2 del periodo RW
Lasso di tempo: Settimana 2 del periodo RW
Il PGI-C è una scala di autovalutazione dei partecipanti per valutare il miglioramento della sonnolenza diurna e dei sintomi generali della narcolessia. Misura il cambiamento dovuto al trattamento rispetto alla baseline su una scala a 7 punti che va da un punteggio di 1 ("molto migliorato") a un punteggio di 7 ("molto peggiorato").
Settimana 2 del periodo RW
Variazione dalla fine del periodo di trattamento OL alla settimana 2 del periodo RW nel punteggio totale della Scala di Gravità della Narcolessia per Studi Clinici (NSS-CT)
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
Il NSS-CT è un questionario autosomministrato di 15 item che valuta la gravità e le conseguenze dei 5 principali sintomi della narcolessia come sonnolenza diurna, cataplessia, allucinazioni, paralisi del sonno e sonno notturno disturbato (DNS) con un punteggio totale compreso tra 0 e 57 (somma di 6 item che valutano la gravità dei sintomi valutati utilizzando una scala Likert a sei punti [0-5] e 9 item che descrivono l'effetto del sintomo sulla vita quotidiana valutati utilizzando una scala Likert a quattro punti [0-3]. Punteggi totali più alti indicano un esito peggiore.
Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
Variazione dalla fine del periodo di trattamento OL alla settimana 2 del periodo RW nei punteggi dei domini dello strumento Functional Impacts of Narcolepsy Instrument (FINI)
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
Il FINI misura gli impatti funzionali della narcolessia in 6 domini. Ogni dominio è valutato da 0 a 4, dove 0 indica la salute migliore e 4 la peggiore.
Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
Variazione dalla fine del periodo di trattamento OL alla settimana 2 del periodo RW nel numero di risposte corrette al test internazionale di sostituzione dei simboli con cifre-simboli (iDSST-s)
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
L'iDSST-s è un test di velocità di elaborazione basato sulla versione preesistente su carta e matita del Digit Symbol Substitution Test.
Ai partecipanti viene presentata una legenda che definisce 9 simboli, ciascuno corrispondente a una cifra da 1 a 9. Successivamente, al centro dello schermo viene mostrato un nastro trasportatore che visualizza una serie di caselle vuote etichettate con un numero.
Il partecipante deve selezionare il simbolo corrispondente al numero di una determinata casella evidenziata tra le opzioni di simboli presentate nella parte inferiore dello schermo.
Il partecipante deve cercare di posizionare il maggior numero possibile di simboli corretti nelle caselle durante la durata del test.
Dalla fine del periodo di trattamento OL (settimana 16) alla settimana 2 del periodo RW (settimana 18)
Numero di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine dello studio (circa 31 settimane)
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico.
Un TEAE è definito come qualsiasi evento che emerge o si manifesta al momento o dopo l'inizio del trattamento con un intervento di studio o un prodotto medicinale, o qualsiasi evento esistente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'esposizione all'intervento di studio o al prodotto medicinale.
Dallo screening alla fine dello studio (circa 31 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

2 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

2 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-861-3003
  • 2024-519466-44-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) anonimizzati per studi idonei, al fine di aiutare ricercatori qualificati a perseguire obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda sulla condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e in base ai termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati dei singoli partecipanti (IPD) provenienti dagli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritte su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità alle leggi e ai regolamenti applicabili) e alle informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Narcolessia con cataplessia

Prove cliniche su TAK-861

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