Un ensayo de TAK-861 para el tratamiento de la narcolepsia con cataplejía
31 de agosto de 2026 actualizado por: Takeda
Un ensayo de doble ciego, controlado con placebo y de retirada aleatorizada para evaluar la eficacia y la seguridad de TAK-861 en el tratamiento de la narcolepsia con cataplejía (Narcolepsia tipo 1)
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de TAK-861 para tratar la narcolepsia tipo 1 y si este efecto se mantiene con el tiempo.
Los participantes tomarán TAK-861 durante varios meses y, si cumplen ciertos criterios, se les asignará aleatoriamente (al azar, como lanzar una moneda) para que continúen tomando TAK-861 o tomen placebo (medicamento simulado) durante hasta 4 semanas para ver si sus síntomas de narcolepsia reaparecen.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco que se está probando en este estudio se llama TAK-861. Este estudio examinará la eficacia de TAK-861 para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 y cuánto tiempo se mantiene este efecto. Este estudio también evalúa la seguridad de TAK-861 y qué eventos adversos pueden estar asociados con tomar el fármaco y suspenderlo en participantes con NT1.
El estudio incluirá aproximadamente 88 participantes. Todos los participantes tomarán TAK-861 durante el período de tratamiento de etiqueta abierta (OL). Los participantes que cumplan ciertos criterios al final del período de tratamiento OL serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos de tratamiento para el período de retiro aleatorizado doble ciego (RW) de hasta 4 semanas. Los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de los siguientes grupos de tratamiento durante el período doble ciego RW:
- TAK-861 (misma dosis que el participante tomaba al final del período de tratamiento OL)
- Placebo
El período de retiro aleatorizado puede durar hasta 4 semanas. Los participantes cuyos síntomas de NT1 empeoren durante el período RW y cuya puntuación en la Escala de Somnolencia de Epworth supere un cierto umbral suspenderán el tratamiento y serán invitados a continuar en un estudio de extensión a largo plazo separado. Los participantes que decidan no participar en el estudio de extensión serán seguidos durante 4 semanas después de su última dosis del fármaco del estudio. Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo a nivel mundial.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
98
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Takeda Site 5
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Mecklenburg-Vorpommern
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Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Alemania, 19053
- Takeda Site 4
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Barcelona, España, 08036
- Takeda Site 10
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Madrid, España, 28043
- Takeda Site 9
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Alava
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Vitoria-Gasteiz, Alava, España, 01004
- Takeda Site 12
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Valencia
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Alzira, Valencia, España, 46600
- Takeda Site 11
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Takeda Site 15
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Florida
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Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
- Takeda Site 19
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Takeda Site 22
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Michigan
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Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
- Takeda Site 23
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New Jersey
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Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
- Takeda Site 20
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-4000
- Takeda Site 24
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Takeda Site 25
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Takeda Site 16
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Takeda Site 18
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
- Takeda Site 17
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- Takeda Site 21
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Montpellier, Francia, 34295
- Takeda Site 1
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Paris, Francia, 75013
- Takeda Site 2
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Toulouse, Francia, 31059
- Takeda Site 3
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- Takeda Site 6
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00133
- Takeda Site 7
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Heemstede, Países Bajos, 2103 SW
- Takeda Site 8
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Bern, Suiza, 3010
- Takeda Site 14
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Canton of Aargau
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Barmelweid, Canton of Aargau, Suiza, 5017
- Takeda Site 13
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante tiene un índice de masa corporal (IMC) dentro del rango de 18 a 40 kilogramos por metro cuadrado (kg/m²).
- El participante tiene un diagnóstico de NT1 según la Clasificación Internacional de Trastornos del Sueño, Tercera Edición (ICSD-3) o la Clasificación Internacional de Trastornos del Sueño, Tercera Edición, Revisión de Texto (ICSD-3-TR).
- El participante es positivo para el genotipo del antígeno leucocitario humano (HLA) Complejo Mayor de Histocompatibilidad, Clase II, DQ Beta 1 (HLA-DQB1*06:02) o los resultados del radioinmunoensayo indican que la concentración de OX/hipocretina-1 en el LCR del participante es ≤110 pg/mL (o menos de un tercio de los valores medios obtenidos en participantes normales dentro del mismo ensayo estandarizado).
Criterios de exclusión:
- El participante tiene un trastorno médico actual, distinto de la narcolepsia con cataplejía, asociado con somnolencia diurna excesiva (SDE).
- El participante a) tiene antecedentes de infarto de miocardio, b) tiene antecedentes de enfermedad hepática, enfermedad tiroidea, enfermedad arterial coronaria, arritmia cardíaca o insuficiencia cardíaca clínicamente significativos, o c) tiene cualquier condición médica (como enfermedad cardiovascular, pulmonar, renal o gastrointestinal inestable).
- El participante tiene enfermedad gastrointestinal actual o reciente (dentro de los 6 meses) que se espera que influya en la absorción de fármacos.
- El participante tiene antecedentes de cáncer en los últimos 5 años.
- El participante tiene antecedentes clínicamente significativos de lesión craneal o traumatismo craneoencefálico.
- El participante tiene antecedentes de epilepsia, convulsiones o ataques (excepto una sola convulsión febril en la infancia).
- El participante tiene antecedentes de isquemia cerebral, ataque isquémico transitorio (menos de 5 años desde el cribado), aneurisma intracraneal o malformación arteriovenosa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Período RW doble ciego: TAK-861
Los participantes con dosis estable de TAK-861 recibirán la misma dosis de TAK-861 que estaban tomando al final del período de tratamiento OL, durante hasta 4 semanas en el período RW doble ciego.
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Tabletas TAK-861
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Comparador de placebos: Período RW Doble Ciego: Placebo
Los participantes recibirán TAK-861 placebo coincidente, durante un máximo de 4 semanas en el período RW de doble ciego.
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comprimidos de placebo coincidentes TAK-861
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la pérdida de respuesta en la puntuación de la Escala de Somnolencia de Epworth (ESS) durante el periodo de hasta 4 semanas de RW
Periodo de tiempo: Período de RW de hasta 4 semanas
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La ESS proporciona a los individuos 8 situaciones diferentes de la vida diaria y les pregunta cuán probable es que se duerman en esas situaciones (puntuación de 0 a 3) y que intenten imaginar su probabilidad de adormilarse incluso si no han estado realmente en la situación idéntica; las puntuaciones se suman para dar una puntuación total de 0 a 24.
Las puntuaciones más altas indican una somnolencia diurna subjetiva más fuerte, y las puntuaciones por debajo de 10 se consideran dentro del rango normal.
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Período de RW de hasta 4 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el Final del Periodo de Tratamiento OL hasta la Semana 2 del Periodo RW en la Prueba de Mantenimiento de la Vigilia (MWT)
Periodo de tiempo: Desde el final del período de tratamiento con OL (semana 16) hasta la semana 2 del período RW (semana 18)
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El MWT evalúa la capacidad de una persona para permanecer despierta bajo condiciones soporíferas durante un período de tiempo definido.
Dado que no existe una medida biológica de la vigilia, ésta se mide indirectamente mediante la incapacidad o la tendencia retrasada a quedarse dormido.
Esta tendencia a quedarse dormido se mide mediante la latencia del sueño derivada de la electroencefalografía (EEG) en el MWT.
El MWT consta de cuatro sesiones de 40 minutos.
Se registrará la latencia del sueño en cada prueba de vigilia.
Se requerirá que los participantes permanezcan despiertos entre las 4 sesiones.
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Desde el final del período de tratamiento con OL (semana 16) hasta la semana 2 del período RW (semana 18)
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Tasa Semanal de Cataplejía (WCR) en la Semana 2 del Periodo RW
Periodo de tiempo: Semana 2 del periodo RW
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Semana 2 del periodo RW
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Cambio desde el final del periodo de tratamiento OL hasta la semana 2 del periodo RW en el número medio de lapsos en la prueba de vigilancia psicomotora (PVT)
Periodo de tiempo: Desde el final del periodo de tratamiento OL (Semana 16) hasta la Semana 2 del periodo RW (Semana 18)
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El PVT es una tarea de rendimiento de reacción simple con una duración de 10 minutos que tiene como objetivo medir la atención sostenida.
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Desde el final del periodo de tratamiento OL (Semana 16) hasta la Semana 2 del periodo RW (Semana 18)
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Número de participantes que informaron mucho peor o mucho peor en la Puntuación de Impresión Global del Cambio del Paciente (PGI-C) en la Semana 2 del Período RW
Periodo de tiempo: Semana 2 del período RW
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La PGI-C es una escala de autoevaluación del participante para evaluar la mejora de la somnolencia diurna y los síntomas generales de la narcolepsia.
Mide el cambio debido al tratamiento en relación con la línea de base en una escala de 7 puntos que va desde una puntuación de 1 ("mucho mejor") hasta una puntuación de 7 ("mucho peor").
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Semana 2 del período RW
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Cambio desde el final del período de tratamiento de OL hasta la semana 2 del período RW en la puntuación total de la Escala de Gravedad de la Narcolepsia para Ensayos Clínicos (NSS-CT)
Periodo de tiempo: Desde el final del periodo de tratamiento con OL (Semana 16) hasta la Semana 2 del periodo RW (Semana 18)
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El NSS-CT es un cuestionario autoadministrado de 15 ítems que evalúa la gravedad y las consecuencias de los 5 síntomas principales de la narcolepsia, como la somnolencia diurna, la cataplejía, las alucinaciones, la parálisis del sueño y el sueño nocturno alterado (DNS), con una puntuación total que oscila entre 0 y 57 (la suma de 6 ítems que evalúan la gravedad de los síntomas se califica utilizando una escala de Likert de seis puntos [0-5] y 9 ítems que describen el efecto del síntoma en la vida diaria se califican utilizando una escala de Likert de cuatro puntos [0-3]. Las puntuaciones totales más altas indican un peor resultado).
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Desde el final del periodo de tratamiento con OL (Semana 16) hasta la Semana 2 del periodo RW (Semana 18)
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Cambio desde el final del periodo de tratamiento OL hasta la semana 2 del periodo RW en las puntuaciones de dominio del Instrumento de Impactos Funcionales de la Narcolepsia (FINI)
Periodo de tiempo: Desde el final del período de tratamiento de OL (Semana 16) hasta la Semana 2 del período de RW (Semana 18)
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El FINI mide los impactos funcionales de la narcolepsia en 6 dominios.
Cada dominio se puntúa de 0 a 4, donde 0 indica la mejor salud y 4 la peor.
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Desde el final del período de tratamiento de OL (Semana 16) hasta la Semana 2 del período de RW (Semana 18)
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Cambio desde el final del período de tratamiento OL hasta la semana 2 del período RW en el número de respuestas correctas en la Prueba Internacional de Sustitución de Símbolos de Dígitos (iDSST-s)
Periodo de tiempo: Desde el final del periodo de tratamiento con OL (semana 16) hasta la semana 2 del periodo RW (semana 18)
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El iDSST-s es una prueba de velocidad de procesamiento que se basa en la versión preexistente en papel y lápiz de la prueba de sustitución de símbolos de dígitos.
A los participantes se les presenta una leyenda que define 9 símbolos, donde cada símbolo corresponde a un dígito del 1 al 9. Luego, se les presenta una cinta transportadora en el centro de la pantalla que muestra una serie de cuadros vacíos etiquetados con un número.
El participante debe seleccionar el símbolo que corresponde al número de un cuadro resaltado determinado a partir de las opciones de símbolos presentadas en la parte inferior de la pantalla.
El participante debe intentar colocar tantos símbolos correctos en los cuadros como sea posible durante la duración de la prueba.
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Desde el final del periodo de tratamiento con OL (semana 16) hasta la semana 2 del periodo RW (semana 18)
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Número de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta el final del estudio (aproximadamente 31 semanas)
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Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico desfavorable en un participante de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico.
Un TEAE se define como cualquier evento que surge o se manifiesta en o después del inicio del tratamiento con una intervención de estudio o producto medicinal, o cualquier evento existente que empeora en intensidad o frecuencia tras la exposición a la intervención de estudio o producto medicinal.
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Desde la selección hasta el final del estudio (aproximadamente 31 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de enero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
2 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
2 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
23 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda proporciona acceso a los datos individuales de participantes (IPD) desidentificados para estudios elegibles, con el fin de ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los IPD de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados según los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y normativas aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .