Um Estudo de TAK-861 para o Tratamento de Narcolepsia com Cataplexia
31 de agosto de 2026 atualizado por: Takeda
Um Estudo de Retirada Aleatorizado, Controlado por Placebo, Duplo-cego para Avaliar a Eficácia e Segurança do TAK-861 no Tratamento da Narcolepsia com Cataplexia (Narcolepsia Tipo 1)
O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do TAK-861 no tratamento da narcolepsia tipo 1 e se este efeito se mantém ao longo do tempo.
Os participantes tomarão TAK-861 durante alguns meses e, se cumprirem determinados critérios, serão aleatoriamente designados (por sorteio, como ao lançar uma moeda) para continuar a tomar TAK-861 ou tomar um placebo (medicamento simulado) durante até 4 semanas para verificar se os sintomas da narcolepsia regressam.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O medicamento testado neste estudo chama-se TAK-861. Este estudo irá analisar a eficácia do TAK-861 no tratamento da narcolepsia tipo 1 e a forma como este efeito é mantido ao longo do tempo. Este estudo também avalia a segurança do TAK-861 e quais os eventos adversos que podem estar associados à toma e à interrupção do medicamento em participantes com NT1.
O estudo irá recrutar aproximadamente 88 participantes. Todos os participantes irão tomar TAK-861 durante o período de tratamento em aberto (open-label - OL). Os participantes que cumprirem determinados critérios no final do Período de Tratamento OL serão randomizados para um de dois grupos de tratamento durante o período de retirada randomizada (randomized withdrawal - RW) duplamente cego, com duração de até 4 semanas. Os participantes serão randomizados para um dos seguintes grupos de tratamento durante o Período RW Duplamente Cego:
- TAK-861 (mesma dose que o participante estava a tomar no final do Período de Tratamento OL)
- Placebo
O período de retirada randomizada pode durar até 4 semanas. Os participantes cujos sintomas de NT1 piorem durante o período RW e cuja pontuação na Escala de Sonolência de Epworth suba acima de um determinado valor irão interromper o tratamento e serão convidados a continuar num estudo de extensão a longo prazo separado. Os participantes que optarem por não participar no estudo de extensão serão acompanhados durante 4 semanas após a última dose do medicamento do estudo. Este ensaio multicêntrico será realizado globalmente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
98
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Takeda Site 5
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Mecklenburg-Vorpommern
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Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Alemanha, 19053
- Takeda Site 4
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Barcelona, Espanha, 08036
- Takeda Site 10
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Madrid, Espanha, 28043
- Takeda Site 9
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Alava
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Vitoria-Gasteiz, Alava, Espanha, 01004
- Takeda Site 12
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Valencia
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Alzira, Valencia, Espanha, 46600
- Takeda Site 11
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Takeda Site 15
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Florida
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Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
- Takeda Site 19
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Takeda Site 22
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Michigan
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Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
- Takeda Site 23
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New Jersey
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Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
- Takeda Site 20
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-4000
- Takeda Site 24
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Takeda Site 25
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Takeda Site 16
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Takeda Site 18
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
- Takeda Site 17
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- Takeda Site 21
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Montpellier, França, 34295
- Takeda Site 1
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Paris, França, 75013
- Takeda Site 2
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Toulouse, França, 31059
- Takeda Site 3
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Heemstede, Holanda, 2103 SW
- Takeda Site 8
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40139
- Takeda Site 6
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Lazio
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Rome, Lazio, Itália, 00133
- Takeda Site 7
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Bern, Suíça, 3010
- Takeda Site 14
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Canton of Aargau
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Barmelweid, Canton of Aargau, Suíça, 5017
- Takeda Site 13
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- O participante tem um índice de massa corporal (IMC) na gama de 18 a 40 quilogramas por metro quadrado (kg/m²).
- O participante tem um diagnóstico de NT1 de acordo com a Classificação Internacional das Perturbações do Sono, Terceira Edição (ICSD-3) ou a Classificação Internacional das Perturbações do Sono, Terceira Edição, Revisão do Texto (ICSD-3-TR).
- O participante é positivo para o genótipo do antigénio leucocitário humano (HLA) Complexo Principal de Histocompatibilidade, Classe II, DQ Beta 1 (HLA-DQB1*06:02) ou os resultados do radioimunoensaio indicam que a concentração de OX/hipocretina-1 no LCR do participante é ≤110 pg/mL (ou menos de um terço dos valores médios obtidos em participantes normais no mesmo ensaio padronizado).
Critérios de Exclusão:
- O participante tem uma perturbação médica atual, para além da narcolepsia com cataplexia, associada a sonolência diurna excessiva (SDE).
- O participante a) tem um historial de enfarte do miocárdio, b) tem um historial de doença hepática clinicamente significativa, doença da tiroide, doença arterial coronária, anomalia do ritmo cardíaco ou insuficiência cardíaca, ou c) tem qualquer condição médica (como doença cardiovascular, pulmonar, renal ou gastrointestinal instável).
- O participante tem uma doença gastrointestinal atual ou recente (dentro de 6 meses) que se espera que influencie a absorção de fármacos.
- O participante tem um historial de cancro nos últimos 5 anos.
- O participante tem um historial clinicamente significativo de lesão na cabeça ou traumatismo craniano.
- O participante tem um historial de epilepsia, convulsão ou ataque convulsivo (exceto uma única convulsão febril na infância).
- O participante tem um historial de isquemia cerebral, ataque isquémico transitório (menos de 5 anos desde o rastreio), aneurisma intracraniano ou malformação arteriovenosa.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Período de Duplo-cego RW: TAK-861
Os participantes com uma dose estável de TAK 861 receberão a mesma dose de TAK-861 que estavam a tomar no final do período de tratamento em aberto, durante até 4 semanas no período de retirada aleatorizada duplamente cego.
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Comprimidos TAK-861
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Comparador de Placebo: Período RW Duplo-cego: Placebo
Os participantes receberão TAK-861 placebo correspondente, durante até 4 semanas no período duplo-cego de RW.
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comprimidos de placebo correspondentes ao TAK-861
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo até à Perda de Resposta na Pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS) Durante o Período de Até 4 Semanas de RW
Prazo: Período de RW até 4 semanas
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A ESS apresenta aos indivíduos 8 situações diferentes da vida quotidiana e pergunta-lhes quão provável é que adormeçam nessas situações (pontuação de 0 a 3) e que tentem imaginar a sua probabilidade de cochilar, mesmo que não tenham estado exatamente na mesma situação; as pontuações são somadas para obter uma pontuação total de 0 a 24.
Pontuações mais elevadas indicam uma sonolência diurna subjetiva mais forte, e pontuações abaixo de 10 são consideradas dentro da faixa normal.
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Período de RW até 4 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração desde o Fim do Período de Tratamento OL até à Semana 2 do Período RW no Teste de Manutenção da Vigília (MWT)
Prazo: Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período de RW (Semana 18)
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O MWT avalia a capacidade de uma pessoa de se manter acordada em condições soporíferas durante um período de tempo definido.
Como não existe uma medida biológica de vigília, a vigília é medida indiretamente pela incapacidade ou tendência atrasada para adormecer.
Esta tendência para adormecer é medida através da latência do sono derivada da eletroencefalografia (EEG) no MWT.
O MWT consiste em quatro sessões de 40 minutos.
A latência do sono em cada ensaio de vigília será registada.
Os participantes terão de se manter acordados entre as 4 sessões.
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Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período de RW (Semana 18)
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Taxa Semanal de Cataplexia (WCR) na Semana 2 do Período RW
Prazo: Semana 2 do período de RW
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Semana 2 do período de RW
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Alteração desde o Fim do Período de Tratamento OL até à Semana 2 do Período RW no Número Médio de Lapso no Teste de Vigilância Psicomotora (PVT)
Prazo: Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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O PVT é uma tarefa de desempenho de reação simples com duração de 10 minutos que visa medir a atenção sustentada.
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Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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Número de Participantes que Reportaram Muito Pior ou Muito Muito Pior na Pontuação da Impressão Global do Doente de Mudança (PGI-C) na Semana 2 do Período RW
Prazo: Semana 2 do período RW
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A PGI-C é uma escala autoavaliada pelos participantes para avaliar a melhoria da sonolência diurna e dos sintomas gerais de narcolepsia.
Mede a mudança devida ao tratamento em relação à linha de base numa escala de 7 pontos, variando de uma pontuação de 1 ("muito melhorado") a uma pontuação de 7 ("muito pior").
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Semana 2 do período RW
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Alteração desde o Fim do Período de Tratamento OL até à Semana 2 do Período RW na Pontuação Total da Escala de Gravidade da Narcolepsia para Ensaios Clínicos (NSS-CT)
Prazo: Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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O NSS-CT é um questionário de auto-preenchimento de 15 itens que avalia a gravidade e as consequências dos 5 principais sintomas de narcolepsia, como sonolência diurna, cataplexia, alucinações, paralisia do sono e sono noturno perturbado (DNS), com uma pontuação total que varia de 0 a 57 (soma de 6 itens que avaliam a gravidade dos sintomas, classificados numa escala de Likert de seis pontos [0-5], e 9 itens que descrevem o efeito do sintoma na vida diária, classificados numa escala de Likert de quatro pontos [0-3]).
Pontuações totais mais elevadas significam um pior resultado. |
Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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Alteração desde o Fim do Período de Tratamento com OL até à Semana 2 do Período de RW nas Pontuações dos Domínios do Instrumento de Impactos Funcionais da Narcolepsia (FINI)
Prazo: Do final do período de tratamento OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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A FINI mede os impactos funcionais da narcolepsia em 6 domínios.
Cada domínio é pontuado de 0 a 4, onde 0 indica a melhor saúde e 4 a pior.
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Do final do período de tratamento OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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Alteração desde o Fim do Período de Tratamento OL até à Semana 2 do Período RW no Número de Respostas Corretas no Teste Internacional de Substituição de Símbolos de Dígitos - símbolos (iDSST-s)
Prazo: Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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O iDSST-s é um teste de velocidade de processamento que se baseia na versão pré-existente em papel e lápis do Teste de Substituição de Símbolos de Dígitos.
Os participantes são apresentados a uma legenda que define 9 símbolos, com cada símbolo correspondente a um dígito de 1 a 9. O participante é então apresentado a uma correia transportadora no meio do ecrã que exibe uma série de caixas vazias rotuladas com um número.
O participante deve selecionar o símbolo que corresponde ao número de uma determinada caixa destacada a partir das opções de símbolos apresentadas na parte inferior do ecrã.
O participante deve tentar colocar o máximo de símbolos corretos nas caixas possível durante a duração do teste.
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Do final do período de tratamento com OL (Semana 16) até à Semana 2 do período RW (Semana 18)
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Número de Participantes com Pelo Menos Um Evento Adverso Emergente do Tratamento (TEAE)
Prazo: Do rastreamento ao final do estudo (aproximadamente 31 semanas)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de uma investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico.
Um EAT é definido como qualquer evento que surja ou se manifeste no momento ou após o início do tratamento com uma intervenção do estudo ou produto medicinal, ou qualquer evento existente que se agrave em intensidade ou frequência após a exposição à intervenção do estudo ou produto medicinal.
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Do rastreamento ao final do estudo (aproximadamente 31 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de janeiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
2 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
23 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda disponibiliza o acesso aos dados individuais dos participantes (IPD) anonimizados de estudos elegíveis para ajudar investigadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Estes IPD serão disponibilizados num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e sob os termos de um acordo de partilha de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os DPI de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e o processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para pedidos aprovados, os investigadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos pacientes, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis) e com as informações necessárias para atingir os objetivos da investigação, nos termos de um acordo de partilha de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .