En studie av TAK-861 för behandling av narkolepsi med kataplexi
31 augusti 2026 uppdaterad av: Takeda
En dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad utdragningsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos TAK-861 för behandling av narkolepsi med kataplexi (Narkolepsi typ 1)
Det huvudsakliga syftet med denna studie är att utvärdera hur effektiv TAK-861 är för behandling av narkolepsi typ 1 och om denna effekt bibehålls över tid.
Deltagarna kommer att ta TAK-861 under några månader och om de uppfyller vissa kriterier kommer de att slumpmässigt tilldelas (av en slump, som att kasta en slant) att fortsätta ta TAK-861 eller ta placebo (falsk medicin) i upp till 4 veckor för att se om deras narkolepsisymtom återkommer.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Läkemedlet som testas i denna studie kallas TAK-861. Denna studie kommer att undersöka hur effektiv TAK-861 är för behandling av narkolepsi typ 1 och hur väl denna effekt bibehålls över tid. Denna studie utvärderar också hur säker TAK-861 är och vilka biverkningar som kan vara förknippade med att ta läkemedlet och sluta med läkemedlet hos deltagare med NT1.
Studien kommer att inkludera cirka 88 deltagare. Alla deltagare kommer att ta TAK-861 under den öppna behandlingsperioden (OL). Deltagare som uppfyller vissa kriterier i slutet av OL-behandlingsperioden kommer att randomiseras till en av två behandlingsgrupper för den upp till 4 veckor långa dubbelblinda randomiserade utsättningsperioden (RW). Deltagare kommer att randomiseras till en av följande behandlingsgrupper under den dubbelblinda RW-perioden:
- TAK-861 (samma dos som deltagaren tog i slutet av OL-behandlingsperioden)
- Placebo
Den randomiserade utsättningsperioden kan pågå i upp till 4 veckor. Deltagare vars NT1-symptom förvärras under RW-perioden och vars Epworth Sleepiness Scale-poäng stiger över ett visst värde kommer att avbryta behandlingen och bli inbjudna att fortsätta i en separat långtidsförlängningsstudie. Deltagare som väljer att inte delta i förlängningsstudien kommer att följas upp i 4 veckor efter deras sista dos av studiepreparatet. Denna multicentersstudie kommer att genomföras globalt.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
98
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Takeda Site 1
-
Paris, Frankrike, 75013
- Takeda Site 2
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Takeda Site 3
-
-
-
-
California
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Takeda Site 15
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Förenta staterna, 33511
- Takeda Site 19
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Takeda Site 22
-
-
Michigan
-
Southfield, Michigan, Förenta staterna, 48075
- Takeda Site 23
-
-
New Jersey
-
Middletown, New Jersey, Förenta staterna, 07748
- Takeda Site 20
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710-4000
- Takeda Site 24
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
- Takeda Site 25
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45245
- Takeda Site 16
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Takeda Site 18
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29201
- Takeda Site 17
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
- Takeda Site 21
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
- Takeda Site 6
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italien, 00133
- Takeda Site 7
-
-
-
-
-
Heemstede, Nederländerna, 2103 SW
- Takeda Site 8
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Takeda Site 14
-
-
Canton of Aargau
-
Barmelweid, Canton of Aargau, Schweiz, 5017
- Takeda Site 13
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Takeda Site 10
-
Madrid, Spanien, 28043
- Takeda Site 9
-
-
Alava
-
Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 01004
- Takeda Site 12
-
-
Valencia
-
Alzira, Valencia, Spanien, 46600
- Takeda Site 11
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Takeda Site 5
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 19053
- Takeda Site 4
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren har ett kroppsmassaindex (BMI) inom intervallet 18 till 40 kilogram per kvadratmeter (kg/m²).
- Deltagaren har en diagnos av NT1 enligt International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) eller International Classification of Sleep Disorders, Third Edition, Text Revision (ICSD-3-TR).
- Deltagaren är positiv för genotypen human leukocyte antigen (HLA) Major Histocompatibility Complex, Class II, DQ Beta 1 (HLA-DQB1*06:02) eller resultat från radioimmunoassay indikerar att deltagarens CSF OX/hypokretin-1-koncentration är ≤110 pg/mL (eller mindre än en tredjedel av medelvärdena från normala deltagare inom samma standardiserade analys).
Exklusionskriterier:
- Deltagaren har en aktuell medicinsk störning, förutom narkolepsi med kataplexi, som är associerad med EDS.
- Deltagaren a) har en historia av hjärtinfarkt, b) har en historia av kliniskt signifikant leversjukdom, sköldkörtelsjukdom, kranskärlssjukdom, hjärtrytmrubbning eller hjärtsvikt, eller c) har något medicinskt tillstånd (såsom instabil kardiovaskulär, pulmonell, renal eller gastrointestinal sjukdom).
- Deltagaren har aktuell eller nyligen (inom 6 månader) gastrointestinal sjukdom som förväntas påverka läkemedelsabsorption.
- Deltagaren har en historia av cancer under de senaste 5 åren.
- Deltagaren har en kliniskt signifikant historia av huvudskada eller huvudtrauma.
- Deltagaren har en historia av epilepsi, krampanfall eller konvulsion (förutom ett enda febrilt krampanfall i barndomen).
- Deltagaren har en historia av cerebral ischemi, transient ischemisk attack (mindre än 5 år från screening), intrakraniellt aneurysm eller arteriovenös malformation.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Dubbelblind RW-period: TAK-861
Deltagare som tar en stabil dos TAK 861 kommer att få samma dos TAK-861 som de tog i slutet av den öppna behandlingsperioden, under upp till 4 veckor i den dubbelblinda återgångsperioden.
|
TAK-861 tabletter
|
|
Placebo-jämförare: Dubbelblind RW-period: Placebo
Deltagarna kommer att få TAK-861 matchande-placebo, i upp till 4 veckor under den dubbelblinda RW-perioden.
|
TAK-861-matchande placebotabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tid till förlust av respons i Epworth Sleepiness Scale (ESS)-poäng under den upp till 4 veckor långa RW-perioden
Tidsram: Upp till 4 veckors RW-period
|
ESS ger individer 8 olika situationer från vardagen och frågar dem hur sannolikt det är att de kommer att somna i dessa situationer (poängsatta 0 till 3) samt att försöka föreställa sig sannolikheten för att de skulle slumra till även om de inte faktiskt har varit i exakt samma situation; poängen summeras för att ge ett totalt poäng mellan 0 och 24.
Högre poäng indikerar starkare subjektiv dagtrötthet, och poäng under 10 anses vara inom det normala intervallet.
|
Upp till 4 veckors RW-period
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från slutet av OL-behandlingsperioden till vecka 2 i RW-perioden på Maintenance of Wakefulness Test (MWT)
Tidsram: Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
MWT utvärderar en persons förmåga att förbli vaken under sövande förhållanden under en definierad tidsperiod.
Eftersom det inte finns någon biologisk mätning av vakenhet, mäts vakenhet indirekt genom oförmågan eller fördröjd benägenhet att somna.
Denna benägenhet att somna mäts via elektroencefalografi (EEG)-härlett sömnlatens i MWT.
MWT består av fyra 40-minuterssessioner.
Sömnlatens i varje vakenhetstest kommer att registreras.
Deltagarna kommer att behöva hålla sig vakna mellan de 4 sessionerna.
|
Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
|
Veckovis kataplexifrekvens (WCR) vid vecka 2 i RW-perioden
Tidsram: Vecka 2 i RW-perioden
|
Vecka 2 i RW-perioden
|
|
|
Förändring från slutet av OL-behandlingsperioden till vecka 2 i RW-perioden i medelantalet misslyckanden på Psychomotor Vigilance Test (PVT)
Tidsram: Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
PVT är ett enkelt reaktionsprestandatest med en varaktighet på 10 minuter som syftar till att mäta uthållig uppmärksamhet.
|
Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
|
Antal deltagare som rapporterade mycket eller mycket sämre i Patient Global Impression of Change (PGI-C) poäng vid vecka 2 under RW-perioden
Tidsram: Vecka 2 av RW-perioden
|
PGI-C är en deltagarskattad skala för att bedöma förbättring av dagtrötthet och övergripande narkolepsisymptom.
Den mäter förändring på grund av behandling i förhållande till utgångsvärdet på en 7-gradig skala som sträcker sig från ett värde på 1 ("mycket förbättrad") till ett värde på 7 ("mycket försämrad").
|
Vecka 2 av RW-perioden
|
|
Förändring från slutet av OL-behandlingsperioden till vecka 2 av RW-perioden i Narcolepsy Severity Scale for Clinical Trials (NSS-CT) totalpoäng
Tidsram: Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 av RW-perioden (vecka 18)
|
NSS-CT är ett självadministrerat frågeformulär med 15 punkter som bedömer svårighetsgraden och konsekvenserna av de 5 huvudsakliga narkolepsisymtomen, såsom dagtrötthet, kataplexi, hallucinationer, sömnparalys och störd nattsömn (DNS), med en totalpoäng mellan 0 och 57 (summan av 6 punkter som bedömer symtomens svårighetsgrad värderas med en sexgradig Likert-skala [0-5] och 9 punkter som beskriver symtomens effekt på vardagslivet värderas med en fyrgradig Likert-skala [0-3]). Högre totalpoäng innebär ett sämre utfall.
|
Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 av RW-perioden (vecka 18)
|
|
Förändring från slutet av OL-behandlingsperioden till vecka 2 i RW-perioden för funktionella påverkan av narkolepsi instrument (FINI) domänpoäng
Tidsram: Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
FINI mäter de funktionella påverkningarna av narkolepsi över 6 domäner.
Varje domän poängsätts från 0 till 4, där 0 indikerar bästa hälsa och 4 den sämsta.
|
Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
|
Förändring från slutet av OL-behandlingsperioden till vecka 2 i RW-perioden i antal korrekta svar på International Digit Symbol Substitution Test-symboler (iDSST-s)
Tidsram: Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
iDSST-s är ett bearbetningshastighetstest som baseras på den tidigare existerande penn- och pappersversionen av Digit Symbol Substitution Test.
Deltagarna presenteras med en förklaring som definierar 9 symboler, där varje symbol motsvarar en siffra från 1 till 9. Deltagaren presenteras sedan med ett löpande band i mitten av skärmen som visar en serie tomma rutor märkta med en siffra.
Deltagaren måste välja den symbol som motsvarar numret på en given markerad ruta från symbolalternativen som presenteras längst ner på skärmen.
Deltagaren måste försöka placera så många korrekta symboler i rutorna som möjligt under testets varaktighet.
|
Från slutet av OL-behandlingsperioden (vecka 16) till vecka 2 i RW-perioden (vecka 18)
|
|
Antal deltagare med minst ett behandlingsrelaterat biverkningstillfälle (TEAE)
Tidsram: Från screening till studiens slut (cirka 31 veckor)
|
En biverkning (AE) är varje medicinskt obehagligt tillstånd hos en deltagare i en klinisk undersökning som får ett läkemedel.
En TEAE definieras som varje tillstånd som uppstår eller manifesterar sig vid eller efter behandlingsstart med ett studieförfarande eller läkemedel, eller varje existerande tillstånd som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för studieförfarandet eller läkemedlet.
|
Från screening till studiens slut (cirka 31 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 januari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
2 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
2 oktober 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 januari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 januari 2026
Första postat (Faktisk)
23 januari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att hantera legitimt vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Dessa IPD kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från berättigade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt de kriterier och process som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att få tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienternas integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) samt med den information som behövs för att hantera forskningsmålen under villkoren i ett datautbytesavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .