Une étude du TAK-861 pour le traitement de la narcolepsie avec cataplexie
31 août 2026 mis à jour par: Takeda
Un essai en double aveugle, contrôlé par placebo, de sevrage randomisé pour évaluer l'efficacité et la sécurité de TAK-861 dans le traitement de la narcolepsie avec cataplexie (Narcolepsie de type 1)
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du TAK-861 pour traiter la narcolepsie de type 1 et de déterminer si cet effet se maintient dans le temps.
Les participants prendront du TAK-861 pendant quelques mois et, s'ils remplissent certains critères, ils seront assignés au hasard (par tirage au sort, comme en lançant une pièce) pour continuer à prendre du TAK-861 ou prendre un placebo (médicament factice) pendant jusqu'à 4 semaines afin de voir si leurs symptômes de narcolepsie réapparaissent.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le médicament testé dans cette étude s'appelle TAK-861. Cette étude examinera l'efficacité de TAK-861 pour le traitement de la narcolepsie de type 1 et la manière dont cet effet est maintenu dans le temps. Cette étude évalue également l'innocuité de TAK-861 et les événements indésirables qui peuvent être associés à la prise et à l'arrêt du médicament chez les participants atteints de NT1.
L'étude recrutera environ 88 participants. Tous les participants prendront du TAK-861 pendant la période de traitement en ouvert (OL). Les participants qui répondent à certains critères à la fin de la période de traitement OL seront randomisés dans l'un des deux groupes de traitement pour la période de retrait randomisé en double aveugle (RW) d'une durée maximale de 4 semaines. Les participants seront randomisés dans l'un des groupes de traitement suivants pendant la période RW en double aveugle :
- TAK-861 (même dose que le participant prenait à la fin de la période de traitement OL)
- Placebo
La période de retrait randomisé peut durer jusqu'à 4 semaines. Les participants dont les symptômes de NT1 s'aggravent pendant la période RW et dont le score à l'échelle de somnolence d'Epworth dépasse un certain seuil arrêteront le traitement et seront invités à poursuivre dans une étude d'extension à long terme distincte. Les participants qui choisissent de ne pas participer à l'étude d'extension seront suivis pendant 4 semaines après leur dernière dose du médicament de l'étude. Cet essai multicentrique sera mené à l'échelle mondiale.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
98
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Takeda Site 5
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Mecklenburg-Vorpommern
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Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Allemagne, 19053
- Takeda Site 4
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Barcelona, Espagne, 08036
- Takeda Site 10
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Madrid, Espagne, 28043
- Takeda Site 9
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Alava
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Vitoria-Gasteiz, Alava, Espagne, 01004
- Takeda Site 12
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Valencia
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Alzira, Valencia, Espagne, 46600
- Takeda Site 11
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Montpellier, France, 34295
- Takeda Site 1
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Paris, France, 75013
- Takeda Site 2
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Toulouse, France, 31059
- Takeda Site 3
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Italie, 40139
- Takeda Site 6
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Lazio
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Rome, Lazio, Italie, 00133
- Takeda Site 7
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Heemstede, Pays-Bas, 2103 SW
- Takeda Site 8
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Bern, Suisse, 3010
- Takeda Site 14
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Canton of Aargau
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Barmelweid, Canton of Aargau, Suisse, 5017
- Takeda Site 13
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California
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Redwood City, California, États-Unis, 94063
- Takeda Site 15
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Florida
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Brandon, Florida, États-Unis, 33511
- Takeda Site 19
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Takeda Site 22
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Michigan
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Southfield, Michigan, États-Unis, 48075
- Takeda Site 23
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New Jersey
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Middletown, New Jersey, États-Unis, 07748
- Takeda Site 20
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710-4000
- Takeda Site 24
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27103
- Takeda Site 25
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45245
- Takeda Site 16
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Takeda Site 18
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, États-Unis, 29201
- Takeda Site 17
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78731
- Takeda Site 21
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Le participant a un indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18 et 40 kilogrammes par mètre carré (kg/m²).
- Le participant a un diagnostic de NT1 selon la Classification internationale des troubles du sommeil, troisième édition (ICSD-3) ou la Classification internationale des troubles du sommeil, troisième édition, révision du texte (ICSD-3-TR).
- Le participant est positif pour le génotype de l'antigène leucocytaire humain (HLA) Complexe majeur d'histocompatibilité, classe II, DQ Bêta 1 (HLA-DQB1*06:02) ou les résultats du dosage radio-immunologique indiquent que la concentration d'OX/hypocrétine-1 dans le LCR du participant est ≤110 pg/mL (ou inférieure au tiers des valeurs moyennes obtenues chez les participants normaux dans le même dosage standardisé).
Critères d'exclusion :
- Le participant a un trouble médical actuel, autre que la narcolepsie avec cataplexie, associé à une somnolence diurne excessive (SDE).
- Le participant a) des antécédents d'infarctus du myocarde, b) des antécédents de maladie hépatique cliniquement significative, de maladie thyroïdienne, de maladie coronarienne, d'anomalie du rythme cardiaque ou d'insuffisance cardiaque, ou c) toute affection médicale (telle qu'une maladie cardiovasculaire, pulmonaire, rénale ou gastro-intestinale instable).
- Le participant a une maladie gastro-intestinale actuelle ou récente (dans les 6 mois) susceptible d'influencer l'absorption des médicaments.
- Le participant a des antécédents de cancer au cours des 5 dernières années.
- Le participant a des antécédents cliniquement significatifs de traumatisme crânien ou de lésion cérébrale.
- Le participant a des antécédents d'épilepsie, de crise ou de convulsion (à l'exception d'une seule crise fébrile dans l'enfance).
- Le participant a des antécédents d'ischémie cérébrale, d'accident ischémique transitoire (moins de 5 ans avant le dépistage), d'anévrisme intracrânien ou de malformation artério-veineuse.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Période RW en double insu : TAK-861
Les participants sous une dose stable de TAK-861 recevront la même dose de TAK-861 qu'ils prenaient à la fin de la période de traitement en ouvert, pendant jusqu'à 4 semaines dans la période de retrait en double aveugle.
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Comprimés TAK-861
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Comparateur placebo: Période en double aveugle RW : Placebo
Les participants recevront le TAK-861 placebo correspondant, pendant une période allant jusqu'à 4 semaines au cours de la période en double aveugle RW.
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Comprimés de placebo correspondant au TAK-861
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Délai jusqu'à la perte de réponse du score de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) pendant la période RW allant jusqu'à 4 semaines
Délai: Période RW jusqu'à 4 semaines
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L'ESS présente aux individus 8 situations différentes de la vie quotidienne et leur demande à quel point ils sont susceptibles de s'endormir dans ces situations (noté de 0 à 3) et d'essayer d'imaginer leur probabilité de s'assoupir même s'ils n'ont pas réellement été dans la situation identique ; les scores sont additionnés pour donner un score global de 0 à 24.
Les scores plus élevés indiquent une somnolence diurne subjective plus forte, et les scores inférieurs à 10 sont considérés comme étant dans la plage normale.
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Période RW jusqu'à 4 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la fin de la période de traitement OL à la semaine 2 de la période RW au test de maintien de l'éveil (MWT)
Délai: De la fin de la période de traitement OL (Semaine 16) à la Semaine 2 de la période RW (Semaine 18)
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Le MWT évalue la capacité d'une personne à rester éveillée dans des conditions soporifiques pendant une période de temps définie.
Comme il n'existe pas de mesure biologique de l'éveil, celui-ci est mesuré indirectement par l'incapacité ou la tendance retardée à s'endormir.
Cette tendance à s'endormir est mesurée via la latence de sommeil dérivée de l'électroencéphalographie (EEG) dans le MWT.
Le MWT consiste en quatre sessions de 40 minutes.
La latence de sommeil dans chaque essai d'éveil sera enregistrée.
Les participants devront rester éveillés entre les 4 sessions.
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De la fin de la période de traitement OL (Semaine 16) à la Semaine 2 de la période RW (Semaine 18)
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Taux hebdomadaire de cataplexie (WCR) à la semaine 2 de la période RW
Délai: Semaine 2 de la période RW
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Semaine 2 de la période RW
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Évolution du nombre moyen de lapsus sur le test de vigilance psychomotrice (PVT) de la fin de la période de traitement OL à la semaine 2 de la période RW
Délai: De la fin de la période de traitement OL (semaine 16) à la semaine 2 de la période RW (semaine 18)
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Le PVT est une tâche de performance de réaction simple d'une durée de 10 minutes qui vise à mesurer l'attention soutenue.
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De la fin de la période de traitement OL (semaine 16) à la semaine 2 de la période RW (semaine 18)
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Nombre de participants ayant déclaré une aggravation importante ou très importante au score d'impression globale du changement par le patient (PGI-C) à la semaine 2 de la période RW
Délai: Semaine 2 de la période RW
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Le PGI-C est une échelle auto-évaluée par les participants pour évaluer l'amélioration de la somnolence diurne et des symptômes globaux de la narcolepsie.
Il mesure le changement dû au traitement par rapport à la ligne de base sur une échelle de 7 points allant d'un score de 1 ("très amélioré") à un score de 7 ("très aggravé").
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Semaine 2 de la période RW
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Changement de la fin de la période de traitement OL à la semaine 2 de la période RW dans le score total de l'échelle de sévérité de la narcolepsie pour les essais cliniques (NSS-CT)
Délai: De la fin de la période de traitement OL (Semaine 16) à la Semaine 2 de la période RW (Semaine 18)
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Le NSS-CT est un questionnaire auto-administré de 15 items qui évalue la sévérité et les conséquences des 5 principaux symptômes de la narcolepsie tels que la somnolence diurne, la cataplexie, les hallucinations, la paralysie du sommeil et les troubles du sommeil nocturne (DNS) avec un score total allant de 0 à 57 (la somme de 6 items qui évaluent la sévérité des symptômes sont notés à l'aide d'une échelle de Likert en six points [0-5] et 9 items qui décrivent l'effet du symptôme sur la vie quotidienne sont notés à l'aide d'une échelle de Likert en quatre points [0-3].
Des scores totaux plus élevés signifient un résultat plus défavorable.
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De la fin de la période de traitement OL (Semaine 16) à la Semaine 2 de la période RW (Semaine 18)
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Variation entre la fin de la période de traitement OL et la semaine 2 de la période RW dans les scores des domaines de l'Instrument des Impacts Fonctionnels de la Narcolepsie (FINI)
Délai: De la fin de la période de traitement OL (Semaine 16) à la Semaine 2 de la période RW (Semaine 18)
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Le FINI mesure les impacts fonctionnels de la narcolepsie sur 6 domaines.
Chaque domaine est noté de 0 à 4, où 0 indique la meilleure santé et 4 la pire.
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De la fin de la période de traitement OL (Semaine 16) à la Semaine 2 de la période RW (Semaine 18)
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Variation du nombre de réponses correctes au test de substitution de symboles de chiffres internationaux (iDSST-s) de la fin de la période de traitement OL à la semaine 2 de la période RW
Délai: De la fin de la période de traitement OL (semaine 16) à la semaine 2 de la période RW (semaine 18)
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Le iDSST-s est un test de vitesse de traitement basé sur la version papier-crayon préexistante du Digit Symbol Substitution Test.
Les participants voient une légende qui définit 9 symboles, chaque symbole correspondant à un chiffre de 1 à 9. Ensuite, un tapis roulant est présenté au milieu de l'écran, affichant une série de cases vides étiquetées avec un numéro.
Le participant doit sélectionner le symbole correspondant au numéro d'une case mise en évidence parmi les options de symboles présentées en bas de l'écran.
Le participant doit essayer de placer autant de symboles corrects que possible dans les cases pendant la durée du test.
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De la fin de la période de traitement OL (semaine 16) à la semaine 2 de la période RW (semaine 18)
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Nombre de participants présentant au moins un événement indésirable émergent du traitement (EIET)
Délai: Du dépistage à la fin de l'étude (environ 31 semaines)
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Un événement indésirable (EI) est tout incident médical survenant chez un participant à une investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré.
Un EIET est défini comme tout événement apparaissant ou se manifestant au début ou après le début du traitement avec une intervention d'étude ou un produit médicamenteux, ou tout événement existant qui s'aggrave en intensité ou en fréquence suite à l'exposition à l'intervention d'étude ou au produit médicamenteux.
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Du dépistage à la fin de l'étude (environ 31 semaines)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 janvier 2026
Achèvement primaire (Estimé)
2 octobre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
2 octobre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 janvier 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 janvier 2026
Première publication (Réel)
23 janvier 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-861-3003
- 2024-519466-44-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda fournit l'accès aux données individuelles des participants (DIP) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Ces DIP seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et dans le cadre des termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .