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NPM1 및 IDH1 공동 변이 급성 골수성 백혈병에 대한 올루타시데닙과 지프토메닙의 1상/1b상 임상시험

2026년 8월 21일 업데이트: M.D. Anderson Cancer Center

제 1상의 목표는 NPM1 및 IDH1 유전자에 돌연변이가 있는 재발/난치성 급성 골수성 백혈병 환자에서 지프토메닙과 올루타시데닙의 권장 용량을 찾는 것입니다.

제 1b상의 목표는 제 1상에서 발견된 지프토메닙과 올루타시데닙의 권장 용량이 질병을 통제하는 데 도움이 될 수 있는지 알아보는 것입니다.

이 조합의 안전성과 효과도 두 부분 모두에서 연구될 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

주요 목적:

  • 1상: R/R NPM1 및 IDH1 공동 돌연변이 AML 성인 환자에서 지프토메닙과 올루타시데닙의 안전성, 내약성 및 권장 2상 용량(RP2D)을 확인합니다.
  • 1b상: R/R NPM1 및 IDH1 공동 돌연변이 AML 성인 환자에서 지프토메닙과 올루타시데닙의 복합 완해율(CRc=CR+CRi+CRh)로 반영되는 병용 치료의 예비 효능을 확인합니다.

부차적 목적:

  • 치료 후 복합 완해율(CRc), 부분 관해(PR) 및 형태학적 백혈병 무상태(MLFS)를 포함한 전반적 반응률(ORR)을 확인합니다.
  • 치료 후 반응 지속 기간(DOR), 무사건 생존(EFS), 무재발 생존(RFS), CRc 도달 시간 및 전반적 생존(OS)을 확인합니다.
  • 치료 후 다중변수 유세포 분석 및 NPM1m qPCR로 평가된 최소 잔류 질환(MRD) 음성 반응(CR/CRi) 발생을 확인합니다.
  • 치료 시작 후 CR/CRi 달성까지의 시간을 확인합니다.
  • 치료 중 환자의 수혈 독립성(TI) 달성률을 확인합니다.
  • 연구 치료 후 동종 조혈모세포 이식(alloSCT)을 받는 환자의 비율을 확인합니다.
  • 치료 후 환자의 IDH1m VAF 종단 변화를 모니터링합니다.

탐색적 목적:

• 치료 과정 중 종단적으로 수집된 샘플에 대해 상세한 벌크 및 단일세포 다중오믹스(DNA 시퀀싱, RNA 시퀀싱, 전역 유전자 발현 프로파일, DNA 메틸화 프로파일) 및 기타 잠재적 예후 표지자 검사를 수행하여 항종양 활성 및/또는 치료 저항의 잠재적 예측인자를 탐색합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

32

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 나이 > 18세
  2. 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML)(이형성 또는 이계열 백혈병 포함) 진단, 골수 모세포 5% 이상으로 정의; 골수 침범 없이 고립된 골수 외 AML 환자는 적격이 아님
  3. AML 질환은 국소 분자 검사(차세대 염기서열 분석, PCR)로 확인된 IDH1 및 NPM1 공동 돌연변이로 특징지어져야 함
  4. 동부 종양학 협력 그룹(ECOG) 수행 상태 ≤2
  5. Cockroft Gault 공식을 사용하여 계산한 CrCl ≥30 ml/min의 적절한 신장 기능
  6. 적절한 간 기능(총 빌리루빈 < 정상 상한(ULN)의 3.0배, Gilbert 질환이나 백혈병 침범으로 인한 증가가 아닌 경우; AST 및/또는 ALT < ULN의 3배, 백혈병 침범으로 간주되지 않는 경우. 백혈병 침범으로 간주되는 경우 총 빌리루빈 < ULN의 5배 또는 AST 및/또는 ALT < ULN의 5배가 적격으로 간주됨)
  7. 기저선 QTcF ≤ 480 msec
  8. 급속 증식성 질환이 없는 경우, 이전 치료부터 연구 치료 시작까지의 간격은 마지막 세포독성 또는 비세포독성(면역요법제) 치료 후 14일 또는 이전 치료의 반감기 5배 중 더 짧은 기간이어야 함. 급속 증식성 질환이 있는 환자의 경우, 연구 치료 시작 전 임상적 이득을 위해 필요에 따라 시타라빈(최대 2 gm/m²), 백혈구 분리술 및 경구 하이드록시우레아가 허용됨. 치료 의사가 필요하다고 판단하고 주임 연구원과 논의한 후 연구 치료 1-2주기 동안 세포 감소를 위해 하이드록시우레아를 투여할 수도 있음. 중추 신경계(CNS) 예방을 위한 동시 척수강 내 치료 또는 조절된 CNS 질환 치료의 지속이 허용됨.
  9. 가임기 여성 환자는 선별 방문부터 연구 중재 마지막 투여 후 180일까지 고효과 피임법 및 이중 장벽법(예: 정자살제제와 함께 사용하는 콘돔)을 사용하고 난자 기증을 삼가야 함. 가임기 여성과 성관계를 가질 수 있고 정관 결찰 수술을 받지 않은 남성 환자는 선별 방문부터 연구 중재 마지막 투여 후 90일까지 이성 간 성관계를 금하거나 이중 장벽 피임법을 사용하고 파트너가 고효과 피임법을 사용해야 함. 또한 선별 방문부터 연구 중재 마지막 투여 후 90일까지 정자 기증을 삼가야 함. 추가 권장사항은 NIH 피임 지침(https://rsc.niaid.nih.gov/sites/default/files/trpguidancereproriskfinal.pdf)을 참조하십시오.
  10. 정보에 입각한 동의서를 제공할 의사와 능력이 있음

제외 기준:

  1. t(15;17) 핵형 이상 또는 급성 전골수구성 백혈병(French American-British [FAB] 등급 M3-AML) 환자.
  2. 생명을 위협하는 심각한 감염을 포함한 동시 발생하는 통제되지 않은 임상적으로 유의한 의학적 상태 또는 정신 질환이 있어 환자를 연구 치료의 허용 불가능한 위험에 처하게 하거나 동의하거나 프로토콜 치료를 준수할 수 없는 경우. 통제된 감염 환자는 허용됨. 기타 이전 또는 동시 발생하는 악성 종양은 주임 연구원과 논의 후 고려됨.
  3. 활성적이고 통제되지 않은 백혈병 중추 신경계 침범 환자
  4. 국소 치료가 필요한 줄기세포 이식 후 등급 II-IV 활성 또는 광범위한 만성 이식편대숙주병(cGHVD) 상태 환자. 환자는 연구 치료 시작 최소 2주 전에 칼시뉴린 억제제를 중단해야 함.
  5. 경구 연구 약물 흡수에 방해가 될 수 있는 심각한 위장관 또는 대사 상태 환자.
  6. 알려진 활성 B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV) 감염 또는 알려진 HIV 감염.
  7. 대상자의 백혈구 수 > 20 x 10⁹/L. (참고: 이 기준을 충족하기 위해 하이드록시우레아, 백혈구 분리술 및 시타라빈이 허용됨 - 위 포함 기준 #8 참조.)
  8. 지프토메닙 또는 올루타시데닙 이전 치료 경험
  9. 수유 중인 여성, 소변 임신 검사 양성인 가임기 여성(WOCBP), 또는 적절한 피임을 유지하지 않으려는 가임기 여성. 적절한 고효과 피임법에는 경구 또는 주사 호르몬 피임, 자궁내 장치(IUD) 및 이중 장벽법(예: 정자살제제와 함께 사용하는 콘돔)이 포함됨.
  10. 연구자의 판단에 따라 참가자가 연구 약물을 투여받기에 부적합한 후보로 간주되는 의학적, 심리적, 가족적, 사회적 또는 지리적 고려 사항을 포함한 모든 조건
  11. 연구 약물 첫 투여 14일 또는 5반감기(더 긴 기간) 이내에 중간 또는 강력한 CYP3A 유도제로 치료 중인 경우(예시는 부록 A 참조).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 제 1상 증량 및 제 1b상 확장: 지프토메닙 + 올루타시데닙 병용 치료
재발성/난치성 NPM1m/IDH1m AML을 가진 성인 참가자가 등록됩니다. 치료는 지프토메닙과 올루타시데닙을 병용 투여하는 28일 주기로 구성됩니다. 모든 참가자는 올루타시데닙 150mg을 1일 2회 경구 투여(총 1일 300mg 용량)하게 됩니다.
의약품: 올루타데닙
입으로 제공됨
다른 이름들:
  • 레즐리디아
의약품: 지프토메닙
구강 투여
다른 이름들:
  • Komzifti

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전 및 부작용(AE)
기간: 연구 완료를 통해; 평균 1년
국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준(NCI CTCAE) 버전(v) 5.0에 따라 등급이 지정된 부작용 발생률
연구 완료를 통해; 평균 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

M.D. Anderson Cancer Center

수사관

  • 수석 연구원: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 5월 28일

기본 완료 (추정된)

2027년 1월 14일

연구 완료 (추정된)

2029년 1월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 11일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2025-1468
  • NCI-2026-01058 (기타 식별자: NCI-CTRP Clinical Trials Registry)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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