샤르코-마리-투스병에서 재활을 동반한 수술적 교정 대 단독 물리치료 후 보행 기능 결과: 양방향 코호트 연구 (CMT-WALK)

샤르코-마리-투스 병(CMT)은 진행성 원위부 근육 약화, 감각 장애 및 신경근성 발 변형을 특징으로 하는 유전적으로 이질적인 유전성 말초 신경병증입니다. 이러한 장애는 보행 역학을 자주 변화시키고 보행 능력을 감소시킵니다. 질병 수정 치료가 없는 상황에서 임상적 관리는 기능적 이동성을 최적화하고 이차적 근골격계 결과를 완화하는 데 중점을 둡니다.

CMT에서 보행을 제한하는 변형을 해결하기 위해 보존적 물리 치료와 기능적 외과적 교정 후 재활이 모두 널리 사용됩니다. 물리 치료는 주로 근력, 균형 및 운동 조절을 목표로 하는 반면, 외과적 개입은 구조적 정렬을 개선하고 근육-힘줄 힘의 재균형을 목표로 합니다. 두 접근법 모두 일상적으로 시행되지만, 객관적 보행 성능에 대한 종단적 효과에 관한 비교적 증거는 여전히 제한적입니다.

이 연구는 후향적으로 확인된 치료 노출과 전향적으로 수집된 종단적 결과를 통합하는 양방향 관찰 코호트 설계를 사용합니다. 2017년 1월부터 2024년 1월 사이에 치료를 받은 보행에 영향을 미치는 CMT 관련 발 변형이 있는 개인은 기관 임상 데이터베이스에서 확인되었습니다. 참가자는 치료 전략에 따라 분류되었습니다: (1) 기능적 외과적 교정 후 표준화된 수술 후 재활, 또는 (2) 구조화된 물리 치료 단독. 치료 할당은 무작위화가 아닌 일상적인 임상적 의사 결정에 의해 결정되었습니다.

비무작위 비교에 내재된 교란을 해결하기 위해, 치료 그룹 간의 기초 인구통계학적 및 질병 관련 특성의 균형을 맞추기 위해 성향 점수 매칭이 적용되었습니다. 공변량에는 진단 시 연령, 가능한 경우 유전적 아형 및 기초 질병 중증도와 같은 요인이 포함되었습니다. 매칭 후 적절한 그룹 비교 가능성을 확인하기 위해 균형 진단이 평가되었습니다.

이 연구의 주요 초점은 종단적 보행 성능입니다. 습관적 보행 속도와 기능적 보행 능력에 대한 표준화된 수행 기반 평가가 기초선 및 추적 관찰 중에 시행되었습니다. 장애 수준 측정, 작업 특이적 보행 성능 및 환자 보고 건강 상태를 포착하기 위해 다차원적 프레임워크가 사용되어 기능적 변화와 더 넓은 임상적 영향을 모두 평가할 수 있도록 하였습니다.

추적 평가는 치료 시작 후 최대 2년까지 사전 지정된 간격으로 수행되었습니다. 기초 데이터는 전자 의료 기록에서 추출되었으며, 추적 데이터는 필요시 구조화된 외래 환자 평가 및 표준화된 원격 평가를 통해 전향적으로 수집되었습니다. 재현성을 향상시키기 위해 모든 시점에서 일관된 평가 절차가 시행되었습니다.

종단적 분석은 시간 경과에 따른 그룹 내 및 그룹 간 변화를 평가하기 위해 반복 측정 모델링을 사용하여 수행되었으며, 특히 그룹-시간 상호작용에 중점을 두었습니다. 관련 임상 공변량을 조정하면서 치료 전략과 보행 성능 변화 간의 연관성을 탐색하기 위해 다변량 회귀 분석이 수행되었습니다. 임상적으로 의미 있는 개선은 보행 관련 결과에 대해 확립된 최소 임상적 중요 차이 임계값을 사용하여 평가되었습니다. 결측 데이터는 다중 대체 기법을 사용하여 처리되었습니다.

품질 보증 절차에는 표준화된 평가자 교육, 사전 정의된 분석 계획 및 구조화된 데이터 관리 프로세스가 포함되어 편향을 최소화하고 방법론적 엄격성을 향상시켰습니다.

이러한 종단적이고 성능 중심의 설계를 통해, 이 연구는 보행을 제한하는 CMT 관련 발 변형에 대한 외과적 및 보존적 관리 전략의 기능적 결과를 명확히 하고, 시간 경과에 따른 보행 결과의 궤적과 임상적 관련성을 더 잘 규명하는 것을 목표로 합니다.