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Gehfunktionsergebnisse nach chirurgischer Korrektur mit Rehabilitation versus alleiniger Physiotherapie bei Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung: Eine bidirektionale Kohortenstudie (CMT-WALK)

24. Februar 2026 aktualisiert von: Zhou Fang, Peking University Third Hospital

Das Ziel dieser Studie ist es, Veränderungen der Gehfähigkeit bei Menschen mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) zu vergleichen, die zwei verschiedene Behandlungsansätze für Fußdeformitäten erhalten, die das Gehen beeinträchtigen.

CMT ist eine erbliche Nervenerkrankung, die Muskelschwäche, Gefühlsverlust und Fußdeformitäten verursachen kann. Diese Veränderungen machen das Gehen oft schwierig und können die Unabhängigkeit und Lebensqualität verringern. Zu den Behandlungsoptionen gehören in der Regel entweder Physiotherapie allein oder eine Operation zur Korrektur der Fußausrichtung mit anschließender Rehabilitation. Es ist jedoch nicht klar, ob ein Ansatz zu besseren langfristigen Gehergebnissen führt.

Die Hauptfrage, die diese Studie beantworten soll, ist, ob Personen, die sich einer funktionellen Fußoperation mit anschließender Rehabilitation unterziehen, im Laufe der Zeit unterschiedliche Veränderungen der Gehfähigkeit erfahren im Vergleich zu denen, die nur strukturierte Physiotherapie erhalten.

Die Forscher werden die Gehleistung zwischen diesen beiden Behandlungsgruppen über einen Zeitraum von bis zu zwei Jahren vergleichen. Die Gehfähigkeit wird anhand standardisierter Gehtests und Patientenfragebögen bewertet.

Zu den Teilnehmern dieser Studie gehören Personen mit CMT-bedingten Fußdeformitäten, die das Gehen beeinträchtigen und die entweder eine Operation mit anschließender Rehabilitation oder nur Physiotherapie erhalten haben. Die Forscher werden Veränderungen der Gehfähigkeit im Laufe der Zeit analysieren und bestimmen, wie viele Teilnehmer eine bedeutungsvolle Verbesserung erreichen.

Die Ergebnisse dieser Studie können Klinikern und Menschen mit CMT helfen, besser zu verstehen, wie verschiedene Behandlungsstrategien die Gehfunktion im Laufe der Zeit beeinflussen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) ist eine genetisch heterogene, erbliche periphere Neuropathie, die durch fortschreitende distale Muskelschwäche, sensorische Beeinträchtigungen und neuromuskuläre Fußdeformitäten gekennzeichnet ist. Diese Beeinträchtigungen verändern häufig die Gangmechanik und reduzieren die Gehfähigkeit. In Ermangelung krankheitsmodifizierender Therapien konzentriert sich die klinische Behandlung auf die Optimierung der funktionellen Mobilität und die Minderung sekundärer muskuloskelettaler Folgen.

Sowohl konservative Physiotherapie als auch funktionelle chirurgische Korrektur mit anschließender Rehabilitation werden häufig eingesetzt, um ganglimitierende Deformitäten bei CMT zu behandeln. Die Physiotherapie zielt hauptsächlich auf Kraft, Gleichgewicht und motorische Kontrolle ab, während der chirurgische Eingriff darauf abzielt, die strukturelle Ausrichtung zu verbessern und Muskel-Sehnen-Kräfte neu auszubalancieren. Trotz routinemäßiger Anwendung beider Ansätze ist die vergleichende Evidenz bezüglich ihrer langfristigen Auswirkungen auf die objektive Gehleistung nach wie vor begrenzt.

Diese Studie verwendet ein bidirektionales Beobachtungskohortendesign, das retrospektiv ermittelte Behandlungsexposition mit prospektiv erhobenen longitudinalen Ergebnissen integriert. Personen mit CMT-bedingten Fußdeformitäten, die das Gehen beeinträchtigen und zwischen Januar 2017 und Januar 2024 behandelt wurden, wurden aus einer institutionellen klinischen Datenbank identifiziert. Die Teilnehmer wurden nach Behandlungsstrategie klassifiziert: (1) funktionelle chirurgische Korrektur mit anschließender standardisierter postoperativer Rehabilitation oder (2) strukturierte Physiotherapie allein. Die Behandlungszuweisung wurde durch routinemäßige klinische Entscheidungsfindung und nicht durch Randomisierung bestimmt.

Um die in nicht randomisierten Vergleichen inhärente Verzerrung zu adressieren, wurde Propensity-Score-Matching angewendet, um die demografischen und krankheitsbezogenen Ausgangsmerkmale zwischen den Behandlungsgruppen auszugleichen. Kovariaten umfassten Faktoren wie Alter bei Vorstellung, genetischen Subtyp (falls verfügbar) und die Ausgangsschwere der Erkrankung. Balance-Diagnostik wurde durchgeführt, um eine ausreichende Gruppenvergleichbarkeit nach dem Matching zu bestätigen.

Der primäre Fokus der Studie liegt auf der longitudinalen Gehleistung. Standardisierte leistungsbasierte Bewertungen der gewohnheitsmäßigen Gehgeschwindigkeit und der funktionellen Gehfähigkeit wurden zu Studienbeginn und während der Nachbeobachtung durchgeführt. Ein multidimensionaler Rahmen wurde verwendet, um Beeinträchtigungsgrad-Messungen, aufgabenbezogene Gehleistung und patientenberichteten Gesundheitsstatus zu erfassen, wodurch sowohl die Bewertung funktioneller Veränderungen als auch der breiteren klinischen Auswirkungen ermöglicht wird.

Nachbeobachtungsbewertungen wurden in vordefinierten Intervallen bis zu 2 Jahre nach Behandlungsbeginn durchgeführt. Ausgangsdaten wurden aus elektronischen Patientenakten extrahiert, und Nachbeobachtungsdaten wurden prospektiv durch strukturierte ambulante Bewertungen und standardisierte Fernbewertungen bei Bedarf erhoben. Konsistente Bewertungsverfahren wurden über alle Zeitpunkte hinweg implementiert, um die Reproduzierbarkeit zu verbessern.

Longitudinalanalysen wurden mit Wiederholungsmessmodellen durchgeführt, um innerhalb- und zwischen-gruppliche Veränderungen über die Zeit zu bewerten, mit besonderem Schwerpunkt auf Gruppen-Zeit-Interaktionen. Multivariable Regressionsanalysen wurden durchgeführt, um Assoziationen zwischen Behandlungsstrategie und Veränderungen der Gehleistung zu untersuchen, während für relevante klinische Kovariaten adjustiert wurde. Klinisch bedeutsame Verbesserungen wurden unter Verwendung etablierter Schwellenwerte für die minimal klinisch relevante Differenz für gehbezogene Ergebnisse bewertet. Fehlende Daten wurden mit multiplen Imputationstechniken behandelt.

Qualitätssicherungsverfahren umfassten standardisierte Schulungen der Bewerter, vordefinierte Analysepläne und strukturierte Datenmanagementprozesse, um Verzerrungen zu minimieren und die methodische Strenge zu erhöhen.

Durch dieses longitudinale und leistungszentrierte Design zielt die Studie darauf ab, die funktionellen Konsequenzen chirurgischer und konservativer Behandlungsstrategien für ganglimitierende CMT-bedingte Fußdeformitäten zu klären und den Verlauf und die klinische Relevanz von Gehergebnissen über die Zeit besser zu charakterisieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst Erwachsene mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT), die in einem tertiären Überweisungszentrum mit Schwerpunkt auf neuromuskulären sowie Fuß- und Sprunggelenkserkrankungen untersucht und behandelt wurden. Teilnehmer wurden aus aufeinanderfolgenden klinischen Begegnungen ab Februar 2017 identifiziert, wobei sowohl retrospektiv als auch prospektiv erhobene Daten einbezogen wurden. Geeignete Personen hatten eine genetisch oder klinisch bestätigte CMT-Diagnose und wiesen Fußdeformitäten und Gangstörungen auf, die auf eine periphere Neuropathie zurückzuführen waren. Alle Teilnehmer waren zum Zeitpunkt der Einschreibung mit oder ohne Hilfsmittel gehfähig. Die Behandlungsstrategien umfassten funktionelle chirurgische Eingriffe gefolgt von Rehabilitation oder ausschließlich strukturierte Physiotherapie, entsprechend der routinemäßigen klinischen Praxis. Längsschnitt-Ergebnisdaten wurden durch standardisierte Bewertungen erhoben, die zu Studienbeginn und an vordefinierten Nachuntersuchungszeitpunkten während des Studienzeitraums durchgeführt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer im Alter von 12 Jahren oder älter zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Genetisch oder klinisch bestätigte CMT, basierend auf etablierten diagnostischen Kriterien
  • Vorhandensein von Fußdeformitäten und/oder Gangstörungen, die auf CMT zurückzuführen sind, wie vom behandelnden Arzt festgestellt
  • Fähigkeit, mindestens 10 Meter zu gehen, mit oder ohne Hilfsmittel
  • Medizinische Eignung für entweder funktionelle chirurgische Eingriffe oder strukturierte Physiotherapie, wie vom Behandlungsteam festgestellt
  • Bereitschaft und Fähigkeit, an longitudinalen Nachuntersuchungen teilzunehmen
  • Abgabe einer schriftlichen Einwilligungserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Frühere größere Fuß- oder Sprunggelenkoperation, die die Biomechanik der unteren Extremitäten erheblich verändert hat
  • Vorhandensein von nicht-CMT-bedingten neurologischen Störungen, die den Gang beeinflussen (z.B. Schlaganfall, Parkinson-Krankheit, Multiple Sklerose)
  • Schwere muskuloskelettale Erkrankungen, die nicht mit CMT zusammenhängen und die Gehfähigkeit einschränken (z.B. fortgeschrittene Hüft- oder Kniearthrose)
  • Aktive Infektion, Ulzeration oder akute Verletzung der unteren Extremitäten zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Schwere kognitive Beeinträchtigung oder psychiatrische Erkrankung, die eine zuverlässige Teilnahme ausschließt
  • Medizinische Kontraindikationen für Operationen oder bewegungsbasierte Rehabilitation, sofern relevant
  • Unfähigkeit, die Baseline-Funktionsbewertungen abzuschließen oder voraussichtliche Unfähigkeit, die Nachuntersuchung abzuschließen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Funktionelle Chirurgie plus Rehabilitation (FS-Gruppe)
Verfahren: Funktionelle Chirurgie plus Rehabilitation
Die FS-Gruppe unterzog sich einer individuellen chirurgischen Korrektur, die darauf abzielte, die Fußausrichtung zu verbessern, das Muskel-Sehnen-Gleichgewicht wiederherzustellen und die Gehmechanik zu optimieren. Die chirurgischen Eingriffe umfassten Weichteilfreisetzung, Sehnenverlagerungen zur Verstärkung geschwächter Muskeln und Kalkaneusosteotomie bei Fehlstellung des Rückfußes. Arthrodese wurde für starre Deformitäten oder schmerzhafte Arthrose, die nicht für eine Umstellung geeignet waren, vorbehalten. Alle chirurgisch behandelten Teilnehmer folgten einem standardisierten postoperativen Rehabilitationsprogramm, bestehend aus einer anfänglichen 2-wöchigen Immobilisierungsphase mit Entlastung, gefolgt von Teilbelastung mit einer abnehmbaren Orthese von Woche 2 bis 6, Fortschreiten zur Vollbelastung zwischen Woche 6 und 12 und einer strukturierten Rehabilitationsphase von Woche 12 bis 24 mit Schwerpunkt auf Kräftigung, Gleichgewichtstraining und aufgabenbezogenem Gangtraining. Anschließend setzten die Teilnehmer die Rehabilitation mit dem gleichen Protokoll fort, das bei der Physiotherapiegruppe angewendet wurde.
Physische Übung allein (PE-Gruppe)
Verhalten: Körperliche Bewegung
Die Teilnehmer der PE-Gruppe erhielten strukturierte Physiotherapie ohne chirurgischen Eingriff. Die Programme wurden individuell auf Basis der Krankheitsschwere und funktionellen Kapazität angepasst, um Gehfähigkeit, Gleichgewicht und Koordination der unteren Gliedmaßen zu verbessern. Die Therapie umfasste aerobes Training, Sprunggelenkmobilitätsübungen, Dehnübungen der unteren Gliedmaßen und Gleichgewichtstraining, alles innerhalb des verfügbaren Bewegungsumfangs durchgeführt. Nach einer initialen überwachten Phase wechselten die Teilnehmer zu einem häuslichen, selbstüberwachten Programm, das etwa zweimal wöchentlich für bis zu 12 Monate durchgeführt wurde. Das aerobe Training wurde mit moderater Intensität auf einem stationären Fahrrad oder sitzenden Alternativen bei Bedarf durchgeführt. Die Übungen wurden bei Bedarf angepasst, um Schmerzen oder übermäßige Ermüdung zu vermeiden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
der 10-Meter-Gehtest (10MWT)
Zeitfenster: Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Die gewöhnliche Gehgeschwindigkeit wurde mit dem 10-Meter-Gehtest (10MWT) ermittelt und in Metern pro Sekunde (m/s) angegeben, wobei höhere Werte eine schnellere Gehgeschwindigkeit widerspiegeln.
Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
der 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Die funktionelle Gehfähigkeit wurde mittels des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) bewertet und in der innerhalb von 6 Minuten zurückgelegten Strecke in Metern ausgedrückt, wobei höhere Werte eine bessere Gehausdauer widerspiegeln.
Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
der Walk-12-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Die gehbezogene Behinderung wurde mithilfe des 12-Punkte-Fragebogens Walk-12 bewertet und als Gesamtpunktzahl gemäß standardisierten Auswertungsverfahren ausgedrückt, wobei höhere Punktzahlen eine stärker wahrgenommene Gehbeeinträchtigung widerspiegeln.
Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
der Fuß- und Sprunggelenk-Behinderungsindex (FADI)
Zeitfenster: Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Der funktionelle Status von Fuß und Sprunggelenk wurde mit dem Foot and Ankle Disability Index (FADI) bewertet und als Gesamtpunktzahl gemäß standardisierter Bewertungsverfahren ausgedrückt, wobei höhere Werte eine bessere Funktion widerspiegeln.
Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
der American Orthopaedic Foot and Ankle Society (AOFAS) Hindfoot Score
Zeitfenster: Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Die Funktion des Rückfußes wurde unter Verwendung des American Orthopaedic Foot and Ankle Society (AOFAS) Hindfoot Scores bewertet und in Punkten auf einer Skala von 0-100 ausgedrückt, wobei höhere Werte eine bessere klinische Funktion widerspiegeln.
Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
der 12-Item Short Form Health Survey (SF-12)
Zeitfenster: Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde mithilfe des 12-Item Short Form Health Survey (SF-12) bewertet, einschließlich der Physical Component Summary (PCS)- und Mental Component Summary (MCS)-Werte, ausgedrückt in standardisierten Score-Einheiten, wobei höhere Werte einen besseren Gesundheitszustand widerspiegeln.
Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
der Charcot-Marie-Tooth-Untersuchungsscore (CMTES)
Zeitfenster: Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Der Schweregrad der Erkrankung wurde unter Verwendung des Charcot-Marie-Tooth Examination Score (CMTES) bewertet und als Gesamtpunktzahl gemäß standardisierter Bewertungskriterien ausgedrückt, wobei höhere Punktzahlen einen stärkeren Krankheitsschweregrad widerspiegeln.
Ausgangswert (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Untere Extremität Muskelkraft (Medical Research Council Skala)
Zeitfenster: Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Die Muskelkraft der unteren Extremitäten wurde mit der Medical Research Council (MRC)-Skala bewertet und als Muskelkraftgrad angegeben, wobei höhere Grade eine größere Muskelkraft widerspiegeln.
Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Bewegungsbereich des Sprunggelenks
Zeitfenster: Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Die Bewegungsfreiheit der Sprunggelenksdorsalflexion und -plantarflexion wurde mit einem Goniometer gemessen und in Grad angegeben, wobei höhere Werte eine größere Gelenkbeweglichkeit widerspiegeln.
Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
die Inzidenz krankheitsbezogener klinischer Symptome
Zeitfenster: Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn
Das Auftreten krankheitsbezogener klinischer Symptome, einschließlich Knöchelverstauchung, Plantarschwielenbildung, Fußschmerzen und Hinken, wurde durch strukturierte Patientenberichte und klinische Aktenüberprüfung bewertet. Das Ergebnis wurde als Anzahl der Teilnehmer ausgedrückt, die jedes Symptom während des Nachbeobachtungszeitraums erlebten. Höhere Werte spiegeln eine größere Symptombelastung wider.
Baseline (vor Behandlungsbeginn), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach Behandlungsbeginn

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking University Third Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

11. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

10. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

10. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

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Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PekingUTH WZQ-CMT

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Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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