Risultati della Funzione di Camminamento Dopo Correzione Chirurgica con Riabilitazione Versus Fisioterapia da Sola nella Malattia di Charcot-Marie-Tooth: Uno Studio di Coorte Bidirezionale (CMT-WALK)
Risultati della Funzione di Deambulazione Dopo Correzione Chirurgica con Riabilitazione rispetto alla Fisioterapia da Sola nella Malattia di Charcot-Marie-Tooth: Uno Studio di Coorte Bidirezionale
L'obiettivo di questo studio è confrontare i cambiamenti nella capacità di deambulazione in persone affette dalla malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) che ricevono due diversi approcci terapeutici per le deformità del piede che influenzano la deambulazione.
La CMT è una condizione nervosa ereditaria che può causare debolezza muscolare, perdita di sensibilità e deformità del piede. Questi cambiamenti spesso rendono difficile camminare e possono ridurre l'indipendenza e la qualità della vita. Le opzioni di trattamento includono comunemente fisioterapia da sola o intervento chirurgico per correggere l'allineamento del piede seguito da riabilitazione. Tuttavia, non è chiaro se un approccio porti a migliori risultati a lungo termine nella deambulazione.
La domanda principale a cui questo studio mira a rispondere è se gli individui che si sottopongono a chirurgia funzionale del piede seguita da riabilitazione sperimentino cambiamenti diversi nella capacità di deambulazione nel tempo rispetto a coloro che ricevono solo fisioterapia strutturata.
I ricercatori confronteranno le prestazioni di deambulazione tra questi due gruppi di trattamento per un periodo fino a due anni. La capacità di deambulazione sarà valutata utilizzando test di deambulazione standardizzati e questionari per i pazienti.
I partecipanti inclusi in questo studio sono individui con deformità del piede correlate alla CMT che influenzano la deambulazione e che hanno ricevuto o intervento chirurgico seguito da riabilitazione o solo fisioterapia. I ricercatori analizzeranno i cambiamenti nella capacità di deambulazione nel tempo e determineranno quanti partecipanti raggiungono un miglioramento significativo.
I risultati di questo studio possono aiutare i clinici e gli individui con CMT a comprendere meglio come diverse strategie terapeutiche influenzano la funzione di deambulazione nel tempo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è una neuropatia periferica ereditaria geneticamente eterogenea caratterizzata da debolezza muscolare distale progressiva, deficit sensoriale e deformità neuromuscolari del piede. Queste compromissioni alterano frequentemente la meccanica del passo e riducono la capacità di deambulazione. In assenza di terapie modificanti la malattia, la gestione clinica si concentra sull'ottimizzazione della mobilità funzionale e sulla mitigazione delle conseguenze muscoloscheletriche secondarie.
Sia la fisioterapia conservativa che la correzione chirurgica funzionale seguita da riabilitazione sono ampiamente utilizzate per affrontare le deformità limitanti il passo nella CMT. La fisioterapia mira principalmente a forza, equilibrio e controllo motorio, mentre l'intervento chirurgico mira a migliorare l'allineamento strutturale e riequilibrare le forze muscolo-tendinee. Nonostante l'implementazione routinaria di entrambi gli approcci, le evidenze comparative riguardanti i loro effetti longitudinali sulle prestazioni oggettive della deambulazione rimangono limitate.
Questo studio utilizza un disegno di coorte osservazionale bidirezionale che integra l'esposizione al trattamento accertata retrospettivamente con esiti longitudinali raccolti prospetticamente. Individui con deformità del piede correlate alla CMT che influenzano la deambulazione, trattati tra gennaio 2017 e gennaio 2024, sono stati identificati da un database clinico istituzionale. I partecipanti sono stati classificati in base alla strategia terapeutica: (1) correzione chirurgica funzionale seguita da riabilitazione postoperatoria standardizzata, o (2) sola fisioterapia strutturata. L'allocazione del trattamento è stata determinata dalla decisione clinica di routine piuttosto che dalla randomizzazione.
Per affrontare la confondenza intrinseca nei confronti non randomizzati, è stato applicato il propensity score matching per bilanciare le caratteristiche demografiche basali e correlate alla malattia tra i gruppi di trattamento. Le covariate includevano fattori come l'età alla presentazione, il sottotipo genetico quando disponibile e la gravità basale della malattia. Le diagnostiche di bilanciamento sono state valutate per confermare un'adeguata comparabilità dei gruppi dopo il matching.
Il focus principale dello studio è la prestazione di deambulazione longitudinale. Valutazioni standardizzate basate sulla performance della velocità abituale di deambulazione e della capacità funzionale di camminare sono state somministrate al basale e durante il follow-up. È stato utilizzato un framework multidimensionale per catturare misure a livello di compromissione, prestazioni di deambulazione specifiche per il compito e stato di salute riportato dal paziente, consentendo la valutazione sia del cambiamento funzionale che dell'impatto clinico più ampio.
Le valutazioni di follow-up sono state condotte a intervalli prestabiliti fino a 2 anni dopo l'inizio del trattamento. I dati basali sono stati estratti dalle cartelle cliniche elettroniche e i dati di follow-up sono stati raccolti prospetticamente attraverso valutazioni ambulatoriali strutturate e valutazioni remote standardizzate quando necessario. Procedure di valutazione coerenti sono state implementate nei diversi tempi per migliorare la riproducibilità.
Le analisi longitudinali sono state eseguite utilizzando modelli a misure ripetute per valutare i cambiamenti intra- e inter-gruppo nel tempo, con particolare enfasi sulle interazioni gruppo-per-tempo. Analisi di regressione multivariabile sono state condotte per esplorare le associazioni tra strategia terapeutica e cambiamenti nelle prestazioni di deambulazione, aggiustando per le covariate cliniche rilevanti. Il miglioramento clinicamente significativo è stato valutato utilizzando soglie stabilite di differenza minima clinicamente importante per gli esiti correlati alla deambulazione. I dati mancanti sono stati gestiti utilizzando tecniche di imputazione multipla.
Le procedure di assicurazione della qualità includevano formazione standardizzata del valutatore, piani analitici predefiniti e processi strutturati di gestione dei dati per minimizzare i bias e migliorare il rigore metodologico.
Attraverso questo disegno longitudinale e centrato sulla performance, lo studio mira a chiarire le conseguenze funzionali delle strategie di gestione chirurgica e conservativa per le deformità del piede correlate alla CMT che limitano il passo e a caratterizzare meglio la traiettoria e la rilevanza clinica degli esiti della deambulazione nel tempo.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Zhuoqi Wei, MD
- Numero di telefono: +8613838384087
- Email: 13838384087@163.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Yang Lv, MD, PhD
- Numero di telefono: +8618513112060
- Email: lvyang42@126.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Partecipanti di età pari o superiore a 12 anni al momento dell'arruolamento
- CMT confermato geneticamente o clinicamente, in base a criteri diagnostici consolidati
- Presenza di deformità del piede e/o compromissione della deambulazione attribuibile a CMT, come determinato da un clinico curante
- Capacità di deambulare almeno 10 metri, con o senza ausili
- Eligibilità medica per intervento chirurgico funzionale o fisioterapia strutturata, come determinato dal team curante
- Disponibilità e capacità di partecipare a valutazioni di follow-up longitudinali
- Fornitura del consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Precedente intervento chirurgico maggiore al piede o alla caviglia che ha alterato sostanzialmente la biomeccanica dell'arto inferiore
- Presenza di disturbi neurologici non correlati al CMT che influenzano la deambulazione (es. ictus, malattia di Parkinson, sclerosi multipla)
- Condizioni muscolo-scheletriche gravi non correlate al CMT che limitano la capacità di camminare (es. osteoartrosi avanzata dell'anca o del ginocchio)
- Infezione, ulcerazione o lesione acuta dell'arto inferiore attiva al momento dell'arruolamento
- Compromissione cognitiva grave o condizione psichiatrica che impedisce una partecipazione affidabile
- Controindicazioni mediche alla chirurgia o alla riabilitazione basata sull'esercizio, quando pertinenti
- Incapacità di completare le valutazioni funzionali basali o incapacità prevista di completare il follow-up
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Chirurgia Funzionale più Riabilitazione (Gruppo FS)
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Il gruppo FS ha subito una correzione chirurgica individualizzata finalizzata a migliorare l'allineamento del piede, ripristinare l'equilibrio muscolo-tendineo e ottimizzare la meccanica del cammino.
Le procedure chirurgiche includevano il rilascio dei tessuti molli, il trasferimento dei tendini per potenziare i muscoli indeboliti e l'osteotomia calcaneare per il malallineamento del retropiede.
L'artrodesi è stata riservata per deformità rigide o osteoartrosi dolorosa non suscettibile di riallineamento.
Tutti i partecipanti trattati chirurgicamente hanno seguito un programma di riabilitazione post-operatoria standardizzato, consistente in un periodo iniziale di 2 settimane di immobilizzazione senza carico, seguito da carico parziale con un tutore rimovibile dalla settimana 2 alla 6, progressione al carico completo tra la settimana 6 e la 12, e una fase strutturata di riabilitazione dalla settimana 12 alla 24 che enfatizzava il rafforzamento, l'allenamento dell'equilibrio e la rieducazione specifica del cammino.
Successivamente, i partecipanti hanno continuato la riabilitazione utilizzando lo stesso protocollo applicato al gruppo di fisioterapia.
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Esercizio Fisico da Solo (Gruppo PE)
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I partecipanti nel gruppo PE hanno ricevuto fisioterapia strutturata senza intervento chirurgico.
I programmi sono stati individualizzati in base alla gravità della malattia e alla capacità funzionale per migliorare la capacità di camminare, l'equilibrio e la coordinazione degli arti inferiori.
La terapia includeva esercizi aerobici, esercizi di mobilità della caviglia, stretching degli arti inferiori e allenamento dell'equilibrio, tutti eseguiti entro il range di movimento disponibile.
Dopo una fase iniziale supervisionata, i partecipanti sono passati a un programma domiciliare auto-supervisionato eseguito circa due volte a settimana per un massimo di 12 mesi.
L'allenamento aerobico è stato condotto a intensità moderata utilizzando una cyclette o alternative da seduti quando necessario.
Gli esercizi sono stati modificati secondo necessità per evitare dolore o eccessiva fatica.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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il test di cammino di 10 metri (10MWT)
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dall'inizio del trattamento
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La velocità abituale di camminata è stata determinata utilizzando il Test del Cammino di 10 Metri (10MWT) ed espressa in metri al secondo (m/s), con valori più elevati che riflettono una velocità di camminata più rapida.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dall'inizio del trattamento
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il test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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La capacità di deambulazione funzionale è stata valutata utilizzando il Test del Cammino di 6 Minuti (6MWT) ed espressa in metri percorsi durante 6 minuti, con valori più elevati che riflettono una maggiore resistenza alla deambulazione.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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il Questionario Walk-12
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dall'inizio del trattamento
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La disabilità correlata al cammino è stata valutata utilizzando il questionario Walk-12 a 12 item ed espressa come punteggio totale secondo procedure di punteggio standardizzate, con punteggi più alti che riflettono una maggiore limitazione percepita nel cammino.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dall'inizio del trattamento
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l'Indice di Disabilità del Piede e della Caviglia (FADI)
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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Lo stato funzionale specifico di piede e caviglia è stato valutato utilizzando il Foot and Ankle Disability Index (FADI) ed espresso come punteggio totale secondo le procedure di punteggio standardizzate, con punteggi più alti che riflettono una migliore funzionalità.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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il punteggio dell'American Orthopaedic Foot and Ankle Society (AOFAS) per il retropiede
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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La funzione dell'arto inferiore è stata valutata utilizzando il punteggio AOFAS (American Orthopaedic Foot and Ankle Society) per l'arto inferiore ed espressa in punti su una scala da 0 a 100, con punteggi più alti che riflettono una migliore funzione clinica.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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il questionario di salute a 12 item Short Form (SF-12)
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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La qualità della vita correlata alla salute è stata valutata utilizzando il 12-Item Short Form Health Survey (SF-12), inclusi i punteggi del Physical Component Summary (PCS) e del Mental Component Summary (MCS), espressi in unità di punteggio standardizzate, con punteggi più elevati che riflettono uno stato di salute migliore.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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il Charcot-Marie-Tooth Examination Score (CMTES)
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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La gravità della malattia è stata valutata utilizzando il punteggio di esame di Charcot-Marie-Tooth (CMTES) ed espressa come punteggio totale secondo criteri di punteggio standardizzati, con punteggi più alti che riflettono una maggiore gravità della malattia.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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Forza Muscolare degli Arti Inferiori (Scala del Consiglio della Ricerca Medica)
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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La forza muscolare degli arti inferiori è stata valutata utilizzando la scala di valutazione del Medical Research Council (MRC) ed espressa come grado di forza muscolare, con gradi più alti che riflettono una maggiore forza muscolare.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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Range di Movimento dell'Articolazione della Caviglia
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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La flessione dorsale e la flessione plantare della caviglia sono state misurate utilizzando un goniometro e sono state espresse in gradi, con valori più elevati che riflettono una maggiore mobilità articolare.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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l'Incidenza dei Sintomi Clinici Correlati alla Malattia
Lasso di tempo: baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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La comparsa di sintomi clinici correlati alla malattia, compresi distorsione della caviglia, formazione di calli plantari, dolore al piede e zoppicamento, è stata valutata mediante rapporto strutturato del paziente e revisione della cartella clinica.
L'esito è stato espresso come numero di partecipanti che hanno sperimentato ciascun sintomo durante il periodo di follow-up.
Valori più elevati riflettono un carico di sintomi maggiore.
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baseline (prima dell'inizio del trattamento), 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio del trattamento
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie Neurodegenerative
- Anomalie congenite
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malformazioni del sistema nervoso
- Polineuropatie
- Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Limitazione della mobilità
- Malattia di Charcot-Marie-Tooth
- Malattie neuromuscolari
- Attività motoria
- Movimento
- Fenomeni fisiologici muscoloscheletrici
- Fenomeni fisiologici muscoloscheletrici e neurali
- Terapie
- Cura del paziente
- Servizi sanitari
- Force di lavoro e servizi per le strutture sanitarie
- Assistenza post -terapia
- Continuità della cura del paziente
- Esercizio
- Riabilitazione
Altri numeri di identificazione dello studio
- PekingUTH WZQ-CMT
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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