Loopfunctie-uitkomsten na chirurgische correctie met revalidatie versus alleen fysiotherapie bij de ziekte van Charcot-Marie-Tooth: Een bidirectionele cohortstudie (CMT-WALK)
Loopfunctie-uitkomsten na chirurgische correctie met revalidatie versus alleen fysiotherapie bij de ziekte van Charcot-Marie-Tooth: een bidirectionele cohortstudie
Het doel van deze studie is om veranderingen in loopvermogen te vergelijken bij mensen met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) die twee verschillende behandelingsbenaderingen voor voetafwijkingen die het lopen beïnvloeden, ondergaan.
CMT is een erfelijke zenuwaandoening die spierzwakte, gevoelsverlies en voetafwijkingen kan veroorzaken. Deze veranderingen maken lopen vaak moeilijk en kunnen de zelfstandigheid en kwaliteit van leven verminderen. Behandelingsopties omvatten doorgaans fysiotherapie alleen of een operatie om de voetstand te corrigeren gevolgd door revalidatie. Het is echter niet duidelijk of één benadering tot betere langetermijnresultaten voor het lopen leidt.
De hoofdvraag die deze studie beoogt te beantwoorden is of personen die een functionele voetchirurgie ondergaan gevolgd door revalidatie andere veranderingen in loopvermogen ervaren over tijd vergeleken met degenen die alleen gestructureerde fysiotherapie ontvangen.
Onderzoekers zullen de loopprestaties tussen deze twee behandelingsgroepen vergelijken gedurende een periode van maximaal twee jaar. Loopvermogen zal worden geëvalueerd met gestandaardiseerde looptesten en patiëntenvragenlijsten.
Deelnemers die in deze studie zijn opgenomen zijn personen met CMT-gerelateerde voetafwijkingen die het lopen beïnvloeden en die ofwel een operatie gevolgd door revalidatie ofwel alleen fysiotherapie hebben ondergaan. Onderzoekers zullen veranderingen in loopvermogen over tijd analyseren en bepalen hoeveel deelnemers een betekenisvolle verbetering bereiken.
De bevindingen van deze studie kunnen clinici en personen met CMT helpen om beter te begrijpen hoe verschillende behandelingsstrategieën de loopfunctie over tijd beïnvloeden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) is een genetisch heterogene erfelijke perifere neuropathie die wordt gekenmerkt door progressieve distale spierzwakte, sensorische stoornissen en neuromusculaire voetmisvormingen. Deze beperkingen veranderen vaak het looppatroon en verminderen het loopvermogen. Bij gebrek aan ziekte-modificerende therapieën richt de klinische behandeling zich op het optimaliseren van de functionele mobiliteit en het beperken van secundaire musculoskeletale gevolgen.
Zowel conservatieve fysiotherapie als functionele chirurgische correctie gevolgd door revalidatie worden veel gebruikt om loopbeperkende misvormingen bij CMT aan te pakken. Fysiotherapie richt zich voornamelijk op kracht, balans en motorische controle, terwijl chirurgische interventie gericht is op het verbeteren van structurele uitlijning en het herverdelen van spier-peeskrachten. Ondanks routinematige toepassing van beide benaderingen blijft vergelijkend bewijs over hun longitudinale effecten op objectieve loopprestaties beperkt.
Deze studie gebruikt een bidirectioneel observationeel cohortontwerp dat retrospectief vastgestelde behandelingsexpositie integreert met prospectief verzamelde longitudinale uitkomsten. Individuen met CMT-gerelateerde voetmisvormingen die het lopen beïnvloeden en die tussen januari 2017 en januari 2024 werden behandeld, werden geïdentificeerd uit een institutionele klinische database. Deelnemers werden geclassificeerd volgens behandelstrategie: (1) functionele chirurgische correctie gevolgd door gestandaardiseerde postoperatieve revalidatie, of (2) gestructureerde fysiotherapie alleen. Behandelingstoewijzing werd bepaald door routinematige klinische besluitvorming in plaats van randomisatie.
Om verstorende factoren die inherent zijn aan niet-gerandomiseerde vergelijkingen aan te pakken, werd propensity score matching toegepast om demografische en ziektegerelateerde basiskenmerken tussen behandelgroepen in balans te brengen. Covariaten omvatten factoren zoals leeftijd bij presentatie, genetisch subtype indien beschikbaar en basisziekte-ernst. Balansdiagnostiek werd beoordeeld om adequate groepsvergelijkbaarheid na matching te bevestigen.
De primaire focus van de studie is longitudinale loopprestaties. Gestandaardiseerde prestatiegebaseerde beoordelingen van gebruikelijke loopsnelheid en functioneel loopvermogen werden uitgevoerd bij aanvang en tijdens follow-up. Een multidimensionaal raamwerk werd gebruikt om beperkingsniveaumetingen, taakspecifieke loopprestaties en door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus vast te leggen, waardoor evaluatie van zowel functionele verandering als bredere klinische impact mogelijk werd.
Follow-upbeoordelingen werden uitgevoerd op vooraf bepaalde intervallen tot 2 jaar na start van de behandeling. Basisgegevens werden geëxtraheerd uit elektronische medische dossiers, en follow-upgegevens werden prospectief verzameld via gestructureerde poliklinische beoordelingen en gestandaardiseerde afstandsbeoordelingen indien nodig. Consistente beoordelingsprocedures werden geïmplementeerd over verschillende tijdspunten om reproduceerbaarheid te verbeteren.
Longitudinale analyses werden uitgevoerd met herhaalde-metingenmodellen om veranderingen binnen en tussen groepen in de tijd te evalueren, met bijzondere nadruk op groep-tijd-interacties. Multivariabele regressieanalyses werden uitgevoerd om associaties tussen behandelstrategie en veranderingen in loopprestaties te onderzoeken, waarbij rekening werd gehouden met relevante klinische covariaten. Klinisch betekenisvolle verbetering werd geëvalueerd met behulp van vastgestelde minimaal klinisch belangrijke verschildrempels voor loopgerelateerde uitkomsten. Ontbrekende gegevens werden verwerkt met behulp van meervoudige imputatietechnieken.
Kwaliteitsborgingsprocedures omvatten gestandaardiseerde evaluatortraining, vooraf gedefinieerde analysemethoden en gestructureerde gegevensbeheerprocessen om bias te minimaliseren en methodologische strengheid te vergroten.
Door dit longitudinale en prestatiegerichte ontwerp beoogt de studie de functionele gevolgen van chirurgische en conservatieve behandelstrategieën voor loopbeperkende CMT-gerelateerde voetmisvormingen te verduidelijken en het verloop en de klinische relevantie van loopuitkomsten in de tijd beter te karakteriseren.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Zhuoqi Wei, MD
- Telefoonnummer: +8613838384087
- E-mail: 13838384087@163.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Yang Lv, MD, PhD
- Telefoonnummer: +8618513112060
- E-mail: lvyang42@126.com
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers van 12 jaar of ouder op het moment van inschrijving
- Genetisch of klinisch bevestigde CMT, gebaseerd op vastgestelde diagnostische criteria
- Aanwezigheid van voetmisvorming en/of loopstoornis toe te schrijven aan CMT, zoals bepaald door een behandelend clinicus
- Mogelijkheid om minimaal 10 meter te lopen, met of zonder hulpmiddelen
- Medisch geschikt voor functionele chirurgische interventie of gestructureerde fysiotherapie, zoals bepaald door het behandelteam
- Bereidheid en mogelijkheid om deel te nemen aan longitudinale follow-up beoordelingen
- Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming
Exclusiecriteria:
- Eerdere grote voet- of enkeloperatie die de biomechanica van het onderbeen aanzienlijk heeft veranderd
- Aanwezigheid van niet-CMT-gerelateerde neurologische aandoeningen die het looppatroon beïnvloeden (bijv. beroerte, ziekte van Parkinson, multiple sclerose)
- Ernstige musculoskeletale aandoeningen niet gerelateerd aan CMT die het loopvermogen beperken (bijv. gevorderde heup- of knie-artrose)
- Actieve infectie, ulceratie of acuut letsel in het onderbeen op het moment van inschrijving
- Ernstige cognitieve beperking of psychiatrische aandoening die betrouwbare deelname verhindert
- Medische contra-indicaties voor chirurgie of oefeningsgerichte revalidatie, indien relevant
- Onvermogen om de baseline functionele beoordelingen te voltooien of verwacht onvermogen om de follow-up te voltooien
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Functionele Chirurgie plus Revalidatie (FS Groep)
|
De FS-groep onderging een geïndividualiseerde chirurgische correctie gericht op het verbeteren van de voetuitlijning, het herstellen van de spier-peesbalans en het optimaliseren van het looppatroon.
De chirurgische procedures omvatten zachte weefselvrijmaking, peesoverdracht om verzwakte spieren te versterken, en calcaneusosteotomie voor misvorming van de achtervoet.
Arthrodese was voorbehouden aan rigide misvormingen of pijnlijke artrose die niet geschikt waren voor heruitlijning.
Alle chirurgisch behandelde deelnemers volgden een gestandaardiseerd postoperatief revalidatieprogramma, bestaande uit een eerste periode van 2 weken immobilisatie zonder belasting, gevolgd door gedeeltelijke belasting met een verwijderbare orthese van week 2 tot 6, overgang naar volledige belasting tussen week 6 en 12, en een gestructureerde revalidatiefase van week 12 tot 24 met nadruk op krachttraining, balanstraining en taakspecifieke ganghertraining.
Daarna zetten de deelnemers de revalidatie voort met hetzelfde protocol dat werd toegepast op de fysiotherapiegroep.
|
|
Alleen Lichamelijke Oefening (PE Groep)
|
Deelnemers in de PE-groep kregen gestructureerde fysiotherapie zonder chirurgische interventie.
Programma's werden geïndividualiseerd op basis van ziektegerelateerde ernst en functionele capaciteit om loopvermogen, balans en coördinatie van de onderste ledematen te verbeteren.
De therapie omvatte aërobe oefeningen, enkelmobiliteitsoefeningen, rekoefeningen voor de onderste ledematen en balanstraining, allemaal uitgevoerd binnen het beschikbare bewegingsbereik.
Na een eerste begeleide fase gingen de deelnemers over op een thuisprogramma met zelfsupervisie, ongeveer twee keer per week uitgevoerd gedurende maximaal 12 maanden.
Aërobe training werd uitgevoerd met matige intensiteit met behulp van een hometrainer of zittende alternatieven indien nodig.
Oefeningen werden indien nodig aangepast om pijn of overmatige vermoeidheid te voorkomen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
de 10-Meter Looptest (10MWT)
Tijdsspanne: baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
De gebruikelijke loopsnelheid werd bepaald met behulp van de 10-Meter Looptest (10MWT) en uitgedrukt in meters per seconde (m/s), waarbij hogere waarden een snellere loopsnelheid weerspiegelen.
|
baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
|
de 6-minuten wandeltest (6MWT)
Tijdsspanne: baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
De functionele loopcapaciteit werd beoordeeld met de 6-minuten wandeltest (6MWT) en uitgedrukt in meters gelopen gedurende 6 minuten, waarbij hogere waarden een groter loopuithoudingsvermogen weerspiegelen.
|
baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
de Walk-12 Vragenlijst
Tijdsspanne: baseline (voorafgaand aan de start van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na de start van de behandeling
|
Het lopen-gerelateerde beperkingen werd beoordeeld met behulp van de 12-item Walk-12 vragenlijst en uitgedrukt als totaalscore volgens gestandaardiseerde scoringsprocedures, waarbij hogere scores een grotere ervaren loopbeperking weerspiegelen.
|
baseline (voorafgaand aan de start van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na de start van de behandeling
|
|
de Foot and Ankle Disability Index (FADI)
Tijdsspanne: baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
De functionele status specifiek voor voet en enkel werd beoordeeld met behulp van de Foot and Ankle Disability Index (FADI) en uitgedrukt als een totaalscore volgens gestandaardiseerde scoringsprocedures, waarbij hogere scores een betere functie weerspiegelen.
|
baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
|
de American Orthopaedic Foot and Ankle Society (AOFAS) Hindfoot Score
Tijdsspanne: baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
De functie van de achtervoet werd beoordeeld met behulp van de American Orthopaedic Foot and Ankle Society (AOFAS) Hindfoot Score en uitgedrukt in punten op een schaal van 0-100, waarbij hogere scores een betere klinische functie weerspiegelen.
|
baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
|
de 12-Item Short Form Health Survey (SF-12)
Tijdsspanne: baseline (vóór aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
De gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit werd beoordeeld met behulp van de 12-Item Short Form Health Survey (SF-12), inclusief Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS) scores, uitgedrukt in gestandaardiseerde score-eenheden, waarbij hogere scores een betere gezondheidstoestand weerspiegelen.
|
baseline (vóór aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
|
de Charcot-Marie-Tooth-onderzoeksscore (CMTES)
Tijdsspanne: baseline (voorafgaand aan de start van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na de start van de behandeling
|
De ernst van de ziekte werd beoordeeld met behulp van de Charcot-Marie-Tooth Examination Score (CMTES) en uitgedrukt als een totaalscore volgens gestandaardiseerde scoringscriteria, waarbij hogere scores een grotere ziekte-ernst weerspiegelen.
|
baseline (voorafgaand aan de start van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na de start van de behandeling
|
|
Spierkracht Onderste Ledematen (Medical Research Council-schaal)
Tijdsspanne: baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
De spierkracht van de onderste ledematen werd beoordeeld met behulp van de Medical Research Council (MRC)-gradatieschaal en uitgedrukt als spierkrachtgraad, waarbij hogere graden een grotere spierkracht weerspiegelen.
|
baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
|
Bewegingsbereik van het enkelgewricht
Tijdsspanne: baseline (voorafgaand aan het starten van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na het starten van de behandeling
|
De bewegingsuitslag van enkel dorsiflexie en plantairflexie werden gemeten met een goniometer en uitgedrukt in graden, waarbij hogere waarden een grotere gewrichtsmobiliteit weerspiegelen.
|
baseline (voorafgaand aan het starten van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na het starten van de behandeling
|
|
het voorkomen van ziektegerelateerde klinische symptomen
Tijdsspanne: baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
Het optreden van ziektegerelateerde klinische symptomen, waaronder enkelverstuiking, plantaire eeltvorming, voetpijn en mank lopen, werd beoordeeld door gestructureerde patiëntrapportage en beoordeling van klinische dossiers.
De uitkomst werd uitgedrukt als het aantal deelnemers dat elk symptoom ervoer tijdens de follow-upperiode.
Hogere waarden weerspiegelen een grotere symptoomlast.
|
baseline (voor aanvang van de behandeling), 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na aanvang van de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neurodegeneratieve ziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Misvormingen van het zenuwstelsel
- Polyneuropathieën
- Erfelijke sensorische en motorische neuropathie
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Tekenen en symptomen
- Mobiliteitsbeperking
- Ziekte van Charcot-Marie-Tooth
- Neuromusculaire aandoeningen
- Motorische activiteit
- Beweging
- Musculoskeletale fysiologische fenomenen
- Musculoskeletale en neurale fysiologische fenomenen
- Therapeutica
- Patiëntenzorg
- Gezondheidsdiensten
- Gezondheidszorgfaciliteiten personeel en diensten
- Nazorg
- Continuïteit van patiëntenzorg
- Oefening
- Revalidatie
Andere studie-ID-nummers
- PekingUTH WZQ-CMT
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .