Kävelykäyttäytymisen tulokset kirurgisen korjauksen ja kuntoutuksen jälkeen verrattuna pelkkään fysioterapiaan Charcot-Marie-Tooth-taudissa: Kaksisuuntainen kohorttitutkimus (CMT-WALK)
Kävelykäyttäytymisen tulokset kirurgisen korjauksen ja kuntoutuksen jälkeen verrattuna pelkästään fysioterapiaan Charcot-Marie-Tooth-taudissa: kaksisuuntainen kohorttitutkimus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on vertailla kävelykyvyn muutoksia Charcot-Marie-Tooth-taudista (CMT) kärsivillä henkilöillä, jotka saavat kahta erilaista hoitomenetelmää jalan epämuodostumille, jotka vaikuttavat kävelyyn.
CMT on perinnöllinen hermostosairaus, joka voi aiheuttaa lihasheikkoutta, tuntohäiriöitä ja jalan epämuodostumia. Nämä muutokset tekevät usein kävelystä vaikeaa ja voivat vähentää itsenäisyyttä ja elämänlaatua. Hoitovaihtoehdot sisältävät yleisesti joko pelkästään fysioterapiaa tai leikkausta jalan asennon korjaamiseksi, jota seuraa kuntoutus. Kuitenkaan ei ole selvää, johtaako toinen menetelmä parempiin pitkäaikaisiin kävelytuloksiin.
Tutkimuksen keskeinen kysymys on, kokevatko henkilöt, jotka käyvät läpi toiminnallisen jalan leikkauksen ja kuntoutuksen, erilaisia kävelykyvyn muutoksia ajan myötä verrattuna niihin, jotka saavat vain rakenteellista fysioterapiaa.
Tutkijat vertailevat näiden kahden hoitoryhmän kävelysuoritusta jopa kahden vuoden ajan. Kävelykykyä arvioidaan standardoiduilla kävelytesteillä ja potilaskyselyillä.
Tutkimukseen sisältyvät osallistujat ovat henkilöitä, joilla on CMT:hen liittyviä jalan epämuodostumia, jotka vaikuttavat kävelyyn, ja jotka ovat saaneet joko leikkauksen ja kuntoutuksen tai pelkästään fysioterapiaa. Tutkijat analysoivat kävelykyvyn muutoksia ajan myötä ja määrittävät, kuinka moni osallistuja saavuttaa merkittävän parannuksen.
Tutkimuksen tulokset voivat auttaa kliinikkoja ja CMT-tautia sairastavia henkilöitä ymmärtämään paremmin, kuinka erilaiset hoitostrategiat vaikuttavat kävelytoimintoon ajan myötä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Charcot-Marie-Tooth-tauti (CMT) on geneettisesti heterogeeninen perinnöllinen hermoston ääreisosan neuropatia, jolle on ominaista etenevät etäisyyden lihasheikkous, tuntohäiriöt ja neuromuskulaariset jalkojen epämuodostumat. Nämä vauriot muuttavat usein kävelymekaniikkaa ja vähentävät kävelykykyä. Koska tautimuuntavia hoitoja ei ole, kliininen hoito keskittyy toiminnallisen liikkuvuuden optimointiin ja toissijaisten luustolihasvaikutusten lieventämiseen.
Sekä konservatiivinen fysioterapia että toiminnallinen kirurginen korjaus ja sitä seuraava kuntoutus ovat laajasti käytössä CMT:n kävelyä rajoittavien epämuodostumien hoidossa. Fysioterapia keskittyy pääasiassa voimaan, tasapainoon ja motoriseen hallintaan, kun taas kirurginen toimenpide pyrkii parantamaan rakenteellista linjausta ja tasapainottamaan lihas-jännesitevoimia. Huolimatta molempien lähestymistapojen rutiininomaisesta käytöstä, vertaileva näyttö niiden pitkäaikaisvaikutuksista objektiiviseen kävelysuorituskykyyn on edelleen rajallista.
Tämä tutkimus käyttää kaksisuuntaista havainnointikohorttisuunnittelua, joka yhdistää taaksepäin selvitetyt hoitoaltistukset eteenpäin kerättyihin pitkittäistuloksiin. CMT:hen liittyvistä kävelyä vaikuttavista jalkojen epämuodostumista kärsivät henkilöt, joita hoidettiin tammikuun 2017 ja tammikuun 2024 välillä, tunnistettiin laitoksen kliinisestä tietokannasta. Osallistujat luokiteltiin hoitostrategian mukaan: (1) toiminnallinen kirurginen korjaus, jota seurasi standardoitu leikkauksen jälkeinen kuntoutus, tai (2) pelkkä strukturoitu fysioterapia. Hoidon allokointi määritettiin rutiininomaisella kliinisellä päätöksenteolla eikä satunnaistuksella.
Satunnaistamattomien vertailujen luontaisiin sekoittaviin tekijöihin vastatakseen sovellettiin taipumuspistematchausta tasapainottamaan perustason demografiset ja tautiin liittyvät ominaisuudet hoitoryhmien välillä. Kovariaatit sisälsivät tekijöitä kuten esiintymisikä, geneettinen alatyyppi kun saatavilla, ja perustason taudin vakavuus. Tasapainodiagnostiikkaa arvioitiin vahvistamaan riittävä ryhmien vertailukelpoisuus matchauksen jälkeen.
Tutkimuksen ensisijainen painopiste on pitkittäinen kävelysuorituskyky. Standardoidut suorituskykyyn perustuvat arviot tavanomaisesta kävelynopeudesta ja toiminnallisesta kävelykyvystä suoritettiin perustasolla ja seurannan aikana. Monidimensioista viitekehystä käytettiin vauriotason mittareiden, tehtäväkohtaisen kävelysuorituskyvyn ja potilasarvioitujen terveystilojen tallentamiseen, mahdollistaen sekä toiminnallisen muutoksen että laajemman kliinisen vaikutuksen arvioinnin.
Seuranta-arvioinnit suoritettiin ennalta määrätyin väliajoin jopa 2 vuoden ajan hoidon aloittamisen jälkeen. Perustason tiedot poimittiin sähköisistä potilastiedoista, ja seurantatiedot kerättiin eteenpäin strukturoitujen avohoidon arviointien ja standardoitujen etäarviointien kautta tarvittaessa. Yhtenäiset arviointimenettelyt toteutettiin kaikilla ajanjaksoilla parantaen toistettavuutta.
Pitkittäisanalyysit suoritettiin käyttäen toistomittausten mallinnusta arvioidessa ryhmän sisäisiä ja ryhmien välisiä muutoksia ajan kuluessa, erityisesti painottaen ryhmä-aika-vuorovaikutuksia. Monimuuttujaregressioanalyysit suoritettiin tutkiakseen yhteyksiä hoitostrategian ja kävelysuorituskyvyn muutosten välillä, samalla säädellen asiaankuuluvien kliinisten kovariaattien suhteen. Kliinisesti merkittävää parantumista arvioitiin käyttäen vakiintuneita vähimmäiskliinisesti merkittäviä erorajoja kävelyyn liittyville tuloksille. Puuttuvia tietoja käsiteltiin moninkertaisilla imputaatiotekniikoilla.
Laadunvarmistusmenettelyt sisälsivät standardoidun arvioijan koulutuksen, ennalta määritellyt analyysisuunnitelmat ja strukturoidut tiedonhallintaprosessit vähentääkseen harhaa ja parantaakseen metodologista tiukkuutta.
Tämän pitkittäisen ja suorituskykykeskeisen suunnittelun kautta tutkimus pyrkii selventämään kirurgisten ja konservatiivisten hoitostrategioiden toiminnallisia seurauksia CMT:hen liittyville kävelyä rajoittaville jalkojen epämuodostumille ja paremmin kuvaamaan kävelytulosten kehityskulkua ja kliinistä merkitystä ajan kuluessa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Zhuoqi Wei, MD
- Puhelinnumero: +8613838384087
- Sähköposti: 13838384087@163.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Yang Lv, MD, PhD
- Puhelinnumero: +8618513112060
- Sähköposti: lvyang42@126.com
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita ilmoittautumishetkellä
- Geneettisesti tai kliinisesti varmistettu CMT perustuen vakiintuneisiin diagnostisiin kriteereihin
- CMT:hen liittyvä jalkojen epämuodostuma ja/tai kävelykyvyn heikkeneminen, jonka hoitava lääkäri on todentanut
- Kyky kävellä vähintään 10 metriä ilman tai avustavilla välineillä
- Lääketieteellisesti soveltuvuus joko toiminnalliseen kirurgiseen toimenpiteeseen tai jäsenneltyyn fysioterapiaan, kuten hoitotiimi on määritellyt
- Halukkuus ja kyky osallistua pitkittäisseuranta-arviointeihin
- Kirjallisen tietoisen suostumuksen antaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi merkittävä jalan tai nilkan leikkaus, joka on muuttanut merkittävästi alaraajojen biomekaniikkaa
- Ei-CMT:hen liittyvät neurologiset häiriöt, jotka vaikuttavat kävelyyn (esim. aivohalvaus, Parkinsonin tauti, MS-tauti)
- CMT:hen liittymättömät vakavat tukielinsairaudet, jotka rajoittavat kävelykykyä (esim. edistynyt lonkan tai polven nivelrikko)
- Aktiivinen alaraajojen infektio, haavauma tai akuutti vamma ilmoittautumishetkellä
- Vakava kognitiivinen heikentyminen tai psyykkinen sairaus, joka estää luotettavan osallistumisen
- Lääketieteelliset esteet leikkaukselle tai liikuntapohjaiselle kuntoutukselle, kun asiaankuuluvaa
- Kyvyttömyys suorittaa perustason toiminnallisia arviointeja tai odotettu kyvyttömyys suorittaa seuranta-arviointeja
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Toimintakirurgia ja kuntoutus (FS-ryhmä)
|
FS-ryhmälle suoritettiin yksilöllinen kirurginen korjaus, jonka tavoitteena oli jalkaterän asennon parantaminen, lihas-jännesuhteiden tasapainon palauttaminen ja kävelymekaniikan optimointi.
Kirurgiset toimenpiteet sisälsivät pehmytkudospäästön, jännesiirtoja heikentyneiden lihasten vahvistamiseksi ja kantaluun osteotomiaa takajalan väärän asennon korjaamiseksi.
Niveljähmetystä pidettiin varalla jäykille epämuodoille tai kivuliaille nivelrikkotapauksille, joita ei voitu korjata asennon muutoksella.
Kaikki kirurgisesti hoidetut osallistujat noudattivat standardoitua leikkauksen jälkeistä kuntoutusohjelmaa, joka koostui alkuperäisestä 2 viikon liikkumattomuusjaksosta ilman painon kantamista, minkä jälkeen osittaisesta painon kantamisesta irrotettavalla ortoosilla viikoilta 2–6, täyden painon kantamiseen siirtymisestä viikkojen 6 ja 12 välillä sekä jäsennellystä kuntoutusvaiheesta viikoilta 12–24, joka painotti vahvistamista, tasapainoharjoittelua ja tehtäväkohtaista kävelykuntoutusta.
Tämän jälkeen osallistujat jatkoivat kuntoutusta käyttäen samaa protokollaa, jota sovellettiin fysioterapiaryhmälle.
|
|
Pelkästään fyysinen harjoittelu (PE-ryhmä)
|
PE-ryhmän osallistujat saivat jäsenneltyä fysioterapiaa ilman leikkaushoitoa.
Ohjelmat yksilöllistettiin sairauden vakavuuden ja toimintakyvyn perusteella kävelykyvyn, tasapainon ja alaraajojen koordinaation parantamiseksi.
Terapiaan kuului aerobista harjoittelua, nilkan liikkuvuusharjoitteita, alaraajojen venyttelyä ja tasapainoharjoittelua, jotka kaikki suoritettiin käytettävissä olevan liikelaajuuden puitteissa.
Alkuvaiheen valvotun jakson jälkeen osallistujat siirtyivät kotiin perustuvaan, itsevalvottuun ohjelmaan, jota suoritettiin noin kaksi kertaa viikossa jopa 12 kuukauden ajan.
Aerobinen harjoittelu suoritettiin kohtalaisella intensiteetillä käyttäen pyörätuolipyörää tai istuma-asennossa suoritettavia vaihtoehtoja tarvittaessa.
Harjoitteita muokattiin tarpeen mukaan välttääkseen kipua tai liiallista väsymystä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
10 metrin kävelytesti (10MWT)
Aikaikkuna: baseline (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Tavanomainen kävelynopeus määritettiin 10 metrin kävelytestillä (10MWT) ja ilmaistiin metreinä sekunnissa (m/s), jossa korkeammat arvot kuvastavat nopeampaa kävelynopeutta.
|
baseline (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
6-minuutin kävelytestin (6MWT)
Aikaikkuna: baseline (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toiminnallinen kävelykapasiteetti arvioitiin käyttäen 6-minuuttin kävelytestä (6MWT) ja ilmaistiin metreinä, jotka käveltiin 6 minuutissa, korkeammat arvot osoittaen suurempaa kävelykestävyyttä.
|
baseline (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Walk-12-kysely
Aikaikkuna: alkutilanne (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Kävelyyn liittyvä toimintarajoite arvioitiin käyttäen 12-kohtaista Walk-12 -kyselylomaketta ja ilmaistiin kokonaispistein standardoidun pisteytysmenettelyn mukaisesti, jossa korkeammat pisteet heijastavat suurempaa koettua kävelyn rajoitetta.
|
alkutilanne (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Jalan ja nilkan vammaisuusindeksi (FADI)
Aikaikkuna: perustaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jalan ja nilkan toiminnallista tilaa arvioitiin käyttäen Jalan ja nilkan vammaisuusindeksiä (FADI) ja ilmaistiin kokonaispisteinä standardoitujen pisteytysmenettelyjen mukaisesti, korkeammat pisteet heijastavat parempaa toimintakykyä.
|
perustaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Amerikkalainen Ortopedisen Jalan ja Nilkkanivelen Seuran (AOFAS) Takajalan Pistemäärä
Aikaikkuna: perusarvot (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jalkapöydän toimintaa arvioitiin käyttäen American Orthopaedic Foot and Ankle Society (AOFAS) Hindfoot Score -pistemäärää ja ilmaistiin pisteinä asteikolla 0-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa kliinistä toimintaa.
|
perusarvot (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
the 12-Item Short Form Health Survey (SF-12)
Aikaikkuna: perustaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu arvioitiin käyttämällä 12-osaisen lyhyen terveyskyselyn (SF-12) menetelmää, mukaan lukien fyysisen komponentin yhteenveto (PCS) ja henkisen komponentin yhteenveto (MCS) pisteet, jotka ilmaistaan standardoiduissa pisteyksiköissä, joissa korkeammat pisteet kuvastavat parempaa terveydentilaa.
|
perustaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Charcot-Marie-Tooth-tutkimuspistemäärä (CMTES)
Aikaikkuna: alkuperäinen (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Sairauden vakavuutta arvioitiin käyttäen Charcot-Marie-Tooth -tutkimuspisteitä (CMTES) ja ilmaistiin kokonaispistemääränä standardoidun pisteytyskriteerien mukaisesti, jossa korkeammat pisteet kuvastavat suurempaa sairauden vakavuutta.
|
alkuperäinen (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Alaraajan lihasvoima (Medical Research Council -asteikko)
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Alaraajojen lihasvoimaa arvioitiin käyttäen Medical Research Council (MRC) -luokitusastetta ja ilmaistiin lihasvoiman luokkana, korkeammat luokat kuvastavat suurempaa lihasvoimaa.
|
lähtötaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Nivelnivelen liikelaajuus
Aikaikkuna: perustaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Nilkkeen dorsifleksio- ja plantaarfleksioliikkuvuus mitattiin goniometrillä ja ilmaistiin asteina, korkeammat arvot kuvastaen suurempaa nivelten liikkuvuutta.
|
perustaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Tautiin liittyvien kliinisten oireiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: lähtötaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Sairauteen liittyvien kliinisten oireiden esiintymistä, mukaan lukien nilkkavamma, jalkapohjan liikakulostuminen, jalkakipu ja ontuminen, arvioitiin strukturoidun potilasraportin ja kliinisen tietueiden tarkastelun avulla.
Tulosta ilmaistiin seuranta-aikana kutakin oiretta kokevien osallistujien lukumääränä.
Korkeammat arvot heijastavat suurempaa oirekuormaa.
|
lähtötaso (ennen hoidon aloittamista), 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Polyneuropatiat
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Liikkuvuuden rajoitus
- Charcot-Marie-Toothin tauti
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Moottoritoiminta
- Liike
- Tuki- ja liikuntaelinten fysiologiset ilmiöt
- Tuki- ja hermosto- ja hermostofysiologiset ilmiöt
- Terapeuttiset lääkkeet
- Potilashoito
- Terveyspalvelut
- Terveydenhuoltolaitokset työvoima ja palvelut
- Jälkihoito
- Potilaan hoidon jatkuvuus
- Käyttää
- Kuntoutus
Muut tutkimustunnusnumerot
- PekingUTH WZQ-CMT
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .