Résultats de la Fonction de Marche Suite à la Correction Chirurgicale Avec Rééducation Contre la Kinésithérapie Seule dans la Maladie de Charcot-Marie-Tooth : Une Étude de Cohorte Bidirectionnelle (CMT-WALK)
Fonction de marche après correction chirurgicale avec rééducation versus kinésithérapie seule dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth : une étude de cohorte bidirectionnelle
L'objectif de cette étude est de comparer les changements dans la capacité de marche chez les personnes atteintes de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) qui reçoivent deux approches thérapeutiques différentes pour les déformations du pied qui affectent la marche.
La CMT est une affection nerveuse héréditaire qui peut provoquer une faiblesse musculaire, une perte de sensibilité et des déformations du pied. Ces changements rendent souvent la marche difficile et peuvent réduire l'autonomie et la qualité de vie. Les options de traitement comprennent généralement la kinésithérapie seule ou la chirurgie pour corriger l'alignement du pied suivie d'une rééducation. Cependant, il n'est pas clair si une approche conduit à de meilleurs résultats de marche à long terme.
La question principale que cette étude vise à répondre est de savoir si les personnes qui subissent une chirurgie fonctionnelle du pied suivie d'une rééducation présentent des changements différents dans la capacité de marche au fil du temps par rapport à celles qui reçoivent uniquement une kinésithérapie structurée.
Les chercheurs compareront les performances de marche entre ces deux groupes de traitement sur une période allant jusqu'à deux ans. La capacité de marche sera évaluée à l'aide de tests de marche standardisés et de questionnaires patients.
Les participants inclus dans cette étude sont des personnes présentant des déformations du pied liées à la CMT qui affectent la marche et qui ont reçu soit une chirurgie suivie d'une rééducation, soit une kinésithérapie seule. Les chercheurs analyseront les changements dans la capacité de marche au fil du temps et détermineront combien de participants atteignent une amélioration significative.
Les résultats de cette étude pourraient aider les cliniciens et les personnes atteintes de CMT à mieux comprendre comment différentes stratégies thérapeutiques influencent la fonction de marche au fil du temps.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une neuropathie périphérique héréditaire génétiquement hétérogène caractérisée par une faiblesse musculaire distale progressive, une altération sensorielle et des déformations neuromusculaires du pied. Ces altérations modifient fréquemment la mécanique de la marche et réduisent la capacité de déambulation. En l'absence de thérapies modifiant l'évolution de la maladie, la prise en charge clinique se concentre sur l'optimisation de la mobilité fonctionnelle et l'atténuation des conséquences musculosquelettiques secondaires.
La kinésithérapie conservatrice et la correction chirurgicale fonctionnelle suivie de rééducation sont largement utilisées pour traiter les déformations limitant la marche dans la CMT. La kinésithérapie cible principalement la force, l'équilibre et le contrôle moteur, tandis que l'intervention chirurgicale vise à améliorer l'alignement structurel et à rééquilibrer les forces musculo-tendineuses. Malgré la mise en œuvre courante des deux approches, les preuves comparatives concernant leurs effets longitudinaux sur la performance objective de la marche restent limitées.
Cette étude utilise un design de cohorte observationnel bidirectionnel intégrant l'exposition au traitement déterminée rétrospectivement avec des résultats longitudinaux collectés prospectivement. Les individus présentant des déformations du pied liées à la CMT affectant la marche et traités entre janvier 2017 et janvier 2024 ont été identifiés à partir d'une base de données clinique institutionnelle. Les participants ont été classés selon la stratégie de traitement : (1) correction chirurgicale fonctionnelle suivie d'une rééducation postopératoire standardisée, ou (2) kinésithérapie structurée seule. L'attribution du traitement a été déterminée par la prise de décision clinique de routine plutôt que par randomisation.
Pour aborder la confusion inhérente aux comparaisons non randomisées, un appariement par score de propension a été appliqué pour équilibrer les caractéristiques démographiques de base et liées à la maladie entre les groupes de traitement. Les covariables incluaient des facteurs tels que l'âge à la présentation, le sous-type génétique lorsqu'il était disponible, et la sévérité de la maladie de base. Des diagnostics d'équilibre ont été évalués pour confirmer une comparabilité adéquate des groupes après appariement.
L'objectif principal de l'étude est la performance de marche longitudinale. Des évaluations standardisées basées sur la performance de la vitesse de marche habituelle et de la capacité fonctionnelle de marche ont été réalisées au départ et pendant le suivi. Un cadre multidimensionnel a été utilisé pour capturer les mesures au niveau de l'atteinte, la performance de marche spécifique à la tâche et l'état de santé rapporté par le patient, permettant l'évaluation à la fois du changement fonctionnel et de l'impact clinique plus large.
Les évaluations de suivi ont été menées à des intervalles prédéfinis jusqu'à 2 ans après l'initiation du traitement. Les données de base ont été extraites des dossiers médicaux électroniques, et les données de suivi ont été collectées prospectivement par des évaluations ambulatoires structurées et des évaluations à distance standardisées lorsque nécessaire. Des procédures d'évaluation cohérentes ont été mises en œuvre à travers les différents points temporels pour améliorer la reproductibilité.
Des analyses longitudinales ont été réalisées en utilisant une modélisation de mesures répétées pour évaluer les changements intra- et inter-groupes au fil du temps, avec un accent particulier sur les interactions groupe-par-temps. Des analyses de régression multivariée ont été menées pour explorer les associations entre la stratégie de traitement et les changements dans la performance de marche tout en ajustant pour les covariables cliniques pertinentes. Une amélioration cliniquement significative a été évaluée en utilisant des seuils établis de différence minimale cliniquement importante pour les résultats liés à la marche. Les données manquantes ont été traitées en utilisant des techniques d'imputation multiple.
Les procédures d'assurance qualité incluaient une formation standardisée des évaluateurs, des plans analytiques prédéfinis et des processus structurés de gestion des données pour minimiser les biais et renforcer la rigueur méthodologique.
Grâce à ce design longitudinal et centré sur la performance, l'étude vise à clarifier les conséquences fonctionnelles des stratégies de prise en charge chirurgicale et conservatrice pour les déformations du pied liées à la CMT limitant la marche, et à mieux caractériser la trajectoire et la pertinence clinique des résultats de marche au fil du temps.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Zhuoqi Wei, MD
- Numéro de téléphone: +8613838384087
- E-mail: 13838384087@163.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Yang Lv, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +8618513112060
- E-mail: lvyang42@126.com
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
- Participants âgés de 12 ans ou plus au moment de l'inscription
- CMT confirmé génétiquement ou cliniquement, sur la base de critères diagnostiques établis
- Présence d'une déformation du pied et/ou d'une altération de la marche attribuable à la CMT, déterminée par un clinicien traitant
- Capacité à marcher au moins 10 mètres, avec ou sans aides techniques
- Éligibilité médicale à une intervention chirurgicale fonctionnelle ou à une kinésithérapie structurée, déterminée par l'équipe traitante
- Volonté et capacité à participer aux évaluations de suivi longitudinal
- Fourniture d'un consentement éclairé écrit
Critères d'exclusion :
- Antécédent de chirurgie majeure du pied ou de la cheville ayant substantiellement modifié la biomécanique du membre inférieur
- Présence de troubles neurologiques non liés à la CMT affectant la marche (ex. : AVC, maladie de Parkinson, sclérose en plaques)
- Affections musculo-squelettiques sévères non liées à la CMT limitant la capacité à marcher (ex. : arthrose avancée de la hanche ou du genou)
- Infection, ulcération ou blessure aiguë du membre inférieur au moment de l'inscription
- Déficience cognitive sévère ou état psychiatrique empêchant une participation fiable
- Contre-indications médicales à la chirurgie ou à la rééducation basée sur l'exercice, le cas échéant
- Incapacité à réaliser les évaluations fonctionnelles initiales ou incapacité anticipée à réaliser le suivi
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Chirurgie fonctionnelle plus rééducation (Groupe FS)
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Le groupe FS a subi une correction chirurgicale individualisée visant à améliorer l'alignement du pied, rétablir l'équilibre musculo-tendineux et optimiser la mécanique de la marche.
Les interventions chirurgicales comprenaient la libération des tissus mous, des transferts tendineux pour renforcer les muscles affaiblis et une ostéotomie calcanéenne pour les mauvais alignements de l'arrière-pied.
L'arthrodèse était réservée aux déformations rigides ou à l'arthrose douloureuse ne pouvant être corrigées par réalignement.
Tous les participants traités chirurgicalement ont suivi un programme de rééducation postopératoire standardisé, comprenant une période initiale de 2 semaines d'immobilisation sans appui, suivie d'un appui partiel avec une orthèse amovible des semaines 2 à 6, une progression vers l'appui total entre les semaines 6 et 12, et une phase de rééducation structurée des semaines 12 à 24 mettant l'accent sur le renforcement musculaire, l'entraînement à l'équilibre et la rééducation spécifique de la marche.
Par la suite, les participants ont poursuivi la rééducation en utilisant le même protocole appliqué au groupe de physiothérapie.
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Exercice physique seul (groupe PE)
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Les participants du groupe PE ont bénéficié d'une kinésithérapie structurée sans intervention chirurgicale.
Les programmes ont été individualisés en fonction de la sévérité de la maladie et des capacités fonctionnelles pour améliorer la capacité de marche, l'équilibre et la coordination des membres inférieurs.
La thérapie comprenait des exercices aérobiques, des exercices de mobilité de la cheville, des étirements des membres inférieurs et un entraînement à l'équilibre, tous réalisés dans l'amplitude de mouvement disponible.
Après une phase initiale supervisée, les participants sont passés à un programme à domicile, auto-supervisé, réalisé environ deux fois par semaine pendant jusqu'à 12 mois.
L'entraînement aérobique a été réalisé à intensité modérée en utilisant un vélo stationnaire ou des alternatives en position assise si nécessaire.
Les exercices ont été adaptés si nécessaire pour éviter la douleur ou une fatigue excessive.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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le test de marche de 10 mètres (10MWT)
Délai: baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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La vitesse de marche habituelle a été déterminée à l'aide du test de marche de 10 mètres (10MWT) et exprimée en mètres par seconde (m/s), les valeurs plus élevées reflétant une vitesse de marche plus rapide.
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baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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La capacité de marche fonctionnelle a été évaluée à l'aide du test de marche de 6 minutes (6MWT) et exprimée en mètres parcourus pendant 6 minutes, les valeurs plus élevées reflétant une meilleure endurance à la marche.
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baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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le Questionnaire Walk-12
Délai: baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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L'incapacité liée à la marche a été évaluée à l'aide du questionnaire Walk-12 en 12 items et exprimée sous forme de score total selon des procédures de notation standardisées, les scores plus élevés reflétant une limitation perçue de la marche plus importante.
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baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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l'indice de handicap du pied et de la cheville (FADI)
Délai: au départ (avant l'initiation du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après l'initiation du traitement
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L'état fonctionnel spécifique au pied et à la cheville a été évalué à l'aide de l'indice d'incapacité du pied et de la cheville (FADI) et exprimé sous forme de score total selon les procédures de notation standardisées, les scores plus élevés reflétant une meilleure fonction.
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au départ (avant l'initiation du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après l'initiation du traitement
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le score de l'arrière-pied de l'American Orthopaedic Foot and Ankle Society (AOFAS)
Délai: avant le traitement (avant l'initiation du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après l'initiation du traitement
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La fonction de l'arrière-pied a été évaluée à l'aide du score AOFAS (American Orthopaedic Foot and Ankle Society) pour l'arrière-pied et exprimée en points sur une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés reflétant une meilleure fonction clinique.
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avant le traitement (avant l'initiation du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après l'initiation du traitement
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le questionnaire de santé en 12 items (SF-12)
Délai: baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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La qualité de vie liée à la santé a été évaluée à l'aide du questionnaire de santé en 12 items (SF-12), comprenant les scores du Résumé des Composantes Physiques (PCS) et du Résumé des Composantes Mentales (MCS), exprimés en unités de score standardisées, les scores plus élevés reflétant un meilleur état de santé.
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baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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le Charcot-Marie-Tooth Examination Score (CMTES)
Délai: baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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La sévérité de la maladie a été évaluée à l'aide du score d'examen de Charcot-Marie-Tooth (CMTES) et exprimée en score total selon des critères de notation standardisés, des scores plus élevés reflétant une plus grande sévérité de la maladie.
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baseline (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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Force musculaire des membres inférieurs (Échelle du Medical Research Council)
Délai: ligne de base (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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La force musculaire des membres inférieurs a été évaluée à l'aide de l'échelle de cotation du Medical Research Council (MRC) et exprimée en grade de force musculaire, les grades plus élevés reflétant une plus grande force musculaire.
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ligne de base (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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Amplitude Articulaire de la Cheville
Délai: au départ (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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L'amplitude de mouvement en dorsiflexion et en flexion plantaire de la cheville a été mesurée à l'aide d'un goniomètre et exprimée en degrés, les valeurs plus élevées reflétant une plus grande mobilité articulaire.
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au départ (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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l'Incidence des Symptômes Cliniques Liés à la Maladie
Délai: au départ (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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La survenue de symptômes cliniques liés à la maladie, y compris entorse de la cheville, formation de callosités plantaires, douleur au pied et boiterie, a été évaluée par un rapport structuré du patient et l'examen des dossiers cliniques.
Le résultat a été exprimé en nombre de participants présentant chaque symptôme au cours de la période de suivi.
Des valeurs plus élevées reflètent une charge symptomatique plus importante.
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au départ (avant le début du traitement), 6 mois, 1 an et 2 ans après le début du traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies neurodégénératives
- Anomalies congénitales
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Malformations du système nerveux
- Polyneuropathies
- Neuropathie sensorielle et motrice héréditaire
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Signes et symptômes
- Limitation de la mobilité
- Maladie de Charcot-Marie-Tooth
- Maladies neuromusculaires
- Activité motrice
- Mouvement
- Phénomènes physiologiques musculo-squelettiques
- Phénomènes physiologiques musculo-squelettiques et neuronaux
- Thérapeutique
- Soins aux patients
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- Exercice
- Réhabilitation
Autres numéros d'identification d'étude
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