Wyniki funkcji chodu po korekcji chirurgicznej z rehabilitacją w porównaniu z samą fizjoterapią w chorobie Charcot-Marie-Tooth: Badanie kohortowe dwukierunkowe (CMT-WALK)
Wyniki Funkcji Chodzenia Po Chirurgicznej Korekcji z Rehabilitacją Versus Samą Fizjoterapią w Chorobie Charcota-Mariego-Tootha: Dwukierunkowe Badanie Kohortowe
Celem tego badania jest porównanie zmian w zdolności chodzenia u osób z chorobą Charcot-Marie-Tooth (CMT), które otrzymują dwa różne podejścia terapeutyczne w leczeniu deformacji stóp wpływających na chodzenie.
CMT jest dziedzicznym schorzeniem nerwowym, które może powodować osłabienie mięśni, utratę czucia i deformacje stóp. Zmiany te często utrudniają chodzenie i mogą zmniejszać niezależność oraz jakość życia. Opcje leczenia zazwyczaj obejmują samą fizjoterapię lub operację korygującą ustawienie stóp, a następnie rehabilitację. Nie jest jednak jasne, które podejście prowadzi do lepszych długoterminowych wyników w zakresie chodzenia.
Główne pytanie, na które to badanie ma odpowiedzieć, brzmi: czy osoby poddane funkcjonalnej operacji stóp, a następnie rehabilitacji, doświadczają innych zmian w zdolności chodzenia w czasie w porównaniu z osobami, które otrzymują jedynie strukturalną fizjoterapię.
Badacze będą porównywać wydolność chodzenia między tymi dwiema grupami terapeutycznymi przez okres do dwóch lat. Zdolność chodzenia będzie oceniana za pomocą standaryzowanych testów chodu i kwestionariuszy pacjentów.
Uczestnikami włączonymi do tego badania są osoby z deformacjami stóp związanymi z CMT, które wpływają na chodzenie i które otrzymały albo operację, a następnie rehabilitację, albo samą fizjoterapię. Badacze przeanalizują zmiany w zdolności chodzenia w czasie i określą, ilu uczestników osiąga znaczącą poprawę.
Wyniki tego badania mogą pomóc klinicystom i osobom z CMT lepiej zrozumieć, jak różne strategie leczenia wpływają na funkcję chodzenia w czasie.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT) to genetycznie heterogenna dziedziczna neuropatia obwodowa charakteryzująca się postępującym osłabieniem mięśni dystalnych, zaburzeniami czucia oraz deformacjami stóp o podłożu nerwowo-mięśniowym. Te zaburzenia często zmieniają mechanikę chodu i zmniejszają zdolność chodzenia. W przypadku braku terapii modyfikujących przebieg choroby, postępowanie kliniczne koncentruje się na optymalizacji mobilności funkcjonalnej i łagodzeniu wtórnych następstw mięśniowo-szkieletowych.
Zarówno zachowawcza fizjoterapia, jak i funkcjonalna korekcja chirurgiczna z następczą rehabilitacją są powszechnie stosowane w leczeniu ograniczających chód deformacji w CMT. Fizjoterapia koncentruje się głównie na sile, równowadze i kontroli motorycznej, podczas gdy interwencja chirurgiczna ma na celu poprawę strukturalnego ustawienia i ponowne zrównoważenie sił mięśniowo-ścięgnistych. Pomimo rutynowego stosowania obu podejść, dowody porównawcze dotyczące ich długoterminowych skutków na obiektywną wydajność chodu pozostają ograniczone.
To badanie wykorzystuje dwukierunkowy projekt kohorty obserwacyjnej, integrujący retrospektywnie ustaloną ekspozycję na leczenie z prospektywnie zebranymi wynikami podłużnymi. Osoby z związanymi z CMT deformacjami stóp wpływającymi na chód, które były leczone między styczniem 2017 a styczniem 2024, zostały zidentyfikowane z instytucjonalnej bazy danych klinicznych. Uczestnicy zostali sklasyfikowani według strategii leczenia: (1) funkcjonalna korekcja chirurgiczna z następczą standaryzowaną rehabilitacją pooperacyjną lub (2) wyłącznie strukturyzowana fizjoterapia. Przydział leczenia został określony na podstawie rutynowych decyzji klinicznych, a nie randomizacji.
Aby uwzględnić zakłócenia nieodłączne w porównaniach nierandomizowanych, zastosowano dopasowanie wyników skłonności w celu zrównoważenia wyjściowych cech demograficznych i związanych z chorobą między grupami leczenia. Kowariancje obejmowały czynniki takie jak wiek podczas prezentacji, podtyp genetyczny (jeśli dostępny) oraz wyjściowe nasilenie choroby. Oceniono diagnostykę równowagi, aby potwierdzić odpowiednią porównywalność grup po dopasowaniu.
Głównym celem badania jest długoterminowa wydajność chodu. Standaryzowane oceny oparte na wykonaniu dotyczące zwykłej prędkości chodu i funkcjonalnej zdolności chodu przeprowadzono na początku badania oraz podczas obserwacji. Wykorzystano wielowymiarowe ramy, aby uchwycić miary na poziomie upośledzenia, wydajność chodu specyficzną dla zadania oraz zgłaszany przez pacjenta stan zdrowia, umożliwiając ocenę zarówno zmiany funkcjonalnej, jak i szerszego wpływu klinicznego.
Kontynuacyjne oceny przeprowadzono w ustalonych z góry odstępach czasowych do 2 lat po rozpoczęciu leczenia. Dane wyjściowe wyodrębniono z elektronicznej dokumentacji medycznej, a dane z obserwacji zebrano prospektywnie poprzez strukturyzowane oceny ambulatoryjne i standaryzowane oceny zdalne, gdy było to konieczne. Spójne procedury oceny wdrożono we wszystkich punktach czasowych, aby zwiększyć powtarzalność.
Analizy podłużne przeprowadzono z wykorzystaniem modelowania powtarzanych pomiarów w celu oceny zmian w czasie wewnątrz i między grupami, ze szczególnym naciskiem na interakcje grupa-czas. Przeprowadzono wielozmienne analizy regresji w celu zbadania związków między strategią leczenia a zmianami w wydajności chodu, z jednoczesnym dostosowaniem do odpowiednich kowariancji klinicznych. Klinicznie znaczącą poprawę oceniono przy użyciu ustalonych progów minimalnej klinicznie istotnej różnicy dla wyników związanych z chodem. Brakujące dane obsłużono za pomocą technik wielokrotnego imputowania.
Procedury zapewnienia jakości obejmowały standaryzowane szkolenie ewaluatorów, wcześniej zdefiniowane plany analityczne i ustrukturyzowane procesy zarządzania danymi w celu minimalizacji błędu i zwiększenia rygoryzmu metodologicznego.
Poprzez ten podłużny i skoncentrowany na wydajności projekt, badanie ma na celu wyjaśnienie funkcjonalnych konsekwencji chirurgicznych i zachowawczych strategii leczenia ograniczających chód deformacji stóp związanych z CMT oraz lepsze scharakteryzowanie trajektorii i klinicznej istotności wyników chodu w czasie.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Zhuoqi Wei, MD
- Numer telefonu: +8613838384087
- E-mail: 13838384087@163.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Yang Lv, MD, PhD
- Numer telefonu: +8618513112060
- E-mail: lvyang42@126.com
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Uczestnicy zostali zidentyfikowani na podstawie kolejnych wizyt klinicznych rozpoczynających się w lutym 2017 roku, włączając dane zebrane retrospektywnie i prospektywnie.
Kwalifikujące się osoby miały genetycznie lub klinicznie potwierdzone rozpoznanie CMT i prezentowały deformację stopy oraz zaburzenia chodu przypisywane neuropatii obwodowej.
Wszyscy uczestnicy byli zdolni do samodzielnego poruszania się, z użyciem lub bez urządzeń wspomagających, w momencie rekrutacji.
Strategie leczenia obejmowały funkcjonalną interwencję chirurgiczną z następczą rehabilitacją lub wyłącznie strukturyzowaną fizjoterapię, odzwierciedlając rutynową praktykę kliniczną.
Długoterminowe dane dotyczące wyników uzyskano poprzez standaryzowane oceny przeprowadzone na początku badania oraz w określonych punktach czasowych obserwacji w trakcie okresu badania.
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnicy w wieku 12 lat lub starsi w momencie rejestracji
- Genetycznie lub klinicznie potwierdzona CMT, oparta na ustalonych kryteriach diagnostycznych
- Obecność deformacji stopy i/lub zaburzeń chodu przypisanych CMT, określona przez lekarza prowadzącego
- Zdolność do przemieszczania się na co najmniej 10 metrów, z urządzeniami wspomagającymi lub bez
- Kwalifikacja medyczna do funkcjonalnej interwencji chirurgicznej lub strukturalnej fizjoterapii, określona przez zespół leczący
- Gotowość i zdolność do udziału w długoterminowych badaniach kontrolnych
- Dostarczenie pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Poprzednia poważna operacja stopy lub kostki, która znacząco zmieniła biomechanikę kończyny dolnej
- Obecność zaburzeń neurologicznych niezwiązanych z CMT wpływających na chód (np. udar, choroba Parkinsona, stwardnienie rozsiane)
- Cieżkie schorzenia układu mięśniowo-szkieletowego niezwiązane z CMT, które ograniczają zdolność chodzenia (np. zaawansowana choroba zwyrodnieniowa stawu biodrowego lub kolanowego)
- Aktywna infekcja kończyny dolnej, owrzodzenie lub ostry uraz w momencie rejestracji
- Cieżkie zaburzenia poznawcze lub stan psychiatryczny uniemożliwiający rzetelny udział
- Przeciwwskazania medyczne do operacji lub rehabilitacji opartej na ćwiczeniach, gdy ma to zastosowanie
- Niezdolność do ukończenia podstawowych ocen funkcjonalnych lub przewidywana niezdolność do ukończenia obserwacji
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Chirurgia funkcjonalna plus rehabilitacja (Grupa FS)
|
Grupa FS przeszła zindywidualizowaną korekcję chirurgiczną mającą na celu poprawę ustawienia stopy, przywrócenie równowagi mięśniowo-ścięgnistej i optymalizację mechaniki chodu.
Zabiegi chirurgiczne obejmowały uwolnienie tkanek miękkich, przeniesienia ścięgien w celu wzmocnienia osłabionych mięśni oraz osteotomię kości piętowej w przypadku nieprawidłowego ustawienia stępu.
Artredezę zarezerwowano dla sztywnych deformacji lub bolesnej choroby zwyrodnieniowej stawów niepodatnej na korekcję.
Wszyscy uczestnicy leczeni chirurgicznie przeszli ustandaryzowany program rehabilitacji pooperacyjnej, składający się z początkowego 2-tygodniowego okresu unieruchomienia bez obciążania, następnie częściowego obciążania z użyciem zdejmowanej ortezy od 2 do 6 tygodnia, przejścia do pełnego obciążania między 6 a 12 tygodniem oraz ustrukturyzowanej fazy rehabilitacji od 12 do 24 tygodnia, kładącej nacisk na wzmacnianie, trening równowagi i reedukację chodu specyficznego dla zadania.
Następnie uczestnicy kontynuowali rehabilitację przy użyciu tego samego protokołu stosowanego w grupie fizjoterapii.
|
|
Tylko Ćwiczenia Fizyczne (Grupa PE)
|
Uczestnicy grupy PE otrzymali ustrukturyzowaną fizjoterapię bez interwencji chirurgicznej.
Programy były indywidualizowane na podstawie ciężkości choroby i zdolności funkcjonalnych, aby poprawić zdolność chodzenia, równowagę i koordynację kończyn dolnych.
Terapia obejmowała ćwiczenia aerobowe, ćwiczenia mobilności stawu skokowego, rozciąganie kończyn dolnych i trening równowagi, wszystkie wykonywane w dostępnym zakresie ruchu.
Po początkowej fazie nadzorowanej uczestnicy przeszli na domowy, samodzielnie nadzorowany program wykonywany około dwa razy w tygodniu przez okres do 12 miesięcy.
Trening aerobowy był prowadzony z umiarkowaną intensywnością przy użyciu roweru stacjonarnego lub siedzących alternatyw w razie potrzeby.
Ćwiczenia były modyfikowane w miarę potrzeb, aby uniknąć bólu lub nadmiernego zmęczenia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Test 10-metrowego marszu (10MWT)
Ramy czasowe: w punkcie wyjściowym (przed rozpoczęciem leczenia), po 6 miesiącach, po 1 roku i po 2 latach od rozpoczęcia leczenia
|
Prędkość chodu w warunkach naturalnych określono za pomocą 10-Metrowego Testu Chodu (10MWT) i wyrażono w metrach na sekundę (m/s), przy czym wyższe wartości odzwierciedlają szybszą prędkość chodu.
|
w punkcie wyjściowym (przed rozpoczęciem leczenia), po 6 miesiącach, po 1 roku i po 2 latach od rozpoczęcia leczenia
|
|
test 6-minutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: przed rozpoczęciem leczenia (linia podstawowa), 6 miesięcy, 1 rok oraz 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Funkcjonalną zdolność chodzenia oceniano za pomocą 6-minutowego testu marszu (6MWT) i wyrażano w metrach przebytych w ciągu 6 minut, przy czym wyższe wartości odzwierciedlają większą wytrzymałość podczas chodzenia.
|
przed rozpoczęciem leczenia (linia podstawowa), 6 miesięcy, 1 rok oraz 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kwestionariusz Walk-12
Ramy czasowe: linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Niepełnosprawność związana z chodzeniem oceniano za pomocą 12-punktowego kwestionariusza Walk-12 i wyrażano jako wynik całkowity zgodnie ze standardowymi procedurami punktacji, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większe postrzegane ograniczenia w chodzeniu.
|
linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
|
Indeks Niepełnosprawności Stopy i Stawu Skokowego (FADI)
Ramy czasowe: linia podstawowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Stan funkcjonalny specyficzny dla stopy i kostki oceniano za pomocą Wskaźnika Niepełnosprawności Stopy i Kostki (FADI) i wyrażano jako wynik całkowity zgodnie ze standaryzowanymi procedurami punktacji, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają lepszą funkcję.
|
linia podstawowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
|
Punktacja AOFAS (American Orthopaedic Foot and Ankle Society) dla tylnej części stopy
Ramy czasowe: linia podstawowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Funkcję tylnej stopy oceniano przy użyciu Skali Tylnej Stopy Amerykańskiego Towarzystwa Ortopedii Stopy i Stawu Skokowego (AOFAS) i wyrażano w punktach w skali 0-100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają lepszą funkcję kliniczną.
|
linia podstawowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
|
12-punktowa Krótka Forma Ankiety Zdrowotnej (SF-12)
Ramy czasowe: linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Jakość życia związana ze zdrowiem oceniano za pomocą 12-punktowego Krótkiego Kwestionariusza Zdrowia (SF-12), w tym podsumowania składowej fizycznej (PCS) i podsumowania składowej psychicznej (MCS), wyrażonych w standardowych jednostkach punktowych, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan zdrowia.
|
linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
|
Wynik badania Charcot-Marie-Tooth (CMTES)
Ramy czasowe: linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Nasilenie choroby oceniano przy użyciu skali badania Charcot-Marie-Tooth (CMTES) i wyrażono jako łączny wynik zgodnie ze standardowymi kryteriami punktacji, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większe nasilenie choroby.
|
linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
|
Siła mięśni kończyn dolnych (Skala Medical Research Council)
Ramy czasowe: linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok oraz 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Siłę mięśni kończyn dolnych oceniano za pomocą skali oceny siły mięśniowej Brytyjskiej Rady Badań Medycznych (MRC) i wyrażano w stopniach siły mięśniowej, przy czym wyższe stopnie odzwierciedlają większą siłę mięśniową.
|
linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok oraz 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
|
Zakres ruchu w stawie skokowym
Ramy czasowe: linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Zakres ruchu zgięcia grzbietowego i podeszwowego stawu skokowego mierzono za pomocą goniometru i wyrażano w stopniach, przy czym wyższe wartości odzwierciedlają większą ruchomość stawu.
|
linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
|
Częstość występowania objawów klinicznych związanych z chorobą
Ramy czasowe: linii bazowej (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Występowanie objawów klinicznych związanych z chorobą, w tym skręcenia kostki, powstawania modzeli podeszwowych, bólu stopy i utykania, oceniano na podstawie ustrukturyzowanego raportu pacjenta i przeglądu dokumentacji klinicznej.
Wynik wyrażono jako liczbę uczestników doświadczających każdego objawu w okresie obserwacji. Wyższe wartości odzwierciedlają większe obciążenie objawami. |
linii bazowej (przed rozpoczęciem leczenia), 6 miesięcy, 1 rok i 2 lata po rozpoczęciu leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Wady wrodzone
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Polineuropatie
- Dziedziczna neuropatia czuciowa i ruchowa
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Ograniczenie mobilności
- Choroba Charcota-Mariego-Tootha
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Aktywność motoryczna
- Ruch
- Physiologiczne zjawiska mięśniowo -szkieletowe
- Zjawiska fizjologiczne mięśniowo -szkieletowe i nerwowe
- Lecznictwo
- Opieka nad pacjentem
- Usługi zdrowotne
- Zakłady opieki zdrowotnej i usługi
- Opieka postpenitencjarna
- Ciągłość opieki nad pacjentem
- Ćwiczenia
- Rehabilitacja
Inne numery identyfikacyjne badania
- PekingUTH WZQ-CMT
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .