Výsledky chůzové funkce po chirurgické korekci s rehabilitací versus pouze fyzikální terapie u Charcot-Marie-Toothovy choroby: Bidirekcionální kohortová studie (CMT-WALK)
Výsledky chůze po chirurgické korekci s rehabilitací versus pouze fyzioterapie u Charcot-Marie-Toothovy choroby: obousměrná kohortová studie
Cílem této studie je porovnat změny v chůzi u osob s Charcot-Marie-Toothovou chorobou (CMT), které podstoupily dva různé léčebné přístupy k deformitám nohou ovlivňujícím chůzi.
CMT je dědičné nervové onemocnění, které může způsobit svalovou slabost, ztrátu citlivosti a deformity nohou. Tyto změny často ztěžují chůzi a mohou snížit nezávislost a kvalitu života. Možnosti léčby obvykle zahrnují pouze fyzioterapii nebo chirurgický zákrok k úpravě postavení nohou následovaný rehabilitací. Není však jasné, zda jeden z přístupů vede k lepším dlouhodobým výsledkům v chůzi.
Hlavní otázka, na kterou se tato studie snaží odpovědět, je, zda osoby podstupující funkční operaci nohou následovanou rehabilitací zaznamenají v průběhu času odlišné změny v chůzi ve srovnání s těmi, které absolvují pouze strukturovanou fyzioterapii.
Výzkumníci budou porovnávat výkonnost v chůzi mezi těmito dvěma léčebnými skupinami po dobu až dvou let. Schopnost chůze bude hodnocena pomocí standardizovaných testů chůze a pacientských dotazníků.
Účastníci zařazení do této studie jsou osoby s CMT souvisejícími deformitami nohou ovlivňujícími chůzi, které podstoupily buď operaci následovanou rehabilitací, nebo pouze fyzioterapii. Výzkumníci budou analyzovat změny v chůzi v průběhu času a určí, kolik účastníků dosáhlo významného zlepšení.
Výsledky této studie mohou pomoci klinickým pracovníkům a osobám s CMT lépe pochopit, jak různé léčebné strategie ovlivňují funkci chůze v průběhu času.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Charcotova-Marie-Toothova choroba (CMT) je geneticky heterogenní dědičná periferní neuropatie charakterizovaná progresivní distální svalovou slabostí, senzorickým postižením a neuromuskulárními deformitami nohou. Tyto poruchy často mění mechaniku chůze a snižují schopnost chodit. Při absenci chorobu modifikujících terapií se klinická péče zaměřuje na optimalizaci funkční mobility a zmírnění sekundárních muskuloskeletálních následků.
Konzervativní fyzioterapie i funkční chirurgická korekce následovaná rehabilitací jsou široce používány k řešení deformit omezujících chůzi u CMT. Fyzioterapie se primárně zaměřuje na sílu, rovnováhu a motorickou kontrolu, zatímco chirurgický zákrok má za cíl zlepšit strukturální zarovnání a vyvážit svalově-šlachové síly. Navzdory rutinnímu používání obou přístupů jsou srovnávací důkazy o jejich dlouhodobých účincích na objektivní výkon chůze stále omezené.
Tato studie používá obousměrný observační kohortový design, který integruje retrospektivně zjištěnou expozici léčby s prospektivně sbíranými dlouhodobými výsledky. Jedinci s CMT souvisejícími deformitami nohou ovlivňujícími chůzi, kteří byli léčeni mezi lednem 2017 a lednem 2024, byli identifikováni z institucionální klinické databáze. Účastníci byli klasifikováni podle léčebné strategie: (1) funkční chirurgická korekce následovaná standardizovanou pooperační rehabilitací, nebo (2) strukturovaná fyzioterapie samotná. Přidělení léčby bylo určeno rutinním klinickým rozhodováním spíše než randomizací.
Pro řešení zkreslení inherentního v nerandomizovaných srovnáních byla použita metoda párování podle skóre sklonu k vyvážení demografických a chorobou souvisejících charakteristik na počátku mezi léčebnými skupinami. Kovariáty zahrnovaly faktory jako věk při prezentaci, genetický podtyp, pokud byl dostupný, a závažnost onemocnění na počátku. Byly vyhodnoceny diagnostické nástroje pro vyvážení, aby se potvrdila dostatečná srovnatelnost skupin po párování.
Primárním zaměřením studie je dlouhodobý výkon chůze. Standardizované hodnocení výkonu založené na obvyklé rychlosti chůze a funkční kapacitě chůze bylo provedeno na počátku a během sledování. Byl použit multidimenzionální rámec pro zachycení měření na úrovni postižení, výkonu chůze specifického pro úkoly a zdravotního stavu hlášeného pacientem, což umožnilo vyhodnocení jak funkční změny, tak širšího klinického dopadu.
Sledovací hodnocení byla prováděna v předem stanovených intervalech až 2 roky po zahájení léčby. Výchozí data byla extrahována z elektronických zdravotních záznamů a sledovací data byla sbírána prospektivně prostřednictvím strukturovaných ambulantních hodnocení a standardizovaných vzdálených hodnocení, když to bylo nutné. Konzistentní postupy hodnocení byly implementovány napříč časovými body pro zvýšení reprodukovatelnosti.
Longitudinální analýzy byly provedeny pomocí modelování opakovaných měření pro vyhodnocení změn v rámci skupin a mezi skupinami v čase, s důrazem na interakce skupina-čas. Byly provedeny multivariační regresní analýzy pro prozkoumání asociací mezi léčebnou strategií a změnami ve výkonu chůze při úpravě o relevantní klinické kovariáty. Klinicky významné zlepšení bylo hodnoceno pomocí stanovených prahových hodnot minimálního klinicky důležitého rozdílu pro výsledky související s chůzí. Chybějící data byla zpracována pomocí technik vícenásobného imputování.
Postupy zajištění kvality zahrnovaly standardizovaný výcvik hodnotitelů, předem definované analytické plány a strukturované procesy správy dat pro minimalizaci zkreslení a zvýšení metodologické přísnosti.
Prostřednictvím tohoto longitudinálního a výkonově zaměřeného designu si studie klade za cíl objasnit funkční důsledky chirurgických a konzervativních léčebných strategií pro deformity nohou související s CMT omezující chůzi a lépe charakterizovat trajektorii a klinickou relevanci výsledků chůze v čase.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Zhuoqi Wei, MD
- Telefonní číslo: +8613838384087
- E-mail: 13838384087@163.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Yang Lv, MD, PhD
- Telefonní číslo: +8618513112060
- E-mail: lvyang42@126.com
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci ve věku 12 let nebo starší v době zařazení
- Geneticky nebo klinicky potvrzená CMT na základě stanovených diagnostických kritérií
- Přítomnost deformity nohy a/nebo poruchy chůze přičitatelné CMT, jak určil ošetřující lékař
- Schopnost ujít alespoň 10 metrů, s pomocnými pomůckami nebo bez nich
- Zdravotní způsobilost pro funkční chirurgický zákrok nebo strukturovanou fyzioterapii, jak určil ošetřující tým
- Ochota a schopnost účastnit se dlouhodobých kontrolních vyšetření
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu
Kritéria pro vyloučení:
- Předchozí rozsáhlá operace nohy nebo kotníku, která výrazně změnila biomechaniku dolní končetiny
- Přítomnost neurologických poruch nesouvisejících s CMT, které ovlivňují chůzi (např. cévní mozková příhoda, Parkinsonova choroba, roztroušená skleróza)
- Těžké muskuloskeletální stavy nesouvisející s CMT, které omezují schopnost chůze (např. pokročilá osteoartróza kyčle nebo kolena)
- Aktivní infekce, ulcerace nebo akutní poranění dolní končetiny v době zařazení
- Těžká kognitivní porucha nebo psychiatrický stav znemožňující spolehlivou účast
- Lékařské kontraindikace pro chirurgický zákrok nebo cvičební rehabilitaci, pokud jsou relevantní
- Neschopnost dokončit vstupní funkční vyšetření nebo předpokládaná neschopnost dokončit následné kontroly
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Funkční chirurgie plus rehabilitace (FS skupina)
|
Skupina FS podstoupila individualizovanou chirurgickou korekci zaměřenou na zlepšení postavení nohy, obnovení svalově-šlachové rovnováhy a optimalizaci mechaniky chůze.
Chirurgické zákroky zahrnovaly uvolnění měkkých tkání, přenosy šlach k posílení oslabených svalů a osteotomii patní kosti pro malalignaci zadní části nohy.
Artróda byla vyhrazena pro rigidní deformity nebo bolestivou osteoartrózu, která nebyla vhodná pro realignaci.
Všichni chirurgicky léčení účastníci dodržovali standardizovaný pooperační rehabilitační program, který se skládal z počátečního 2týdenního období imobilizace bez zátěže, následované částečnou zátěží s odnímatelnou ortézou od 2. do 6. týdne, postupným přechodem na plnou zátěž mezi 6. a 12. týdnem a strukturovanou rehabilitační fází od 12. do 24. týdne zaměřenou na posílení, trénink rovnováhy a úkolově specifický přecvičení chůze.
Poté účastníci pokračovali v rehabilitaci pomocí stejného protokolu, který byl aplikován na skupinu fyzikální terapie.
|
|
Pouze fyzické cvičení (Skupina PE)
|
Účastníci ve skupině PE dostávali strukturovanou fyzioterapii bez chirurgického zásahu.
Programy byly individualizovány na základě závažnosti onemocnění a funkční kapacity s cílem zlepšit schopnost chůze, rovnováhu a koordinaci dolních končetin.
Terapie zahrnovala aerobní cvičení, cviky na mobilitu kotníků, protahování dolních končetin a trénink rovnováhy, vše prováděné v rámci dostupného rozsahu pohybu.
Po počáteční fázi pod dohledem účastníci přešli na domácí, samostatně řízený program prováděný přibližně dvakrát týdně po dobu až 12 měsíců.
Aerobní trénink probíhal střední intenzitou pomocí stacionárního kola nebo v případě potřeby sedících alternativ.
Cviky byly podle potřeby upravovány, aby se zabránilo bolesti nebo nadměrné únavě.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
test 10minutové chůze (10MWT)
Časové okno: před zahájením léčby (původní stav), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Habitual walking speed was determined using the 10-Meter Walk Test (10MWT) and expressed in meters per second (m/s), with higher values reflecting faster walking speed.
|
před zahájením léčby (původní stav), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
6minutový test chůze (6MWT)
Časové okno: výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Funkční chůze byla hodnocena pomocí 6minutového testu chůze (6MWT) a vyjádřena v metrech ušlých během 6 minut, přičemž vyšší hodnoty odrážejí větší vytrvalost při chůzi.
|
výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazník Walk-12
Časové okno: výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Chůzí související postižení bylo hodnoceno pomocí 12položkového dotazníku Walk-12 a vyjádřeno jako celkové skóre podle standardizovaných hodnotících postupů, přičemž vyšší skóre odráží větší vnímané omezení chůze.
|
výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
Index funkčního postižení nohy a kotníku (FADI)
Časové okno: výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Funkční stav specifický pro chodidlo a kotník byl hodnocen pomocí indexu Foot and Ankle Disability Index (FADI) a vyjádřen jako celkové skóre podle standardizovaných hodnotících postupů, přičemž vyšší skóre odráží lepší funkci.
|
výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
skóre Americké ortopedické společnosti pro nohu a kotník (AOFAS) pro zadní část nohy
Časové okno: výchozí (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Funkce zadní části chodidla byla hodnocena pomocí skóre zadní části chodidla Americké ortopedické společnosti pro nohu a kotník (AOFAS) a vyjádřena v bodech na škále 0-100, přičemž vyšší skóre odráží lepší klinickou funkci.
|
výchozí (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
12položkový krátký dotazník o zdraví (SF-12)
Časové okno: výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Zdravotní kvalita života byla hodnocena pomocí 12bodového dotazníku krátkého formuláře pro zdraví (SF-12), včetně skóre Souhrnné fyzické složky (PCS) a Souhrnné duševní složky (MCS), vyjádřených ve standardizovaných skóre jednotkách, přičemž vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav.
|
výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
Charcot-Marie-Tooth skóre vyšetření (CMTES)
Časové okno: výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Závažnost onemocnění byla hodnocena pomocí Charcot-Marie-Tooth Examination Score (CMTES) a vyjádřena jako celkové skóre podle standardizovaných hodnotících kritérií, přičemž vyšší skóre odráží větší závažnost onemocnění.
|
výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
Síla svalů dolních končetin (Stupnice Rady pro lékařský výzkum)
Časové okno: výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Síla svalů dolních končetin byla hodnocena pomocí stupnice Medical Research Council (MRC) a vyjádřena jako stupeň svalové síly, přičemž vyšší stupně odrážejí větší svalovou sílu.
|
výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
Rozsah pohybu v hlezenním kloubu
Časové okno: výchozí stav (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Rozsah pohybu dorziflexe a plantární flexe kotníku byl měřen pomocí goniometru a vyjádřen ve stupních, přičemž vyšší hodnoty odrážejí větší pohyblivost kloubu.
|
výchozí stav (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
|
Výskyt klinických příznaků souvisejících s onemocněním
Časové okno: výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Výskyt klinických příznaků souvisejících s onemocněním, včetně podvrtnutí kotníku, tvorby plantárních mozolů, bolesti nohou a kulhání, byl hodnocen strukturovaným hlášením pacienta a přezkoumáním klinických záznamů.
Výsledek byl vyjádřen jako počet účastníků, u kterých se každý příznak vyskytl během sledovacího období.
Vyšší hodnoty odrážejí větší zátěž příznaky.
|
výchozí hodnoty (před zahájením léčby), 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Vrozené vady
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Malformace nervového systému
- Polyneuropatie
- Dědičná senzorická a motorická neuropatie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Omezení mobility
- Charcot-Marie-Tooth nemoc
- Neuromuskulární onemocnění
- Motorická aktivita
- Hnutí
- Muskuloskeletální fyziologické jevy
- Muskuloskeletální a nervové fyziologické jevy
- Terapeutika
- Péče o pacienty
- Zdravotní služby
- Zdravotnická zařízení pracovní síla a služby
- Následná péče
- Kontinuita péče o pacienty
- Cvičení
- Rehabilitace
Další identifikační čísla studie
- PekingUTH WZQ-CMT
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .