낫 모양 적혈구 빈혈증 성인 환자의 혈관 폐쇄 위기 관리에서 일로프로스트 효능 평가 (PROSTASICKLE)
성인 겸상 적혈구 질환 환자의 혈관 폐쇄 위기 관리에서 일로프로스트의 효능 평가: 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
겸상 적혈구 질환은 β-글로빈 유전자의 상염색체 열성 돌연변이로 인해 비정상적인 헤모글로빈(HbS)이 생성되어 발생하는 심각한 단일 유전자 유전 질환입니다. 이 질환은 주로 아프리카나 프랑스 해외 영토 출신의 개인들에게 영향을 미칩니다. 프랑스에서는 약 26,000명의 환자가 이 질환에 걸려 있습니다. 개선된 치료로 인해 기대 수명이 크게 증가했습니다.
혈관 폐쇄 위기(VOC)는 주요 임상적 합병증입니다. 이는 HbS의 중합으로 인해 적혈구가 변형되고 모세혈관 폐쇄, 조직 저산소증, 심한 골통, 그리고 빈번한 입원을 유발합니다. 2015년 프랑스에서 25,150건의 입원이 기록되었으며, 이 중 61%가 VOC 때문이었습니다.
일로프로스트는 혈관 확장, 항혈소판, 항염증 및 항산화 특성을 가진 프로스타사이클린(PGI2) 유사체입니다. 이는 심각한 사지 허혈과 레이노 현상을 치료하기 위해 사용되며, 5일에서 28일 동안 정맥 주입으로 투여됩니다.
이 약은 내약성이 좋으며 골수 부종과 관련된 골통에 대한 효능이 입증되었습니다. 빠르고 지속적인 작용으로 인해 허혈 기원 통증과 유사한 VOC에 대한 흥미로운 후보 물질이 될 수 있습니다. 현재까지 VOC 치료를 위해 일로프로스트를 사용한 사례는 단 한 건만 보고되었으며, 이는 빠르고 지속적인 개선을 보여주었습니다.
이 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험은 VOC로 입원한 환자에서 일로프로스트의 효능을 평가하고 통증과 아편유사제 소비를 줄이는 것을 목표로 합니다.
이 포괄적인 접근법은 VOC 관리를 크게 개선할 수 있을 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Mylene HERVET
- 이메일: mylene.hervet@chu-rouen.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Maximilien GRALL
- 전화번호: +332 32 88 58 28
- 이메일: Maximilien.Grall@chu-rouen.fr
연구 장소
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Rouen, 프랑스
- CHU de Rouen
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연락하다:
- Dr. GRALL
- 전화번호: +332 32 88 58 28
- 이메일: maximilien.grall@chu-rouen.fr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 주요 겸형적혈구 증후군 환자(모든 유전자형). 2. 나이 ≥18세. 3. VOC 치료를 위한 입원 및 정맥 내 아편유사제 필요. 4. 포함 기준 평가 전 36시간 이내에 입원; H0 = 입원 시간. 5. 동의서를 읽고 서명함. 6. 여성의 경우:
가임 가능 여성(CTCG 기준: 초경 후부터 폐경까지, 자궁적출술, 양측 난관절제술 또는 양측 난소절제술 등 영구적 불임 사례 제외):
- 포함 기준 평가 최소 4주 전부터 연구 치료 전신 노출 기간 동안 CTCG 권장 사항에 따른 고효율 피임법 사용(배란 억제와 결합된 에스트로겐 및 프로게스토겐 함유 복합 호르몬 피임, 배란 억제와 결합된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임, 자궁내 장치(IUD), 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS), 양측 난관 폐쇄, 정관절제된 파트너, 성적 금욕). 그리고
- 포함 기준 평가 시 음성 소변 임신 검사.
폐경 후 여성: CTCG 권장 사항에 따라 폐경은 다른 의학적 원인 없이 12개월 동안 월경이 없는 상태로 정의됨. 폐경 후 기간의 상승된 난포자극호르몬(FSH) 수치는 호르몬 피임법이나 호르몬 대체 요법을 사용하지 않는 여성의 폐경 상태를 확인하는 데 사용될 수 있음. 그러나 12개월 무월경이 없는 경우 단일 FSH 측정은 불충분함.
7. 사회보장제도 가입자.
제외 기준:
일로프로스트(ILOPROST ZENTIVA 100 마이크로그램/밀리리터, 주입용 희석액)에 대한 금기증이 있는 환자:
- 임신, 수유 중
- 유효 성분 또는 부형제에 대한 과민반응.
- 일로프로스트의 혈소판 영향으로 출혈 위험이 증가할 수 있는 상태(예: 활동성 소화성 궤양, 외상, 두개내 출혈).
- 중증 관상동맥질환
- 최근 심근경색 <6개월
- NYHA II-IV급 심부전
- 중증 부정맥
- 폐울혈 의심
- 현재 흡연
- 간기능 장애 또는 투석이 필요한 신장 장애를 보이는 환자
5% 포도당(Glucose 5% FRESENIUS KABI France 주입용액)에 대한 금기증이 있는 환자:
- 옥수수에 대한 과민반응
- 조절되지 않는 고혈당,
- 비보상 당뇨병,
- 기타 알려진 포도당 불내성(예: 대사적 스트레스 상황, 급성 쇼크 상태, 쇼크),
- 고삼투압성 혼수,
- 고젖산혈증,
- 대사성 산증,
- 체액 과부하. 대량 투여는 특히 체액 과부하로 인해 다음과 같은 금기증을 초래할 수 있음:
- 과수화
- 급성 심부전
- 폐부종
- 5% 포도당에 대한 과민반응
- 중증 영양실조
- 만성 알코올 중독 환자의 티아민 결핍
- 동맥 저혈압을 보이는 환자
- 최근 3개월 이내 뇌혈관 사고 경험 환자
- 문서화된 아편유사제 의존성 병력
- 자유를 박탈당한 자 또는 법적 보호를 받는 자.
- 최근 90일 이내 PROSTASICKLE 연구에 포함된 환자.
- 이전 달 동안 다른 약물 임상시험 참여.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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250 mL G5% 정맥 주사로 6시간 동안 매일 5일간 투여
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실험적: 일로프로스트
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5일 동안 매일 6시간에 걸쳐 G5% 250mL에 희석하여 1 앰플 IV 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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오피오이드 소비
기간: 무작위 배정 후 28일
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무작위 배정 후 28일 동안의 평균 아편유사제 소비량(모르핀 등가 mg/일)
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무작위 배정 후 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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평균 통증
기간: 무작위 배정 후 28일
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첫 28일 동안의 VAS(시각적 아날로그 척도)에 따른 평균 통증.
본 연구에서 사용된 VAS는 0부터 10까지의 척도로, "통증 없음"(0)부터 "최악의 통증"(10)까지의 등급으로 구성됩니다.
환자가 여러 통증 부위를 가지고 있는 경우, 최악의 통증을 보고해야 합니다.
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무작위 배정 후 28일
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입원 기간
기간: 무작위 배정 후 28일
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입원 기간은 28일로 제한됩니다
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무작위 배정 후 28일
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입원 중 급성 흉부 증후군
기간: 무작위 배정 후 28일
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무작위 배정 후 28일
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입원 기간 동안 발생한 음경지속발기증 에피소드 수
기간: 무작위 배정 후 28일
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무작위 배정 후 28일
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혈색소 수치
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이의 헤모글로빈 수치 변화(g/dL), 또는 5일 이전에 퇴원 시 발생하는 경우
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무작위 배정 후 5일
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망상 적혈구 수
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 간, 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 퇴원 시의 망상 적혈구 수(giga/L) 변화
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무작위 배정 후 5일
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젖산 탈수소 효소 활성
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이의 젖산 탈수소효소 활성(IU/L) 변화, 또는 5일 이전에 퇴원 시의 젖산 탈수소효소 활성(IU/L) 변화
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무작위 배정 후 5일
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백혈구 수
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 간의, 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 퇴원 시의 백혈구 수(기가/L 단위) 변화
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무작위 배정 후 5일
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C-반응성 단백질
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이, 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 퇴원 시의 혈청 C-반응성 단백질 농도 변화(mg/L 단위)
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무작위 배정 후 5일
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트롬빈 생성 검사
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 퇴원 시점 사이의 트롬빈 피크 높이를 통한 트롬빈 생성 검사 결과 변화
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무작위 배정 후 5일
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D-이합체
기간: 무작위 배정 후 5일
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기저선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이의 D-이량체 변화(μg/L), 또는 5일 이전에 발생하는 경우 퇴원 시
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무작위 배정 후 5일
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프로트롬빈 단편 1+2
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이, 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 퇴원 시점의 프로트롬빈 단편 1+2 혈청 농도 변화(nmol/L)
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무작위 배정 후 5일
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트롬보모둘린 농도
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 퇴원 시점 사이의 혈청 트롬보모둘린 농도(ng/mL) 변화
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무작위 배정 후 5일
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적혈구 마이크로베시클
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이의 적혈구 미세소포(소포/μL) 혈중 농도 변화 또는 5일 이전에 발생하는 경우 퇴원 시
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무작위 배정 후 5일
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S-엔도텔린 농도
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이 또는 5일 이전에 퇴원 시 발생하는 경우의 혈청 S-엔도텔린 농도(pg/mL) 변화
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무작위 배정 후 5일
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E-selectin 농도
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정 당일)과 5일 평가 사이, 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 퇴원 시점의 혈청 E-셀렉틴 농도(ng/mL) 변화
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무작위 배정 후 5일
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P-셀렉틴 농도
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정 당일)과 5일 평가 사이의 혈청 P-셀렉틴 농도(ng/mL) 변화, 또는 5일 이전에 퇴원할 경우 퇴원 시점의 변화
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무작위 배정 후 5일
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VCAM-1 농도
기간: 무작위 배정 후 5일
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기준선(무작위 배정일)과 5일 평가 사이 또는 5일 이전에 퇴원하는 경우 병원 퇴원 시의 혈청 VCAM-1 농도(ng/mL) 변화
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무작위 배정 후 5일
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혈관 폐쇄 위기 발생 횟수
기간: 무작위 배정 후 90일
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무작위 배정 후 90일 이내에 발생하는 것으로, 초기 혈관 폐색 위기를 제외함
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무작위 배정 후 90일
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관리 총 비용
기간: 무작위 배정 후 90일
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처방 비용(특히 일로프로스트) 및 입원과 관련된 비용을 포함한 총 관리 비용(건강 보험 관점에서)
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무작위 배정 후 90일
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무작위 배정과 마지막 아편유사제 사용 사이의 시간 간격
기간: 무작위 배정 후 28일
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28일 시점에서 무작위 배정과 마지막 아편유사제 사용 사이의 시간 간격
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무작위 배정 후 28일
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입원 중 지속된 음경지속발기증 에피소드의 기간
기간: 무작위 배정 후 28일
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무작위 배정 후 28일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2020/0421/HP
- 2025-522005-38-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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