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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT07498387
심각한 자폐증을 가진 청소년의 긴장증 특징 관리 (MOCFAPA)
심각한 자폐증을 가진 청소년에서 강직 증상의 관리: 전향적 비대조군 시험
이 임상 시험의 목표는 벤조디아제핀과 ECT가 자폐 스펙트럼 장애를 가진 청소년들의 강직증 증상을 치료할 수 있는지 알아보고, 벤조디아제핀과 ECT의 안전성과 효과에 대해서도 학습하는 것입니다.
이 연구가 답하고자 하는 주요 질문은 심각한 자폐증을 보이는 청소년들이 강직증 증상을 나타낼 때 벤조디아제핀 또는 ECT 치료로 중대한 부작용 없이 상당한 호전을 보일 수 있는지 여부입니다.
이는 개방형 파일럿 연구로, 강직증을 보이는 심각한 자폐증 진단을 받은 참가자들은 로딩 용량의 미다졸람을 투여받은 후 매일 유지 용량의 클로나제팜을 투여받거나 ECT 세트를 진행하게 됩니다. 첫 달에는 2주마다, 이후 2개월 동안은 월 1회 추적 관찰하며 증상 호전을 추적합니다.
임상 결과는 주요 결과 측정 도구로 소아 강직증 평가 척도를 사용하고, 보조 결과 측정 도구로 이상 행동 체크리스트를 사용하여 평가됩니다. 참가자들은 치료 반응과 안전성을 평가하기 위해 3개월 동안 추적 관찰됩니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
자폐 스펙트럼 장애(ASD)는 지속적인 사회적 의사소통 및 상호작용의 장애와 함께 제한적이고 반복적인 행동 패턴을 특징으로 하는 이질적인 신경발달 상태입니다. ASD를 가진 개인 중 일부는 심각한 기능적 장애(지속적인 감독 필요), 매우 제한적이거나 없는 언어 능력, 그리고 일반적으로 중증 지적 장애(IQ < 50)로 정의되는 심각한 자폐증 기준을 충족합니다. 심각한 자폐증을 가진 청소년들은 종종 동요, 공격성, 자해 및 현저한 기능적 악화를 포함한 심각한 도전적 행동을 보입니다.
긴장증은 무감동, 무언, 자세 유지, 부정주의, 동요 및 상동적 운동과 같은 다양한 정신운동 장애를 특징으로 하는 복잡한 신경정신과 증후군입니다. 증가하는 증거는 긴장증이 ASD를 가진 청소년 및 젊은 성인, 특히 더 심각한 기능적 장애를 가진 사람들에게 더 빈번하게 발생함을 시사합니다. 자폐증을 가진 개인들의 긴장증 증상은 기초 자폐 행동과 중복되어 인식되지 않을 수 있으며, 이는 진단과 치료의 지연으로 이어질 수 있습니다.
이 개방형 파일럿 연구는 이집트의 심각한 자폐증을 가진 청소년들 사이에서 긴장증 특징의 존재를 탐구하고, 벤조디아제핀 및 전기경련요법(ECT)의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 이집트 탄타 대학 병원의 정신의학 및 신경학 센터에서 수행될 것입니다. 아동 및 청소년 정신의학 클리닉을 방문하는 심각한 자폐증 진단을 받은 10세에서 19세 사이의 청소년들은 연구 기간 동안 긴장증 특징에 대해 선별될 것입니다. ASD 진단은 DSM-5 기준에 따라 확인되며, 자폐증 진단 관찰 척도 제2판(ADOS-2)을 사용한 표준화된 평가와 함께 스탠포드-비네 지능 척도(제5판)를 사용한 지적 장애 문서화로 지원됩니다.
모든 적격 참가자들은 포괄적인 정신과 평가, 의학적 검사 및 소아 긴장증 평가 척도(PCRS)와 이상 행동 체크리스트(ABC)를 포함한 표준화된 평가를 받을 것입니다. PCRS에서 긴장증에 대해 양성으로 선별되고 중재 단계 기준을 충족하는 참가자들은 비강 내 미다졸람을 사용한 벤조디아제핀 도전 검사가 제공될 것입니다.
양성 벤조디아제핀 도전은 투여 후 30분 이내에 PCRS에서 긴장증 증상이 최소 50% 감소하는 것으로 정의됩니다. 양성 반응을 보인 참가자들은 가장 효과적이고 허용 가능한 용량으로 경구 클로나제팜으로 치료되며, PCRS를 주요 결과 측정으로, ABC를 보조 결과 측정으로 사용하여 2주마다 평가를 통해 3개월 동안 추적 관찰될 것입니다.
벤조디아제핀에 충분한 반응을 보이지 않는 참가자들은 보호자 동의 후 전기경련요법(ECT) 치료가 제공될 것입니다. ECT는 전신 마취 하에 양측 전극 배치와 단파 자극을 사용하여 시행될 것입니다. 급성 치료 과정은 4주 동안 주당 2회 세션으로 구성되며, 임상적 개선을 보인 참가자들에게는 최대 8주 동안 주당 1회의 지속 치료가 이어질 것입니다. 임상적 반응은 PCRS 점수가 최소 50% 감소하는 것으로 정의됩니다. 추적 평가는 3개월 동안 격주로 계속될 것입니다.
안전성 모니터링은 연구 기간 동안 수행되며, 벤조디아제핀 또는 ECT와 관련된 모든 부작용이 문서화될 것입니다. 참여 전 보호자로부터 서면 동의서가 취득될 것이며, 모든 절차는 기관 윤리 위원회가 승인한 윤리 기준에 따라 수행될 것입니다.
이 연구는 이집트 및 아랍 세계에서 심각한 자폐증을 가진 청소년들의 긴장증에 대한 첫 번째 조사를 나타내며, 이 과소 진단되었지만 치료 가능한 상태의 인식과 관리 개선에 기여하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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El-Gharbia Governorate
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Tanta, El-Gharbia Governorate, 이집트, 31527
- Child and Adolescent Psychiatry Clinics, Psychiatry and Neurology Center, Tanta University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 선별 그룹(심각 자폐증 확인 및 강직증 선별용):
10세에서 19세 사이의 청소년(WHO 기준 제2의 10년으로 정의). DSM-5 기준에 따른 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 진단, 중증 언어 장애 포함.
자폐 진단 관찰 척도 제2판(ADOS-2) 모듈 1(최소 또는 무언어) 또는 모듈 2(구어 사용)에서 진단 기준을 초과하고, 스탠포드-비네 지능 검사 제5판에서 추정 IQ 50 미만.
중재 그룹(벤조디아제핀 도전 ± 전기경련요법 진행 대상자):
모든 선별 그룹 포함 기준 충족. 최근 중증 도전적 행동(예: 초조, 공격성, 자해) 병력으로, 최소 2회의 응용행동분석(ABA) 시도와 ASD에서 과민성 치료 승인 항정신병 약물(예: 리스페리돈 또는 아리피프라졸, 충분한 용량 및 기간)의 최소 1회 적절한 시도에 반응 없음.
소아 강직증 평가 척도(PCRS; 아동 및 청소년용 수정 Bush-Francis 강직증 평가 척도)에서 강직증 특징 양성 선별.
제외 기준:
- 인지 또는 행동 기능에 영향을 줄 수 있는 신경학적 또는 의학적 상태 존재(예: 뇌염, 기타 활동성 신경 질환, 신부전, 간기능 장애, 갑상선 장애, 당뇨병, 기타 조절되지 않은 전신 질환).
- 벤조디아제핀(예: 알려진 과민증, 중증 호흡 억제 위험) 또는 전기경련요법(예: 불안정한 심장 상태, 두개내 종괴, 최근 뇌졸중, 마취/전신 마취에 대한 기타 표준 의학적 금기증)에 대한 금기증.
- 현재 다른 중재적 임상 시험 참여 중.
- 보호자/후견인이 동의서 제공 또는 연구 절차 준수 불가능/불허.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 심각한 자폐증과 긴장증을 가진 청소년, 개방형 단일군 중재 시범 연구
10~19세의 심각한 자폐증과 긴장증 특징을 가진 청소년으로, 소아 긴장증 평가 척도에서 양성 판정을 받았으며, 최근 심각한 도전적 행동을 보이고 기존 치료에 반응하지 않은 대상자입니다.
모든 참가자는 비강 내 미다졸람을 이용한 벤조디아제핀 도전 검사를 받습니다.
반응자(증상 개선 ≥50%)는 경구 클로나제팔 유지 요법을 받습니다.
비반응자는 전기경련요법(ECT)을 받습니다.
추적 평가는 소아 긴장증 평가 척도(1차)와 이상 행동 체크리스트(2차)를 사용하여 3개월 동안 2주마다 실시합니다.
대조군 또는 비교군은 포함되지 않습니다.
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5 mg/mL 주사제 형태를 사용하여 중재 그룹의 모든 참가자에게 도전 검사로 투여합니다.
용량: 체중 kg당 0.2-0.3 mg (최대 단일 용량 10 mg), 5-15분 간격으로 반복 투여 가능하며 최대 체중 kg당 0.5 mg (총 최대 10 mg)까지 투여합니다.
비강 내 투여(각 콧구멍당 절반 용량) 후 30분에 소아 긴장증 평가 척도를 통해 반응을 평가합니다.
중간다졸람 도전 후 PCRS 점수가 50% 이상 감소한 참가자는 경구 클로나제팜 액적을 투여받습니다.
치료는 하루 2 mg으로 시작하여 임상적 반응과 내약성에 따라 2주에 걸쳐 서서히 증량하여 최대 하루 6 mg까지(2-3회 분할 투여) 조정됩니다. 참가자는 가장 낮은 효과적이고 내약 가능한 용량으로 유지되며 3개월 동안 추적 관찰됩니다. 최대 내약 용량(하루 최대 8 mg)으로 1개월 후 50% 이상의 개선을 달성하거나 유지하지 못한 환자는 ECT로 전환됩니다.
벤조디아제핀 도전에 반응하지 않거나(>50% PCRS 감소) 최대 용량에서 1개월 후 경구 클로나제팜에 실패한 참가자는 단기 펄스, 컴퓨터 제어 ECT 장치를 사용하여 전신 마취 하에 양측(양측 측두엽) 전극 ECT를 받습니다.
초기 집중적 단계는 4주 동안 주 2회 세션으로 구성됩니다.
PCRS 점수에서 ≥50% 감소를 달성한 참가자는 추가 8주 동안 주 1회 세션으로 유지 단계로 진행합니다(총 치료 기간 최대 12주).
ECT 전 평가에는 임상적으로 적응증이 있는 경우 CBC, 간 및 신장 기능 검사, 갑상선 프로필, 응고 프로필, 심전도 및 신경영상이 포함됩니다.
모든 참가자는 정신과적 평가(DSM-5), 의학적 검진, IQ 검사(Stanford-Binet 5판), 사회적 의사소통 설문지(SCQ), ADOS-2(모듈 1 또는 2), PCRS(기저선, 도전 후 30분, 2, 4, 8, 12주차) 및 기저선과 2, 4, 8, 12주차의 Aberrant Behavior Checklist(ABC)를 포함한 표준화된 평가를 받습니다. 부작용은 연구 전반에 걸쳐 적극적으로 모니터링됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선부터 12주까지 소아 카타토니아 평가 척도(PCRS) 점수의 변화
기간: 베이스라인, 벤조디아제핀 도전 직후(미다졸람 투여 30분 후), 2주차, 4주차, 8주차 및 12주차(3개월 추적 관찰 종료 시점)
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소아 카타토니아 평가 척도(Pediatric Catatonia Rating Scale, PCRS)로 측정한 카타토니아 증상의 심각도. PCRS는 아동 및 청소년 사용에 맞게 수정된 Bush-Francis 카타토니아 평가 척도의 변형판입니다.
PCRS는 최대 23개 항목(최대 총점 = 60점)으로 구성된 임상의 평가 척도로, 무감동, 무언증, 자세 유지, 부정주의, 위축, 흥분, 상동증, 기이한 행동, 반향언어, 반향행동 및 추가적인 소아 특이적 항목(예: 음식/음료 거부, 사회적 위축, 실금, 말단청색증, 조어증, 자동적 강박적 움직임)을 포함한 정신운동 장애를 평가합니다.
높은 점수는 카타토니아의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
기준선(중재 전)부터 12주차까지의 총 PCRS 점수 평균 변화.
PCRS는 카타토니아 증상 심각도의 주요 효능 측정 지표입니다.
기준선 대비 ≥50% 감소는 임상적 반응으로 사전 정의됩니다.
기준선 대비 30%에서 50% 감소는 부분 반응입니다.
기준선 대비 30% 미만 감소는 무반응으로 사전 정의됩니다.
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베이스라인, 벤조디아제핀 도전 직후(미다졸람 투여 30분 후), 2주차, 4주차, 8주차 및 12주차(3개월 추적 관찰 종료 시점)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상행동 체크리스트(ABC) 점수 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 8주차 및 12주차 (3개월 추적 관찰 종료 시점)
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Aberrant Behavior Checklist (ABC)는 발달 장애, 특히 자폐 스펙트럼 장애를 가진 개인의 문제 행동을 평가하기 위해 설계된 보호자 평가 도구입니다.
이 도구는 4점 척도(0 = 전혀 문제 없음, 3 = 문제가 심각함)로 평가되는 58개 항목으로 구성되며, 5개의 하위 척도 점수를 산출합니다: 과민성, 동요, 울음 (15개 항목) 무기력/사회적 위축 (16개 항목) 상동 행동 (7개 항목) 과잉행동/불순종 (16개 항목) 부적절한 언어 (4개 항목) 높은 하위 척도 점수와 총점은 이상 행동의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
본 연구에서는 ABC (커뮤니티 버전 또는 보호자 보고에 맞게 조정된 동등한 버전)를 사용하여 심각한 자폐증과 긴장증적 특징이 있는 경우 흔히 나타나는 과민성, 공격성, 자해 행동, 사회적 위축과 같은 도전적 행동을 포함한 광범위한 행동 개선을 평가할 것입니다.
아랍어 번역 버전(저작권자 허가 획득)이 사용될 것입니다.
이
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기준선, 2주차, 4주차, 8주차 및 12주차 (3개월 추적 관찰 종료 시점)
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벤조디아제핀 도전 검사에 대한 반응률
기간: 도전 후 30분 (단일 시점)
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인트라나잘 미다졸람 도전(0.15 mg/kg, 최대 10 mg) 후 30분에 PCRS 총점이 50% 이상 감소한 참가자의 비율.
양성 반응은 경구 클로나제팜을 계속 투여하는 벤조디아제핀 반응자를 정의하며, 음성 반응은 ECT 경로로 이어진다.
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도전 후 30분 (단일 시점)
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전기경련요법(ECT)이 필요한 참가자의 비율
기간: 최대 4주 (ECT 시작 결정 시점)
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벤조디아제핀 도전에서 실패하는 참가자(>50% PCRS 감소) 또는 최대 용량 경구 클로나제팜(하루 최대 8mg) 1개월 후에도 PCRS 개선이 50% 이상 유지되지 못하는 참가자의 비율로, 이에 따라 양측 측두엽 ECT로 전환되는 경우.
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최대 4주 (ECT 시작 결정 시점)
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부작용 발생률
기간: 기준선부터 12주차까지 (지속적 모니터링)
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벤조디아제핀 도전, 경구 클로나제팜 적정/유지 또는 ECT 세션 중 발생하는 모든 이상반응(진정, 저혈압 및 기타 치료 관련 사건 포함)의 빈도와 중증도.
사건은 모든 연구 방문 시와 ECT 절차 중에 적극적으로 모니터링 및 기록됩니다.
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기준선부터 12주차까지 (지속적 모니터링)
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Mohamed, Faculty of Medicine, Tanta University (or Tanta University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 36265MD157/10/23
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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