신규 진단 경증 자가면역 용혈성 빈혈 치료에서 글루코코르티코이드 단독요법 대비 글루코코르티코이드와 시롤리무스 병용요법을 비교하는 다기관, 전향적, 무작위 대조 연구 (sirolimus)

포함 기준:

1. 연령 ≥18세, 성별 제한 없음;
2. 새로 진단된 wAIHA로 진단받았으며 전신 면역억제 치료가 필요한 경우(등록 전 단기 호르몬 노출이 ≤2주인 환자 포함 가능)
3. 포괄적인 류마티스 및 면역학 평가 후 SLE 또는 기타 결체 조직 질환의 임상적 장기 침범 증거가 없는 경우(혈청학적 이상만 있는 경우 포함 가능).
4. Coombs 검사 양성(IgG형, IgG+C3d형, 또는 농축 응집소 역가 1:64인 C3d형만 해당);
5. 활성 용혈성 빈혈, 혈색소(HGB) ≤ 100 g/L;
6. 간 및 신장 기능: 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 정상 상한값(ULN)의 3배, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)의 단독 상승(정상 ALT)은 허용 가능; 혈청 크레아티닌 ≤2×ULN;
7. 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 점수 ≤2점;

8. 악성 종양 병력이 있는 환자는 다음 조건을 충족해야 함:

   근치적 치료가 완료됨; 무병 생존 기간이 연구 계획서 규정을 준수함(예: 기저세포암의 경우 ≥1년, 조기 고형암의 경우 ≥5년, 치료 가능 림프종의 경우 ≥5년 등); 현재 재발 증거 없음. 위 조건을 충족하지 않는 경우(예: CLL, 진행성 고형암, 활동성 종양 등) 포함되지 않음.

9. 자발적으로 서면 동의서에 서명함.

제외 기준:

1. 임신 중이거나 수유 중인 환자;
2. 임상적으로 확인된 SLE 또는 기타 명확한 결체 조직 질환;
3. 림프 증식성 질환, 기타 혈액학적 악성 종양, 고형암, 감염 및 약물에 이차적인 AIHA;
4. 냉항원형 또는 혼합형 AIHA;

5. 그룹 등록 전 다음 치료를 받은 경우:

   기타 면역억제제(예: 리툭시맙, 사이클로스포린 등, 기간 무관); 2주 이상의 글루코코르티코이드 치료;

6. 심한 심부전(NYHA 등급 III/IV, 또는 LVEF < 40%);
7. 현재 활동성 악성 종양, 또는 포함 기준 제8조 요구사항을 충족하지 않는 이전 종양;
8. 만성 활동성 감염(활동성 결핵, 활동성 B형/C형 간염 등);
9. 심한 면역결핍 질환, HIV 감염(CD4⁺ < 200/μL), 현재 기타 강력한 면역억제제 사용, 지난 3개월 이내 표적 생물학적 제제 사용;
10. 시롤리무스, 글루코코르티코이드 또는 관련 부형제에 대한 심한 알레르기 병력 있음;
11. 연구자가 참여에 부적절하다고 판단하는 기타 상황.