Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, prospectieve, gerandomiseerde gecontroleerde studie die glucocorticoïd gecombineerd met sirolimus vergelijkt met monotherapie van glucocorticoïd bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde milde auto-immuun hemolytische anemie (sirolimus)

4 april 2026 bijgewerkt door: Chen Miao

Een multicenter, prospectieve, gerandomiseerde gecontroleerde studie die glucocorticoïden gecombineerd met sirolimus vergelijkt met monotherapie van glucocorticoïden bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde milde auto-immuun hemolytische anemie

Deze studie is een prospectieve, multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde studie. In totaal waren 216 volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde wAIHA gepland om te worden geïncludeerd en willekeurig toegewezen in een verhouding van 1:1 aan de experimentele groep (glucocorticoid gecombineerd met sirolimus) of de controlegroep (glucocorticoid monotherapie). De initiële dosis sirolimus in de experimentele groep was 1 mg/d, aangepast volgens de bloedmedicijnconcentratie. De streefconcentratie was 4-12 ng/mL, en de behandelingsduur was 6 maanden. Beide groepen hormonen werden geleidelijk verminderd volgens het standaardprotocol. Alle patiënten werden gedurende 24 maanden gevolgd, en de verschillen tussen de twee groepen op eindpunten zoals het hormoonvrije aanhoudende responspercentage in de 12e maand werden vergeleken.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie was een gerandomiseerde gecontroleerde studie. Twee groepen patiënten werden willekeurig in een 1:1-verhouding toegewezen om de volgende behandelingsregimes te ontvangen:

  1. Glucocorticoid monotherapiegroep Prednison in een dosering van 1-2 mg/kg/d (of een equivalente dosis methylprednisolon) wordt gedurende 2-3 weken oraal ingenomen, waarna de dosering regelmatig wordt verlaagd. De totale behandelingsduur is ongeveer 3-6 maanden. Het reductieschema werd door de onderzoekers opgesteld op basis van de klinische praktijk.
  2. Glucocorticoid gecombineerd met sirolimusgroep Glucocorticoiden: Het gebruik, de dosering en het reductieregime zijn hetzelfde als in de monotherapiegroep. | Sirolimus: Startdosis 1 mg/d, oraal, eenmaal per dag. Na het bereiken van een steady-state na 7 tot 14 dagen medicatie, wordt de trogconcentratie gemonitord. Het streeftrogconcentratiebereik is 4 tot 12 ng/mL. Pas de dosering aan op basis van de resultaten van de bloedspiegels. De totale behandelingsduur voor sirolimus is 6 maanden. Als gerelateerde bijwerkingen van graad ≥3 optreden of trogconcentratie > 12 ng/mL. Overweeg de dosering te verlagen of de toediening te staken

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

216

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar, geslacht niet beperkt;
  2. Gediagnosticeerd als nieuw gediagnosticeerde wAIHA en systemische immunosuppressieve therapie vereist (degenen met kortdurende hormoonexpositie van ≤2 weken voor inclusie kunnen worden opgenomen)
  3. Na een uitgebreide reumatologische en immunologische beoordeling is er geen bewijs van klinische orgaanbetrokkenheid bij SLE of andere bindweefselziekten (alleen serologische afwijkingen kunnen worden opgenomen).
  4. Positieve Coombs-test (IgG-type, IgG+C3d-type, of alleen C3d-type met een gecondenseerde agglutininetiter van 1:64);
  5. Actieve hemolytische anemie, hemoglobine (HGB) ≤ 100 g/L;
  6. Lever- en nierfunctie: Alanine-aminotransferase (ALT) < 3 keer de bovengrens van de normale waarde (ULN), geïsoleerde verhoging van aspartaataminotransferase (AST) (normale ALT) is acceptabel; Serumcreatinine ≤2×ULN;
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance status score ≤2 punten;

  8. Degenen met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren moeten aan de volgende voorwaarden voldoen:

    Radicale behandeling is bereikt; De ziektevrije overlevingsperiode voldoet aan de protocolbepalingen (zoals ≥1 jaar voor basaalcelcarcinoom, ≥5 jaar voor vroege solide tumoren, ≥5 jaar voor geneesbare lymfomen, etc.); Er is momenteel geen bewijs van recidief. Degenen die niet aan bovenstaande voorwaarden voldoen (zoals CLL, gevorderde solide tumoren en actieve tumoren) worden niet opgenomen.

  9. Vrijwillig een schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier ondertekenen.

Exclusiecriteria:

  1. Zwangere of zogende patiënten;
  2. Klinisch bevestigde SLE of andere definitieve bindweefselziekten;
  3. Secundaire AIHA secundair aan lymfoproliferatieve ziekten, andere hematologische maligniteiten, solide tumoren, infecties en geneesmiddelen;
  4. Koude-resistente of hybride type AIHA;

  5. Ontvangen voor groepsinsluiting:

    Andere immunosuppressiva (zoals rituximab, cyclosporine, etc., ongeacht de duur); Glucocorticoidbehandeling langer dan 2 weken;

  6. Ernstig hartfalen (NYHA graad III/IV, of LVEF < 40%);
  7. Momenteel actieve kwaadaardige tumoren, of eerdere tumoren die niet voldoen aan de vereisten van artikel 8 van de inclusiecriteria;
  8. Chronische actieve infecties (actieve tuberculose, actieve hepatitis B/C, etc.);
  9. Ernstige immuundeficiëntieziekten, HIV-infectie (CD4⁺ < 200/μL), momenteel gebruik van andere krachtige immunosuppressiva, en gebruik van gerichte biologische middelen binnen de laatste 3 maanden;
  10. Een voorgeschiedenis van ernstige allergie voor sirolimus, glucocorticoiden of gerelateerde hulpstoffen hebben;
  11. Andere omstandigheden waarin de onderzoeker het ongepast acht om deel te nemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Glucocorticoïd
Glucocorticoïde monotherapie groep Prednison in een dosering van 1-2 mg/kg/d (of een equivalente dosis methylprednisolon) wordt gedurende 2-3 weken oraal ingenomen, waarna de dosering regelmatig wordt verlaagd. De totale behandelingsduur is ongeveer 3-6 maanden. Het reductieplan werd door de onderzoekers opgesteld op basis van klinische praktijk.
Geneesmiddel: Glucocorticoïden
Glucocorticoïden gecombineerd met sirolimus
Experimenteel: Glucocorticoïden gecombineerd met Sirolimus
Glucocorticoïden: Het gebruik, de dosering en het afbouwschema zijn hetzelfde als in de monotherapiegroep. | Sirolimus: Startdosis 1 mg/dag, oraal, eenmaal per dag. Na het bereiken van een stabiele toestand na 7 tot 14 dagen medicatie, monitor de trogconcentratie. Het streefbereik voor de trogconcentratie is 4 tot 12 ng/mL. Pas de dosering aan op basis van de resultaten van de bloedspiegels. De totale behandelingsduur voor sirolimus is 6 maanden. Als graad ≥3 gerelateerde bijwerkingen of trogconcentratie >12 ng/mL optreden. Overweeg de dosering te verlagen of de toediening te staken.
Geneesmiddel: Glucocorticoïden
Glucocorticoïden gecombineerd met sirolimus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De 12-maanden aanhoudende remissiegraad
Tijdsspanne: 12 maanden

Gedefinieerd als het aandeel patiënten dat gelijktijdig aan de volgende voorwaarden voldeed op de 12e maand na randomisatie:

Stoppen met glucocorticosteroïden (of alleen prednison ≤5 mg/d of een equivalente dosis voor onderhoud gebruiken);

  • Heeft geen follow-upbehandeling voor wAIHA ontvangen;
  • Nog steeds in volledige remissie (CR) of gedeeltelijke remissie (PR) status.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid
Tijdsspanne: 1, 3, 6, 12 maanden
  1. De incidentie van bijwerkingen (AE), ernstige bijwerkingen (SAE) en AE van graad ≥3;
  2. Bijwerkingen van bijzonder belang: infecties (vooral opportunistische infecties), metabole stoornissen (nieuw ontstane diabetes, dyslipidemie), bloedingen, hormoongerelateerde bijwerkingen (syndroom van Cushing, hypertensie, osteoporose, etc.);
  3. Het aandeel patiënten dat de medicatie staakte, de dosering verlaagde of de behandeling onderbrak vanwege bijwerkingen
1, 3, 6, 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chen Miao

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 april 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC vs. GC+Sirolimus

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren