Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane, kontrolowane badanie porównujące glikokortykosteroid w połączeniu z syrolimusem z monoterapią glikokortykosteroidem w leczeniu nowo rozpoznanej łagodnej autoimmunohemolitycznej anemii (sirolimus)

4 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Chen Miao

Wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane badanie kontrolowane porównujące glikokortykosteroid w połączeniu z syrolimusem z monoterapią glikokortykosteroidem w leczeniu nowo rozpoznanej łagodnej autoimmunologicznej anemii hemolitycznej

To badanie to prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie kontrolowane. Planowano włączenie łącznie 216 dorosłych pacjentów z nowo rozpoznanym wAIHA, którzy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy eksperymentalnej (glikokortykosteroid w połączeniu z syrolimusem) lub grupy kontrolnej (monoterapia glikokortykosteroidami). Początkowa dawka syrolimusu w grupie eksperymentalnej wynosiła 1 mg/d, dostosowywana zgodnie ze stężeniem leku we krwi. Docelowe stężenie wynosiło 4-12 ng/ml, a cykl leczenia trwał 6 miesięcy. W obu grupach dawki hormonów były stopniowo zmniejszane zgodnie ze standardowym protokołem. Wszyscy pacjenci byli obserwowani przez 24 miesiące, a porównano różnice między obiema grupami w punktach końcowych, takich jak odsetek utrzymującej się odpowiedzi bez hormonów w 12. miesiącu.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to było randomizowanym badaniem kontrolowanym. Dwie grupy pacjentów zostały losowo przydzielone w stosunku 1:1 do otrzymania następujących schematów leczenia:

  1. Grupa monoterapii glikokortykosteroidami Prednizon w dawce 1-2 mg/kg/d (lub równoważna dawka metyloprednizolonu) jest przyjmowany doustnie przez 2-3 tygodnie, a następnie dawka jest regularnie zmniejszana. Całkowity cykl leczenia wynosi około 3-6 miesięcy. Plan redukcji został opracowany przez badaczy na podstawie praktyki klinicznej.
  2. Grupa glikokortykosteroidów w połączeniu z syrolimusem Glikokortykosteroidy: Sposób użycia, dawkowanie i schemat redukcji są takie same jak w grupie monoterapii. | Syrolimus: Dawka początkowa 1 mg/d, doustnie, raz dziennie. Po osiągnięciu stanu ustalonego po 7 do 14 dniach przyjmowania leku, monitorować stężenie minimalne. Docelowy zakres stężenia minimalnego wynosi 4 do 12 ng/mL. Dostosować dawkę na podstawie wyników monitorowania stężenia leku we krwi. Całkowity cykl leczenia syrolimusem wynosi 6 miesięcy. Jeśli wystąpią zdarzenia niepożądane związane z leczeniem o stopniu ≥3 lub stężenie minimalne >12 ng/mL, rozważyć zmniejszenie dawki lub przerwanie podawania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

216

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥18 lat, płeć nieograniczona;
  2. Rozpoznanie nowo zdiagnozowanej wAIHA i wymagające ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej (można włączyć osoby z krótkotrwałą ekspozycją na hormony przez ≤2 tygodnie przed rekrutacją).
  3. Po kompleksowej ocenie reumatologicznej i immunologicznej nie stwierdza się klinicznego zajęcia narządów w SLE lub innych chorobach tkanki łącznej (można włączyć tylko nieprawidłowości serologiczne).
  4. Dodatni test Coombsa (typ IgG, typ IgG+C3d lub tylko typ C3d z mianem aglutyniny skondensowanej 1:64);
  5. Aktywna niedokrwistość hemolityczna, hemoglobina (HGB) ≤ 100 g/L;
  6. Funkcja wątroby i nerek: Aminotransferaza alaninowa (ALT) < 3 razy górna granica normy (GGN), izolowane podwyższenie aminotransferazy asparaginianowej (AST) (prawidłowa ALT) jest dopuszczalne; Kreatynina w surowicy ≤2×GGN;
  7. Wskaźnik sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 punkty;

  8. Osoby z wywiadem nowotworów złośliwych muszą spełniać następujące warunki:

    Osiągnięto leczenie radykalne; Okres przeżycia wolny od choroby jest zgodny z postanowieniami protokołu (np. ≥1 rok dla raka podstawnokomórkowego, ≥5 lat dla wczesnych guzów litych, ≥5 lat dla wyleczalnego chłoniaka itp.); Obecnie nie ma dowodów na nawrót. Osoby niespełniające powyższych warunków (np. CLL, zaawansowane guzy lite i aktywne nowotwory) nie są włączane.

  9. Dobrowolne podpisanie pisemnej formy świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią;
  2. Klinicznie potwierdzone SLE lub inne określone choroby tkanki łącznej;
  3. Wtórna AIHA wtórna do chorób limfoproliferacyjnych, innych nowotworów hematologicznych, guzów litych, infekcji i leków;
  4. AIHA typu zimnego lub typu mieszanego;

  5. Otrzymane przed włączeniem do grupy:

    Inne leki immunosupresyjne (np. rytuksymab, cyklosporyna itp., niezależnie od czasu trwania); Leczenie glikokortykosteroidami przez ponad 2 tygodnie;

  6. Czynnościowa niewydolność serca w stopniu ciężkim (NYHA klasa III/IV lub LVEF < 40%);
  7. Obecnie aktywne nowotwory złośliwe lub poprzednie nowotwory niespełniające wymagań artykułu 8 kryteriów włączenia;
  8. Przewlekłe aktywne infekcje (aktywna gruźlica, aktywne zapalenie wątroby typu B/C itp.);
  9. Cieżkie choroby niedoboru odporności, zakażenie HIV (CD4⁺ < 200/μL), obecnie stosowanie innych silnych leków immunosupresyjnych oraz stosowanie ukierunkowanych środków biologicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
  10. Wywiad ciężkiej alergii na sirolimus, glikokortykosteroidy lub związane substancje pomocnicze;
  11. Inne okoliczności, w których badacz uzna za niewłaściwe uczestnictwo.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Glukokortykoid
Grupa monoterapii glikokortykosteroidami Prednizon w dawce 1-2 mg/kg/d (lub równoważna dawka metyloprednizolonu) jest przyjmowany doustnie przez 2-3 tygodnie, a następnie dawka jest regularnie zmniejszana. Całkowity czas leczenia wynosi około 3-6 miesięcy. Plan redukcji został opracowany przez badaczy na podstawie praktyki klinicznej.
Lek: Glukokortykoidy
Glukokortykoidy w połączeniu z syrolimusem
Eksperymentalny: Glukokortykoidy w połączeniu z syrolimusem
Glukokortykoidy: Sposób stosowania, dawkowanie i schemat redukcji są takie same jak w grupie monoterapii. | Sirolimus: Dawka początkowa 1 mg/d, doustnie, raz dziennie. Po osiągnięciu stanu ustalonego po 7 do 14 dni leczenia, monitoruj stężenie minimalne. Docelowy zakres stężenia minimalnego wynosi 4 do 12 ng/mL. Dostosuj dawkę na podstawie wyników monitorowania stężenia leku we krwi. Całkowity czas leczenia sirolimusem wynosi 6 miesięcy. Jeśli wystąpią zdarzenia niepożądane związane z leczeniem w stopniu ≥3 lub stężenie minimalne > 12 ng/mL. Rozważ zmniejszenie dawki lub przerwanie podawania.
Lek: Glukokortykoidy
Glukokortykoidy w połączeniu z syrolimusem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik utrzymania remisji w okresie 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Zdefiniowano jako odsetek pacjentów, którzy jednocześnie spełnili następujące warunki w 12. miesiącu po randomizacji:

Zaprzestanie stosowania glikokortykosteroidów (lub stosowanie wyłącznie prednizonu ≤5 mg/d lub równoważnej dawki w celach podtrzymujących);

  • Nie otrzymał żadnego leczenia uzupełniającego w przypadku wAIHA;
  • Wciąż w stanie całkowitej remisji (CR) lub częściowej remisji (PR).
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 12 miesięcy
  1. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz AE o stopniu ≥3;
  2. Zdarzenia niepożądane budzące szczególne obawy: infekcje (zwłaszcza infekcje oportunistyczne), zaburzenia metaboliczne (nowo rozpoznana cukrzyca, dyslipidemia), zdarzenia krwotoczne, zdarzenia niepożądane związane z hormonami (zespół Cushinga, nadciśnienie, osteoporoza itp.);
  3. Odsetek pacjentów, którzy przerwali leczenie, zmniejszyli dawkę lub przerwali terapię z powodu zdarzeń niepożądanych
1, 3, 6, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chen Miao

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC vs. GC+Sirolimus

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj