Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisentrisk, prospektiv, randomisert kontrollert studie som sammenligner glukokortikoid kombinert med sirolimus med monoterapi av glukokortikoid i behandlingen av nydiagnostisert mild autoimmun hemolytisk anemi (sirolimus)

4. april 2026 oppdatert av: Chen Miao

En multicenter, prospektiv, randomisert kontrollert studie som sammenligner glukokortikoid kombinert med sirolimus med monoterapi av glukokortikoid i behandlingen av nydiagnostisert mild autoimmun hemolytisk anemi

Denne studien er et prospektivt, multicenter, randomisert kontrollert forsøk. Totalt 216 voksne pasienter med nydiagnostisert wAIHA var planlagt inkludert og tilfeldig tildelt i et 1:1-forhold til eksperimentgruppen (glukokortikoid kombinert med sirolimus) eller kontrollgruppen (glukokortikoid monoterapi). Startdosen av sirolimus i eksperimentgruppen var 1mg/d, justert i henhold til blodlegemiddelkonsentrasjonen. Målkonsentrasjonen var 4-12ng/mL, og behandlingsforløpet var 6 måneder. Begge gruppers hormoner ble gradvis redusert i henhold til standardprotokollen. Alle pasientene ble fulgt opp i 24 måneder, og forskjellene mellom de to gruppene ved endepunkter som den hormonfrie vedvarende responsraten ved den 12. måneden ble sammenlignet.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien var en randomisert kontrollert studie. To grupper pasienter ble tilfeldig tildelt i et 1:1-forhold for å motta følgende behandlingsregimer:

  1. Glukokortikoid monoterapigruppe Prednison i en dose på 1-2 mg/kg/d (eller en ekvivalent dose metylprednisolon) inntas oralt i 2-3 uker, og deretter reduseres doseringen jevnlig. Den totale behandlingskursen er omtrent 3-6 måneder. Reduksjonsplanen ble utarbeidet av forskerne basert på klinisk praksis.
  2. Glukokortikoid kombinert med sirolimusgruppe Glukokortikoider: Bruken, doseringen og reduksjonsregimet er de samme som i monoterapigruppen. | Sirolimus: Startdose 1 mg/d, oralt, en gang daglig. Etter å ha nådd en stabil tilstand etter 7 til 14 dagers medisinering, overvåkes bunnkonsentrasjonen. Målbunnkonsentrasjonsområdet er 4 til 12 ng/mL. Juster doseringen basert på resultatene av blodlegemiddelkonsentrasjonsovervåking. Den totale behandlingskursen for sirolimus er 6 måneder. Hvis grad ≥3 relaterte bivirkninger eller bunnkonsentrasjon > 12 ng/mL oppstår. Vurder å redusere doseringen eller stanse administreringen

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

216

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥18 år, kjønn ikke begrenset;
  2. Diagnostisert som nydiagnostisert wAIHA og krever systemisk immunundertrykkende behandling (de med kortvarig hormoneksponering på ≤2 uker før inkludering kan inkluderes)
  3. Etter en omfattende revmatologisk og immunologisk vurdering, er det ingen tegn på klinisk organinvolvering i SLE eller andre bindevevssykdommer (kun serologiske abnormaliteter kan inkluderes).
  4. Positiv Coombs-test (IgG-type, IgG+C3d-type, eller kun C3d-type med en kondensert agglutinintiter på 1:64);
  5. Aktiv hemolytisk anemi, hemoglobin (HGB) ≤ 100 g/L;
  6. Lever- og nyrefunksjon: Alaninaminotransferase (ALT) < 3 ganger øvre grenseverdi for normal (ULN), isolert forhøyelse av aspartataminotransferase (AST) (normal ALT) er akseptabelt; Serumkreatinin ≤2×ULN;
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance status score ≤2 poeng;

  8. De med en historie av ondartede svulster må oppfylle følgende betingelser:

    Radikal behandling er oppnådd; Sykdomsfri overlevelsesperiode overholder protokollbestemmelsene (som ≥1 år for basalcellekarsinom, ≥5 år for tidlige solide svulster, ≥5 år for kurativ lymfom, etc.); Det er for tiden ingen tegn på tilbakefall. De som ikke oppfyller betingelsene ovenfor (som CLL, avanserte solide svulster, og aktive svulster) inkluderes ikke.

  9. Frivillig signert skriftlig informert samtykkeerklæring.

Eksklusjonskriterier:

  1. Gravide eller ammende pasienter;
  2. Klinisk bekreftet SLE eller andre definerte bindevevssykdommer;
  3. Sekundær AIHA sekundær til lymfoproliferative sykdommer, andre hematologiske maligniteter, solide svulster, infeksjoner og medikamenter;
  4. Kulderesistent type eller hybrid type AIHA;

  5. Mottatt før gruppeinkludering:

    Andre immunundertrykkende midler (som rituximab, cyclosporin, etc., uavhengig av varighet); Glukokortikoidbehandling i mer enn 2 uker;

  6. Alvorlig hjertesvikt (NYHA grad III/IV, eller LVEF < 40%);
  7. Nåværende aktive ondartede svulster, eller tidligere svulster som ikke oppfyller kravene i artikkel 8 av inklusjonskriteriene;
  8. Kroniske aktive infeksjoner (aktiv tuberkulose, aktiv hepatitt B/C, etc.);
  9. Alvorlige immundefektsyklus, HIV-infeksjon (CD4⁺ < 200/μL), for tiden bruk av andre potente immunundertrykkende midler, og bruk av målrettede biologiske midler innen de siste 3 månedene;
  10. Har en historie med alvorlig allergi mot sirolimus, glukokortikoider eller relaterte hjelpestoffer;
  11. Andre omstendigheter hvor forskeren anser det upassende å delta.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Glukokortikoid
Glukokortikoid-monoterapigruppen Prednison i en dose på 1-2 mg/kg/d (eller en ekvivalent dose metylprednisolon) tas oralt i 2-3 uker, og deretter reduseres doseringen jevnt.
Den totale behandlingskursen er omtrent 3-6 måneder.
Reduksjonsplanen ble utarbeidet av forskerne basert på klinisk praksis.
Legemiddel: Glukokortikoider
Glukokortikoider kombinert med sirolimus
Eksperimentell: Glukokortikoider kombinert med sirolimus
Glukokortikoider: Bruken, doseringen og reduksjonsregimet er de samme som i monoterapigruppen. | Sirolimus: Startdose 1 mg/d, oralt, en gang daglig. Etter å ha nådd en stabil tilstand etter 7 til 14 dagers medisinering, overvåk bunnkonsentrasjonen. Målbunnkonsentrasjonsområdet er 4 til 12 ng/mL. Juster doseringen basert på resultatene av blodlegemiddelkonsentrasjonsovervåking. Den totale behandlingskursen for sirolimus er 6 måneder. Hvis grad ≥3 relaterte bivirkninger eller bunnkonsentrasjon > 12 ng/mL oppstår. Vurder å redusere doseringen eller midlertidig stoppe administreringen.
Legemiddel: Glukokortikoider
Glukokortikoider kombinert med sirolimus

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
12-måneders vedvarende remisjonsrate
Tidsramme: 12 måneder

Definert som andelen pasienter som samtidig oppfylte følgende betingelser ved den 12. måneden etter randomisering:

Avslutte glukokortikoider (eller kun bruke prednison ≤5 mg/d eller en ekvivalent dose for vedlikehold);

  • Har ikke mottatt noen oppfølgingsbehandling for wAIHA;
  • Fortsatt i full remisjon (CR) eller delvis remisjon (PR).
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet
Tidsramme: 1, 3, 6, 12 måneder
  1. Forekomsten av bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av grad ≥3;
  2. Bivirkninger av spesielt bekymring: infeksjoner (spesielt opportunistiske infeksjoner), metabolske forstyrrelser (nyoppstått diabetes, dyslipidemi), blødningshendelser, hormonrelaterte bivirkninger (Cushings syndrom, hypertensjon, osteoporose, etc.);
  3. Andelen pasienter som avbrøt medisinering, reduserte dose eller avbrøt behandling på grunn av bivirkninger
1, 3, 6, 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chen Miao

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC vs. GC+Sirolimus

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere