Um Estudo Multicêntrico, Prospectivo e Controlado Randomizado Comparando Glucocorticóide Combinado com Sirolimus com Monoterapia de Glucocorticóide no Tratamento de Anemia Hemolítica Autoimune Leve Recentemente Diagnosticada (sirolimus)

Critérios de Inclusão:

1. Idade ≥18 anos, género não limitado;
2. Diagnosticado com wAIHA de novo e que necessite de terapia imunossupressora sistémica (podem ser incluídos aqueles com exposição hormonal de curta duração de ≤2 semanas antes da inscrição)
3. Após uma avaliação abrangente de reumatologia e imunologia, não há evidência de envolvimento clínico de órgãos no LES ou outras doenças do tecido conjuntivo (apenas podem ser incluídas anormalidades serológicas).
4. Teste de Coombs positivo (tipo IgG, tipo IgG+C3d, ou apenas tipo C3d com um título de aglutinina condensada de 1:64);
5. Anemia hemolítica ativa, hemoglobina (HGB) ≤ 100 g/L;
6. Função hepática e renal: Alanina aminotransferase (ALT) < 3 vezes o limite superior do valor normal (ULN), elevação isolada de aspartato aminotransferase (AST) (ALT normal) é aceitável; Creatinina sérica ≤2×ULN;
7. Pontuação do estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 pontos;

8. Aqueles com histórico de tumores malignos devem cumprir as seguintes condições:

   Foi alcançado tratamento radical; O período de sobrevivência livre de doença cumpre com as disposições do protocolo (como ≥1 ano para carcinoma basocelular, ≥5 anos para tumores sólidos iniciais, ≥5 anos para linfoma curável, etc.); Atualmente não há evidência de recorrência. Aqueles que não cumprem as condições acima (como LLC, tumores sólidos avançados e tumores ativos) não são incluídos.

9. Assinar voluntariamente um formulário de consentimento informado por escrito.

Critérios de Exclusão:

1. Pacientes grávidas ou a amamentar;
2. LES ou outras doenças definidas do tecido conjuntivo confirmadas clinicamente;
3. AIHA secundária secundária a doenças linfoproliferativas, outras neoplasias hematológicas, tumores sólidos, infeções e fármacos;
4. AIHA do tipo resistente ao frio ou tipo híbrido;

5. Recebido antes da inscrição no grupo:

   Outros imunossupressores (como rituximab, ciclosporina, etc., independentemente da duração); Tratamento com glucocorticoides por mais de 2 semanas;

6. Insuficiência cardíaca grave (classe NYHA III/IV, ou LVEF < 40%);
7. Tumores malignos ativos atualmente, ou tumores anteriores que não cumpram os requisitos do Artigo 8 dos critérios de inclusão;
8. Infeções crónicas ativas (tuberculose ativa, hepatite B/C ativa, etc.);
9. Doenças de imunodeficiência grave, infeção por VIH (CD4⁺ < 200/μL), uso atual de outros imunossupressores potentes, e uso de agentes biológicos direcionados nos últimos 3 meses;
10. Histórico de alergia grave ao sirolimus, glucocorticoides ou excipientes relacionados;
11. Outras circunstâncias em que o investigador considere inadequado participar.