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Étude multicentrique, prospective, randomisée contrôlée comparant l'association glucocorticostéroïde et sirolimus à la monothérapie par glucocorticostéroïde dans le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune légère nouvellement diagnostiquée (sirolimus)

4 avril 2026 mis à jour par: Chen Miao

Une étude multicentrique, prospective, randomisée contrôlée comparant l'association de glucocorticoides et de sirolimus à la monothérapie par glucocorticoides dans le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune légère nouvellement diagnostiquée

Cette étude est un essai prospectif, multicentrique, randomisé et contrôlé. Au total, 216 patients adultes nouvellement diagnostiqués avec une wAIHA étaient prévus pour être inclus et répartis aléatoirement selon un ratio de 1:1 dans le groupe expérimental (glucocorticoïde combiné au sirolimus) ou le groupe témoin (monothérapie par glucocorticoïde). La dose initiale de sirolimus dans le groupe expérimental était de 1 mg/j, ajustée selon la concentration sanguine du médicament. La concentration cible était de 4 à 12 ng/mL, et la durée du traitement était de 6 mois. Les hormones dans les deux groupes ont été progressivement réduites selon le protocole standard. Tous les patients ont été suivis pendant 24 mois, et les différences entre les deux groupes aux points finaux tels que le taux de réponse soutenue sans hormone au 12e mois ont été comparées.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude était une étude randomisée contrôlée. Deux groupes de patients ont été assignés au hasard dans un rapport 1:1 pour recevoir les schémas thérapeutiques suivants :

  1. Groupe monothérapie aux glucocorticostéroïdes La prednisone à une dose de 1-2 mg/kg/j (ou une dose équivalente de méthylprednisolone) est prise par voie orale pendant 2-3 semaines, puis la posologie est réduite régulièrement. La durée totale du traitement est d'environ 3-6 mois. Le plan de réduction a été formulé par les chercheurs sur la base de la pratique clinique.
  2. Groupe glucocorticostéroïdes combinés au sirolimus Glucocorticostéroïdes : L'utilisation, la posologie et le schéma de réduction sont les mêmes que ceux du groupe monothérapie. | Sirolimus : Dose initiale de 1 mg/j, par voie orale, une fois par jour. Après avoir atteint un état stable 7 à 14 jours après la prise du médicament, surveiller la concentration résiduelle. La plage cible de concentration résiduelle est de 4 à 12 ng/mL. Ajuster la posologie en fonction des résultats de la surveillance de la concentration sanguine du médicament. La durée totale du traitement au sirolimus est de 6 mois. Si des événements indésirables liés de grade ≥3 ou une concentration résiduelle > 12 ng/mL surviennent. Envisager de réduire la posologie ou de suspendre l'administration.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

216

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., Chine, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Âge ≥18 ans, sexe non limité ;
  2. Diagnostiqué comme nouvellement diagnostiqué wAIHA et nécessitant un traitement immunosuppresseur systémique (ceux avec une exposition aux hormones de courte durée de ≤2 semaines avant l'inclusion peuvent être inclus)
  3. Après une évaluation rhumatologique et immunologique complète, il n'y a aucune preuve d'atteinte clinique d'organe dans le lupus érythémateux disséminé (LED) ou d'autres maladies du tissu conjonctif (seules les anomalies sérologiques peuvent être incluses).
  4. Test de Coombs positif (type IgG, type IgG+C3d, ou seulement type C3d avec un titre d'agglutinine condensé de 1:64) ;
  5. Anémie hémolytique active, hémoglobine (HGB) ≤ 100 g/L ;
  6. Fonction hépatique et rénale : Alanine aminotransférase (ALT) < 3 fois la limite supérieure de la valeur normale (ULN), l'élévation isolée de l'aspartate aminotransférase (AST) (ALT normale) est acceptable ; Créatinine sérique ≤2×ULN ;
  7. Score de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 points ;

  8. Ceux ayant des antécédents de tumeurs malignes doivent répondre aux conditions suivantes :

    Un traitement radical a été réalisé ; La période de survie sans maladie respecte les dispositions du protocole (telles que ≥1 an pour le carcinome basocellulaire, ≥5 ans pour les tumeurs solides précoces, ≥5 ans pour le lymphome curable, etc.) ; Il n'y a actuellement aucune preuve de récidive. Ceux qui ne répondent pas aux conditions ci-dessus (tels que la LLC, les tumeurs solides avancées et les tumeurs actives) ne sont pas inclus.

  9. Signer volontairement un formulaire de consentement éclairé écrit.

Critères d'exclusion :

  1. Patients enceintes ou allaitantes ;
  2. LED ou autres maladies du tissu conjonctif définitives cliniquement confirmées ;
  3. AIHA secondaire à des maladies lymphoprolifératives, d'autres hémopathies malignes, tumeurs solides, infections et médicaments ;
  4. AIHA de type froid ou de type hybride ;

  5. Reçu avant l'inclusion dans le groupe :

    Autres immunosuppresseurs (tels que le rituximab, la cyclosporine, etc., quelle que soit la durée) ; Traitement par glucocorticostéroïdes pendant plus de 2 semaines ;

  6. Insuffisance cardiaque sévère (classe NYHA III/IV, ou FEVG < 40 %) ;
  7. Tumeurs malignes actuellement actives, ou tumeurs antérieures ne répondant pas aux exigences de l'article 8 des critères d'inclusion ;
  8. Infections chroniques actives (tuberculose active, hépatite B/C active, etc.) ;
  9. Maladies d'immunodéficience sévères, infection par le VIH (CD4⁺ < 200/μL), utilisation actuelle d'autres immunosuppresseurs puissants, et utilisation d'agents biologiques ciblés au cours des 3 derniers mois ;
  10. Antécédents d'allergie sévère au sirolimus, aux glucocorticostéroïdes ou aux excipients associés ;
  11. Autres circonstances où le chercheur estime qu'il est inapproprié de participer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Glucocorticoïde
Groupe de monothérapie par glucocorticoïdes La prednisone à une dose de 1-2 mg/kg/j (ou une dose équivalente de méthylprednisolone) est prise par voie orale pendant 2-3 semaines, puis la posologie est réduite régulièrement. La durée totale du traitement est d'environ 3-6 mois. Le plan de réduction a été formulé par les chercheurs sur la base de la pratique clinique.
Médicament: Glucocorticoïdes
Glucocorticoïdes associés au sirolimus
Expérimental: Glucocorticoïdes associés au Sirolimus
Glucocorticoïdes : L'utilisation, la posologie et le schéma de réduction sont les mêmes que ceux du groupe en monothérapie. | Sirolimus : Dose initiale de 1 mg/j, par voie orale, une fois par jour. Après avoir atteint un état stable après 7 à 14 jours de traitement, surveiller la concentration résiduelle. La plage cible de concentration résiduelle est de 4 à 12 ng/mL. Ajuster la posologie en fonction des résultats de la surveillance de la concentration sanguine du médicament. La durée totale du traitement par le sirolimus est de 6 mois. Si des événements indésirables liés de grade ≥3 ou une concentration résiduelle > 12 ng/mL surviennent. Envisager de réduire la posologie ou de suspendre l'administration.
Médicament: Glucocorticoïdes
Glucocorticoïdes associés au sirolimus

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le taux de rémission soutenue à 12 mois
Délai: 12 mois

Défini comme la proportion de patients qui ont simultanément satisfait aux conditions suivantes au 12e mois après la randomisation :

Interrompre les glucocorticostéroïdes (ou n'utiliser que de la prednisone ≤5 mg/j ou une dose équivalente pour l'entretien) ;

  • N'a reçu aucun traitement de suivi pour le wAIHA ;
  • Est toujours en rémission complète (RC) ou en rémission partielle (RP).
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité
Délai: 1, 3, 6, 12 mois
  1. L'incidence des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des EI de grade ≥ 3 ;
  2. Événements indésirables d'intérêt particulier : infections (notamment infections opportunistes), troubles métaboliques (diabète de novo, dyslipidémie), événements hémorragiques, événements indésirables liés aux hormones (syndrome de Cushing, hypertension, ostéoporose, etc.) ;
  3. La proportion de patients ayant interrompu le traitement, réduit la posologie ou suspendu le traitement en raison d'événements indésirables
1, 3, 6, 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chen Miao

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2026

Première publication (Réel)

8 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC vs. GC+Sirolimus

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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