Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická, prospektivní, randomizovaná kontrolovaná studie srovnávající kombinaci glukokortikoidu se sirolimem s monoterapií glukokortikoidem v léčbě nově diagnostikované mírné autoimunitní hemolytické anémie (sirolimus)

4. dubna 2026 aktualizováno: Chen Miao

Multicentrická, prospektivní, randomizovaná kontrolovaná studie srovnávající kombinaci glukokortikoidů se sirolimem s monoterapií glukokortikoidy v léčbě nově diagnostikované mírné autoimunitní hemolytické anémie

Tato studie je prospektivní, multicentrická, randomizovaná kontrolovaná studie. Celkem bylo plánováno zařazení 216 dospělých pacientů s nově diagnostikovanou wAIHA, kteří byli náhodně rozděleni v poměru 1:1 do experimentální skupiny (glukokortikoid v kombinaci se sirolimem) nebo kontrolní skupiny (glukokortikoid v monoterapii). Počáteční dávka sirolimu v experimentální skupině byla 1 mg/den, upravená podle koncentrace léčiva v krvi. Cílová koncentrace byla 4–12 ng/ml a léčebný kurz trval 6 měsíců. V obou skupinách byly hormony postupně snižovány podle standardního protokolu. Všichni pacienti byli sledováni po dobu 24 měsíců a byly porovnány rozdíly mezi oběma skupinami v koncových bodech, jako je míra trvalé odpovědi bez hormonů ve 12. měsíci.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla randomizovaná kontrolovaná studie. Dvě skupiny pacientů byly náhodně rozděleny v poměru 1:1 k následujícím léčebným režimům:

  1. Skupina monoterapie glukokortikoidy Prednison v dávce 1-2 mg/kg/den (nebo ekvivalentní dávka methylprednisolonu) se užívá perorálně po dobu 2-3 týdnů, poté se dávka pravidelně snižuje. Celková doba léčby je přibližně 3-6 měsíců. Plán snižování dávky byl vypracován výzkumníky na základě klinické praxe.
  2. Skupina kombinované léčby glukokortikoidy a sirolimem Glukokortikoidy: Použití, dávkování a režim snižování jsou stejné jako v monoterapeutické skupině. | Sirolimus: Počáteční dávka 1 mg/den, perorálně, jednou denně. Po dosažení stabilního stavu 7 až 14 dnů medikace se monitoruje koncentrace v minimu. Cílový rozsah koncentrace v minimu je 4 až 12 ng/mL. Dávkování se upravuje na základě výsledků monitorování koncentrace léku v krvi. Celková doba léčby sirolimem je 6 měsíců. Pokud dojde k nežádoucím účinkům souvisejícím s léčbou stupně ≥3 nebo koncentrace v minimu > 12 ng/mL. Zvažte snížení dávky nebo přerušení podávání.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

216

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥18 let, pohlaví neomezeno;
  2. Diagnostikováno jako nově diagnostikovaná wAIHA a vyžadující systémovou imunosupresivní terapii (lze zařadit osoby s krátkodobou expozicí hormonům ≤2 týdny před zařazením)
  3. Po komplexním revmatologickém a imunologickém vyšetření nejsou žádné důkazy o klinickém postižení orgánů u SLE nebo jiných onemocnění pojivové tkáně (lze zařadit pouze sérologické abnormality).
  4. Pozitivní Coombsův test (typ IgG, typ IgG+C3d nebo pouze typ C3d s titrem kondenzovaného aglutininu 1:64);
  5. Aktivní hemolytická anémie, hemoglobin (HGB) ≤ 100 g/L;
  6. Funkce jater a ledvin: Alaninaminotransferáza (ALT) < 3krát horní hranice normální hodnoty (ULN), izolované zvýšení aspartátaminotransferázy (AST) (normální ALT) je přijatelné; Sérový kreatinin ≤2×ULN;
  7. Skóre výkonnostního stavu Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 body;

  8. Osoby s anamnézou maligních nádorů musí splňovat následující podmínky:

    Bylo dosaženo radikální léčby; Doba bez onemocnění odpovídá ustanovením protokolu (např. ≥1 rok pro bazocelulární karcinom, ≥5 let pro časné solidní nádory, ≥5 let pro léčitelný lymfom atd.); V současné době nejsou žádné důkazy o recidivě. Osoby, které nesplňují výše uvedené podmínky (např. CLL, pokročilé solidní nádory a aktivní nádory), nejsou zařazeny.

  9. Dobrovolně podepsaný písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící pacientky;
  2. Klinicky potvrzené SLE nebo jiná definitivní onemocnění pojivové tkáně;
  3. Sekundární AIHA sekundární k lymfoproliferačním onemocněním, jiným hematologickým malignitám, solidním nádorům, infekcím a lékům;
  4. Chladný typ nebo hybridní typ AIHA;

  5. Přijato před zařazením do skupiny:

    Jiná imunosupresiva (jako je rituximab, cyklosporin atd., bez ohledu na dobu trvání); Léčba glukokortikoidy déle než 2 týdny;

  6. Těžká srdeční nedostatečnost (NYHA stupeň III/IV nebo LVEF < 40 %);
  7. Aktuálně aktivní maligní nádory nebo předchozí nádory, které nesplňují požadavky článku 8 kritérií pro zařazení;
  8. Chronické aktivní infekce (aktivní tuberkulóza, aktivní hepatitida B/C atd.);
  9. Těžká imunodeficitní onemocnění, infekce HIV (CD4⁺ < 200/μL), aktuální užívání jiných silných imunosupresiv a užívání cílených biologických látek během posledních 3 měsíců;
  10. Anamnéza těžké alergie na sirolimus, glukokortikoidy nebo související pomocné látky;
  11. Další okolnosti, kdy výzkumník považuje za nevhodné se účastnit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Glukokortikoid
Skupina s monoterapií glukokortikoidy Prednison v dávce 1-2 mg/kg/den (nebo ekvivalentní dávka methylprednisolonu) se užívá perorálně po dobu 2-3 týdnů a poté se dávka pravidelně snižuje. Celkový průběh léčby je přibližně 3-6 měsíců. Plán snížení dávky byl formulován výzkumníky na základě klinické praxe.
Lék: Glukokortikoidy
Glukokortikoidy v kombinaci se sirolimem
Experimentální: Glukokortikoidy v kombinaci se Sirolimem
Glukokortikoidy: Použití, dávkování a režim snížení jsou stejné jako v monoterapeutické skupině. | Sirolimus: Počáteční dávka 1 mg/d, perorálně, jednou denně. Po dosažení ustáleného stavu 7 až 14 dnů medikace monitorujte koncentraci v minimu (trough). Cílový rozsah koncentrace v minimu je 4 až 12 ng/mL. Upravte dávkování na základě výsledků monitorování koncentrace léčiva v krvi. Celkový průběh léčby sirolimem je 6 měsíců. Pokud dojde k nežádoucím účinkům stupně ≥3 souvisejícím s léčbou nebo koncentrace v minimu > 12 ng/mL. Zvažte snížení dávky nebo pozastavení podávání.
Lék: Glukokortikoidy
Glukokortikoidy v kombinaci se sirolimem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra udržené remise po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců

Definované jako podíl pacientů, kteří současně splnili následující podmínky 12 měsíců po randomizaci:

Ukončení léčby glukokortikoidy (nebo pouze užívání prednizonu ≤5 mg/den nebo ekvivalentní dávky k udržovací léčbě);

  • Nezískali žádnou následnou léčbu pro wAIHA;
  • Stále ve stavu úplné remise (CR) nebo částečné remise (PR).
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost
Časové okno: 1, 3, 6, 12 měsíců
  1. Výskyt nežádoucích účinků (AE), závažných nežádoucích účinků (SAE) a nežádoucích účinků stupně ≥3;
  2. Nežádoucí účinky zvláštního zájmu: infekce (zejména oportunní infekce), metabolické poruchy (nově vzniklý diabetes, dyslipidemie), krvácivé příhody, hormonálně související nežádoucí účinky (Cushingův syndrom, hypertenze, osteoporóza atd.);
  3. Podíl pacientů, kteří z důvodu nežádoucích účinků přerušili užívání léku, snížili dávku nebo přerušili léčbu
1, 3, 6, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chen Miao

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • 1.Birgens H, Frederiksen H, Hasselbalch HC, et al. A phase III randomized trial comparing glucocorticoid monotherapy versus glucocorticoid and rituximab in patients with autoimmune haemolytic anaemia. Br J Haematol. 2013;163(2):244-252.https://doi.org/10.1111/bjh.12541. 2.Kuter DJ. Warm autoimmune hemolytic anemia and the best treatment strategies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):393-402.https://doi.org/10.1182/hematology.2022000405. 3.Murakhovskaya I, Crivera C, Leon A,et al. Healthcare resource utilization of patients with warm autoimmune hemolytic anemia initiating first line therapy of oral corticosteroids with or without rituximab. Ann Hematol. 2024;103(2):521-533.https://doi.org/10.1007/s00277-023-05613-8. 4.Berentsen S. Treatment of autoimmune hemolytic anemia: novel and investigational approaches. Minerva Med. 2025;116(2):145-158.https://doi.org/10.23736/S0026-4806.25.09617-X. 5.Ciudad M, Ouandji S, Lamarthée B, et al. Regulatory T-cell dysfunctions are associated with increase in tumor necrosis factor α in autoimmune hemolytic anemia and participate in polarization. Haematologica. 2023;108(11):3012-3025. https://doi.org/10.3324/haematol.2023.282859. 6.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）[J]. 中华血液学杂志,2023,44(01)：12-18. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.003

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

8. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC vs. GC+Sirolimus

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit